【CTR20230819】评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究
登记号
CTR20230819
首次公示信息日期
2023-04-03
试验状态
进行中（招募中）
试验通俗题目
评价GC301腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性、耐受性及初步疗效研究
试验专业题目
评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的 Ⅰ/Ⅱ期临床研究
临床申请受理号
企业选择不公示
药物名称
GC-301腺相关病毒注射液
规范名称
GC-301腺相关病毒注射液
药物类型
治疗用生物制品
靶点
Glucose-6-Phosphatase Catalytic Subunit 1（G6PC1）;N-Sulfoglucosamine Sulfohydrolase（SGSH）
适应症
婴儿型庞贝病（ IOPD）
申办单位
北京锦篮基因科技有限公司
申办者联系人
朱智明
联系人邮箱
zhuzm@bj-genecradle.com
联系人通讯地址
北京市-北京市-大兴区德上科技园2号楼
联系人邮编
100176
研究负责人姓名
邱正庆;韩晓红
研究负责人电话
13371628442;010-69158350
研究负责人邮箱
Zhengqingqiu33@aliyun.com;hanxiaohong@pumch.cn
研究负责人通讯地址
北京市-北京市-东城区帅府园一号;北京市-北京市-东城区帅府园一号
研究负责人邮编
100730;100730
试验机构
中国医学科学院北京协和医院;中国医学科学院北京协和医院
试验项目经费来源
试验分类
安全性和有效性
试验分期
Ⅱ期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
试验目的
I期剂量递增研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性。次要目的：1）确定 GC301 腺相关病毒注射液的 II 期临床试验推荐剂量（RP2D）；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。II期疗效观察研究：主要目的：评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的疗效。次要目的：1）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射治疗婴儿型庞贝病患者的安全性；2）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患者的LVEF、 LVMI 和运动功能相较基线的改善；3）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射对婴儿型庞贝病患未使用有创通气或未使用任何通气支持的生存率；4）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的药代动力学（AAV 病毒载量）特征；5）评价 GC301 腺相关病毒注射液静脉注射在婴儿型庞贝病患者中的免疫原性。
目标入组人数
国内: 16 ；
实际入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例入组时间
2023-06-16
试验终止时间
入选标准
1.入组时年龄＜6个月， 性别不限；2.明确诊断婴儿型庞贝病；3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书
排除标准
1.存在心力衰竭的临床体征：左心室射血分数（LVEF） < 40%；2.受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气条件下氧（O2）饱和度<90%；或室内空气条件下静脉二氧化碳分压（PCO2） >55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg；3.具有以下实验室检查异常指标：
a) 肌酐＞正常值上限；
b) 血红蛋白（Hgb） <90 g/L；4.接受过2次以上（不包括2次）的ERT治疗；5.先天性器官缺如；6.人类免疫缺陷病毒（HIV） 抗体、丙型肝炎病毒抗体、梅毒螺旋体抗体或乙肝表面抗原阳性者；7.既往存在糖皮质激素过敏病史者；8.入组前筛选血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者；9.筛选前正在进行的免疫抑制治疗（如环孢素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、利妥昔单抗等）或正在接受免疫调节剂（如阿达木单抗、静脉注射免疫球蛋白等）；10.筛选前2周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道疾病者；11.筛选前4周内需要抗病毒或抗菌治疗和/或住院治疗的上呼吸道或下呼吸道感染者；12.受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况；13.参加过其他基因治疗相关临床试验者；14.对试验药物或其辅料或化学类别相似的药物有超敏反应史；15.经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者
是否属于一致性评价
否
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