美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，Ionis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其zilganersen突破性疗法指定，用于治疗亚历山大病（AxD），这是一种罕见、进展性且往往致命的神经系统疾病。该疾病可能导致运动能力丧失、独立生活能力下降，以及行走、说话、吞咽和呼吸困难。目前尚无获批的AxD疾病修饰性治疗方法。突破性疗法指定旨在加快治疗严重或危及生命条件的药物审查，并显示出与现有疗法相比有实质性改善的初步临床证据。Ionis制药公司表示，zilganersen的研究提供了首个证据，表明一种研究性治疗方法可以改变潜在疾病并改善结果，这是亚历山大病社区的重要一步。该研究显示，zilganersen 50 mg在61周时与安慰剂相比，在10米步行测试（10MWT）的步行速度主要终点上表现出统计学上和临床上有意义的稳定（平均差异33.3%，p=0.0412），且安全性良好。此外，zilganersen在关键次要终点上也表现出一致的益处。Ionis计划在2026年第一季度向美国FDA提交新药申请（NDA），并正在努力在美国启动一项扩大访问计划（EAP）。

Fennec Pharmaceuticals公司宣布，其产品PEDMARK®（硫代硫酸钠注射剂）在日本进行的Phase 2/3 STS-J01临床试验中取得了积极结果。该试验旨在评估PEDMARK®在减少日本儿童和青少年（3-18岁）非转移性实体瘤患者顺铂诱导的耳毒性方面的效果。结果显示，与单独使用顺铂的患者相比，接受PEDMARK®治疗的患者听力损失（耳毒性）发生率显著降低（分别为24%和16%）。此外，该研究还表明，PEDMARK®不会干扰顺铂的抗肿瘤活性，肿瘤总缓解率约为95%。Fennec Pharmaceuticals计划在日本申请注册，并探索合作伙伴关系或许可机会。

英国内科诊断公司Perspectum与InHealth宣布建立新的国家诊断合作伙伴关系，这将显著扩大高级MRI的访问范围，并增加牛津社区诊断中心（Oxford CDC）的容量。Oxford CDC是英国国家卫生服务体系（NHS）的领先站点之一，今年已服务超过60,000名患者，预计到2027年通过延长运营时间、增加设施和InHealth提供的扩展途径，这一数字将增至超过100,000人。该合作伙伴关系标志着我们在为NHS和我们服务的社区提供诊断服务方面迈出的重大一步。预计将于2026年7月开放的新服务将为牛津郡居民和自费患者提供更广泛的MRI检查的便利访问，这些检查之前仅在伦敦或专科中心提供。目标是缩短等待时间，将诊断服务更靠近患者，并支持临床医生在患者旅程中更早、更准确地获得洞察。自2022年启动以来，Oxford CDC通过与牛津大学医院NHS基金会信托合作，展示了社区诊断如何减轻医院的压力。在呼吸困难、睡眠呼吸暂停和肝病等领域的现有临床途径已经减少了延误。此次扩展将在全国范围内对癌症、肝脏、心脏和糖尿病服务提供更多支持。随着合作伙伴关系超出牛津，InHealth和Perspectum将共同努力，在InH

Ventyx Biosciences公司宣布，其顾问委员会新增两位专家，分别是战略顾问Mark McKenna和临床顾问Peter Libby。公司同时更新了其针对复发性心包炎患者进行的VTX2735 Phase 2研究的进展。研究将扩展到加拿大、欧盟和英国，并计划在2026年第一季度举办研发日活动，展示研究数据和新药研发进展。

Tiziana Life Sciences公司宣布，计划通过分拆成立一家独立的上市公司，专注于其IL-6R单克隆抗体TZLS-501的开发。此举旨在增强公司战略聚焦，并为股东创造价值。TZLS-501是一种全人源抗IL-6受体单克隆抗体，能够同时靶向膜结合型和可溶性IL-6R。这一决策基于对IL-6通路治疗的高度关注，包括诺华公司近期以14亿美元收购Tourmaline Bio，以获取其IL-6抑制剂pacibekitug。Tiziana Life Sciences认为，TZLS-501有潜力成为一个独立业务。公司计划在未来的几周内宣布此次交易的记录日期，并将正式提交给Tiziana Life Sciences的股东进行批准。

罗氏公司新一代阿尔茨海默病抗体trontinemab在中期研究中显示出积极效果，92%接受治疗的病患的淀粉样斑块检测呈阴性。该研究显示trontinemab能够将淀粉样蛋白水平降至关键疾病阈值以下，并可能对脑内tau蛋白的积累产生影响。这些数据在2025年阿尔茨海默病临床试验会议上公布。此外，该研究还关注了trontinemab的安全性，发现与脑部肿胀或出血相关的成像异常低于5%。罗氏计划在2025年启动trontinemab的III期TRONTIER 1和2研究，旨在评估trontinemab对改善痴呆症状的临床益处，并关注其他与阿尔茨海默病患者相关的重要结果。trontinemab是罗氏在阿尔茨海默病领域的重大回归，此前罗氏的多个关键候选药物均未取得成功。

帕西瑟亚疗法公司（Pasithea Therapeutics Corp.）宣布完成其之前宣布的公开募股，共发行8000万股普通股（或等值的预先融资认股权证），每股发行价格为0.75美元。此次公开募股由包括Vivo Capital、Janus Henderson Investors、Coastlands Capital、Columbia Threadneedle Investments、Adage Capital Partners和Squadron Capital Management在内的专注于医疗保健的投资机构牵头。公司从此次募股中获得的毛收入约为6000万美元，扣除承销商费用和其他发行费用后，净收入将用于一般公司用途。预计这将使公司的现金储备至少延长至2028年上半年。这些用途包括但不限于持续的研究和临床前研究、临床试验、开发新的生物和制药技术、投资或收购与公司技术协同或互补的公司、与当前和未来产品候选人的许可活动、以及新兴技术的开发、投资或收购开发新兴技术的公司、许可活动或收购其他业务和营运资金。

生物技术公司Solu Therapeutics宣布，将在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其新型CCR2-CyTAC™（趋化因子受体2细胞毒性靶向嵌合体）STX-0712在治疗慢性髓单核细胞性白血病（CMML）和急性髓系白血病（AML）的首次人体1期临床试验的详细信息。该研究是一项开放标签、多中心的1期临床试验，旨在评估STX-0712作为单药疗法在难治性或耐药性CMML和复发性或难治性单核细胞性或单核细胞性为主的AML患者中的疗效。主要目标包括安全性、确定剂量限制性毒性以及确定推荐剂量。次要目标包括STX-0712的药代动力学和药效学特征、耐受性以及初步的抗肿瘤活性证据。该研究的设计关键要素包括使用贝叶斯最优区间方法进行剂量递增、计划剂量扩展以及探索性分析CCR2+细胞耗竭、生物标志物、免疫细胞分型和患者报告结果。STX-0712是一种靶向G蛋白偶联受体CCR2的CyTAC，在相关适应症中，恶性单核细胞上高表达，是某些血液癌症的关键驱动因素。通过靶向CCR2，STX-0712旨在选择性地消除这些恶性细胞。

Fractyl Health公司宣布，其开放标签的REVEAL-1队列研究显示，在停用GLP-1药物后接受单次Revita手术的患者，在6个月后体重和血糖控制均保持稳定。研究参与者在使用GLP-1药物期间平均减重24%（超过50磅），在停用GLP-1药物后接受了Revita治疗。结果显示，Revita治疗在维持体重和血糖控制方面具有潜力，可能成为GLP-1药物停用后体重维持的首选疗法。此外，公司还计划在2026年发布更多关于Revita治疗的研究数据。

美国食品药品监督管理局（FDA）正在部署代理AI模型以简化任务，这是继局长Marty Makary推动机构“现代化”计划的一部分。代理AI利用机器学习“代理”，通过模拟人类问题解决过程来解决复杂问题。在周一的新闻发布会上，FDA指出代理AI具备“规划、推理和多步骤行动”的能力，并利用特定指南，包括人类监督，以产生特定结果。对于机构员工来说，代理AI将协助管理会议、进行上市前审查和上市后监督以及验证审查，同时帮助进行检查和其他行政职能。FDA表示，代理AI对员工“完全可选”，但为了帮助员工接受，FDA将举办一个代理AI挑战赛，让员工为未指定的问题构建代理解决方案。比赛将持续两个月，成果将于1月展示。Makary局长在周一的一份声明中表示，该机构正努力扩大AI的使用，将最佳工具交到审查员、科学家和调查员手中，并指出机构有条件“通过工具实现现代化，这些工具可以极大地提高我们加速更多治愈和有意义治疗的能力”。代理AI计划是在6月FDA推出其生成性AI工具Elsa之后推出的，同样旨在提高员工的工作效率。Elsa协助“阅读、写作和总结”，FDA当时解释说，员工可以使用它来评估产品的安全性概况，更快地比较药物标签并创建非临