【CTR20234077】一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
登记号
CTR20234077
首次公示信息日期
2023-12-25
试验状态
进行中（尚未招募）
试验通俗题目
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
试验专业题目
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
临床申请受理号
CXSL2300294
药物名称
VGM-R02b
规范名称
VGM-R02b
药物类型
治疗用生物制品
靶点
Glutaryl-CoA Dehydrogenase（GCDH）
适应症
戊二酸血症Ⅰ型
申办单位
上海天泽云泰生物医药有限公司
申办者联系人
王仙凤
联系人邮箱
xianfeng.wang@vitalgen.com
联系人通讯地址
上海市-上海市-中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢
联系人邮编
200120
研究负责人姓名
董关萍;舒强;杨茹莱
研究负责人电话
13906500193;13505719268;13757119832
研究负责人邮箱
shuqiang@zju.edu.cn;chsczx@zju.edu.cn;dgpxlx@163.com
研究负责人通讯地址
浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号;浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号;浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号
研究负责人邮编
310052;310052;310052
试验机构
浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院
试验项目经费来源
试验分类
安全性和有效性
试验分期
Ⅰ期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
试验目的
主要目的：
评估VGM-R02b治疗GA-I患者的安全性和耐受性。
次要目的：
1.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的初步有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据；
2.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的头颅影像学变化；
3.评估VGM-R02b治疗GA-I患者体内相关生物标志物的变化；
4.评估VGM-R02b的免疫原性；
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例入组时间
试验终止时间
入选标准
1.筛选时年龄为6周岁及以下，男女不限；；2.病史记录确诊为I型戊二酸血症，包括血和/或尿中戊二酸和3-羟基戊二酸增高、临床症状符合戊二酸血症I型疾病特征，且基因检测确认为GCDH双等位基因致病突变的；；3.筛选时存在下列疾病相关明显的神经系统表现之一的，包括大头畸形、肌张力障碍、运动/智力发育落后、癫痫/抽搐、脑电图异常放电；；4.正在接受指南推荐的标准治疗且研究者判断症状仍控制不佳的；；5.筛选时血戊二酸和3-羟基戊二酸水平高于正常范围；；6.受试者父母一方/监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并能授权使用受试者的健康信息，自愿提供具有署名和签字日期的知情同意书；；7.受试者父母一方/监护人愿意作为信息提供者参与研究，提供受试者的健康状态、认知和机体能力（包括为分级量表提供信息）。
排除标准
1.合并其他肌张力障碍或神经系统疾病，经研究者判断会影响安全性或疗效评估的；；2.反复发作的癫痫且研究者判断不适合进行手术的；；3.存在严重的肝脏或肾脏或心血管疾病或凝血功能障碍、自身免疫缺陷、未稳定控制的自身免疫性疾病或需要免疫抑制剂长期治疗、未良好控制的糖尿病(筛查时糖化血红蛋白≥7%)或高血压；；4.入组时存在活动性感染，不适合立即进行手术给药的；；5.存在恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤病史；；6.接受过基因治疗或干细胞转导治疗的；；7.筛选前3个月内进行过全身性免疫抑制治疗的（包括但不限于糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂）；；8.给药前4周内已接受或给药后1年内拟接受疫苗接种的受试者；；9.计划在试验期间进行手术者；；10.正使用对CYP3A4或P糖蛋白（P-gp）存在强抑制或诱导作用的药物、草药或非处方药，如甲氧氯普胺、西柚汁、酮康唑、红霉素；；11.筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、乙肝表面抗原或E抗体阳性、丙肝抗体或者梅毒螺旋体抗体阳性；；12.筛选检查发现脑结构异常不适合进行侧脑室给药的；；13.实验室检查结果异常，经研究者判断不适合立即进行手术给药的；；14.存在严重过敏反应史，或对研究药物、辅料或试验中的预防性免疫抑制剂过敏的；；15.对皮质类固醇、西罗莫司使用禁忌的；；16.禁忌全身性麻醉或镇静的；；17.经临床评估，无法耐受侧脑室刺术或Ommaya囊植入术和腰椎穿刺术的；；18.禁忌或不耐受影像学检查（CT和MRI）（如体内有金属移植物、幽闭恐惧症）；；19.筛选前3个月内接受过其他临床试验的受试者；；20.预计依从性差，难以配合研究的受试者；；21.研究者认为受试者不适合参加本项研究的任何其他情况（如影响受试者的安全性或疗效评价）。
是否属于一致性评价
否
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