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【CTR20234077】一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
登记号
CTR20234077
首次公示信息日期
2023-12-25
试验状态
进行中(尚未招募)
试验通俗题目
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
试验专业题目
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
临床申请受理号
CXSL2300294
药物名称
VGM-R02b
规范名称
VGM-R02b
药物类型
治疗用生物制品
靶点
Glutaryl-CoA Dehydrogenase(GCDH)
适应症
戊二酸血症Ⅰ型
申办单位
上海天泽云泰生物医药有限公司
申办者联系人
王仙凤
联系人邮箱
xianfeng.wang@vitalgen.com
联系人通讯地址
上海市-上海市-中国(上海)自由贸易试验区伽利略路11号2幢
联系人邮编
200120
研究负责人姓名
舒强;杨茹莱;董关萍
研究负责人电话
13906500193;13505719268;13757119832
研究负责人邮箱
shuqiang@zju.edu.cn;chsczx@zju.edu.cn;dgpxlx@163.com
研究负责人通讯地址
浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号;浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号;浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333号
研究负责人邮编
310052;310052;310052
试验机构
浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院
试验项目经费来源
试验分类
安全性和有效性
试验分期
Ⅰ期
设计类型
单臂试验
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
试验目的
主要目的: 评估VGM-R02b治疗GA-I患者的安全性和耐受性。 次要目的: 1.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的初步有效性,探索评估有效性的最佳疗效指标,为后续研究提供科学依据; 2.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的头颅影像学变化; 3.评估VGM-R02b治疗GA-I患者体内相关生物标志物的变化; 4.评估VGM-R02b的免疫原性;
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息;
实际入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息;
第一例入组时间
试验终止时间
入选标准
1.筛选时年龄为6周岁及以下,男女不限;;2.病史记录确诊为I型戊二酸血症,包括血和/或尿中戊二酸和3-羟基戊二酸增高、临床症状符合戊二酸血症I型疾病特征,且基因检测确认为GCDH双等位基因致病突变的;;3.筛选时存在下列疾病相关明显的神经系统表现之一的,包括大头畸形、肌张力障碍、运动/智力发育落后、癫痫/抽搐、脑电图异常放电;;4.正在接受指南推荐的标准治疗且研究者判断症状仍控制不佳的;;5.筛选时血戊二酸和3-羟基戊二酸水平高于正常范围;;6.受试者父母一方/监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险,愿意严格遵守临床试验方案完成本试验,并能授权使用受试者的健康信息,自愿提供具有署名和签字日期的知情同意书;;7.受试者父母一方/监护人愿意作为信息提供者参与研究,提供受试者的健康状态、认知和机体能力(包括为分级量表提供信息)。
排除标准
1.合并其他肌张力障碍或神经系统疾病,经研究者判断会影响安全性或疗效评估的;;2.反复发作的癫痫且研究者判断不适合进行手术的;;3.存在严重的肝脏或肾脏或心血管疾病或凝血功能障碍、自身免疫缺陷、未稳定控制的自身免疫性疾病或需要免疫抑制剂长期治疗、未良好控制的糖尿病(筛查时糖化血红蛋白≥7%)或高血压;;4.入组时存在活动性感染,不适合立即进行手术给药的;;5.存在恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤病史;;6.接受过基因治疗或干细胞转导治疗的;;7.筛选前3个月内进行过全身性免疫抑制治疗的(包括但不限于糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂);;8.给药前4周内已接受或给药后1年内拟接受疫苗接种的受试者;;9.计划在试验期间进行手术者;;10.正使用对CYP3A4或P糖蛋白(P-gp)存在强抑制或诱导作用的药物、草药或非处方药,如甲氧氯普胺、西柚汁、酮康唑、红霉素;;11.筛选时人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性、乙肝表面抗原或E抗体阳性、丙肝抗体或者梅毒螺旋体抗体阳性;;12.筛选检查发现脑结构异常不适合进行侧脑室给药的;;13.实验室检查结果异常,经研究者判断不适合立即进行手术给药的;;14.存在严重过敏反应史,或对研究药物、辅料或试验中的预防性免疫抑制剂过敏的;;15.对皮质类固醇、西罗莫司使用禁忌的;;16.禁忌全身性麻醉或镇静的;;17.经临床评估,无法耐受侧脑室刺术或Ommaya囊植入术和腰椎穿刺术的;;18.禁忌或不耐受影像学检查(CT和MRI)(如体内有金属移植物、幽闭恐惧症);;19.筛选前3个月内接受过其他临床试验的受试者;;20.预计依从性差,难以配合研究的受试者;;21.研究者认为受试者不适合参加本项研究的任何其他情况(如影响受试者的安全性或疗效评价)。
是否属于一致性评价
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