【ChiCTR2300079040】在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的单中心、开放、剂量递增设计的安全性、耐受性、免疫原性及有效性的研究
登记号
ChiCTR2300079040
首次公示信息日期
2023-12-25
试验状态
尚未开始
试验通俗题目
在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的单中心、开放、剂量递增设计的安全性、耐受性、免疫原性及有效性的研究
试验专业题目
在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的单中心、开放、剂量递增设计的安全性、耐受性、免疫原性及有效性的研究
临床申请受理号
药物名称
规范名称
药物类型
靶点
适应症
视网膜变性导致的一级盲及全盲
申办单位
健达九州(北京)生物科技有限公司
申办者联系人
李智明
联系人邮箱
lizhiming@genans.cn
联系人通讯地址
北京市昌平区生命科学园生命园路29号院1幢A209室
联系人邮编
研究负责人姓名
张旭乡
研究负责人电话
+86 186 0130 8699
研究负责人邮箱
zhangxuxiang@vip.163.com
研究负责人通讯地址
北京市丰台区南四环西路119号
研究负责人邮编
试验机构
首都医科大学附属北京天坛医院
试验项目经费来源
健达九州(北京)生物科技有限公司
试验分类
干预性研究
试验分期
探索性研究/预试验
设计类型
单臂
随机化
无
盲法
试验范围
试验目的
评价单次玻璃体腔内注射不同剂量GA001注射液在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中的安全性和耐受性
目标入组人数
9
实际入组人数
第一例入组时间
2023-09-01
试验终止时间
2030-12-31
入选标准
1.18岁≤年龄≤80岁，性别不限；
2.受试者自愿签署书面的知情同意书；
3.确诊为晚期视网膜变性；
4.筛选期受试者研究眼的最佳矫正视力低于ETDRS视力测试1.9LogMAR；
5.筛选期研究者确定受试者的研究眼光学相干断层扫描或视觉诱发电位测试中存在视网膜内核和神经纤维层；
6.筛选期受试者实验室检查值正常；
7.筛选期受试者肝功能检查正常；
8.有生育能力的男性或女性受试者同意自签署知情同意书开始至给药后至少6个月内使用有效的避孕方法。
排除标准
1.筛选期或基线期受试者曾接受过任何基因治疗；
2.拒绝或无法进行移动性测试；
3.筛选期双眼存在前房角狭窄，有散瞳禁忌；
4.筛选期受试者双眼中存在基础疾病；
5.筛选期双眼中存在屈光障碍，经研究者判断可能干扰视力和其他眼部评估；
6.筛选期双眼通过检眼镜检查、彩色眼底摄影和/或OCT检查存在明显玻璃体-黄斑粘连或牵引、黄斑褶皱和黄斑孔、视网膜脱离等病症，且经研究者判断可显著影响中心视力；
7.筛选前三个月及筛选期内受试者进行了经研究者判断可能造成干扰的手术；
8.筛选期受试者正在使用羟氯喹、氯喹或任何相关的视网膜毒性药物；
9.筛选期受试者有活动性眼部炎症或特发性或自身免疫性葡萄膜炎复发史；
10.筛选前接受过视网膜修复术或任何干细胞治疗；
11.筛选期受试者存在任何复杂的系统性疾病；
12.筛选期或基线期时感染四项检查阳性；
13.筛选期受试者依从性差，预计难以完成研究；
14.其它研究者认为可能干扰安全性和有效性评价的情况。
是否属于一致性评价
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