Pharvaris公司在2025年美国过敏、哮喘和免疫学年会上展示了Deucrictibant在治疗遗传性血管性水肿（HAE）方面的长期安全性和疗效数据。数据来自开放标签扩展研究，显示Deucrictibant在长达约34个月的预防治疗中表现出良好的耐受性，平均攻击率降低了92.4%。此外，公司还展示了Deucrictibant在按需治疗HAE发作方面的持久疗效数据，以及一项针对缓激肽生物标志物检测的临床验证数据。Pharvaris公司正在开发Deucrictibant两种口服制剂，一种为长效片剂，用于预防治疗；另一种为即释胶囊，用于按需治疗。

Mallinckrodt公司已完成其Par Health仿制药和灭菌注射剂业务的分拆，并将更名为Keenova Therapeutics。该公司将专注于开发、制造和商业化品牌疗法，帮助患有罕见病或未得到充分治疗的病人过上更健康的生活。Keenova计划于2026年在纽约证券交易所上市，并拥有包括Acthar®Gel和XIAFLEX®在内的领先疗法。公司战略重点是扩大其多样化的品牌组合，涵盖包括风湿病学、眼科、肾病、肺病学、神经病学、泌尿科和骨科在内的多个治疗领域。

美国生物制药公司Werewolf Therapeutics在2025年SITC年会上分享了其新型INDUCER™ T细胞激动剂平台的研究进展。该平台旨在减轻系统性毒性，通过在预临床模型中连续给药INDUKINE™分子，展现出强大的抗肿瘤活性和改善的安全性。首次在老鼠肿瘤模型中获得了实时药代动力学数据，证实了WTX-124在肿瘤中的选择性激活，同时保护了健康组织。研究展示了两种新的治疗策略：一种旨在安全利用IL-12和IL-2互补免疫机制的连续给药方案，以及旨在减轻系统性毒性的掩蔽性条件T细胞激动剂（INDUCER分子）的开发。这些策略得到了首次同类药代动力学数据的支持，提供了对WTX-124在肿瘤中选择性激活和免疫作用的实时评估。研究结果表明，INDUCER平台通过呈现一种令人信服的INDUKINE分子的连续给药策略，扩展了其独特的T细胞激动剂方法。此外，研究还发现，INDUCER平台通过一种新颖的掩蔽策略减轻了T细胞激动剂的毒性，连续IL-12和IL-2给药增强了抗肿瘤活性并改善了耐受性，实时时空动态证实了WTX-124的肿瘤选择性活性。

生物制药公司T-knife Therapeutics宣布，其开发的T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）产品TK-6302在SITC年会上的多项研究展示中表现出色。TK-6302是一种针对PRAME的差异化TCR-T疗法，集成了高亲和力TCR、嵌合CD8共受体和FAS检查点转换器等创新技术。公司已完成多项针对TK-6302的预临床研究，证明其在抗肿瘤疗效和T细胞活力方面优于同类产品。T-knife计划于2025年第四季度提交临床试验申请，并预计在2026年启动TK-6302的ATLAS 1期临床试验。

Elicio Therapeutics公司公布了其mKRAS胰腺导管腺癌（PDAC）患者使用ELI-002 7P的2期AMPLIFY-7P临床试验的新免疫原性数据，以及实体瘤免疫治疗候选药物ELI-004的新的临床前数据。ELI-002 7P在90名可评估的患者中，99%产生了mKRAS特异性T细胞反应，显示出强大的和一致的免疫激活。ELI-004作为肿瘤内免疫治疗，在90%以上的案例中诱导了晚期实体瘤的完全消除，并提供了长期的保护，防止复发。这些数据将在2025年SITC年度会议上展示。

伊普森公司宣布，伊奇罗（伊法布兰诺）在ELATIVE长期开放标签扩展试验中显示出持续的生化反应、纤维化标志物的稳定以及疲劳和瘙痒症状的持续改善趋势。该试验持续超过三年，涉及115名原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。伊奇罗是一种PPAR α/δ激动剂，其潜在影响与线粒体功能相关的疲劳相关途径。这些数据支持了进一步研究伊奇罗如何帮助解决PBC中的疲劳问题。伊奇罗的安全性在三年内保持一致，且没有新的安全信号。

Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克：WVE），一家专注于利用RNA药物广泛潜力以改变人类健康的临床阶段生物技术公司，宣布其管理团队成员将于11月参加两场即将到来的投资者会议。会议包括Guggenheim第二届医疗保健创新会议和Jefferies伦敦医疗保健会议。在Guggenheim会议上，公司总裁兼首席执行官Paul Bolno，MD，MBA将在11月11日上午10点（东部时间）参加分析师主持的炉边谈话。在Jefferies会议上，Bolno博士将于11月20日上午8:30（格林威治标准时间）/3:30（东部时间）参加分析师主持的炉边谈话，并在上午9:00（格林威治标准时间）/4:00（东部时间）参加“抗肥胖讨论小组”。Wave Life Sciences的RNA药物平台PRISM®结合了多种模式、化学创新和深入的人类遗传学见解，以提供科学突破，治疗罕见和常见疾病。公司的RNA靶向模式工具包包括编辑、剪接、RNA干扰和反义沉默，为Wave提供了设计并可持续提供针对疾病生物学的候选药物的独特能力。Wave的多元化产品管线包括肥胖、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病的临床项

Immunocore公司公布了其新型抗病毒疗法IMC-I109V的1期临床试验数据。该疗法是一种双特异性T细胞受体，旨在通过T细胞重定向特异性消除表达乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的HBV感染肝细胞。试验结果显示，IMC-I109V在所有评估剂量下均表现出良好的耐受性，并显示出与作用机制一致的临床药理学（PD）效果，包括降低HBsAg水平。在7mcg及以上剂量下，观察到剂量依赖性的HBsAg降低，通常在第8天达到最低点。治疗相关的副作用包括短暂的全身症状和ALT升高，这些副作用在14天内缓解。IMC-I109V的设计旨在克服HBV特异性T细胞耗竭，通过招募非耗竭T细胞来消除携带共价闭合环状DNA或整合HBV DNA的肝细胞。这些数据支持进一步评估IMC-I109V在多种剂量方案中的潜力。

IO Biotech公司近日宣布，其新型癌症疫苗候选药物IO112和IO170的初步临床数据将在SITC 2025年会上展示。IO112针对精氨酸酶1，IO170针对转化生长因子β。初步数据显示，IO112和IO170均显示出抗肿瘤活性，IO112通过调节免疫抑制性髓系细胞，包括肿瘤相关巨噬细胞（TAMs），来驱动肿瘤微环境（TME）的动态变化，而IO170则通过肽疫苗接种激活TGF-β特异性T细胞，以抑制肿瘤生长和减少肺转移。IO Biotech计划在2026年提交IO112的药物临床试验申请（IND）。

肌肉疾病生物制药公司Edgewise Therapeutics宣布，公司管理层将参加以下投资者会议：Guggenheim第二届医疗保健创新会议，Piper Sandler第37届医疗保健会议以及Evercore第8届医疗保健会议。会议中，公司将介绍其研发的针对肌肉萎缩症和严重心脏疾病的新型治疗药物。Sevasemten是一种口服的首次在晚期临床试验中使用的快骨骼肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗贝克型肌肉萎缩症和杜氏肌肉萎缩症。EDG-7500是一种新型的心脏肌节调节剂，用于治疗肥厚型心肌病和其他舒张功能障碍疾病，目前处于2期临床试验阶段。EDG-15400是一种新型的心脏肌节调节剂，用于治疗心力衰竭，目前处于1期临床试验阶段。Edgewise Therapeutics致力于改变受严重肌肉疾病影响的病人和家人的生活。会议的网络直播将在Edgewise活动与演示页面提供，并在会议结束后的一段时间内可供回放。