医药临床研究

聚焦生物医药领域临床研究进展，覆盖临床试验启动、入组、阶段性结果、关键终点、注册研究、适应症拓展及前沿疗法突破等内容，帮助用户及时跟踪研发进程、评估临床价值并把握新药竞争格局。

共 13818 篇内容

暴露量、疗效及安全性与静脉给药相当！特瑞普利单抗皮下制剂I期研究正式发表

临床研究

暴露量、疗效及安全性与静脉给药相当！特瑞普利单抗皮下制剂I期研究正式发表

近日，君实生物自主研发的特瑞普利单抗皮下注射（SC）制剂用于复发或转移性鼻咽癌（RM-NPC）的I期首次人体（FIH）研究结果全文正式发表于国际期刊《英国临床药理学杂志》（ British Journal of Clinical Pharmacology ，IF=3.0）。通过构建整合静脉注射（IV）与SC给药数据的群体药代动力学（PopPK）模型估算SC制剂吸收相关参数及生物利用度，成功完成了特瑞普利单抗SC与IV制剂的暴露桥接。经验证，最终确定了与IV方案（240mg Q3W）暴露量相当的佳SC给药方案。

君实医学

2026-09-08

鼻咽癌 I期
回归理性！别让恶意透支新药临床试验的信任。

临床研究

回归理性！别让恶意透支新药临床试验的信任。

每一个新药上市的庆功宴上，被反复提及的总是科学家、企业和那些漂亮的数字。还有一群人，他们是临床试验原始文件的主角，以编号为名，从不登台，却亲历了数据背后全部的希望、风险与茫然。此后是频繁的抽血、反复的检查、医院走廊里漫长的等待，以及深夜里对自己身体的审慎记录——方案上每一行铅字，落进现实都是一笔沉甸甸的付出。

GCP研究大汇

2026-09-08

恶意透支新药
Tides 速递 | 诺华ASO药物Pelacarsen III期心血管试验未达主要终点

临床研究

Tides 速递 | 诺华ASO药物Pelacarsen III期心血管试验未达主要终点

这些发现为Lp(a)降低与心血管结局之间的关系提供了重要的新证据。 Lp(a)升高是一种遗传性心血管风险因素，影响全球约五分之一的人群，目前尚无获批的针对性治疗。 Pelacarsen是一种在研反义寡核苷酸（ASO），旨在强效抑制脂蛋白(a) 的源头生成。

多肽圈

2026-09-08

心血管风险 III期心血管试验
Tides 速递 | 维亚臻生物首款自研小核酸新药启动头对头 III 期研究

临床研究

Tides 速递 | 维亚臻生物首款自研小核酸新药启动头对头 III 期研究

该研究计划入组 70 名受试者，随机分组接受 VSA012、依库珠单抗治疗。主要目的是在既往未接受过补体抑制剂治疗的中国 PNH 参与者中：以 Hb ≥ 120 g/L 的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH。关键次要目的是以 Hb 水平较基线持续升高 ≥ 20 g/L 的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH；以溶血控制的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH。

多肽圈

2026-09-08

小核酸新药
一周前沿回顾·疾病治疗 | 从肿瘤联合治疗到早产干预：重估疗效、安全与临床选择的证据边界

临床研究

一周前沿回顾·疾病治疗 | 从肿瘤联合治疗到早产干预：重估疗效、安全与临床选择的证据边界

治疗创新最难回答的，并非药物或技术是否产生生物学效应，而是这种效应能否转化为患者真正关心的结局，同时不付出过高的安全代价。免疫治疗加入精准放疗并未延长总生存，严重不良事件反而增加，为早期肺癌治疗加法划出边界。结果表明，在这一人群中增加免疫治疗并未改善主要结局，却提高了严重毒性。

生物探索

2026-09-08

肿瘤联合治疗
源兴赋能｜信念医药BBM‑C101注射液注册临床研究完成首例受试者给药

临床研究

源兴赋能｜信念医药BBM‑C101注射液注册临床研究完成首例受试者给药

2026年09月04日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）宣布，旗下针对子宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）的基因治疗候选药物 BBM‑C101注射液，注册临床I期研究（CTR20262330）在北京大学人民医院顺利完成首例受试者给药。源兴基因对信念医药取得这一重要临床节点表示热烈祝贺。 BBM‑C101顺利完成注册临床研究首例给药，既是该产品管线的关键跨越，也是信念医药在女性健康治疗领域迈出的重要一步，充分展现其在基因治疗药物开发上深厚的综合实力。

源兴基因

2026-09-08
全球首款：维亚臻CFB siRNA启动PNH三期临床

临床研究

全球首款：维亚臻CFB siRNA启动PNH三期临床

该三期临床以标准疗法C5抗体依库珠单抗为阳性对照药，评价VSA012优效于依库珠单抗。 VSA012在第一天和低29天分别通过皮下注射180mg。该三期临床主要终点12-26周没有输注红细胞且20-26周四次评估中至少三次Hb≥120g/L的患者比例。

医药笔记

2026-09-08

PNH 维亚臻
再登国际顶刊Cell Stem Cell！正序生物碱基编辑疗法在全球不同遗传背景镰刀型细胞贫血病及β-地中海贫血患者中全部实现临床治愈

临床研究

再登国际顶刊Cell Stem Cell！正序生物碱基编辑疗法在全球不同遗传背景镰刀型细胞贫血病及β-地中海贫血患者中全部实现临床治愈

继中国地贫患者100%治愈后，研究证实tBE对镰贫及东南亚、南亚地贫患者同样安全有效。 2026年9月7日，国际顶级学术期刊 Cell Stem Cell 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学附属儿科医院、复旦大学、上海临床研究中心合作的最新临床研究成果" Clinical base editing for β-hemoglobinopathies across different genetic backgrounds "。该研究报道了利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的碱基编辑药物正序生物CS-101/CS-206 ，在治疗全球范围内不同遗传背景的β-血红蛋白病患者时，展现出了高度一致的有效性和安全性，充分验证了其广泛的种族适用性与临床应用潜力。

正序生物

2026-09-08

血红蛋白复旦大学上海科技大学
UBT251注射液中国2型糖尿病III期临床试验完成首例入组

临床研究

UBT251注射液中国2型糖尿病III期临床试验完成首例入组

9月7日，联邦制药发布公告，1类创新药UBT251注射液已完成中国2型糖尿病III期临床研究首例试验参与者给药，标志着该适应症的临床开发进入关键阶段。此前，UBT251注射液已在中国超重/肥胖适应症III期临床中完成首例入组。【来源】集团投资者关系部、集团临床研究中心。

联邦制药

2026-09-07

2型糖尿病 III期
诺和诺德终止临床III期研究

临床研究

诺和诺德终止临床III期研究

9月7日，诺和诺德基于数据监察委员会的建议，提前终止两项III期临床试验（针对伴有心血管炎症的心力衰竭患者） HERMES研究和 ATHENA研究。 HERMES和ATHENA研究主要招募了患有轻度射血分数降低的心力衰竭（HFmrEF）或射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）且伴有心血管炎症的患者。 HERMES的主要终点是首次发生心血管死亡、心衰住院或紧急心衰就诊的复合终点的时间，ATHENA则旨在评估 ziltivekimab 对患者健康状况的影响。

医药速览

2026-09-07

血管炎 III期临床III期
NMPA首次发布脑机接口临床试验审评标准：最低样本量要求66例

临床研究

NMPA首次发布脑机接口临床试验审评标准：最低样本量要求66例

2026年8月，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心发布《植入式脑机接口系统（电子设备光标交互操控功能）临床试验技术审评要点（征求意见稿）》，面向社会公开征求意见。作为国内首份针对植入式脑机接口的临床试验技术审评要点，该文件为相关产品从"探索性临床研究"走向"规范化产品注册"提供了明确的技术框架。明确适用范围：颈段脊髓损伤所致的四肢瘫痪。

MedTF医瞰科技

2026-09-07

脑机接口 NMPA
石药集团SYH2085片用于治疗中国成人单纯性流感II期临床研究在中国正式启动

临床研究

石药集团SYH2085片用于治疗中国成人单纯性流感II期临床研究在中国正式启动

9月7日，石药集团（1093.HK）宣布，本集团开发的SYH2085片（下称：该产品）用于治疗中国成人无并发症的单纯性流行性感冒的II期临床试验已于中国首家中心正式启动。该产品是一款靶向流感病毒RNA聚合酶PA亚基的小分子抑制剂，注册分类为化学药品1类。该产品在体内转化为主活性代谢产物SYH2085 A-01207，选择性抑制病毒聚合酶PA亚基的核酸内切酶活性，从而抑制流感病毒复制。

石药集团

2026-09-07

PA 流感病毒流行性感冒
诺华Lp(a)三期失败

临床研究

诺华Lp(a)三期失败

2026年9月4日，诺华宣布pelacarsen的III期Lp(a)HORIZON研究未达主要终点。这是全球首个专门验证“降低Lp(a)能否减少心血管事件”的结局试验，涉及8323名患者、42个国家。 Lp(a)是一种遗传决定的脂蛋白，水平约90%由基因决定，饮食、运动、他汀都很难撼动。

蒲公英资讯

2026-09-07

Lp
Lp(a)首败冲击波，诺华心血管王牌III期失败，股价连跌

临床研究

Lp(a)首败冲击波，诺华心血管王牌III期失败，股价连跌

9月4日，瑞士制药商诺华（Novartis）公布，其在研药物pelacarsen的一项后期临床试验未达主要终点；无法降低携带遗传风险因素患者发生重大心脏病发作与中风的风险，这一结果给诺华重振研发管线的计划带来了挫折。诺华目前正处于专利到期潮，旗下重磅心脏病药物Entresto的收入正随着专利到期持续下滑。分析师将pelacarsen、抗炎药物remibrutinib以及基因疗法del-desiran视为诺华长期增长的三大核心驱动力，若三款药物全部获批上市，年销售额峰值合计可超过100亿美元，其中pelacarsen此前的市场预期年销售额峰值为30亿至60亿美元。

MedTrend医趋势

2026-09-07

心脏病心血管王牌 III期
9MW1911即将公布最新临床数据，国产呼吸创新药迎来关键节点

临床研究

9MW1911即将公布最新临床数据，国产呼吸创新药迎来关键节点

近日，迈威生物披露，其在研药物 9MW1911 将在 2026 年欧洲呼吸学会年会（ ERS ）期间公布最新临床数据。呼吸领域为什么仍然需要新药。呼吸系统疾病的一个特点是病程长、患者基数大，而且不同患者之间差异明显。

CPHI制药在线

2026-09-07

呼吸创新药
Lp(a)降下来了，心血管事件却没减少：诺华Pelacarsen为何折戟III期？

临床研究

Lp(a)降下来了，心血管事件却没减少：诺华Pelacarsen为何折戟III期？

它与动脉粥样硬化性心血管疾病风险密切相关，而且主要受遗传因素影响。但 9 月 4 日，诺华公布的 Pelacarsen III 期 Lp(a)HORIZON 研究顶线结果，给这一赛道泼了一盆冷水。研究显示， Pelacarsen 确实成功降低了患者的 Lp(a) 水平，但并没有达到主要终点，也就是未能显著降低由心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中以及需住院的紧急冠脉血运重建组成的复合心血管事件风险。

CPHI制药在线

2026-09-07

动脉粥样硬化心血管事件
君实首个双抗进入III期，CD20/CD3赛道开始比拼后期数据

临床研究

君实首个双抗进入III期，CD20/CD3赛道开始比拼后期数据

国内企业也开始进入更关键的临床阶段。公开临床试验登记信息显示，君实生物近期登记了 JS203 用于复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤的 III 期研究。 CD20/CD3双抗为什么适合B细胞淋巴瘤。

CPHI制药在线

2026-09-07

CD3
诺和诺德提前终止两项III期研究？

临床研究

诺和诺德提前终止两项III期研究？

目前，诺和诺德官网尚无公司公告。根据 clinicaltrials.gov查询，报道中终止的两项 III期研究： HERMES （ NCT05636176 ）、 ATHENA（ NCT06200207 ）状态均为“ Active, not recruiting ”，尚未更新至终止。若本次临床终止消息属实，ziltivekimab的三项III期研究全部终止，几乎坐实了诺和诺德 "抗炎降残余风险" 这条心血管第二曲线的终结。

药时代

2026-09-07

III期
心梗发生率降33%！替尔泊肽心血管获益再添重磅证据，5.3万人真实世界研究证实

临床研究

心梗发生率降33%！替尔泊肽心血管获益再添重磅证据，5.3万人真实世界研究证实

对于同时面临 2 型糖尿病、超重或肥胖以及动脉粥样硬化性心血管疾病三重疾病负担的患者来说，控糖减重只是基础治疗目标，能否减少心梗、卒中等严重心血管事件、延长生存时间，才是决定长期生活质量的核心问题。 2026 年 8 月 5 日，国际权威医学期刊《英国医学杂志》（BMJ）发表了一项基于美国真实世界医疗数据的大样本队列研究，用超过 5 万例患者的临床实践数据，为礼来旗下双靶点降糖药物替尔泊肽的心血管保护作用提供了新的有力支撑。作为全球首款获批的 GIP/GLP-1 受体双激动剂，替尔泊肽凭借显著的降糖与减重效果已在全球多个国家投入临床使用，但其心血管获益的证据体系仍在逐步完善中。

GLP1减重宝典

2026-09-07

2型糖尿病肥胖动脉粥样硬化
只在肿瘤里"拆封"的药:国产首创AST-001在末线胰腺癌启动II期！

临床研究

只在肿瘤里"拆封"的药:国产首创AST-001在末线胰腺癌启动II期！

一、三线之后,胰腺癌患者还剩什么。胰腺导管腺癌被称为"癌中之王",预后在所有实体瘤里排在最差的几位。 AST-001是深圳艾欣达伟医药自主研发的1.1类小分子偶联药物(SMDC),拥有全球完整自主知识产权。

癌度

2026-09-07

胰腺导管腺癌肿瘤里