7月15日，罗氏宣布，FDA已授予其补充生物制品许可申请优先审评资格，Gazyva/Gazyvaro（奥妥珠单抗） 拟用于治疗原发性膜性肾病（pMN）。FDA预计将于2026年11月做出审批决定。
截图来源：罗氏企业官网
这已经是Gazyva在近几个月内获得的第二项FDA优先审评——2026年5月，该药在特发性肾病综合征领域同样拿到了优先审评资格。
如果获批，Gazyva将成为FDA批准的首个pMN疗法。在此之前，pMN在全球范围内尚无FDA或EMA批准的药物。
一、数据亮眼：完全缓解率36.9% vs 5.7%
优先审评决定基于III期MAJESTY研究的阳性结果。该研究头对头评估了Gazyva与免疫抑制剂他克莫司在pMN成人患者中的疗效与安全性。
核心数据如下：
- 主要终点（两年完全缓解率）：Gazyva组36.9% vs 他克莫司组5.7%（校正后差异31.1%；95% CI 18.2-44.0；p<0.001），Gazyva碾压级优势。
- 关键次要终点：Gazyva在第104周的总缓解率（完全或部分缓解）及第76周的完全缓解率上均优于他克莫司。
- 安全性：与Gazyva已知特征一致，未发现新的安全信号。
该数据已于2026年6月在第63届欧洲肾脏协会（ERA）大会上以最新突破口头报告形式公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。
2026年4月，FDA已授予Gazyva在pMN领域的突破性疗法认定。
MAJESTY研究（NCT04629248）是一项III期、随机、开放标签、多中心研究，纳入142例pMN成人患者，按1:1随机接受Gazyva或他克莫司治疗。主要终点为第104周的完全缓解率。
二、被忽视的"沉默杀手"：pMN患者等了太久
原发性膜性肾病是一种慢性自身免疫性疾病——患者体内免疫系统错误地攻击肾脏滤过单位（肾小球），导致蛋白渗入尿液，肾功能逐渐下降。
随着时间推移，肾脏损伤可能不可逆转，增加肾衰竭、特发性肾病综合征、血栓及心血管疾病等危及生命的并发症风险。实现完全缓解是维持肾功能、延缓或预防严重并发症的关键。
流行病学数据显示，美国每年pMN发病率约为1.2/10万人。如不及时治疗，10年内高达30%的患者会进展为肾衰竭。
三、从血液瘤到自免巨头：Gazyva的第四场III期胜利
MAJESTY是Gazyva在免疫介导疾病领域取得成功的第四项III期研究：
此外，Gazyva正在II期POSTERITY研究中评估用于儿童及青少年狼疮性肾炎的疗效。
Gazyva正处在从"血液瘤老药"向"自免领域新星"转型的关键时期。据摩熵医药数据库显示，该品种2025年全球销售额超10亿美元，已迈过"重磅炸弹"门槛。
查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
在罗氏2025上半年财报中，Gazyva与Hemlibra、Polivy一同被列为血液业务板块增长的核心驱动力。其核心专利将于2030年初到期，罗氏正全力拓展新适应症，以在专利到期前最大化其商业价值。
截图来源：罗氏企业财报
目前，该药已在美国及欧盟获批用于活动性狼疮性肾炎成人患者的治疗，并在全球100多个国家获批用于多种血液系统肿瘤。
除Gazyva外，罗氏在免疫领域还有Lunsumio（mosunetuzumab） 等多款在研管线，后者是一款CD20xCD3 T细胞衔接双特异性抗体，正在系统性红斑狼疮领域开展临床研究。
结语
从狼疮性肾炎到特发性肾病综合征再到如今的pMN，Gazyva在免疫性肾病领域完成了一次又一次的关键数据验证。
36.9% vs 5.7% ——MAJESTY研究给出的这组数据，意义远超统计学范畴。对于一个长期"无药可用"的疾病领域而言，这是从0到1的跨越。
FDA优先审评的授予，意味着pMN患者距离首款获批疗法又近了一步。2026年11月，将是下一个关键节点。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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2026-07-15
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