Diakonos Oncology公司宣布，在SITC第40届年会上，其针对胰腺导管腺癌（PDAC）的个性化树突状细胞疗法DOC1021的1期临床试验数据表现出良好的耐受性和积极的治疗信号。DOC1021在化疗、手术和辅助化疗后给予患者，结果显示没有观察到剂量限制性毒性，最常见的副作用是轻微的流感样症状。研究还观察到CD127在循环T细胞上的上调和Granzyme B在循环CD8+细胞中的上调，表明T细胞活性增强。Diakonos Oncology正在招募第二组患者在手术前给予DOC1021，并期待进一步评估该疗法。DOC1021是一种创新的、针对性强的方法，可以激活患者自身的免疫系统，针对其癌症进行特异性攻击。

nChroma Bio公司近日宣布，其领先候选药物CRMA-1001在治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）方面展现出巨大潜力。CRMA-1001通过一种新颖的表观遗传沉默方法，利用DNA甲基化抑制病毒抗原，从而在转录水平上抑制病毒抗原和抗原的产生复制，而不损伤DNA。在多项动物模型中，CRMA-1001显著降低了乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平，并表现出长期效果。此外，CRMA-1001与现有抗病毒药物恩替卡韦联合使用时，显示出更深入和持久的HBV DNA抑制效果。nChroma Bio计划于2026年初启动CRMA-1001的1期临床试验。

Gilead Sciences公司宣布了关于Livdelzi（seladelpar）治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新长期数据，证实了其在患者从奥贝胆酸转换治疗时的安全性和有效性。Livdelzi在3年内的疗效和安全性数据支持其在PBC患者中的使用。在396名分析的患者中，130名从奥贝胆酸转换治疗，266名使用Livdelzi作为二线或单药治疗。观察期间，93%的患者继续接受Livdelzi治疗。Livdelzi在3年治疗后的肝脏硬度测量（LSM）方面显示出改善，85%的参与者维持或改善了LSM。Livdelzi在减少瘙痒症状方面也显示出持久和有意义的改善，这有助于提高患者的生命质量。Gilead还推出了针对PBC患者的患者中心资源，旨在改善患者的生命质量。

美国生物基因科技公司Klotho Neurosciences，因其利用专利的s-KL（人Klotho基因的分泌形式）开发创新的基因和细胞疗法，以治疗神经退行性疾病和与年龄相关的疾病（如肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病）而荣获第五年生物科技突破奖的“年度细胞疗法创新”类别。Klotho Neurosciences的疗法旨在针对神经元衰老的根本机制，减缓、停止或逆转疾病进程，为目前治疗选择有限的疾病患者提供持久的疾病修饰益处。公司首席执行官Joseph Sinkule博士表示，这一奖项突出了公司将尖端科学发现转化为治疗神经退行性疾病和与年龄相关疾病患者的有效疗法的承诺。Klotho Neurosciences专注于人类Klotho蛋白，旨在应对全球人口老龄化带来的挑战，开发既能针对神经退行性疾病，又具有改善健康预期寿命和减轻全球与年龄相关疾病负担潜力的疗法。生物科技突破奖项目由BioTech Breakthrough组织，每年表彰全球生命科学和生物技术行业中最具创新性的公司、技术和产品。

瑞士巴塞尔，2025年11月7日 - Nouscom公司，一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发下一代现货和个性化新抗原癌症免疫疗法，今日宣布在40届免疫治疗学会（SITC）年会上展示了其领先候选药物NOUS-209的新临床和转化数据。继在AACR 2025年会上报告的积极安全性和免疫原性数据之后，这些来自NOUS-209在林奇综合征（LS）携带者中1b/2期试验的额外结果表明，在复治后有效增强持久免疫反应，以及通过治疗后末次检查时未检测到高级腺瘤而首次证实了临床疗效。NOUS-209是一种现货癌症免疫疗法，旨在在癌症发展之前拦截癌症。它利用Nouscom专有的病毒载体平台递送209个共有的移码肽（FSP）新抗原，这些新抗原存在于MSI肿瘤中，训练免疫系统识别和消除癌前和癌细胞。林奇综合征是最常见的遗传性癌症综合征，显著增加了患结直肠癌、子宫内膜癌、尿路上皮癌和其他癌症的终身风险。目前的预防管理仅限于密集筛查或选择性器官切除术。

Gossamer Bio公司，一家专注于开发肺动脉高压（PAH）和间质性肺疾病相关肺高压（PH-ILD）治疗药物seralutinib的后期临床生物制药公司，宣布将于11月参加以下投资者会议。会议包括UBS全球医疗保健会议和Guggenheim证券医疗保健创新会议。Gossamer Bio致力于成为肺高压领域的行业领导者，并改善患有肺高压患者的生命质量。会议详细信息如下： - UBS全球医疗保健会议：日期/时间：11月10日，地点：佛罗里达州棕榈滩，形式：一对一会议。 - Guggenheim证券医疗保健创新会议：日期/时间：11月11日，上午10:00 ET，地点：马萨诸塞州波士顿，形式：演讲和一对一会议，网络直播链接：[此处应插入链接]。

Mirum Pharmaceuticals公司宣布，将在2025年11月7日至11日在华盛顿特区举行的美国肝脏病研究协会（AASLD）年度会议上展示其LIVMARLI（maralixibat）和volixibat临床项目的数据。这些展示突出了Mirum在扩展治疗成人及儿童罕见肝病的科学和临床基础方面的持续进展，包括VANTAGE试验的新发现和真实世界研究。会议将包括volixibat在成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中改善疲劳和睡眠的口头报告，以及maralixibat和遗传测试在胆汁淤积症中的实际应用等摘要。此外，Mirum还将举办一个关于PFIC诊断和治疗的圆桌讨论。

Marengo Therapeutics公司公布了其领先药物Invikafusp alfa（STAR0602）在TMB-H癌症中的II期临床试验的更新结果。数据显示，在包括结直肠癌、肺癌、乳腺癌、胃癌、胃食管交界处、头颈癌和膀胱癌在内的七种主要实体瘤中，Invikafusp alfa作为单药治疗在PD-1耐药的TMB-H肿瘤中表现出20%的客观缓解率（ORR）和80%的疾病控制率（DCR）。这些结果在SITC 2025年会议上以口头报告的形式公布。研究显示，Invikafusp alfa在所有亚组中均表现出一致的活性，且与先前接受过PD-1治疗的患者无关。此外，59%的患者经历了目标病灶的肿瘤缩小。这些结果验证了Marengo Therapeutics的精准双T细胞激活平台，并支持了其克服PD-1耐药性的雄心壮志。

Exact Sciences公司宣布，其Oncoguard®Liver血液检测在ALTUS研究中显示出对早期肝细胞癌（HCC）的卓越敏感性和整体灵敏度，比现有标准护理方法高出七倍。该研究是美国最大的前瞻性临床试验，旨在评估血液检测在肝癌监测中的作用。Oncoguard®Liver检测在早期肝癌检测方面的灵敏度是超声检测的三倍，并且特异性达到82%。这一发现有望改变高风险人群的肝癌监测方式，提高早期诊断的准确性和效率。

Kezar Life Sciences公司在AASLD会议上公布了其2a期临床试验PORTOLA的结果，该试验评估了Zetomipzomib在治疗自身免疫性肝炎（AIH）患者中的疗效和安全性。Zetomipzomib是一种新型选择性免疫蛋白酶体抑制剂，在治疗复发性或对标准治疗反应不足的AIH患者中显示出良好的疗效。在依赖类固醇的患者中，36%的患者在使用Zetomipzomib治疗后实现了生化缓解，并能够将每日类固醇剂量减少至AASLD治疗指南水平（≤5mg/天），而安慰剂组为0%。此外，Kezar还宣布了在狼疮性肾炎（LN）患者中进行Zetomipzomib2b期临床试验PALIZADE的安全性和初步疗效的口头报告。