卡普里科公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症心肌病的实验性细胞疗法在关键的III期HOPE-3试验中达到了主要和次要终点。该疗法在改善上肢功能方面显示出统计学上的显著益处，同时减缓了心脏功能的下降。卡普里科公司计划利用这些关键数据，提交对FDA之前发出的完整回复函的回应。公司CEO林达·马尔班表示，这些数据为监管批准提供了支持。尽管在发展治疗杜氏肌营养不良症肌肉效应的过程中投入了大量关注和研究资金，但马尔班强调，心肌病通常是导致患者死亡的原因。

全球领先的合同开发和制造组织（CDMO）Vetter公司宣布，公司管理总监托马斯·奥托将在2025年底结束其超过35年的职业生涯。奥托先生以其清晰的领导力和承诺，对公司的可持续发展和持续增长起到了关键作用。在担任管理顾问的角色中，他将利用其丰富的知识和数十年的制药建设项目经验，参与德国新生产基地的开发计划。Vetter公司已启动新的管理团队结构战略规划，包括长期经验丰富的Vetter高管亨利克·巴达克、蒂图斯·奥特宁格和卡尔斯滕·普雷斯被任命为管理委员会的董事总经理。Vetter公司将继续作为其客户、员工、合作伙伴和地区的可靠伙伴，致力于质量、稳定性、强大的伙伴关系和可持续发展。

根据Towards Healthcare的研究，全球细胞和基因治疗临床试验市场规模在2024年达到108亿美元，2025年增长至124.7亿美元，预计到2034年将达到约453.1亿美元。市场规模在2025年至2034年间的复合年增长率预计为15.43%。市场增长由行业扩张和创新的增长驱动。北美，尤其是美国，在2024年细胞和基因治疗临床试验市场中占据了约48%的主要收入份额。亚太地区预计将在预测期间见证最快的增长。按治疗类型分，基因治疗临床试验在2024年占据了市场的主导地位，占比约52%。预计在预测期间，细胞+基因治疗联合疗法将见证最快的增长。按试验阶段分，I期在2024年以试验数量主导市场，占比约46%。预计在预测期间，III期在资金量方面将见证最快的增长。按适应症分，肿瘤学在2024年占据了市场的主导地位，占比约56%。预计在预测期间，罕见遗传病将见证最快的增长。按载体类型分，AAV（腺相关病毒）在2024年占据了市场的主导地位，占比约42%。预计在预测期间，CRISPR/Cas9及其他基因编辑平台将见证最快的增长。按赞助商类型分，生物技术公司在2024年占据了市场的主导地位，占比约58%。预计在预测

根据Towards Healthcare的数据，全球药物发现市场规模预计将在2025年达到719.6亿美元，2026年增长至786.1亿美元，并预计到2035年将达到约1741.4亿美元，年复合增长率（CAGR）为9.24%。市场增长得益于人工智能加速生物标志物识别、简化临床前研究和提高临床试验效率。人工智能使得药物开发和目标验证更快、更精确。预计到2026年，北美市场将占据市场的主要收入份额，而亚太地区预计将在预测期间见证最快增长。全球人工智能在药物发现市场的规模预计将从2025年的189.9亿美元增长到2034年约1339.2亿美元，年复合增长率为23.22%。

BioHarvest Sciences公司宣布，其创新产品VINIA Blood Flow Hydration™，一种利用VINIA Piceid白藜芦醇促进血液循环的补水产品，正式进入价值130亿美元的美国电解质饮料市场。该产品采用天然电解质，包括海盐中的钠、椰子水中的钾和海洋床中的镁，并含有VINIA独特的红葡萄多酚复合物，包括快速吸收的Piceid白藜芦醇，有助于增加动脉扩张，改善血液循环。该产品已在全国范围内发货，并在Vinia.com独家销售，北美地区免费送货。

根据一份新的研究报告，美国双特异性抗体市场预计将在2025年超过112亿美元，到2035年将达到约4486.2亿美元，年复合增长率达到44.52%。该报告指出，由于美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多种双特异性抗体在血液恶性肿瘤、实体瘤和其他医疗条件中的广泛应用，推动了市场增长。报告还显示，美国东北部和中部大西洋地区在2024年主导了市场，占约32%的收入份额。肿瘤学领域在2024年主导了市场，收入份额约为68%。此外，双变量/IgG型双特异性抗体在2024年占据了市场的主导地位，收入份额约为38%。

全球肿瘤学公司Nuvation Bio近日宣布，其新型口服、强效、脑渗透性IDH1突变抑制剂safusidenib在2期临床试验中取得积极结果。该研究评估了27名未经化疗和放疗的2级IDH1突变型胶质瘤患者，结果显示客观缓解率为44.4%，中位无进展生存期尚未达到，中位随访时间为28个月。Nuvation Bio表示，这些结果支持了safusidenib在IDH1突变型胶质瘤治疗中的进一步评估。

美肌制药公司近日宣布对Lyric Bio公司进行战略股权投资。Lyric Bio致力于开发新一代人免疫球蛋白（IVIg）生产平台，其技术使用基于专有激光打印的细胞基质的组织模拟生物反应器，可实现超高密度细胞生长，并有可能从单个捐赠者中生产超过1000剂IVIg。此次投资将加速Lyric Bio的研发活动，并加强美肌制药与Lyric Bio之间的合作关系。美肌制药表示，Lyric Bio的IVIg生产平台是突破性的技术，有望克服当前IVIg业务中的挑战。Lyric Bio的CEO Kayj Shannon表示，与美肌制药的合作将有助于降低成本、扩大访问范围并减少对人类捐赠者的依赖。

TRIANA Biomedicines，一家专注于开发针对难以治疗的疾病靶点的分子胶发现平台的生物制药公司，宣布成功完成1.2亿美元的B轮融资。本轮融资由Ascenta Capital和Bessemer Venture Partners共同领投，新投资者包括YK Bioventures、Regeneron Ventures、Invus和Finchley Healthcare Ventures。现有投资者RA Capital Management、Atlas Venture、Lightspeed Venture Partners、Pfizer Ventures和Surveyor Capital（Citadel公司旗下）继续支持TRIANA。本轮融资将支持TRIANA的主要产品候选药物TRI-611的临床开发，该药物是一种针对ALK阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）的分子胶降解剂。TRIANA表示，此次融资的成功完成是其创新疗法使命的重要里程碑，并期待TRI-611为肺癌患者带来新的治疗选择。

专注于供应关键注射药物的专科制药公司Avenacy宣布，将于2025年12月7日至10日在内华达州拉斯维加斯举行的2025年美国卫生系统药师协会（ASHP）年中临床会议和展览会上参展。Avenacy领导团队将在会议上与现有和潜在客户交流，分享公司在过去两年取得的进展。自成立以来不到两年，Avenacy已成功推出25种必需药物，其中包括2025年初推出的10种新产品。今年早些时候，公司宣布推出了一种独特的5瓶装脱水和酒精注射剂，以支持医疗保健合作伙伴的成本效益库存管理。这种差异化的产品体现了Avenacy持续致力于提供高质量注射药物，以满足患者和医疗保健提供者的需求。所有产品均采用公司独特的包装和标签设计，以协助医疗保健提供者准确选择药物，从而支持减少给药错误和不正确的剂量。Avenacy还提供必需药物的即用型配方，以帮助解决剂量不准确问题，提高患者安全，并提高效率，所有这些最终目标都是为了改善患者护理。Avenacy是一家总部位于美国的专科制药公司，专注于供应用于治疗在各种医疗监督环境中的患者的关键注射药物，从急性护理医院到门诊诊所和医生办公室。通过严格的优化选择流程，公司正在构建一个高质量FDA批准的注射药