Gorlin Syndrome Alliance

公司全称：Gorlin Syndrome Alliance

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Our mission is to thoughtfully support, comprehensively educate and aggressively seek treatments and a cure for Gorlin Syndrome, its manifestations and sporadic BCCs.

基本信息

地址：

US;

公司官网：

linktr.ee/gorlinsyndrome

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治疗技术
药物治疗

企业动态

索尔吉尔技术公司公布第二季度财务结果及公司更新

2026-08-20 00:00:00

索尔吉尔技术公司，一家专注于罕见和严重皮肤疾病治疗的 dermatology 公司，今天公布了截至 2026 年 6 月 30 日的第二季度财务结果，并提供了公司更新。索尔吉尔正在进行 SGT-610（2% 专利地吉凝胶）的 III 期临床试验，用于治疗 Gorlin 综合征，预计将在 2026 年 11 月晚些时候公布主要结果。公司还启动了一项针对高频基底细胞癌（HF-BCC）患者的概念验证研究，并评估了专利地吉凝胶作为 BCC 手术的辅助治疗。此外，索尔吉尔还提交了一项针对牙源性角化囊肿（OKC）的专利申请，这是一种影响 Gorlin 综合征患者的严重症状。财务方面，第二季度收入为 60 万美元，较 2025 年同期的 1730 万美元有所下降，主要归因于与 Mayne 协议下知识产权销售的 1670 万美元。

Medicus Pharma Ltd.提交SkinJect®治疗Gorlin综合征的罕见病指定申请

2026-06-15 00:00:00

Medicus Pharma Ltd.近日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了罕见病指定（RPDD）申请，针对其研发的含有阿霉素的微针阵列贴片（D-MNA）SkinJect®，用于治疗Gorlin综合征（也称为结节性基底细胞癌综合征）患者的基底细胞癌（BCC）。该申请基于联邦食品、药品和化妆品法案第529节，并紧随公司先前宣布的孤儿药指定（ODD）申请（DRU-2026-11578）和注册研究设计（SKNJCT-005），该设计已提交FDA审查。SkinJect®是一种专有的可溶性微针阵列，旨在通过局部皮内给药将阿霉素直接递送到结节性基底细胞癌病变中。在最近完成的2期临床试验中，200ug D-MNA治疗组的临床和病理清除率分别为64%和55%，同时保持了良好的安全性和耐受性。如果获得批准，罕见病指定将进一步支持SkinJect®在Gorlin综合征中的监管策略。此外，如果获得孤儿药指定并批准未来的营销申请，SkinJect®可能获得美国市场7年的独占权、某些FDA申请费用的豁免以及旨在鼓励罕见病疗法开发的额外监管激励措施。

Medicus Pharma提交SkinJect®新药注册开发申请

2026-06-03 20:00:00

Medicus Pharma Ltd.近日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了SkinJect®新药注册开发申请，用于治疗戈林综合症（也称为NBCCS，一种罕见的遗传性疾病）。该申请是基于公司现有的药物临床试验申请（IND）。SkinJect®是一种新型局部免疫肿瘤学精准产品，专注于非黑色素瘤性皮肤疾病，特别是基底细胞癌（BCC）和戈林综合症。该研究旨在生成疗效和安全性数据，以支持SkinJect®在戈林综合症中的未来新药申请（NDA）。Medicus Pharma认为，SkinJect®在戈林综合症中的应用将代表一个有吸引力的开发机会，并可能为SkinJect®在非黑色素瘤性皮肤癌其他适应症中的更广泛扩展提供初始孤儿药适应症和潜在的商业进入点。

Medicus Pharma Ltd.发布2026年第一季度财务报告及公司更新

2026-05-14 00:00:00

Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克：MDCX）是一家专注于推进新型和潜在颠覆性治疗资产的生物技术/生命科学公司，于2026年5月14日发布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告，并提供了公司更新，强调其在SkinJect®和Teverelix®开发计划方面的持续执行。Medicus在2026年第一季度继续推进其转型为一家多元化的临床阶段生物技术公司，拥有活跃的皮肤病学肿瘤学和泌尿科/肿瘤学开发计划，并通过多次资本市场举措补充其资产负债表。公司最近报告了Phase 2 SKNJCT-003研究的积极、决策级、扩展数据集结果，该研究评估了SkinJect® Doxorubicin Microneedle Array（D-MNA）用于治疗结节性基底细胞癌（BCC）。同时，Medicus推进了Teverelix®，其下一代长效GnRH拮抗剂，通过收购Antev Limited获得，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，以启动针对晚期前列腺癌的Phase 2b剂量优化研究，并提交了优化后的Phase 2方案，用于预防良性前列腺增生症患者的急性尿潴留复发。

Medicus Pharma Ltd.与政界领袖会面，推进罕见病治疗药物SkinJect®的发展

2026-04-27 19:30:00

Medicus Pharma Ltd.宣布，其首席执行官Dr. Raza Bokhari带领团队与多位美国国会山的高级立法者进行了会议，旨在推进SkinJect®（用于治疗Gorlin综合症的药物）的孤儿药资格认定、注册性新药（IND）审批以及罕见病儿科FDA券项计划。这些会议反映了Medicus Pharma Ltd.与直接参与美国医疗保健立法和罕见病政策的领导层之间的协调外联。公司强调，SkinJect®作为一种局部、可重复的非手术治疗方法，有望改变Gorlin综合症的治疗模式。Gorlin综合症是一种罕见的遗传性疾病，患者可能会在其一生中发展成数十到超过1000个基底细胞癌，通常从儿童时期开始，需要重复的手术干预，这可能带来重大的身体和心理负担。Medicus Pharma Ltd.正在推进SkinJect®的监管和临床规划，以支持注册性开发途径，并专注于生成决策级数据，以支持在高负担患者群体中的加速开发。

医药创新：前列腺癌和皮肤癌治疗新进展

2025-11-24 00:00:00

2025年11月，医药公司Medicus Pharma Ltd.（纳斯达克：MDCX）在男性健康意识月期间，分享了其在前列腺癌和皮肤癌治疗领域的新进展。公司正在开发新一代激素剥夺疗法，以降低心血管风险，同时有效控制晚期前列腺癌。此外，公司还研发了一种可溶解的微针贴片，直接将化疗药物递送到皮肤癌病变部位，无需手术，为患者提供更便捷的治疗选择。Medicus Pharma Ltd.还完成了对英国晚期临床阶段生物技术公司Antev的收购，并正在进行Teverelix（一种新一代GnRH拮抗剂）的研发，旨在降低心血管高风险前列腺癌患者的风险。此外，公司还与Gorlin综合征联盟合作，推进SkinJect™（一种含有阿霉素的微针阵列）的研究，以治疗Gorlin综合征患者。

Palvella Therapeutics 宣布 QTORIN（TM） 3.9% 雷帕霉素无水凝胶（QTORIN（TM）雷帕霉素）用于未获得 FDA 批准疗法的严重罕见遗传性皮肤病的管线更新

2023-02-21

Palvella Therapeutics宣布其QTORIN 3.9%无水雷帕霉素凝胶（QTORIN Rapamycin）在严重罕见遗传性皮肤疾病治疗领域的进展。该药物针对无FDA批准疗法的疾病，包括治疗Pachyonychia Congenita（PC）、Microcystic Lymphatic Malformations（Microcystic LM）和预防Gorlin综合征（GS）患者的基底细胞癌（BCCs）。公司已完成相关临床试验的招募，并预计将在2023年中发布PC治疗的III期临床试验结果，3月发布Microcystic LM治疗的II期临床试验结果，以及第二季度发布GS预防治疗的IIb期临床试验结果。QTORIN Rapamycin有望成为这些疾病的首个批准疗法。此外，Palvella Therapeutics最近完成了D轮融资，用于加速QTORIN Rapamycin的开发和商业化。

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