法国制药公司Ipsen S.A.发布了2023年上半年度财务报告附件，详细披露了公司上半年的财务状况和经营成果。报告可能包括收入、利润、研发投入、市场表现等关键财务指标，旨在向投资者、合作伙伴及公众展示公司的财务健康状况和市场竞争力。
法国制药公司Ipsen完成了对Albireo Pharma的收购，以扩大其罕见病药物组合。此次收购使Ipsen获得了治疗罕见肝脏疾病的创新药物Bylvay，以及Albireo的管线资产，包括针对胆汁酸调节剂的新药和处于临床阶段的A3907和A2342。Bylvay在美国和欧盟已获得批准用于治疗进展性家族性肝内胆汁淤积症，并正在进行其他罕见肝脏疾病的临床试验。此次收购增强了Ipsen在罕见病领域的竞争力，有助于将更多药物带给全球患者。
美国FDA已授予Albireo Pharma公司开发的Bylvay（奥德维西巴特）针对Alagille综合征患者的第二个适应症优先审评，该药在减少瘙痒、降低胆汁酸和改善睡眠方面表现出显著疗效，同时药物相关腹泻发生率低。Bylvay在美国和欧盟均已提交用于治疗Alagille综合征患者的补充新药申请，预计将在2023年中获得批准。Bylvay是一种强效的每日一次非系统性回肠胆酸转运抑制剂，已在美欧获得孤儿药资格，并正在评估用于治疗其他罕见胆汁淤积性肝疾病。
法国制药公司Ipsen宣布将以每股42美元的现金收购美国Albireo公司，总价值约9.52亿美元，加上每股10美元的或有价值权。Albireo是一家专注于治疗儿童和成人胆汁淤积性肝病的创新药物公司，其主打产品Bylvay已在美国和欧盟获得批准，用于治疗PFIC患者的瘙痒症状。此次收购将丰富Ipsen的罕见病产品组合和管线，并加强其在罕见病领域的地位。
江苏瑞科生物技术有限公司近日获得菲律宾食品药品监督管理局对其新型佐剂重组带状疱疹疫苗REC610的临床试验批准。该疫苗针对40岁及以上健康成人，是一项随机、观察者盲法、以GSK Shingrix®为对照的I期临床试验，旨在评估REC610的安全性及免疫原性。带状疱疹是由潜伏的带状疱疹病毒（VZV）再激活引起的急性感染性皮肤病，目前尚无特效药，疫苗是预防带状疱疹的有效手段。REC610含有公司自主研发的新型佐剂BFA01，可促进高水平VZV糖蛋白E（gE）特异性CD4+ T细胞和抗体的产生。临床前研究表明，REC610具有良好的免疫原性，可诱导高水平的gE特异性CD4+T细胞反应和IgG抗体，其免疫反应不劣于对照疫苗Shingrix®。REC610的临床试验批准再次证明了公司在新型佐剂疫苗领域的领先地位。
Ocuphire Pharma在第三季度继续推进其战略计划，专注于开发治疗屈光和视网膜疾病的创新疗法。公司完成了ZETA-1 Phase 2b试验中APX3330的入组和24周治疗，预计将在2023年初公布顶线数据，以期为糖尿病视网膜病变患者提供口服治疗选择。同时，公司计划在2022年第四季度提交NDA申请，用于Nyxl治疗散瞳逆转。此外，公司还计划在2022年第四季度启动VEGA-2 Phase 3试验，并计划在2023年开始VEGA-3和LYRA-1试验。第三季度，公司宣布完成103名患者参与的ZETA-1 Phase 2b试验，并获得了FDA对Nyxl 505(b)(2) NDA的小企业费用豁免。Ocuphire Pharma在第三季度末拥有约1390万美元的现金和现金等价物，预计现有现金足以支持到2023年第四季度的运营。
Albireo Pharma宣布完成了BOLD（胆道闭锁和Odevixibat在治疗肝病中的应用）研究的患者入组，这是一项针对胆道闭锁患者进行的全球性金标准3期关键性试验。该试验评估了Bylvay（Odevixibat）在205名胆道闭锁患者中的疗效和安全性，预计将在2024年底公布主要结果。这是首个和唯一一个针对胆道闭锁的全球性3期临床试验，旨在评估Bylvay在胆道闭锁治疗中的地位。该研究有望为胆道闭锁患者提供首个批准的药物治疗方法，从而改变这一疾病的治疗现状。
Ascletis药业宣布其内部发现的口服小分子药物候选ASC11，针对COVID-19中的3-半胱氨酸蛋白酶（3CLpro），已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药研究申请（IND）。在针对感染性SARS-CoV-2的抗病毒细胞实验中，ASC11的效力高于其他3CLpro抑制剂，包括尼马特韦、S-217622、PBI-0451和EDP-235等。ASC11对Omicron变异株如BA.1和BA.5也显示出强大的抗病毒活性。在感染SARS-CoV-2的动物模型中，ASC11同样表现出强大的抗病毒活性。Ascletis拥有ASC11及其相关化合物在全球范围内的知识产权，并已提交相关专利申请。Ascletis已完成ASC11的所有IND研究，包括在鼠和狗身上的良好实验室实践（GLP）毒理学研究。Ascletis是一家在香港交易所上市的创新型研发驱动型生物科技公司，专注于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肿瘤学三大治疗领域，拥有22个研发管线中的药物候选。
Karyopharm Therapeutics和Menarini集团宣布，欧洲委员会已授予selinexor孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化。Selinexor此前已在美国获得孤儿药资格。Karyopharm正在评估selinexor作为既往治疗骨髓纤维化患者的单药疗法，以及与ruxolitinib联合治疗初治患者。Karyopharm和Menarini于2021年12月达成独家许可协议，Menarini负责在欧洲经济区、英国、瑞士、CIS国家、土耳其和拉丁美洲商业化NEXPOVIO®。Stemline Therapeutics B.V.（Menarini的全资子公司）负责在欧洲的所有商业化活动。骨髓纤维化是一种难以治疗的骨髓复杂疾病，Menarini承诺通过与Karyopharm的合作，为患者带来新型治疗方法。Selinexor是一种首创的XP01抑制剂，通过选择性结合并抑制核输出蛋白exportin 1（XPO1，也称为CRM1）来发挥作用。Selinexor阻断肿瘤抑制蛋白、生长调节蛋白和抗炎蛋白的核输出，导致这些蛋白在细胞核中积累，增强其抗肿瘤活性。这些蛋白的强制核保留可以对抗多种癌基因途径，从而阻止癌细胞在DNA损伤未被控制的情况下无限制地生长和分裂。
在2022年NASPGHAN年会上，Albireo Pharma公司宣布了关于其产品Bylvay（奥德维西巴特）的新数据。这些数据显示，在患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的儿童中，早期使用Bylvay可以更有效地降低血清胆汁酸和瘙痒症状。研究还表明，瘙痒症状的缓解与肝功能、睡眠相关结果之间存在直接联系，Bylvay改善了胆汁酸、睡眠、生长和生活质量，即使在瘙痒症状较轻的患者中也是如此。此外，研究还发现，在基线肝功能轻度受损的患者中，Bylvay治疗与血清胆汁酸反应显著增加，表明儿童可能从早期使用Bylvay中受益。这些数据为早期治疗PFIC儿童提供了重要证据，并强调了在瘙痒症状首次出现时开始治疗的重要性。
Albireo Pharma在2022年AASLD会议上展示关于Bylvay（奥德维巴特）和A3907的数据，Bylvay在PFIC患者中表现出持久的疗效，A3907作为系统性ASBT抑制剂，在成人肝病的治疗中展现出潜力。会议中包括一个口头报告和五个海报展示Bylvay在PFIC患者中的长期数据，以及A3907在胆管阻塞小鼠模型中的数据。Bylvay是一种非系统性的胆汁酸转运抑制剂，用于治疗PFIC患者的瘙痒症状，而A3907则是一种口服的ASBT抑制剂，有望用于治疗成人胆汁淤积性肝病。
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