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Stealth BioTherapeutics Inc

公司全称：Stealth BioTherapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：线粒体药物研发商

公司介绍：

Stealth BioTherapeutics Inc spin-off from Weill Medical College of Cornell University, was founded in 2006, is a clinical-stage biopharmaceutical company developing drugs for the treatment of diseases related to mitochondrial dysfunction.In November 2022, Stealth BioTherapeutics Inc completion of the merger with Stealth Merger Sub Ltd.In April 2022, Stealth BioTherapeutics Corp entered into a definitive agreement to purchase in a registered direct offering 5,583,028 American Depositary Shares, representing 66,996,336 ordinary shares of the Company, at $0.6269 per Registered ADS to raise $3.5 million.In October 2021, Stealth BioTherapeutics Corp completed a $25 million long-term debt facility.In February 2021, Stealth BioTherapeutics Corp announced that it has entered into definitive agreements with healthcare-focused institutional investors for the purchase and sale of 2,339,000 American Depositary Shares, each representing 12 ordinary shares of Stealth, at a purchase price o

基本信息

成立时间：

2005-01-01

员工人数：

51~100人

联系电话：

(617)600-6888

联系邮箱：

Elizabeth.Farley@StealthBT.com

地址：

140 Kendrick Street Building C-West NEEDHAM MASSACHUSETTS 02494; US; Telephone: +16176006888;

公司官网：

www.stealthbt.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

肽
治疗技术
生物制剂治疗
药物治疗

研发信息

适应症：

治疗领域：

企业动态

Stealth BioTherapeutics宣布FORZINITY™在美国获批上市，并推进针对年轻巴特综合症和原发性线粒体疾病患者的研发

2026-01-06 00:00:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，其针对巴特综合症（BTHS）的药物FORZINITY™已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准并开始商业上市。FORZINITY™是一种线粒体卡迪罗脂结合剂，用于改善成年和体重至少为30公斤的儿童巴特综合症患者肌肉力量。公司同时表示，将继续推进针对年轻患者、原发性线粒体疾病和干性老年黄斑变性（AMD）患者的研发工作。Stealth BioTherapeutics致力于开发针对线粒体功能障碍疾病的新型疗法，FORZINITY™是其首个获得FDA批准的治疗BTHS的药物，也是首个获得批准的针对线粒体的治疗药物。

FDA加速批准罕见病药物引发争议

2025-11-05 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）在加速审批途径下批准了Stealth Biotherapeutics公司针对Barth综合症的药物，尽管在10名患者的临床试验中对该药物的有效性存在疑问。FDA的文件显示，该批准基于一项10人研究，该研究显示该药物改善了膝盖力量。然而，FDA的审查员指出，这项非安慰剂对照的研究并未直接将Forzinity与患者改善联系起来。审查员还指出，在TAZPOWER试验中，接受安慰剂的患者在6分钟步行测试中的改善程度与接受药物的患者相似。尽管有内部意见反对，FDA还是批准了该药物，这引发了广泛的争议。Barth综合症是一种极罕见的疾病，影响着美国150人，该疾病由影响患者线粒体的基因突变引起，导致心脏异常，进而引起肌肉无力和极度疲劳。大多数患者在5岁前就会死亡。Forzinity是该疾病的首个批准治疗药物。

Stealth BioTherapeutics推出Mito Assist™患者支持计划，助力Barth综合症治疗

2025-10-09 21:30:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布推出Mito Assist™患者支持计划，旨在为Barth综合症患者提供FORZINITY™（elamipretide）注射剂的访问途径。FORZINITY™于2025年9月19日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为首个用于治疗Barth综合症的药物，旨在改善成年和体重至少为30公斤的儿童患者的肌肉力量。Stealth BioTherapeutics已选择AnovoRx Specialty Pharmacy作为其在美国的独家商业分销合作伙伴。Mito Assist™将提供个性化的患者支持服务，包括帮助患者了解保险覆盖选项、管理保险提交以及获取财务援助资源。Stealth预计商业产品将通过AnovoRx在2025年12月之前提供，前提是最终分销准备就绪和支付者覆盖激活。

Stealth BioTherapeutics公司FORZINITY疗法获FDA加速批准治疗巴特综合症

2025-09-20 07:59:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其FORZINITY（elamipretide HCl）加速批准，用于改善成年和体重至少为30公斤的儿童巴特综合症患者的肌肉力量。巴特综合症是一种罕见的儿童心肌骨骼疾病，影响美国约150人。FORZINITY是巴特综合症的首个治疗方案，也是首个获FDA批准的靶向线粒体的疗法。该批准基于TAZPOWER临床试验中的有效性和安全性数据，其中膝关节伸展肌力从研究基线有所改善。Stealth计划继续与FDA合作，为体重不足30公斤的儿童提供扩大访问权限，同时收集更多数据以扩大适应症。

STEALTH BIOTHERAPEUTICS 宣布 FDA 接受 ELAMIPRETIDE NDA 重新提交

2025-08-21 20:00:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对治疗巴特综合症的elamipretide新药申请（NDA）的重新提交。该申请在2025年8月15日提交，此前FDA曾发出完全回应（CR）。elamipretide在TAZPOWER 2期开放标签临床试验中，膝关节伸展肌力的改善超过45%，这是申请加速批准的基础。如果获批，这将使elamipretide成为首个针对巴特综合症获得市场授权的药物。巴特综合症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，目前没有FDA或EMA批准的治疗方法。Stealth BioTherapeutics专注于治疗涉及线粒体功能障碍的疾病，其产品线还包括针对原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的治疗药物。

Stealth 的飞行路线返回 FDA 以拒绝 Barth 药物

2025-08-21 00:00:00

Stealth BioTherapeutic公司正在努力推进其罕见病疗法Elamipretide的FDA审批进程。该公司已重新提交了Elamipretide治疗Barth综合症的申请，FDA已接受并同意在9月份做出快速决定。Elamipretide是一种针对罕见遗传性疾病Barth综合症的疗法，该疾病会导致肌肉无力、疲劳和心力衰竭，约85%的患者在五岁前死亡。Stealth最初于2024年1月提交了申请，经过与FDA和咨询委员会的多年讨论以及最终支持Elamipretide的审批，但在5月，FDA在经过16.5个月的审查后拒绝了该药物。Stealth当时没有完全说明FDA的担忧，仅提到一些制造问题。然而，2024年心血管和肾脏药物咨询委员会指出Stealth支持药物的数据存在缺陷，以及关于临床疗效的不确定性。在拒绝该药物时，FDA留下了通过加速审查途径重新提交申请的余地。Stealth于8月15日重新提交了该申请，并请求快速审查。FDA已授予加速审查，承诺在2026年2月15日之前（标准审查申请的目标日期）的9月26日采取行动。重新提交的申请寻求基于膝关节伸展肌力的改善来批准该药物。Stealth要求这是审批的主要终点，FDA已同意。膝关节伸展肌力的改善与六分钟步行测试的改善相关。在支撑申请的Stealth的II期TAZPOWER试验中，患者在该终点上看到了超过45%的改善。公司已提出进行上市后试验以确认临床效益。Elamipretide是一种针对线粒体靶向治疗的药物，Stealth还在开发该药物用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性。

STEALTH BIOTHERAPEUTICS 重新提交 ELAMIPRETIDE 治疗 BARTH 综合征的新药申请

2025-08-18 20:00:00

Stealth BioTherapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了针对巴特综合症的药物新药申请（NDA），此申请包含无新增疗效数据、轻微的安全更新以及之前提到的制造缺陷已由FDA解决并确认符合规定的确认。FDA在2025年5月发出完全回复（CR）后，要求公司进行重新提交。此次提交还包括了关于elamipretide治疗巴特综合症临床益处的市场后试验的额外市场后承诺。FDA在2025年7月确认了制造设施符合CGMP规定，并建议Stealth在NDA重新提交中包含这一确认。Stealth请求FDA以紧急方式处理此申请，因为制造问题已解决，无需进行新的检查。如果获得批准，这将使elamipretide成为首个针对巴特综合症的上市药物。巴特综合症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，目前尚无FDA或EMA批准的治疗方法。

巴斯综合症基金会回应 FDA 提议的 Elamipretide “前进道路”

2025-05-29 18:05:00

巴氏综合征基金会（BSF）对美国食品药品监督管理局（FDA）关于elamipretide这一罕见病治疗药物的新进展表示关注。尽管该药物已获得FDA心血管和肾脏药物咨询委员会的10-6票支持，但FDA现在表示不会批准当前申请。BSF执行董事Emily Milligan表示，FDA应采取果断行动，结束拖延，因为这对患者意味着生死攸关。elamipretide在临床试验中显示出改善肌肉功能和心脏功能的潜力，但FDA的审批路径排除了最需要治疗的重症患者。BSF呼吁FDA尽快批准该药物，以帮助那些目前只能通过紧急途径获得治疗的患者。

Stealth BioTherapeutics 宣布推迟 FDA 对巴斯综合征申请的行动日期

2025-04-29 00:00:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定推迟对治疗Barth综合症的实验性药物elamipretide的新药申请（NDA）的审批，未能按原定日期完成。Barth综合症是一种罕见且危及生命的儿童线粒体疾病，全球患者少于300人。Stealth公司的NDA于2024年1月29日提交，并在3月29日获得FDA的标准审查，原定审批日期为2025年1月29日。FDA于5月6日授予该药物优先审查，并在10月10日由CRDAC委员会确认其有效性。然而，由于FDA要求进行新的分析，审批日期被推迟至4月29日。elamipretide已获得FDA和EMA的多种特殊设计，包括孤儿药、快速通道、优先审查和罕见儿科用药，全球已有超过35名患者获得该药物的扩大或紧急访问权限。

Stealth BioTherapeutics 将在 ARVO 年会上展示新的 Bevemipretide 数据

2025-04-24 00:00:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布将在2025年5月4日至8日在盐湖城举行的ARVO年度会议上展示关于其下一代眼科局部药物bevemipretide的新数据。这些数据包括在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和青光眼模型中观察到的保护作用，以及为该公司计划进行的一期研究提供的前临床毒理学和暴露数据。公司CEO Reenie McCarthy表示，bevemipretide眼药水有望为严重眼科疾病提供更早的疾病干预方法，并可能恢复线粒体结构和功能，从而保护视力。Stealth BioTherapeutics致力于开发针对线粒体功能障碍的新型疗法，其领先产品候选药物elamipretide正在审查用于巴特综合症，并在晚期开发用于原发性线粒体肌病和干性AMD，其中观察到对光感受器损失的高度保护作用。

Stealth BioTherapeutics 宣布延长 Elamipretide 治疗 Barth 综合征患者的 PDUFA 行动日期

2025-01-23 00:00:00

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将Elamipretide新药申请（NDA）的PDUFA行动日期延长至2025年4月29日，以允许FDA有更多时间完成对补充信息的全面审查。这一决定是在FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）于2024年10月10日对Elamipretide治疗Barth综合征的有效性投赞成票之后做出的。FDA表示，这些提交的材料构成对NDA的重大修订，因此从原定的2025年1月29日行动日期起延长了标准的三个月。FDA没有发现任何安全问题，也没有要求进行任何新的上市前研究。Elamipretide是一种针对Barth综合征的创新疗法，如果获得批准，将成为首个针对该疾病的FDA批准疗法。Barth综合征是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，目前没有FDA或EMA批准的治疗方法。Stealth BioTherapeutics致力于开发针对线粒体功能障碍疾病的新型疗法，其领先产品Elamipretide正在接受Barth综合征的审查，并在晚期开发阶段用于治疗原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-04-13

Stealth BioTherapeutics Inc

线粒体药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Morningside Venture Partners;

——

2019-02-15

Stealth BioTherapeutics Inc

线粒体药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2018-06-18

Stealth BioTherapeutics Inc

线粒体药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

民银资本;
Atlantis Investment Management;
[+4]

——

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