Hopital Necker Enfants Malades

公司全称：Hopital Necker Enfants Malades

国家/地区：法国/——

类型：——

公司介绍：

Hopital Necker-Enfants maladies is a provider of healthcare services

基本信息

地址：

149, rue de Sevres Paris Cedex 15 PARIS ILE-DE-FRANCE F-75743; FR; Telephone: +33140273000;

公司官网：

www.hopital-necker.aphp.fr/

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企业动态

Hemab Therapeutics 在 2025 年 EAHAD 年会上呈报正在进行的 HMB-001 作为格兰兹曼血栓病首个预防性治疗的 2 期研究的中期数据，以及 HMB-002 治疗血管性血友病的临床前数据

2025-02-07

Hemab Therapeutics在2025年EAHAD年会上公布了HMB-001作为Glanzmann血栓性血小板减少症（GT）首次预防性治疗的II期临床试验的初步数据，以及HMB-002在血管性血友病（VWD）中的临床前数据。HMB-001在所有测试剂量水平上均显示出50%的出血减少，且已获得孤儿药资格认定。HMB-002作为VWD的潜在新型治疗，具有提高内源性血管性血友病因子（VWF）水平和改善整体止血的潜力。Hemab还展示了GT360和VWD360自然史研究的成果，揭示了患者面临的未满足的医疗需求和负担。

One Biosciences 与 AP-HP 合作启动罕见肾病的单细胞研究项目

2023-11-10

One Biosciences与巴黎地区主要医院联盟AP-HP合作开展罕见肾病研究项目，利用单细胞分析和人工智能技术，通过访问AP-HP四家医院的匿名患者样本和临床数据，旨在识别新的治疗靶点，开发精准药物和疾病复发的生物标志物。该项目由One Biosciences的发现平台支持，该平台结合了AI和单细胞技术，并通过其完整的单细胞协议和专有计算解决方案满足患者健康数据隐私和安全标准。此次合作标志着One Biosciences与AP-HP长期合作的承诺，旨在促进新解决方案和技术的发展，以惠及患者。

Smart Immune 和大巴黎大学医院（AP-HP）开始在成人血癌患者中使用 ProTcellTM（一种胸腺赋能的 T 细胞治疗平台）进行开创性的 I/II 期试验

2022-10-13

Smart Immune公司与巴黎大学医院集团（AP-HP）启动了一项开创性的I/II期临床试验，使用ProTcellTM，一种基于胸腺增强的T细胞疗法平台，治疗血液癌症的成人患者。这是首次使用Smart Immunes的ProTcellTM平台注射来自脐带血的T细胞祖细胞。该多中心临床试验旨在评估SMART102的安全性及疗效，以加速血液恶性肿瘤患者异基因造血干细胞移植（HSCT）后的免疫重建。SMART102是一种注射到患者体内的异基因T细胞祖细胞，由Smart Immunes的ProTcell平台生产，旨在迁移到患者的胸腺并分化成完全功能的T细胞。该试验旨在评估ProTcell技术改善HSCT临床结果的可能性。目前，该患者群体在HSCT后5年的总生存率较低，约为50%。目前，试验中未报告任何与安全性相关的问题或剂量限制性毒性。初步数据预计在18个月后公布。

Sensorion 2021 年全年财务业绩和业务亮点

2022-04-28

Sensorion公司于2022年4月28日发布了2021年全年财务报告，并更新了其业务活动和2022年展望。公司在2021年取得了基因治疗和小分子药物项目在治疗听力丧失方面的进展，特别是与巴斯德研究所合作的OTOF-GT和GJB2-GT基因治疗项目。公司还与Cochlear Ltd.共同推进SENS-401联合临床试验项目，用于保护即将进行耳蜗植入手术的患者的听力。Sensorion将继续进行Cisplatin-Induced Ototoxicity的证明概念临床研究。公司拥有5000万欧元的现金储备，预计将支持其业务至2023年第二季度末。公司还加强了董事会，任命了Scott D. Myers为董事长和Aniz Girach为独立董事。2021年，Sensorion的研发费用和一般及行政费用均有所增加，净亏损为1513.68万欧元。截至2021年12月31日，公司拥有39名员工。

Smart Immune 获得 IRB 批准用于 AML 和 ALL 的专有同种异体 T 细胞产品 Smart-101 （ProTcell（TM））的 1/2 期临床试验

2021-10-13

Smart Immune SAS公司利用其专有的体外生物模拟胸腺技术，开发出用于快速免疫重建的同种异体T细胞祖细胞Smart101（ProTcell），并宣布其在美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的机构审查委员会（IRB）批准了公司1/2期临床试验的启动。MSK将于2021年11月开始招募患者，试验将包括成人白血病和儿童白血病两个实验组，共招募36名患者。该试验将使用前瞻性生成的AML/ALL患者常规HSCT数据库。这是Smart-Immune公司的重要里程碑，因为它代表了美国首个T细胞祖细胞产品的临床试验。Smart-Immune的创始人之一，医生Marina Cavazzana表示，他们计划谨慎地推进开发路径，首先确保ProTcell在第一阶段的安全性。试验的主要结果包括100天后的累积不良事件、T细胞重建和移植物抗宿主病（GvHD）。此外，还将报告一年和两年的无病生存率和总生存率。

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