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MSD Action Foundation

公司全称:MSD Action Foundation
国家/地区:爱尔兰/——
类型:——
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公司介绍:
MSD Action Foundation是一个位于爱尔兰的非营利组织,致力于支持多发性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)的研究和患者关怀。该基金会通过筹集资金,资助与MS相关的科学研究和临床试验,同时提供教育资源和支持服务给受影响的个人及其家庭。MSD Action Foundation的工作重点在于寻找新的治疗方法,改善患者的生活质量,并最终实现对这种慢性疾病的治愈。

基本信息

地址:

IE;

公司官网:

www.savingdylan.com/

企业画像
行业领域:
应用技术:
  • 治疗技术

企业动态

费城儿童医院的研究人员报告称,一种针对多硫酸酯酶缺乏症(MSD)的新型基因疗法在临床前模型中显示出令人鼓舞的疗效。这种疾病影响大脑、肺部、皮肤和骨骼,目前尚无批准的治疗方法。研究结果表明,这种体外基因疗法改善了硫酸酯酶的产生,并减轻了与疾病相关的症状。该研究发表在《分子治疗》杂志上,揭示了MSD是一种由SUMF1基因的致病变异引起的溶酶体储存病,导致细胞无法激活硫酸酯酶,这是一种分解不同储存物质的重要酶类。该研究支持了将这种基因疗法转化为临床试验的潜力。
Perlara公司与爱尔兰的MSD Action Foundation(MSDAF)达成合作,共同致力于治疗罕见的多磺酸酶缺乏症(MSD)。MSD是一种由SUMF1基因突变引起的超罕见单基因溶酶体疾病,全球已知患者54例,但实际数量可能更高。目前尚无批准的治疗方法。Perlara将在PerlQuest第一阶段完成表达患者来源SUMF1突变的飞蛾模型的自然史研究,目标是发现适用于高通量药物再利用和药物发现筛选的表型。Perlara创始人Ethan Perlstein表示,自2015年以来,他们一直在关注MSD,并与MSDAF合作开发MSD飞蛾模型。MSDAF创始人Alan Finglas对新的MSD飞蛾模型的前景表示兴奋,并相信Perlara将成功创建用于药物筛选的飞蛾模型。Perlara是一家生物技术公司,旨在发现罕见病的治疗方法,并学习基因如何在不同疾病中工作,以映射到常见疾病。Perlara使用与人类遗传相似度高的简单动物创建疾病模型,以快速、低成本地筛选大量疾病模型和药物候选者。

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