Processa Pharmaceuticals与Akashi Therapeutics签订了一项全球独家许可协议，以开发和商业化Akashi的领先药物HT-100。HT-100是一种口服抗纤维化、抗炎药物，可促进健康肌纤维再生。在Duchenne肌营养不良症（DMD）的临床试验中，HT-100显示出改善非行走儿童患者肌肉力量的前景。尽管FDA因一名儿童患者发生严重不良事件而对DMD试验实施了临床暂停，但FDA已取消该药物的暂停，并规定了HT如何恢复DMD的临床试验。Processa计划开始开发HT-100，用于治疗罕见成人纤维化相关疾病，如局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）、特发性肺纤维化（IPF）或硬皮病，这些疾病的治疗选择仍然很少。公司计划在稍后时间重新评估DMD等潜在儿童适应症。Processa首席执行官David Young表示，Processa的策略是增加其药库中已有一些疗效临床证据的药物，以降低临床试验失败的风险。
Akashi Therapeutics与Grünenthal Group达成一项价值1亿美元的合作，共同推进Duchenne肌肉萎缩症（DMD）治疗药物HT-100的研发。HT-100是一种口服的小分子药物，正处于1b/2a临床试验阶段，旨在减少纤维化和炎症，并促进健康肌肉纤维再生。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。根据协议，Grünenthal将向Akashi支付前期和里程碑款项，并承担HT-100上市后的全球开发成本。Grünenthal获得欧洲和拉丁美洲的商业化权利，而Akashi保留美国和其他市场的权利。此外，双方还计划将合作扩展到Akashi的其他DMD药物管线，并探索HT-100在硬皮病和特发性肺纤维化等其他纤维化疾病中的潜在应用。
德国阿亨和马萨诸塞州剑桥，2016年1月8日/美通社/——Grünenthal公司今日宣布与Akashi Therapeutics公司联合开展全球药物研发项目，针对HT-100这一口服小分子药物候选品，旨在减轻杜氏肌营养不良症（DMD）患者的纤维化和炎症，并促进健康肌纤维再生。该药物在美国和欧盟均获得孤儿药资格，在美国获得快速通道资格。Grünenthal将负责欧洲和拉丁美洲的商业化，而Akashi Therapeutics Inc.将保留美国及其他市场的权利。此次合作是Grünenthal扩大其专注于罕见病领域的战略的关键里程碑，旨在通过其将创新疼痛疗法带给患者的记录来拓展其产品组合。Grünenthal与由领先的病人组织成立的Akashi Therapeutics Inc.合作，以独特的方式结合技能和能力，为DMD患者带来益处。HT-100目前在美国五家医院进行1b/2a期临床试验。Grünenthal将向Akashi支付前期和里程碑付款，并承担所有通过商业化批准产品的2期后全球开发成本。Akashi将获得净销售额的版税。Grünenthal计划为此次合作投入超过1亿美元，并将在美国净销售额中获得版税，以资助Akashi的美国商业化基础设施建设。HT-100是一种口服小分子药物候选品，旨在减轻DMD患者的纤维化和炎症，并促进健康肌纤维再生。该药物在美国和欧盟均获得孤儿药资格，在美国获得快速通道资格。DMD是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童时期被诊断出来，目前尚无治愈方法，患者通常在二十多岁去世。
Akashi Therapeutics公司宣布获得全球权益的GsMTx-4，这是一种由Tonus Therapeutics开发的针对肌肉中钙水平失衡的肽，对于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）具有重要意义。GsMTx-4最初在纽约州立大学水牛城分校的研究人员发现的狼蛛毒液中，已被证明可以改善DMD模型中的细胞钙稳态。根据协议，Akashi将获得该化合物及其知识产权和商业化权益，并承担所有持续的开发成本。Tonus将有权获得未来DMD产品的潜在里程碑和版税。钙稳态失衡和相关的肌肉功能损失是DMD患者面临的一个关键问题，目前其他DMD疗法并未充分解决。Akashi Therapeutics致力于开发DMD治疗药物，GsMTx-4的加入使其治疗组合进一步扩大。GsMTx-4是一种专利新分子实体，已被美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格。DMD是一种影响全球约1/3,600名男童的遗传性疾病，是最常见的肌肉 dystrophy和儿童中最致命的遗传性疾病。Akashi Therapeutics是一家致力于开发DMD和其他罕见儿科疾病治疗的临床阶段生物制药公司。
Akashi Therapeutics获得来自肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）的投资，用于支持其药物HT-100的临床开发。这笔投资是MDA风险慈善项目的一部分，加上其他15家非营利组织的资金，总计150万美元，用于支持HT-100的临床试验。HT-100是一种口服的小分子药物，旨在减少纤维化和炎症，并促进Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者的健康肌肉再生。Akashi Therapeutics已从25个患者倡导组织筹集了超过250万美元的资金，目前正在进行1b/2a多中心临床试验，以评估HT-100的安全性、耐受性以及疗效。MDA执行副总裁兼首席医疗和科学官Valerie A. Cwik表示，MDA很高兴提供资金以评估HT-100在治疗DMD的临床潜力，并期待与Akashi Therapeutics合作，探索HT-100帮助DMD患者的潜力。
Biovista公司与DART Therapeutics公司于2013年3月26日宣布合作，旨在利用Biovista的COSS技术，针对杜氏肌营养不良症（DMD）进行药物再定位研究。DART Therapeutics是一家专注于DMD治疗的创新生物技术公司，而Biovista则是药物再定位领域的领导者。根据协议，Biovista将识别新的药物再定位候选者，DART Therapeutics则有权选择其中一部分进行进一步开发，并涉及前期和后续的成功付款。这种合作模式体现了利益相关者以创新方式开发针对特定需求的疗法，旨在为等待治疗的DMD患者及其家庭带来实际影响。
DART Therapeutics公司宣布正在开发一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的SARM药物候选物DT-200，该药物由比利时Galapagos NV提供。初步研究表明，DT-200有望增加肌肉大小和力量，可能成为DMD的新疗法。DART与患者基金会Charley's Fund和Nash Avery Foundation合作，后者共同创立了DART。SARMs通过正常的雄激素途径促进肌肉质量增加，而不产生口服雄激素类固醇的副作用。DART的研究可能为其他神经肌肉疾病如FSHD、脊髓性肌萎缩症、Charcot Marie Tooth和ALS带来益处。DART计划在2013年下半年开始进行DT-200的2a期研究，以评估其在增加瘦体质量、肌肉力量和运动功能方面的效果。
