In vivo 细胞疗法在细胞与基因治疗领域成为新范式，其核心瓶颈在于递送系统的高效、精准转染。本文以粒泰生物为例，探讨了LNP递送疗法在克服传统脂质纳米颗粒递送局限性方面的创新实践。粒泰生物通过「结构库—AI—管线验证」递送技术平台，积累了大量脂质分子结构与初步体内数据，并分享了其在阳离子脂质体结构库构建、递送行为系统评估及多场景快速验证等方面的关键进展。此外，还讨论了LNP商业化应用前景、生产工艺、专利问题以及粒泰生物的商业模式等。
Innorna公司宣布其mRNA疗法IN013获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定（RPDD）和孤儿药指定（ODD），用于治疗威尔逊病（WD）。这一成就加速了IN013的临床开发，符合Innorna公司为WD患者提供变革性疗法的使命。IN013是一种利用Innorna的创新脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的mRNA疗法，旨在通过恢复功能性ATP7B蛋白水平来治疗由ATP7B基因突变引起的WD，减少全身铜积累，减轻多器官损伤，并带来疾病修饰益处。Innorna成立于2019年，致力于开发先进的LNP递送系统和RNA疗法，以解决未满足的医疗需求，并获得了多项荣誉和认可。
2024年7月8日，深信生物宣布其新药IN022获得美国FDA的罕见儿科疾病认定，用于治疗同型胱氨酸尿症（HCU），这是一种严重的遗传性代谢疾病。IN022旨在通过恢复胱硫氨酸β-合酶（CBS）酶活性，改善患者症状。该认定将加速IN022的临床开发，并可能使深信生物在产品获批后获得优先审评券。深信生物成立于2019年，专注于LNP递送技术和RNA疗法开发，拥有5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库，并在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫等领域布局了多个研发管线。
2024年6月5日，深信生物宣布其自主研发的二价呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗IN006获得中国国家药品监督管理局药品审评中心默示许可，成为全球首款二价RSV mRNA疫苗。IN006基于深信生物自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发，可覆盖RSV-A及RSV-B两个亚组，具有更好的广谱性。此前，IN006已获得美国FDA的IND批准，成为首款获得中国临床试验许可的国产RSV疫苗产品，也是国内获批临床的首款非新冠mRNA预防性疫苗产品。深信生物致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局多个内部研发管线，并与多家生物制药企业建立合作。
深信生物宣布其广谱新型冠状病毒mRNA疫苗IN002.5.1获得美国FDAⅡ期临床试验批准，该疫苗基于公司自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发，已在海外完成I期临床试验并取得积极结果。IN002.5.1的I期临床试验结果显示，其安全性、反应原性及免疫原性与Moderna mRNA新冠疫苗Spikevax相当，某些临床指标结果更优。此外，深信生物的带状疱疹疫苗IN001和呼吸道合胞病毒疫苗IN006也分别获得FDA的IND许可，并启动了I期临床研究的准备工作。深信生物致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，并与多家生物制药企业建立了合作。
深圳深信生物科技有限公司完成1.2亿美元B轮融资，投资方包括鼎晖投资、HHF华翊投资/华兴医疗产业基金等，资金将用于mRNA药物及递送载体技术的研发。深信生物成立于2019年，专注于mRNA及LNP技术平台，拥有多项专利技术，部分研发管线即将完成临床前试验。公司自主搭建LNP技术平台，构建近5000个LNP资源库，并开发mRNA合成技术平台，提高mRNA稳定性和蛋白表达时间。深信生物团队由李林鲜博士领导，曾师从Moderna技术创始人Robert Langer教授，并拥有国际大药企经验的高级管理人员。
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