Généthon
公司全称：Généthon
国家/地区：法国/——
类型：——
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公司介绍：
Généthon was set up in 1990, by the Association Francaise Contre Les Myopathies, as a research centre focusing on the human genome project, with the sole intent of combatting the genetic disease. In 1995, Genethon II was created to specifically locate and identify genes involved in a range of rare diseases. In 1999, Genethon III, the largest European centre for gene therapy research was created and by 2001, the organization was investigating many areas of genetics, including stem cells, immunology and gene transfer, to realize the potential for turning genes into medicines.In December 2005, Genethon licensed rights to Hybrigenics' screening platform and PIM software to research muscle protein interactions and discover new leads. The two companies collaborated in 2004 and 2005, resulting in the identification of proteins involved in muscular dystrophy.By 2003, Genethon had embarked on numerous research collaborations, including the CNRS, Inserm, the University of Evry and the Harvard Gene Therapy
基本信息
企业动态
Hansa Biopharma和Genethon宣布启动了一项针对Crigler-Najjar综合征患者的GNT-018-IDES Phase 2临床试验，旨在评估Genethon的基因疗法GNT-0003在预先使用Hansa的imlifidase（一种独特的抗体裂解酶）治疗后的疗效和安全性。该试验针对的是具有预先形成的针对AAV8的抗体（抗AAV抗体）的严重Crigler-Najjar综合征患者。这一合作标志着Hansa Biopharma在推动更多患者从基因疗法中受益的重要里程碑，同时Genethon也强调了其在理解和控制AAV免疫反应方面的先驱研究，以使基因疗法更有效并增加可访问的患者数量。
Hansa Biopharma与Genethon宣布合作，旨在开发imlifidase作为Crigler-Najjar综合征患者基因治疗前的预处理方法，以解决对腺相关病毒血清型8（AAV8）具有预先形成的中和抗体的患者问题。该合作旨在评估Hansa的抗体裂解酶imlifidase在Genethon的基因治疗产品GNT-0003治疗前的安全性和有效性。Crigler-Najjar综合征是一种罕见遗传病，会导致血中胆红素积累，可能引起不可逆的神经损伤。Genethon的GNT-0003正在进行关键性临床试验，并已获得EMA的PRIME（优先药品）地位。通过此次合作，预计将有更多患者能够从基因治疗中受益。
法国非营利基因治疗研发机构Genethon启动了一项针对罕见肝病Crigler-Najjar综合征的关键性临床试验，该基因疗法GNT-003有望成为该致命遗传疾病的首个治疗方案。试验将在法国、意大利和荷兰进行，旨在确认GNT-003在前期临床试验中展现出的疗效和安全性。Crigler-Najjar综合征是一种由UGT1A1酶缺乏引起的遗传性肝病，导致血液中胆红素水平异常升高，如不及时治疗，可能导致严重神经损伤甚至死亡。GNT-003疗法通过静脉注射，将正常的UGT1A1基因与AAV载体结合，旨在降低胆红素水平。该临床试验的前期部分已证实产品的安全性，并在第二阶段的治疗中显示出疗效。Genethon致力于罕见遗传疾病的治疗，目前已有13个研究成果进入临床试验阶段，另有6个产品准备进入临床试验。
Atamyo Therapeutics在欧洲提交了针对LGMD2I/R9型肢带肌营养不良症的基因疗法ATA-100的临床试验申请（CTA），并任命Sophie Olivier博士为首席医疗官。该公司由基因治疗先驱Genethon孵化，专注于开发新一代基因疗法治疗神经肌肉疾病。ATA-100旨在通过提供正常的FKRP基因来治疗由fukutin相关蛋白基因突变引起的罕见遗传病LGMD2I/R9。Atamyo计划在2022年上半年开始对GNT006进行患者剂量给药，并正在开发针对LGMD2C/R5和LGMD2A/R1的基因疗法。
Sarepta Therapeutics在2020年第四季度和全年的净产品销售额分别为1.226亿美元和4.559亿美元，同比增长约23%和20%。公司在2020年取得了多项重要进展，包括基因治疗和RNA平台的发展，以及AMONDYS 45（casimersen）的FDA批准，该药物是美国第三种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的内部研发RNA疗法。公司计划通过其RNA-PMO技术或下一代PPMO技术，最终治疗超过80%的DMD突变。此外，公司还报告了SRP-9001和SRP-5051的临床试验结果，并宣布与Genevant Sciences进行脂质纳米颗粒（LNP）基因编辑疗法的研发合作。
法国Genethon实验室与Sarepta Therapeutics公司宣布扩大合作，共同开发治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。该疗法在临床前测试中显示出显著疗效，通过使用一种AAV型病毒载体与缩短的肌营养不良蛋白基因（microdystrophin）结合，旨在治疗杜氏肌营养不良症患者。这一方法在受杜氏肌营养不良症影响的狗身上显示出显著疗效，显著恢复了肌肉功能并稳定了临床症状。Genethon与Sarepta于2017年启动了研究合作，以完成该产品的临床前开发。根据今天的协议，Genethon将负责在欧洲（不包括英国）商业化产品GNT0004，而Sarepta将负责全球其他地区。Genethon有权从Sarepta获得前期付款、开发及商业化里程碑和版税。YposKesi，欧洲最大的GMP病毒载体生产设施，将负责基于创新悬浮生产方法的生产临床和大规模商业批次。Genethon首席执行官Frédéric Revah表示，他们已经开始了一项针对患者预纳入的研究，以精确评估产品的疗效，这是将产品注入首位患者的具体步骤。
法国Corbeil-Essonnes，2020年1月9日——Yposkesi，一家领先的合同研发和生产组织（CDMO），专注于为cGMP级病毒载体生产提供优先访问和预留产能，今日宣布，其已被选为Genethon和Sarepta Therapeutics合作开发杜氏肌营养不良症基因疗法的合作伙伴，负责生产临床和大规模商业化的AAV微肌营养不良蛋白材料。Yposkesi凭借其创新的悬浮生产工艺，使用独特的生产克隆和特定的转染剂，成功获得这一生产权。Yposkesi正在扩大其生产设施规模，以增加生物反应器的产能，满足客户不断增长的需求。随着5,000平方米新址的建设，Yposkesi计划在2022/2023年交付商业化批次。Yposkesi首席执行官Alain Lamproye表示，公司为能够使用其专有的悬浮工艺生产大规模AAV材料而感到自豪，这一工艺针对的是需要高剂量的杜氏肌营养不良症，这是一种影响约每3500名男孩的罕见、进行性遗传疾病。Yposkesi致力于通过投资于专业知识、扩大设施以及开发创新技术来提高生产能力和工艺效率，以服务于基因疗法开发者，特别是那些目前面临制造瓶颈的开发者。
Coalition to Cure Calpain 3 提供基因治疗计划更新
2018-09-18
美国非营利患者倡导组织“治愈Calpain 3联盟”（C3）宣布了其基因治疗倡议的最新进展。该组织自2017年起启动该倡议，旨在通过资助研究项目来加速对基因治疗治疗LGMD2A（肢体环形肌营养不良症2A/钙蛋白酶病）潜力的理解。C3最近资助了两个新的研究项目，以探索基因治疗在LGMD2A中的应用潜力。这些项目包括评估新型LGMD2A模型并利用该模型开发腺相关病毒（AAV）介导的基因治疗，以及评估AAV介导的基因治疗在小鼠模型中的安全性和有效性。这些资助项目是C3基因治疗倡议的第三和第四个研究资助，累计资助额超过50万美元。C3的基因治疗倡议旨在研究多种基因治疗技术，以尽快将潜在治疗方法推进到临床试验阶段。
AveXis 与 Genethon 签订许可协议
2018-03-13
AveXis与Genethon达成独家全球许可协议，获得AAV9-SMN产品及其在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）中使用静脉或椎管内途径将AAV9载体递送至中枢神经系统的权利。该协议加强了AveXis的知识产权地位，并允许其在开发针对SMA的基因治疗药物AVXS-101时享有运营自由。Genethon授予AveXis在美国、欧洲和日本的专利许可，用于AAV9 SMN产品和将AAV9载体通过椎管内或静脉途径递送至中枢神经系统以治疗SMA。SMA是一种严重的神经肌肉疾病，由SMN1基因缺陷引起，导致运动神经元丧失和肌肉无力。AveXis正在开发AVXS-101，一种针对SMA Type 1和2的基因治疗药物，旨在解决SMA的基因根源，防止肌肉进一步退化。
Sarepta Therapeutics与法国非营利研发机构Genethon签署基因治疗研究合作协议，共同开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗方法。Genethon的微肌营养不良素基因治疗技术能够针对大多数DMD患者。Sarepta将负责早期开发工作，并有权共同开发Genethon的微肌营养不良素项目，包括在美国的独家商业权利。Genethon在基因治疗神经肌肉疾病方面投入了大量资金，并拥有全球最大的研究和临床团队之一。此外，Genethon与欧洲最大的cGMP病毒载体制造设施YposKesi合作，以满足基因治疗产品不断增长的需求。Sarepta首席执行官Edward Kaye表示，与Genethon的合作加强了公司对患者的承诺，并符合其在DMD领域建立最全面产品线的战略。Genethon首席执行官Frederic Revah表示，微肌营养不良素基因治疗是一种非常有前景的方法，有可能应用于大多数DMD患者，与Sarepta的合作将共同推进下一代DMD治疗的发展。
CEVEC Pharmaceuticals与法国Généthon达成合作协议，共同开发基于CEVEC proprietary CAPGT技术的慢病毒包装细胞系，用于罕见病基因治疗产品的生产。CEVEC将授予Généthon许可，以开发基于CAPGT技术的慢病毒包装细胞系，用于其基因治疗产品组合。Généthon将利用其开发和生产专长制造CAPGT衍生慢病毒载体，并为合作伙伴提供所需许可。此次合作标志着CEVEC将CAPGT技术定位为基因治疗慢病毒载体工业标准的战略重要步骤，同时反映了CEVEC在基因治疗领域制造能力的增长兴趣。
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