Orphazyme A/S于2022年5月31日宣布，根据之前发布的公告，公司已将大部分资产和业务活动以1280万美元的现金对价及约520万美元的负债承担，出售给KemPharm Denmark A/S，后者是KemPharm Inc.的全资子公司。此次交易是在公司接受重组提案后完成的，Orphazyme将不再拥有任何实质性运营业务，而KemPharm将保留所有剩余的丹麦员工，继续进行arimoclomol的早期访问项目，并追求其作为NPC治疗方案的潜在批准。Orphazyme董事会主席Georges Gemayel表示，鉴于公司处于法庭重组状态，完成资产出售能够满足对债权人和员工的义务，并且KemPharm对收购arimoclomol和继续其开发抱有特殊兴趣。
Orphazyme A/S，一家晚期生物制药公司，宣布将向丹麦海事和商业高等法院提交重组提案，并将在与KemPharm Denmark A/S达成出售大部分资产和业务活动的协议后，将提案发送给公司已知的债权人。重组提案将在2022年5月30日举行的债权人会议上进行展示和投票。若提案被债权人通过并由法院确认，公司将完成资产转让，并按照重组提案偿还债务；若提案未获通过，将自动终止重组程序并启动对Orphazyme的破产程序。Orphazyme专注于开发用于治疗Niemann-Pick疾病C型的药物arimoclomol，该药物已在美国和欧盟获得孤儿药资格认定，并获得了FDA的快速通道、突破性疗法和罕见儿科疾病认定。
Orphazyme A/S宣布与KemPharm达成协议，将公司大部分资产和业务以现金和承担约5.2亿美元的负债，总计1.28亿美元的价格出售给KemPharm。KemPharm计划保留Orphazyme的大部分员工，继续推进arimoclomol的研发和审批，以治疗NPC。交易预计在2022年6月1日前完成，需获得Orphazyme债权人及丹麦破产法院的批准。Orphazyme将继续追求将arimoclomol作为NPC治疗方案的潜在审批，而KemPharm将利用其专长和经验，推动该药物的审批进程。
KemPharm计划在2023年第一季度重新提交Arimoclomol的新药申请，该药物是一种用于治疗罕见神经退行性疾病Niemann-Pick病C型的候选药物。该公司已与Orphazyme达成协议，以1280万美元的现金支付收购Arimoclomol，并承担约520万美元的储备责任。Arimoclomol已在多个国家通过早期访问计划提供给NPC患者。KemPharm计划保留Orphazyme的大部分员工，并预计到2022年12月31日，早期访问计划将产生至少1200万美元的收入。此次收购预计将在2022年6月1日或之前完成，并需满足常规的交割条件和Orphazyme债权人以及丹麦破产法院的批准。
丹麦哥本哈根，2020年7月17日——Orphazyme A/S公司，一家致力于通过热休克蛋白反应开发治疗神经退行性疾病新型疗法的后期生物制药公司，宣布将加入迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）的帕金森病研究工具联盟。该联盟汇集了医疗界和工业界的专家，旨在识别和开发新的临床前工具，以满足未满足的研究需求并加速实验。Orphazyme的药物候选物arimoclomol在包括GCase缺陷型帕金森病（PD）在内的多种神经退行性疾病中具有潜在应用。Orphazyme创始人兼首席科学官托马斯·基尔克加德·延森表示，公司期待与联盟分享针对热休克蛋白和溶酶体功能的知识。迈克尔·J·福克斯基金会研究项目高级副总裁马克·弗拉希尔博士表示，欢迎Orphazyme加入帕金森病研究工具联盟，其独特专长将有助于创造更多有用的工具，并推动帕金森病研究的积极势头。Orphazyme专注于开发针对由蛋白质错折、蛋白质聚集和溶酶体功能障碍引起的疾病的疗法。其领先候选药物arimoclomol正在针对NPC、Gaucher病、sIBM和ALS四种孤儿病进行临床试验。
Orphazyme A/S宣布在美国推出其研究药物arimoclomol的早期访问计划（EAP），用于治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）。该计划旨在为缺乏治疗选择的严重疾病患者提供在药物获得批准之前使用试验性药物的机会。CEO Kim Stratton表示，Orphazyme致力于为患有罕见病如NPC的患者提供新疗法。目前美国尚无批准治疗NPC的药物，公司很高兴通过此计划在美国患者中提供arimoclomol，这是一种潜在的首个创新口服疗法。Orphazyme与Clinigen Group合作管理arimoclomol EAP，并支持有兴趣参与的医生。EAP预计将持续开放，直到arimoclomol在美国商业化。Arimoclomol已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道、孤儿药和儿科疾病指定，并最近获得突破性指定。Orphazyme正在评估如何在未来向更多国家提供早期访问，这取决于与当地当局的讨论以及向监管机构提交申请或获得报销的进展。
Orphazyme A/S完成了一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的Arimoclomol三期临床试验的招募。该试验由全球临床试验公司（Worldwide Clinical Trials）作为CRO合作伙伴进行，该公司因其在中枢神经系统（CNS）和罕见病临床试验方面的专长而被选中。ORARIALS-01试验是一个多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，评估了Arimoclomol在76周治疗期间的疗效和安全性。245名符合条件的ALS患者被随机分配接受Arimoclomol或安慰剂。这是从2018年8月10日开始的第一位患者，招募工作在11个月内完成，涉及北美和欧洲的30个中心。Arimoclomol是一种研究性药物，旨在增加热休克蛋白（HSPs）的产生，以改善蛋白质折叠和溶酶体功能，目前正用于治疗NPC、高雪病、sIBM和ALS。
德国罗斯托克，全球罕见病遗传学领域的领导者Centogene宣布与Orphazyme A/S公司合作，共同推进神经元性戈谢病的药物研发，以改善患者和家属的生活质量。根据协议，Centogene将支持Orphazyme在印度进行的临床试验，使用小分子药物arimoclomol治疗神经元性戈谢病。Centogene负责处理和分析来自参与试验的患者样本，包括血浆、脑脊液和干血斑。此外，Centogene开发了最敏感和验证过的戈谢病生物标志物lysoGb1，作为临床试验中的监测工具。戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病，由于缺乏葡萄糖脑苷脂酶，糖类脂肪分子在细胞的溶酶体中积累。Centogene致力于将遗传信息的力量转化为解决方案，为患者及其家庭带来希望。Orphazyme是一家专注于为患有危及生命或致残的罕见病患者的生物制药公司，其研究重点在于开发治疗由蛋白质错折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。
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