美国生物技术公司ResVita Bio宣布，其针对Netherton综合征（一种慢性且危及生命的遗传性皮肤疾病）的领先研究性药物RVB-003已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的面对面Pre-IND会议。RVB-003针对SPINK5基因突变引起的皮肤炎症和危及生命的屏障缺陷，通过机器学习引导的蛋白质设计产生一种首创的KLK5/7蛋白酶抑制剂。该疗法通过ResVita Bio专有的连续蛋白质治疗平台，使用基因工程改造的非致病性细菌直接在皮肤表面产生治疗性蛋白质。在临床前研究中，RVB-003显示出显著的疗效和良好的安全性，改善了Netherton综合征相关模型的皮肤屏障完整性和炎症。FDA对ResVita Bio的最终开发计划给予了积极反馈，包括对最终的非临床研究、生产和拟议的第一项人体临床试验设计达成一致。ResVita Bio计划在2026年上半年的第一个季度提交RVB-003的IND申请，预计到2027年初将获得临床疗效数据。
ResVita Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其治疗Netherton综合征的药物RVB-003孤儿药资格，这是继FDA之前授予罕见儿科疾病资格后的又一重要里程碑。Netherton综合征是一种罕见遗传性疾病，会导致皮肤保护屏障破裂，使婴儿易受脱水、感染和慢性炎症的威胁。RVB-003基于ResVita Bio的持续蛋白治疗平台，利用基因工程细菌直接在皮肤表面持续产生治疗蛋白，旨在提高疗效和安全性。获得孤儿药资格后，ResVita Bio将获得FDA的多种激励措施，包括临床研究的税收抵免、可能的行政费用豁免以及在美国市场独家销售长达七年的权利。ResVita Bio的CEO Amin Zargar表示，这一进展令人兴奋，期待与FDA进行更紧密的合作，并希望在明年启动临床试验。
Moleculin Biotech公司宣布，其关键性3期临床试验“MIRACLE”已开始对患者进行Annamycin与Cytarabine（AnnAraC）组合治疗难治性急性髓系白血病（AML）患者的给药。该试验是一项全球性批准试验，包括美国、欧洲和中东的多个地点。公司预计在2025年下半年公布初步数据，这将是一个关键的价值驱动里程碑。Annamycin目前获得FDA和EMA的孤儿药资格，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤。此外，公司还在开发其他药物，如WP1066和WP1122，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。
CardiAMP细胞疗法在治疗缺血性心力衰竭的III期临床试验中表现出显著成果，尽管主要复合疗效终点未达到统计学意义，但研究结果显示，接受该疗法的患者生存率提高，主要不良心脏和脑血管事件（MACCE）减少，生活质量得到改善。这项双盲随机安慰剂对照试验为期两年，涉及115名患有左心室射血分数降低的心力衰竭患者，结果显示，与仅接受药物治疗的患者相比，接受CardiAMP细胞疗法的患者死亡风险降低了13%，MACCE风险降低了47%，生活质量评分提高了10.5分。此外，该疗法在两年内表现出持久的效果，显示出对心脏的长期益处。
ResVita Bio公司宣布与FDA就其针对Netherton综合征的实验性疗法RVB-003进行了富有成效的会议，该疗法基于其创新的连续蛋白治疗平台，旨在通过皮肤表面直接产生治疗蛋白来延长其寿命。Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤疾病，特征为慢性炎症、剧烈瘙痒和特应性表现，由SPINK5基因突变引起。FDA会议提供了关于RVB-003项目关键方面的宝贵反馈，包括生物安全、化学、制造与控制、临床前计划和安全性研究。ResVita Bio计划在2025年提交Pre-IND申请前吸收这些反馈。CEO Amin Zargar表示，FDA会议的结果令人鼓舞，公司对RVB-003的临床应用充满信心。
ResVita Bio获得美国国立卫生研究院（NIH）下属的关节炎、肌肉骨骼和皮肤疾病研究所（NIAMS）颁发的203万美元的第二阶段小企业创新研究（SBIR）资助，用于推进其针对Netherton综合征的创新疗法RVB-003的研发。Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤疾病，特征为慢性炎症、剧烈瘙痒和免疫表现，患者常因皮肤完整性受损而感染和脱水，导致高死亡率。ResVita Bio的疗法基于连续蛋白治疗，通过基因工程改造的益生菌平台在皮肤上临时定殖，持续释放治疗性蛋白质，如LEKTI，以抑制蛋白酶活性，从而恢复皮肤屏障的完整性。这一突破性治疗方法有望为Netherton综合征患者提供长期、持续的治疗方案。
ResVita Bio获得美国国立卫生研究院（NIH）的25万美元SBIR一期创新研究资助，用于开发针对严重特应性皮炎的创新治疗药物RVB-101。该药物是一种基因工程细胞疗法，以保湿剂形式应用于皮肤，通过临时定殖细胞释放蛋白质重建表皮屏障和缓解炎症。ResVita Bio首席执行官Amin Zargar博士表示，公司一年内获得两项NIH创新研究资助，并已获得FDA罕见儿科疾病指定，为2025年进入临床试验奠定了基础。ResVita Bio致力于通过局部应用细胞疗法恢复和维持皮肤活力，其平台有望在治疗多种炎症性皮肤病方面取得突破。
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