EdiGene公司宣布其子公司EdiGene Biotechnology USA已迁入位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的新研发中心,以推进其专有的LEAPER技术,专注于开发改变性的体内RNA编辑疗法,初期聚焦眼科和中枢神经系统。LEAPER技术由EdiGene的创始人魏文胜教授在清华大学实验室开发,并于2019年首次在《自然生物技术》杂志上发表。EdiGene公司致力于将基因编辑技术转化为满足重大未满足医疗需求的变革性遗传药物。公司新研发中心的迁入标志着其在全球范围内推进RNA编辑技术发展的持续努力。EdiGene公司还宣布任命Syed Mahmood博士为首席医疗官,他拥有超过15年的药物开发经验。此外,EdiGene与威斯康星大学麦迪逊分校建立了研究合作关系,并展示了LEAPER技术在多个体外和体内模型系统中的概念验证。
EdiGene公司于2022年3月16日与波士顿儿童医院达成非独家全球许可协议,获得有关通过基因编辑技术提高胎儿血红蛋白水平以治疗血红蛋白病的知识产权。该技术通过干扰BCL11A基因表达来激活胎儿血红蛋白的产生,以补偿血红蛋白病的遗传突变。EdiGene计划利用这一技术加速其ET-01基因编辑疗法的开发,用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。EdiGene成立于2015年,专注于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的疗法。波士顿儿童医院是美国排名第一的儿童医院,拥有全球最大的儿科医疗中心研究机构。
EdiGene公司与Neukio生物技术公司宣布合作开发下一代免疫细胞疗法。EdiGene在基因编辑技术方面具有高吞吐量基因组编辑筛选平台,而Neukio在iPSC和NK细胞开发及制造方面具有优势。双方将共同探索新的治疗机制和靶点,以开发针对实体瘤的异基因疗法。Neukio将开发特定指示的细胞疗法,并支付EdiGene临床开发里程碑付款和商业化后的版税。EdiGene是一家专注于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的全球生物技术公司,Neukio则专注于开发基于iPSC-CAR-NK轴的异基因细胞疗法。
EdiGene公司与海河细胞生态实验室达成战略合作,共同研发造血干细胞再生疗法和平台技术。双方将结合资源与专长,共同开发包括创新基因修饰的造血干细胞疗法和探索新型生物标志物以优化干细胞生产质量控制。该合作旨在加速造血干细胞领域的创新与转化,为患者带来新的治疗方案。EdiGene公司正在推进其首个基因编辑造血干细胞疗法ET-01的临床转化和开发,并在2021年获得中国国家药品监督管理局的IND批准。海河细胞生态实验室由血液病医院和中国医学科学院北京协和医学院共同运营,专注于细胞生态系统的根本性研究、创新和转化。
EdiGene公司与威斯康星大学麦迪逊分校达成研究合作,旨在将专有的LEAPER RNA编辑技术转化为体内疗法。EdiGene的美国研发中心将与David Gamm实验室合作,评估LEAPER RNA编辑候选药物的药理特性。这一合作将有助于将EdiGene的RNA编辑技术转化为对遗传疾病患者有益的变革性药物。LEAPER技术由北京大学魏文胜教授的实验室开发,能够精确、高效地编辑RNA。EdiGene公司致力于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的疗法,并已宣布其基因编辑血液干细胞疗法ET-01的多中心I期临床试验首例患者已入组。
EdiGene公司宣布,其基因编辑血液干细胞疗法ET-01的多中心一期临床试验已启动,首名患者已在血液病医院和南方医科大学南方医院入组。ET-01是一种针对输血依赖型地中海贫血的基因编辑疗法,旨在为患者提供一次性治愈的希望。该临床试验旨在评估ET-01的安全性和有效性,由多位知名专家共同领导。EdiGene致力于将基因编辑技术转化为治疗严重遗传疾病和癌症的创新疗法,并计划在全球范围内扩大其基因编辑管线。
生物技术公司博雅辑因宣布完成4.5亿元B轮融资,由三正健康投资领投,红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本等跟投。博雅辑因专注于基因编辑技术,针对遗传疾病和癌症加速药物研究和开发创新疗法。公司拥有四个平台,包括体外细胞基因编辑治疗平台、体内基因编辑治疗平台和高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因与艺妙神州合作研发异体CAR-T疗法,CEO魏东表示该疗法具有巨大应用潜力。本轮融资资金将用于推进研发管线临床转化和团队扩充。基因编辑技术市场前景广阔,预计2022年市场规模将达62.8亿美元。华人科学家张锋是CRISPR/Cas9基因编辑技术的共同发明人。
EdiGene公司与Immunochina公司宣布建立研发合作,共同开发针对癌症的异体CAR-T疗法。双方将结合EdiGene在基因编辑和异体T细胞处理方面的专长,以及Immunochina在创新CAR-T技术方面的专长,开发可能成为同类最佳的治疗产品。EdiGene和Immunochina均致力于利用基因和细胞技术治疗致命性疾病,此次合作旨在推动癌症治疗的发展,并进一步推进临床试验,为癌症患者提供帮助。
生物科技公司博雅辑因顺利完成8150万人民币Pre-B2轮融资,由IDG资本和礼来亚洲基金共同投资,资金将用于支持公司研发管线。博雅辑因专注于基因组编辑技术,拥有自主知识产权的基因编辑平台,并在广州和波士顿设有子公司。公司已在广州建立基因编辑临床应用基地,并开展β地中海贫血和血液肿瘤等基因编辑疗法的研究。同时,博雅辑因启动与一家专注于T细胞疗法的生物制药公司的新研发合作,旨在拓展异体T细胞癌症疗法,以降低成本并推进产业化。CEO魏东表示,异体T细胞疗法具有巨大应用潜力,博雅辑因致力于建设异体CAR-T平台,以帮助更多癌症患者。
基因编辑公司博雅辑因完成Pre-B+轮7000万人民币融资,由松禾资本领投,IDG资本等跟投。公司成立于2015年,总部北京,在广州及美国剑桥有分公司,专注于基因组编辑技术。博雅辑因利用基因编辑技术开发新疗法和新药方案,其ET-01项目针对β地中海贫血,基于CRISPR技术,已进入临床前研究阶段。公司GMP生产车间在广州建设,项目有望2019年进入临床研究。李云博士加入负责临床研发,拥有丰富经验。博雅辑因团队由基因编辑、干细胞、产品开发及临床申报专家组成,核心成员来自国内外知名院校。基因编辑领域市场潜力巨大,全球单基因疾病诊断市场容量约750亿美元,治疗市场可能达2兆美元。