Encoded Therapeutics Inc

D轮

公司全称：Encoded Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：病毒基因疗法研发商

公司介绍：

Encoded Therapeutics is a biotechnology company focuses on the development of precision gene therapies for a broad range of severe genetic disorders and to deliver life-changing advances that move away from disease management and towards lasting disease modification.In July 2020, the company raised $135 million in an oversubscribed Series D financing.In June 2019, the company raised $104 million through series C financing

基本信息

成立时间：

2006-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

16504910272

联系邮箱：

info@encodedgenomics.com

地址：

343 Oyster Point Blvd Ste 100 SOUTH SAN FRANCISCO CALIFORNIA 94080-1913; US; Telephone: +16504910272;

公司官网：

encoded.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
miRNA
药物治疗
RNA疗法
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Encoded Therapeutics在ASGCT年会上展示ETX101临床试验数据，显示对Dravet综合症有显著疗效

2026-05-13 00:00:00

Encoded Therapeutics公司宣布，将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第29届年会上展示其针对严重神经疾病的精准遗传药物ETX101的扩展数据集。ETX101是一种基于AAV9的基因调控疗法，旨在为SCN1A + Dravet综合症提供一次性、疾病修饰性治疗。新数据显示，ETX101在6个月至7岁的儿童中表现出持久的抗惊厥效果，并显示出神经发育恢复的早期迹象。治疗后的儿童在适应性行为方面也有显著改善。ETX101的安全性良好，耐受性良好，且未观察到与治疗或程序相关的严重不良事件。

Encoded Therapeutics在基因治疗领域展示新数据，推动精准遗传药物发展

2026-05-12 00:00:00

Encoded Therapeutics公司，一家专注于严重神经疾病精准遗传药物开发的临床阶段生物技术公司，在29届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了新的临床前数据。这些数据支持了公司的向量工程平台，该平台旨在实现神经系统中疾病相关基因的细胞类型选择性调控，并使一次性遗传药物实现差异化。公司展示了NociPro平台，这是一种用于基因治疗慢性疼痛的精确细胞靶向疼痛感觉神经元的新型调节元件。此外，公司还展示了针对安格曼综合症的一次性静脉注射向量miRNA基因治疗的前临床概念验证数据，该疗法旨在解除UBE3A基因的沉默。Encoded Therapeutics致力于开发能够显著改善受严重神经疾病影响的病人和家庭的生命的治疗方法。

Encoded Therapeutics推进ETX101治疗Dravet综合症的临床研究

2026-05-06 00:00:00

Encoded Therapeutics公司宣布，其针对Dravet综合症的治疗药物ETX101在关键性ENDEAVOR Part 2研究中已开始对患者进行给药，标志着该药物进入晚期临床开发阶段。此外，公司还启动了ENDEAVOR Part 1B扩展研究，评估ETX101在4至18岁患者中的安全性和初步疗效。ETX101已被选入FDA的CDRP计划，以支持其制造准备与加速临床开发的一致性。Encoded还宣布其管线进展，ETX301被提名作为截肢后神经瘤痛的开发候选药物，并计划于2027年提交IND申请。ETX101是一种基于AAV9的细胞选择性基因调控疗法，旨在持久地恢复SCN1A表达并直接针对疾病的根本原因。ENDEAVOR Part 2研究正在评估30名6个月至4岁的婴儿和幼儿的癫痫和神经发育结果。

Encoded Therapeutics在ASGCT年会上展示基因治疗进展

2026-04-28 04:30:00

Encoded Therapeutics公司宣布参加2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的第29届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会，并将在会上展示其三项研究成果。公司将在总统论坛上发表关于ETX101的口头报告，这是一种针对SCN1A + Dravet综合症的精准基因调控疗法，旨在提高GABAergic抑制性神经元中的SCN1A表达。此外，公司还将展示针对慢性疼痛条件的NociPro新型调控元件的预临床数据，以及一种用于治疗安吉曼综合症的静脉注射载体miRNA方法。Encoded Therapeutics是一家处于临床阶段的基因治疗公司，致力于开发一次性精准基因疗法，用于治疗严重的单基因和常见神经系统疾病。公司的矢量工程平台能够实现高度靶向和细胞类型选择性的基因表达控制，从而对疾病相关基因进行有效和精确的调节。

Encoded Therapeutics公司ETX101药物获FDA突破性疗法认定

2026-01-12 00:00:00

Encoded Therapeutics公司宣布，其开发的针对严重神经疾病的精准遗传药物ETX101，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗SCN1A+ Dravet综合症。这一认定是在之前FDA授予的再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定基础上新增的。ETX101的突破性疗法认定反映了FDA对Dravet综合症治疗需求的紧迫性以及ETX101作为该疾病有意义治疗选择的潜力。目前正在进行的一期/二期临床试验数据显示，ETX101在单次给药后可持久减少癫痫发作并改善神经发育。ETX101是一种基于AAV9的基因调节疗法，旨在通过增加SCN1A基因的表达来恢复抑制性 interneurons中的钠通道功能，从而有可能治疗Dravet综合症的全谱系症状。

Encoded Therapeutics更新Dravet综合症候选药物ETX101进展

2026-01-08 23:00:00

Encoded Therapeutics公司，一家专注于严重神经疾病遗传药物开发的临床阶段生物技术公司，宣布了其在2025年Dravet综合症候选药物ETX101方面取得的重大进展。这些进展包括上个月宣布的积极1/2期临床试验结果概述、建立GMP生产能力以支持其基因治疗产品线，以及整体产品线进展。公司CEO Kartik Ramamoorthi博士表示，他们期待着即将到来的多近期催化剂，并专注于实现将变革性基因治疗带给患者的愿景。ETX101是一种潜在的单一剂量、疾病修饰的AAV9基基因调节疗法，旨在通过增加GABAergic抑制性神经元中的SCN1A表达来靶向Dravet综合症的潜在原因。ETX101已获得FDA的再生医学高级治疗、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，以及EMA的孤儿药资格。Encoded Therapeutics正在推进ETX101的多阶段临床试验，旨在评估其安全性和耐受性，并初步评估其疗效。公司还计划在2026年实现多个重要里程碑，包括推进其临床开发计划和建立GMP生产能力。

Encoded Therapeutics首席执行官将在2026年J.P. Morgan健康大会上发表演讲

2026-01-06 00:00:00

Encoded Therapeutics公司，一家专注于开发治疗严重神经疾病的基因药物的临床阶段生物技术公司，宣布其首席执行官Kartik Ramamoorthi博士将于2026年1月12日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan健康大会上发表演讲。Encoded Therapeutics正在开发一次性疗法，以治疗严重的神经疾病，其技术平台能够实现高度选择性、强大和持久的基因调节。公司的领先项目ETX101旨在通过持久上调SCN1A基因来治疗Dravet综合症，目前正在进行1/2期临床试验。在此基础上，公司正在推进针对慢性疼痛、安吉利曼综合症和阿尔茨海默病/tau病等疾病的基因靶点的调节项目。Encoded Therapeutics拥有集成的发现、开发和制造能力，能够高效地将项目从概念阶段推进到临床试验。公司致力于显著改善受严重神经疾病影响的病人及其家庭的生活质量。更多信息请访问www.encoded.com。

Encoded Therapeutics任命Joseph Sullivan博士为临床开发副总裁

2025-12-16 21:01:00

临床阶段的生物技术公司Encoded Therapeutics宣布任命Joseph Sullivan博士为临床开发副总裁。Sullivan博士将负责领导Encoded的所有临床开发活动，并直接向公司首席医疗官Sal Rico博士报告。Sullivan博士在Dravet综合症和癫痫治疗方面的无与伦比的专长以及推动最近一些重要进展的记录，使他成为Encoded临床团队的重要补充。Sullivan博士曾在加州大学旧金山分校（UCSF）工作了20年，领导了儿童癫痫卓越中心，并担任神经病学和儿科教授。在他的领导下，UCSF成为国际上公认的罕见儿童癫痫中心，也是临床试验的热门地点。Encoded Therapeutics致力于开发一次性基因疗法，旨在治疗严重的神经系统疾病，如Dravet综合症，其领先项目ETX101目前正在1/2期临床试验中。

Encoded Therapeutics公布ETX101治疗Dravet综合征的积极中期结果

2025-12-06 01:45:00

Encoded Therapeutics公司宣布，其正在进行的POLARIS临床试验项目中，ETX101在患有SCN1A + Dravet综合征的儿童中的中期结果为阳性。ETX101是一种基因药物，用于治疗严重的神经疾病。这些数据将在美国癫痫学会（AES）年度会议上进行口头报告，并在第二天进行海报展示。中期结果显示，ETX101在耐药的参与者中显示出剂量依赖性和持续的每月可计数癫痫发作频率（MCSF）降低，同时观察到神经发育的进步。ETX101在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，没有报告与治疗相关的严重不良事件。

Encoded Therapeutics基因疗法候选药物在非人灵长类动物中实现SCN9A敲低，为慢性疼痛治疗提供新希望

2025-10-09 20:00:00

Encoded Therapeutics公司宣布，其开发的AAV9微RNA（miRNA）基因疗法候选药物在非人灵长类动物中实现了对SCN9A（Na V 1.7）的显著敲低，SCN9A是疼痛信号传导的关键介质。该候选药物通过公司矢量工程平台开发，旨在选择性地和持久地敲低SCN9A（Na V 1.7），这是一种电压门控钠通道，已知是疼痛敏感性的关键介质。临床前结果表明，该候选药物在非人灵长类动物中的靶点参与水平超过了在已建立的啮齿动物疼痛模型中观察到的治疗阈值。Encoded Therapeutics的首席科学官Stephanie Tagliatela表示，慢性疼痛是一种高度普遍且未得到充分治疗的神经系统疾病，目前的治疗方法往往提供有限的缓解，有显著的副作用和依赖风险。Encoded Therapeutics的方法独特地设计为通过低剂量AAV9向DRG神经元进行椎管内给药，以敲低疼痛信号传导的验证介质SCN9A（Na V 1.7）。这些结果为使用验证的AAV衣壳传递选择性Na V 1.7敲低提供了强大的转化基础，支持基因疗法在高度普遍的神经系统疾病中的广泛应用。

Encoded Therapeutics获得FDA RMAT资格，推进ETX101治疗Dravet综合症

2025-09-02 00:00:00

Encoded Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因调节疗法ETX101再生医学高级治疗（RMAT）资格。ETX101是一种基于AAV9的基因调节疗法，旨在通过增加GABAergic抑制性神经元中的SCN1A表达来治疗SCN1A+ Dravet综合症。此外，公司还报告称，其位于北卡罗来纳州的GMP制造工厂已开始生产ETX101，以支持预计在2026年上半年的关键试验。ETX101已获得FDA的快速通道、罕见儿科和孤儿药资格，以及EMA的孤儿药资格。Encoded Therapeutics正在推进其ETX101的临床开发计划，该计划包括多项针对SCN1A+ Dravet综合症婴儿和幼儿的开放标签、剂量递增临床试验。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-07-22

Encoded Therapeutics Inc

病毒基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

D轮

GV;
ARCH Venture Partners;
[+1]

——

2019-06-26

Encoded Therapeutics Inc

病毒基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Alexandria Venture Investments;
Boxer Capital;
[+7]

——

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