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Encoded Therapeutics Inc

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公司全称：Encoded Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：病毒基因疗法研发商
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公司介绍：
Encoded Therapeutics is a biotechnology company focuses on the development of precision gene therapies for a broad range of severe genetic disorders and to deliver life-changing advances that move away from disease management and towards lasting disease modification.In July 2020, the company raised $135 million in an oversubscribed Series D financing.In June 2019, the company raised $104 million through series C financing

基本信息

成立时间：

2006-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

16504910272

地址：

343 Oyster Point Blvd Ste 100 SOUTH SAN FRANCISCO CALIFORNIA 94080-1913; US; Telephone: +16504910272;

公司官网：

encoded.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • miRNA
  • 药物治疗
  • RNA疗法
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Encoded Therapeutics公司ETX101药物获FDA突破性疗法认定
2026-01-12 00:00:00
Encoded Therapeutics公司宣布，其开发的针对严重神经疾病的精准遗传药物ETX101，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗SCN1A+ Dravet综合症。这一认定是在之前FDA授予的再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定基础上新增的。ETX101的突破性疗法认定反映了FDA对Dravet综合症治疗需求的紧迫性以及ETX101作为该疾病有意义治疗选择的潜力。目前正在进行的一期/二期临床试验数据显示，ETX101在单次给药后可持久减少癫痫发作并改善神经发育。ETX101是一种基于AAV9的基因调节疗法，旨在通过增加SCN1A基因的表达来恢复抑制性 interneurons中的钠通道功能，从而有可能治疗Dravet综合症的全谱系症状。
Encoded Therapeutics更新Dravet综合症候选药物ETX101进展
2026-01-08 23:00:00
Encoded Therapeutics公司，一家专注于严重神经疾病遗传药物开发的临床阶段生物技术公司，宣布了其在2025年Dravet综合症候选药物ETX101方面取得的重大进展。这些进展包括上个月宣布的积极1/2期临床试验结果概述、建立GMP生产能力以支持其基因治疗产品线，以及整体产品线进展。公司CEO Kartik Ramamoorthi博士表示，他们期待着即将到来的多近期催化剂，并专注于实现将变革性基因治疗带给患者的愿景。ETX101是一种潜在的单一剂量、疾病修饰的AAV9基基因调节疗法，旨在通过增加GABAergic抑制性神经元中的SCN1A表达来靶向Dravet综合症的潜在原因。ETX101已获得FDA的再生医学高级治疗、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，以及EMA的孤儿药资格。Encoded Therapeutics正在推进ETX101的多阶段临床试验，旨在评估其安全性和耐受性，并初步评估其疗效。公司还计划在2026年实现多个重要里程碑，包括推进其临床开发计划和建立GMP生产能力。
Encoded Therapeutics首席执行官将在2026年J.P. Morgan健康大会上发表演讲
2026-01-06 00:00:00
Encoded Therapeutics公司，一家专注于开发治疗严重神经疾病的基因药物的临床阶段生物技术公司，宣布其首席执行官Kartik Ramamoorthi博士将于2026年1月12日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan健康大会上发表演讲。Encoded Therapeutics正在开发一次性疗法，以治疗严重的神经疾病，其技术平台能够实现高度选择性、强大和持久的基因调节。公司的领先项目ETX101旨在通过持久上调SCN1A基因来治疗Dravet综合症，目前正在进行1/2期临床试验。在此基础上，公司正在推进针对慢性疼痛、安吉利曼综合症和阿尔茨海默病/tau病等疾病的基因靶点的调节项目。Encoded Therapeutics拥有集成的发现、开发和制造能力，能够高效地将项目从概念阶段推进到临床试验。公司致力于显著改善受严重神经疾病影响的病人及其家庭的生活质量。更多信息请访问www.encoded.com。
Encoded Therapeutics任命Joseph Sullivan博士为临床开发副总裁
2025-12-16 21:01:00
临床阶段的生物技术公司Encoded Therapeutics宣布任命Joseph Sullivan博士为临床开发副总裁。Sullivan博士将负责领导Encoded的所有临床开发活动，并直接向公司首席医疗官Sal Rico博士报告。Sullivan博士在Dravet综合症和癫痫治疗方面的无与伦比的专长以及推动最近一些重要进展的记录，使他成为Encoded临床团队的重要补充。Sullivan博士曾在加州大学旧金山分校（UCSF）工作了20年，领导了儿童癫痫卓越中心，并担任神经病学和儿科教授。在他的领导下，UCSF成为国际上公认的罕见儿童癫痫中心，也是临床试验的热门地点。Encoded Therapeutics致力于开发一次性基因疗法，旨在治疗严重的神经系统疾病，如Dravet综合症，其领先项目ETX101目前正在1/2期临床试验中。
Encoded Therapeutics公布ETX101治疗Dravet综合征的积极中期结果
2025-12-06 01:45:00
Encoded Therapeutics公司宣布，其正在进行的POLARIS临床试验项目中，ETX101在患有SCN1A + Dravet综合征的儿童中的中期结果为阳性。ETX101是一种基因药物，用于治疗严重的神经疾病。这些数据将在美国癫痫学会（AES）年度会议上进行口头报告，并在第二天进行海报展示。中期结果显示，ETX101在耐药的参与者中显示出剂量依赖性和持续的每月可计数癫痫发作频率（MCSF）降低，同时观察到神经发育的进步。ETX101在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，没有报告与治疗相关的严重不良事件。
Encoded Therapeutics基因疗法候选药物在非人灵长类动物中实现SCN9A敲低，为慢性疼痛治疗提供新希望
2025-10-09 20:00:00
Encoded Therapeutics公司宣布，其开发的AAV9微RNA（miRNA）基因疗法候选药物在非人灵长类动物中实现了对SCN9A（Na V 1.7）的显著敲低，SCN9A是疼痛信号传导的关键介质。该候选药物通过公司矢量工程平台开发，旨在选择性地和持久地敲低SCN9A（Na V 1.7），这是一种电压门控钠通道，已知是疼痛敏感性的关键介质。临床前结果表明，该候选药物在非人灵长类动物中的靶点参与水平超过了在已建立的啮齿动物疼痛模型中观察到的治疗阈值。Encoded Therapeutics的首席科学官Stephanie Tagliatela表示，慢性疼痛是一种高度普遍且未得到充分治疗的神经系统疾病，目前的治疗方法往往提供有限的缓解，有显著的副作用和依赖风险。Encoded Therapeutics的方法独特地设计为通过低剂量AAV9向DRG神经元进行椎管内给药，以敲低疼痛信号传导的验证介质SCN9A（Na V 1.7）。这些结果为使用验证的AAV衣壳传递选择性Na V 1.7敲低提供了强大的转化基础，支持基因疗法在高度普遍的神经系统疾病中的广泛应用。
Encoded Therapeutics获得FDA RMAT资格，推进ETX101治疗Dravet综合症
2025-09-02 00:00:00
Encoded Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因调节疗法ETX101再生医学高级治疗（RMAT）资格。ETX101是一种基于AAV9的基因调节疗法，旨在通过增加GABAergic抑制性神经元中的SCN1A表达来治疗SCN1A+ Dravet综合症。此外，公司还报告称，其位于北卡罗来纳州的GMP制造工厂已开始生产ETX101，以支持预计在2026年上半年的关键试验。ETX101已获得FDA的快速通道、罕见儿科和孤儿药资格，以及EMA的孤儿药资格。Encoded Therapeutics正在推进其ETX101的临床开发计划，该计划包括多项针对SCN1A+ Dravet综合症婴儿和幼儿的开放标签、剂量递增临床试验。
Encoded Therapeutics 将在 ASGCT 第 28 届年会上为 CNS 基因治疗项目提供新数据
2025-04-28 00:00:00
Encoded Therapeutics Inc.在即将举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上宣布了三项研究，展示了公司在基因治疗领域的进展。这些研究涉及ETX201在安格曼综合症、慢性疼痛和阿尔茨海默病/tau病中的应用，突出了公司矢量工程平台的强大功能。研究结果表明，ETX201能够有效调节与疾病相关的基因，并在慢性疼痛模型中展现出持久的效果。Encoded Therapeutics致力于推进这些疗法进入临床试验阶段，以期为严重中枢神经系统疾病患者带来变革性的治疗。
Encoded Therapeutics 报告了 ETX101 基因治疗 Dravet 综合征的临床进展，回顾了 2024 年企业成就并提供了 2025 年展望
2025-02-13 00:00:00
Encoded Therapeutics Inc.宣布其在严重中枢神经系统（CNS）疾病基因药物研发方面的领先临床项目ETX101取得进展，并强调了公司推进研究管线和基础设施建设的成就。2024年，公司启动了评估ETX101在SCN1A+ Dravet综合症中的POLARIS项目，预计将在下半年分享初步疗效数据。此外，公司还推进了Angelman综合症项目ETX201，以及针对常见CNS疾病如慢性疼痛和阿尔茨海默病的研发管线。同时，公司对技术和早期研发部门进行了战略重组，以集中资源在ETX101和现有项目中创造近期的价值。Encoded Therapeutics致力于开发针对CNS疾病的突破性治疗方法。
Encoded 在 FAST 年度全球科学峰会上展示了基于矢量化 miRNA 的方法治疗 Angelman 综合征的潜力
2024-11-07 00:00:00
Encoded Therapeutics公司在Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics（FAST）第17届全球科学峰会上宣布，其研发的基因药物ETX201在非人灵长类动物中表现出良好的耐受性，并能在多个脑区广泛表达。ETX201能够降低UBE3A-ATS的表达，并上调父系UBE3A的表达，这对于治疗安格曼综合症至关重要。这一发现验证了公司向量化miRNA技术的有效性，并为探索其在治疗其他中枢神经系统疾病中的应用提供了依据。ETX201是一种旨在解除UBE3A基因沉默的实验性向量化miRNA方法，它通过靶向UBE3A-ATS并使用AAV9载体递送miRNA来恢复UBE3A表达，有望为安格曼综合症提供一种可能的一次性治疗方法。Encoded Therapeutics致力于开发针对严重中枢神经系统疾病的基因药物，以改善患者的生活质量。
Encoded Therapeutics 宣布英国 CTA 批准 Dravet 综合征基因治疗候选药物 ETX101
2024-02-26 20:02:00
Encoded Therapeutics宣布其针对严重中枢神经系统疾病基因药物研发的ETX101治疗儿童SCN1A+Dravet综合症的试验获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准。ETX101是一种潜在的一次性AAV基因调控疗法，旨在通过增加脑部目标神经元中NaV1.1钠通道蛋白的表达来恢复功能。该批准是Encoded全球临床开发计划POLARIS的第三项监管批准，旨在将ETX101带给全球SCN1A+Dravet综合症患者。该试验名为EXPEDITION，是POLARIS计划的一部分，旨在评估ETX101在6个月至4岁儿童中的安全性和初步疗效。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
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2020-07-22

Encoded Therapeutics Inc

病毒基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

D轮

GV;
ARCH Venture Partners;
[+1]

——

2019-06-26

Encoded Therapeutics Inc

病毒基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Alexandria Venture Investments;
Boxer Capital;
[+7]

——

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