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Krystal Biotech Inc

存续
上市

公司全称：Krystal Biotech Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因治疗疗法研发商

公司介绍：

Krystal Biotech, Inc.是一家致力于为患有皮肤病的患者开发和商业化新型治疗的基因治疗公司。该公司开发了一种专有的基因治疗平台，它们称为皮肤TARgeted Delivery平台或STAR-D平台，其由基于单纯疱疹病毒1或HSV-1的正在申请专利的工程病毒载体和皮肤优化的基因转移技术，开发了现成的皮肤病治疗方案。他们最初使用STAR-D平台开发由单一基因缺失或突变引起的罕见或孤儿皮肤病学适应症治疗，并计划利用该平台扩大其未来的其他皮肤病学指征。该公司相信他们是第一家寻求使用基因治疗开发可用于皮肤病学指征的产品的生物技术公司，而不需要单独定制的治疗，它们被称为“现成”治疗。他们认为，他们的组织和技术将受益于一系列优势，使他们能够在开发基因治疗皮肤病学指征的基础上创造和建立领导地位。

基本信息

成立时间：

2015-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-412-5865830

联系邮箱：

inquiries@krystalbio.com

地址：

2100 Wharton Street Suite 701 Pittsburgh Pennsylvania 15203

公司官网：

www.krystalbio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
基因疗法

热门标签：

单克隆抗体
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Daniel S. Janney ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Rockford Douglas Norby ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Kirti Ganorkar ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Dino A. Rossi ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Krish S. Krishnan ——

President and Chief Executive Officer,Chairman of the Board of Directors 薪酬：——

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Krystal Biotech将于1月8日发布KB407治疗囊性纤维化临床试验中期更新

2026-01-08 05:05:00

Krystal Biotech公司宣布将于2026年1月8日举办投资者电话会议和网络直播，届时将公布其多中心剂量递增1期研究CORAL-1的中期临床更新。该更新将专注于CORAL-1最高剂量组患者的结果，并包括对KB407转导和野生型囊性纤维化跨膜传导蛋白（CFTR）蛋白表达在吸入KB407后的分子评估。投资者和公众可以通过指定的链接访问现场网络直播，直播结束后，存档版本也将可在公司网站的投资者部分保留至少30天。Krystal Biotech是一家专注于发现、开发及商业化治疗高未满足医疗需求的遗传药物的商业阶段全球生物技术公司，其首个商业产品VYJUVEK®是全球首个可重复使用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。

Krystal Biotech将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示

2026-01-05 00:00:00

Krystal Biotech公司宣布，将于2026年1月12日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上参与活动。Krystal Biotech的首席执行官Krish S. Krishnan将在当地时间上午10:30（东部时间）/上午7:30（太平洋时间）进行演讲，并在当天主持投资者会议。演讲的网上直播将从2026年1月12日上午10:30（东部时间）/上午7:30（太平洋时间）开始，并将在公司网站的投资者部分发布。Krystal Biotech是一家商业化的全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗具有高未满足医疗需求的遗传疾病。其首个商业产品VYJUVEK®是全球首个可重用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。公司正在快速推进其在呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美容领域的多项临床前和临床试验的遗传药物研究。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州的匹兹堡。更多信息请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（前身为Twitter）上关注@KrystalBiotech。

Krystal Biotech将参加第八届Evercore Healthcare大会

2025-11-26 21:00:00

Krystal Biotech公司宣布，将于2025年12月3日在迈阿密举行的第八届Evercore Healthcare大会上参与活动。公司董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan将在当地时间上午10点参加一个炉边谈话，并在当天全天主持投资者会议。12月3日上午10点开始，大会演讲的网上直播将在公司网站上提供，并将在投资者部分发布。Krystal Biotech是一家专注于发现、开发和商业化治疗高未满足医疗需求的遗传药物的全整合、商业化阶段的全球生物技术公司。其首个商业产品VYJUVEK®是全球首个可重复使用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。公司正在迅速推进包括呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美容在内的多个研究性遗传药物的初步临床和临床试验。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。更多信息请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（前身为Twitter）上关注@KrystalBiotech。

Krystal Biotech第三季度财报及业务更新

2025-11-03 20:00:00

Krystal Biotech公司于2025年11月3日发布了截至2025年9月30日的第三季度财务报告和业务更新。报告显示，第三季度VYJUVEK净产品收入为9770万美元，总收入为1.08亿美元。公司已在美国获得超过615项VYJUVEK的报销批准，并在全球范围内保持强劲的市场准入。此外，公司在美国、欧洲和日本以外的地区推出了VYJUVEK，并正在与相关当局进行定价谈判。在研发方面，公司正在推进多个管线项目，包括治疗囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、角膜擦伤、神经性角膜炎、肺癌和Hailey-Hailey病等。截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为8.64亿美元。

Krystal Biotech将于11月3日公布2025年第三季度财务报告

2025-10-21 20:00:00

Krystal Biotech公司宣布，将于2025年11月3日美国市场开盘前公布其2025年第三季度的财务报告。公司管理层将于同日早上8:30（东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新。投资者和公众可以通过以下链接访问实时网络直播：https://www.webcaster5.com/Webcast/Page/3018/53113。对于无法收听直播的参与者，会议回放将在公司网站www.krystalbio.com的投资者部分至少保留30天。Krystal Biotech是一家商业阶段的全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化遗传药物，以治疗具有高未满足医疗需求的疾病。其首个商业产品VYJUVEK®是全球首个可重复使用的基因疗法，也是首个在美国、欧洲和日本获得批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物。公司正在迅速推进呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美容等领域的多项遗传药物的临床前和临床试验。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。更多信息请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（前身为Twitter）上关注@KrystalBiotech。

FDA第二次授予Krystal Biotech平台技术认定

2025-10-15 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）已第二次授予Krystal Biotech平台技术认定，针对其非复制性单纯疱疹病毒1型（HSV-1）病毒载体，该载体用于递送基因疗法。威廉·布莱尔（William Blair）的分析师在周二向投资者表示，Krystal将成为FDA平台认定计划的首个主要受益者。6月，Sarepta Therapeutics因其腺相关病毒载体平台获得了首个奖项，但随后因与平台相关的死亡事件，FDA在一个月后撤销了该认定。Krystal表示，计划利用FDA的认定来推进其可重复使用的眼药水基因疗法KB801的研发，该疗法针对的是神经性角膜炎，一种罕见的角膜疾病，会导致眼部损伤。目前，该资产处于I/II期临床试验阶段。FDA将平台技术认定授予那些将某种“被充分理解和可复制的科技”作为其药物“必要”部分的药物，如递送方法。平台技术必须适用于公司多个资产，并标准化这些产品的生产或制造。Krystal的HSV-1技术使用的是一种复制缺陷型单纯疱疹病毒1型，该技术利用HSV-1的自然特性，如高载量和逃避免疫系统的能力，旨在最大限度地减少毒性。Krystal唯一获得批准的产品是2023年批准的基因疗法Vyjuvek，作为治疗营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口的外用凝胶，该产品也使用了这一HSV-1平台。威廉·布莱尔写道：“有趣的是，Vyjuvek是外用于皮肤的，”而KB801则制成眼药水。FDA仍然授予Krystal平台技术认定表明，该机构“认为Krystal的HSV-1载体在多种给药方法中可能具有可重复的有效性。”

Krystal Biotech KB801基因疗法获得FDA平台技术认定

2025-10-14 20:00:00

Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB801所使用的基因改造非复制单纯疱疹病毒1型（HSV-1）病毒载体已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的平台技术认定。KB801目前正处于随机对照试验中，用于治疗神经营养性角膜炎（NK）。这一认定对Krystal Biotech的研发团队和公司本身都是一个重要里程碑，既认可了其HSV-1基因递送平台的可重复性和可扩展性，也为其可能带来的产品开发益处提供了认可。KB801是一种可重复使用的眼药水基因疗法，旨在通过前角膜上皮细胞持续、局部地表达和分泌神经生长因子（NGF），以治疗NK，这是一种罕见的退化性角膜疾病，会导致角膜上皮缺陷、溃疡和穿孔。FDA的平台技术认定计划旨在为包含指定平台技术的药物产品申请提供开发、制造和审查流程的效率。KB801的安全性及有效性正在EMERALD-1研究中进行评估，这是一项针对NK患者的2:1随机、双盲、多中心、安慰剂对照的1/2期研究。

美国FDA批准VYJUVEK标签更新，扩大适用于出生即患有营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的患者

2025-09-15 20:00:00

美国Krystal Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）的标签更新，将VYJUVEK的适用患者群体扩大到包括出生即患有营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的患者，并允许患者和护理人员在应用VYJUVEK和伤口敷料管理方面拥有更大的灵活性。这一更新基于自VYJUVEK在美国上市以来收集的真实世界数据，以及今年早些时候在美国进行的开放标签扩展研究结果，共同证实了VYJUVEK在所有年龄段患者中的长期安全性和有效性。VYJUVEK是一种非侵入性、局部使用的可重复使用的基因疗法，旨在将两份COL7A1基因直接应用于DEB伤口。

Krystal Biotech 宣布 KB803 用于治疗和预防营养不良性大疱性表皮松解症患者角膜擦伤的 3 期临床试验中首例患者给药

2025-06-24 00:00:00

Krystal Biotech公司宣布其Phase 3临床试验IOLITE已开始，该试验是一项针对DEB患者角膜擦伤的治疗和预防的随机双盲、多中心、交叉设计的临床试验。KB803作为眼药水，旨在将COL7A1转基因递送到角膜上皮，以促进眼睑前部局部VII型胶原蛋白的产生。此前，KB803在同情使用中已被证明耐受性良好，并在3个月内实现角膜完全愈合，并在8个月内显著提高视力。DEB患者中超过25%患有眼部并发症，IOLITE试验旨在评估KB803在治疗和预防角膜擦伤方面的效果。

Krystal Biotech 宣布欧盟委员会批准 VYJUVEK® 用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症

2025-04-28 19:00:00

欧洲委员会批准VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt）用于治疗从出生起患有营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）且COL7A1基因存在突变的患者的伤口。VYJUVEK是一种基因疗法，旨在通过提供功能性COL7A1基因副本来治疗DEB的根本原因，以促进伤口愈合并持续表达VII型胶原蛋白蛋白。这是欧洲首次批准用于治疗DEB的纠正性药物，允许在家或医疗环境中灵活给药，并在医疗专业人员认为适当的情况下由患者或护理者给药。该药物将在欧盟所有成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登上市，具体上市时间取决于多个因素，包括报销程序完成情况。Krystal Biotech公司计划于2025年中在德国首次推出VYJUVEK。

Krystal Biotech 获得 CHMP 对 VYJUVEK® 治疗营养不良性大疱性表皮松解症的积极评价

2025-02-28 20:40:00

Krystal Biotech宣布，其基因疗法VYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt，或B-VEC）获得欧洲药品管理局（EMA）委员会的积极推荐，用于治疗具有COL7A1基因突变的DEB患者。该疗法可在家或医疗环境中使用，由训练有素的病人或护理者操作。预计欧洲委员会将在2025年第二季度做出最终决定。VYJUVEK已在2023年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗6个月以上年龄的DEB患者。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2023-05-22

Krystal Biotech Inc

基因治疗疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Avoro Capital Advisors;
Redmile Group;
[+2]

——

2021-12-01

Krystal Biotech Inc

基因治疗疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2018-10-23

Krystal Biotech Inc

基因治疗疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2018-08-16

Krystal Biotech Inc

基因治疗疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

——

2017-09-20

Krystal Biotech Inc

基因治疗疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2017-08-08

Krystal Biotech Inc

基因治疗疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

股权融资

Sun Pharmaceutical;

——

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

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按季度

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-12-23

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-05

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-05

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-04

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-04

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

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