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Royal Childrens Hospital

公司全称：Royal Childrens Hospital
国家/地区：澳大利亚/——
类型：——
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公司介绍：
Royal Childrens Hospital is a provider of healthcare services

基本信息

联系电话：

61393455522

地址：

Royal Childrens Hospital 50 Flemington Rd MELBOURNE VICTORIA 3052; AU; Telephone: +61393455522;

公司官网：

www.rch.org.au/home/

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行业领域：
应用技术：

企业动态

BioMarin 宣布在内分泌学会年会 ENDO2021 上进行口头报告，数据显示 Vosoritide 治疗软骨发育不全患儿的 2 年治疗获益
2021-03-20
BioMarin公司在ENDO2021内分泌学会年会上宣布，其研究数据表明，使用Vosoritide治疗的儿童在治疗第二年后，身高增长得到维持。Vosoritide是一种用于治疗软骨发育不全（人类最常见的非成比例矮小症）的C型利钠肽（CNP）的每日一次注射型研究性药物。数据显示，接受两年Vosoritide治疗的儿童，其平均年生长速度（AGV）从治疗前的4.28厘米/年增加到第一年的5.71厘米/年，并在第二年保持在5.65厘米/年，显示出通过治疗第二年在软骨发育不全中恢复了大部分生长缺陷。此外，儿童的高度Z分数也有所改善，注射部位反应是最常见的药物相关不良事件，但都是短暂的。欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并验证了Vosoritide用于治疗软骨发育不全的上市许可申请。

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