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DiNAQOR AG

公司全称:DiNAQOR AG
国家/地区:瑞士/——
类型:——
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公司介绍:
DiNAQOR AG operates as a biotechnology company. The Company develops novel gene therapy platforms with a focus on treatments for patients affected by genetic cardiomyopathies, a disease of the heart muscle that can lead to heart failure.In January 2021, DiNAQOR acquired EHT Technologies GmbH.In May 2020, DiNAQOR announced a collaboration with BioMarin

基本信息

地址:

Churerstrasse 77 Pfaeffikon SCHWYZ 8808; CH;

公司官网:

dinaqor.com/

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 干细胞疗法
  • 细胞疗法
  • 基因疗法
  • 免疫疗法
热门标签:
  • 干细胞疗法
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

BioMarin公司宣布,2022年第四季度和全年总营收创纪录,主要得益于VOXZOGO在全球市场的强劲需求以及酶业务的稳定增长。VOXZOGO在2022年全年为BioMarin贡献了1.69亿美元的收入,推动了总营收达到21亿美元。预计2023年总营收将增长超过15%,净收入增长约30%,VOXZOGO收入预计将翻一番。此外,ROCTAVIAN在欧洲的商业推广和美国上市准备工作正在进行中,BioMarin还计划在2023年展示其早期开发管线中的进展。
DiNAQOR公司与澳大利亚儿童医学研究所(CMRI)合作,共同研发新型心脏特异性生物工程化腺相关病毒(AAV)衣壳,用于基因治疗。DiNAQOR拥有获得合作开发的衣壳的独家许可权,用于心血管和肾脏疾病领域。CMRI将提供其广泛的AAV衣壳库,而DiNAQOR将提供其专有的工程化心脏组织(EHT)技术和动物组织,以筛选出新型心脏特异性衣壳变种。DiNAQOR的LRP系统允许基因治疗直接输送到心脏肌肉,提高生物分布和转导效率。这一合作旨在开发更高效、更低剂量靶向心脏的新衣壳,以降低系统基因治疗的不良反应并降低成本。
BioMarin与基因治疗平台公司DiNAQOR达成一项临床前合作和许可协议,共同开发治疗罕见遗传性心肌病的基因疗法。DiNAQOR将获得前期付款,并在产品销售中享有开发、监管和商业里程碑以及全球销售分成。合作首先覆盖DiNAQOR的领先项目DiNA-001,用于治疗MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)。双方还将合作DiNAQOR的其他管线项目,BioMarin有权在类似条款下扩展许可。BioMarin对合作的长期承诺体现在对DiNAQOR的投资。此次合作扩展了BioMarin在基因治疗领域的全球领导地位,并有望改善全球罕见遗传性心肌病患者的生活。
DiNAQOR AG与伦敦大学学院(UCL)达成合作协议,共同研究针对单基因心肌病的基因治疗方法。该合作将利用DiNAQOR的心脏模块化技术平台,针对多个基因开发新疗法。DiNAQOR将获得合作开发的所有疗法的全球独家权利,若产品成功商业化,UCL将享有销售提成。这项协议由UCL的技术商业化公司UCL Business Ltd(UCLB)执行,基于UCL GOSH儿童健康研究所托马斯·沃伊特教授的研究,旨在利用UCL在基因治疗领域的领先专长。DiNAQOR首席医疗官瓦莱里亚·里科蒂博士表示,与UCL的合作对于加速基因治疗研究开发至关重要。UCL心血管医学教授佩里·埃利奥特博士表示,这一合作代表了加速开发可能挽救生命的基因治疗疗法的绝佳机会。
Lonza公司与DiNAQOR AG宣布建立战略合作伙伴关系,共同推进针对单基因心肌病的基因治疗项目。DiNAQOR的领先临床前项目DiNA-001是一种针对MYBPC3相关心肌病的腺相关病毒(AAV)基因治疗项目。Lonza将为DiNAQOR提供临床前、临床和商业化生产支持,并利用其在休斯顿的先进细胞和基因治疗制造设施负责DiNA-001的全部产品供应。双方合作旨在加速DiNA-001的临床试验和商业化进程,以治疗由单基因缺陷引起的心肌病,目前全球约有170万人受此影响,其中30万人存在MYBPC3基因缺陷。

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