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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

公司全称：Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
国家/地区：英国/——
类型：——
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公司介绍：
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust is a provider of healthcare services for children

基本信息

地址：

Great Ormond Street LONDON WC1N; GB; Telephone: +442074059200;

公司官网：

www.gosh.nhs.uk/

企业画像
行业领域：
研发信息
适应症：
治疗领域：

企业动态

ViroCell 和大奥蒙德街医院准备在 MHRA 生产批准后解锁临床试验“积压”
2023-11-01
ViroCell与伦敦的Great Ormond Street Hospital合作，获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的制造许可，使其能够从GOSH的Zayed研究中心制造和全球出口病毒载体，用于细胞和基因治疗临床试验。这一许可解决了全球病毒载体供应短缺的问题，有助于加速新药研发进程。ViroCell利用GOSH先进的生产设施，旨在缓解临床试验中的压力，扩大精确工程病毒载体的供应。MHRA的批准标志着英国成为生命科学创新中心，并可能促进全球临床试验的加速。Zayed研究中心是2019年建立的GMP认证单位，拥有先进的制造技术和七间专业洁净室，为全球研究人员和行业提供临床级病毒载体。
Leucid Bio 与大奥蒙德街医院就新的基因治疗生产中心达成商业协议
2023-03-16
Leucid Bio与伦敦的Great Ormond Street Hospital达成了一项开创性的商业合作协议，将在Zayed儿童罕见病研究中心的先进设施中制造其领先资产LEU011，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。LEU011是一种新型横向CAR-T疗法，旨在提高治疗效率和拯救难治性癌症患者的生命。Leucid Bio计划在2023年上半年提交临床试验申请，并在获得监管批准后，在2023年下半年开始对患者进行治疗。Great Ormond Street Hospital拥有专业的细胞和基因疗法研发设施，包括无菌实验室、储存和专门培训设施。根据协议，GOSH将在Zayed中心的先进无菌实验室中与Leucid合作，并提供制造临床产品所需的质量保证服务。Leucid Bio将保留由此合作产生的知识产权。
在罕见病临床试验中超越传统的安慰剂对照：新的 cTAP 证据支持以患者为中心的替代方案
2023-02-07
全球罕见病联盟cTAP宣布，其在杜氏肌营养不良症（DMD）RNA编辑疗法临床试验中，支持以患者为中心的替代方案，即减少使用基因匹配安慰剂对照。一项发表在《神经学》杂志上的大型多机构、多国研究，对超过700名DMD患者进行了观察，结果显示，在48周典型安慰剂对照试验期间，仅有不到2%的肌肉功能变化与基因型类别差异有关。这一发现为简化临床试验、提高招募效率、减少接受安慰剂治疗的治疗合格儿童数量提供了框架。cTAP旨在通过提高临床试验的效率、确定性和以患者为中心，同时降低监管风险和维护数据完整性，加速罕见病新疗法的开发。
根据世界首创的研究，全基因组测序改善了罕见病的诊断并缩短了患者的诊断过程
2021-11-10
一项世界首例科学研究发现，全基因组测序（WGS）能够为罕见病患者提供新的诊断，并缩短诊断时间。该研究由Genomics England和伦敦玛丽女王大学领导，分析了来自2,183个家庭的4,660名患者的基因，其中许多人经历了多年的诊断困难。研究发现，WGS使25%的参与者得到了新的诊断，其中14%的诊断是通过其他常规方法无法发现的。这项研究支持在全范围内采用WGS作为罕见病患者的首选遗传检测方法，并有望在全球范围内推广。
Orchard Therapeutics 启动并宣布建立学术合作伙伴关系，以开发变革性基因疗法
2016-05-03
Orchard Therapeutics是一家位于伦敦和美国的临床阶段生物技术公司，近日正式成立，并获得了由F-Prime Capital领投的2100万英镑A轮融资。公司宣布与伦敦大学学院、大奥蒙德街儿童医院、曼彻斯特大学、加州大学洛杉矶分校和波士顿儿童医院等机构建立正式合作关系，共同开发针对严重和危及生命的罕见病的革命性基因疗法。Orchard Therapeutics利用体外自体造血干细胞基因疗法的潜力，通过移植患者自身的干细胞来恢复正常基因功能，治疗原发性免疫缺陷、代谢性疾病和血液病。公司的主要候选药物是针对腺苷脱氨酶缺乏症引起的严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）的体外自体慢病毒干细胞基因疗法。此外，Orchard Therapeutics还在探索该疗法在粘多糖病III型A（MPS IIIA或Sanfilippo病A型）患者中的效果。公司采用与顶尖学术中心临床医生和研究人员紧密合作的研发模式，并拥有一支经验丰富的管理团队，致力于将临床前和早期临床研究结果转化为商业批准的药物。

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