近期，全球多肽和寡核苷酸领域取得了一系列重要进展。渤健与Stoke Therapeutics公司公布了针对Dravet综合征的ASO药物zorevunersen的最新研究进展，显示95%的患者在接受治疗3年后临床状况得到改善。RIBOMIC公司公布了umedaptanib pegol治疗软骨发育不全症的2期研究积极结果，每两周给药一次可使5岁及以上儿童的年化生长速率最高提升5.0 cm/年。强生公司公布了其靶向口服多肽icotrokinra用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的2b期研究数据，所有剂量组均达到临床缓解的主要终点。Herantis Pharma公司宣布，其多肽疗法HER-096在帕金森病患者中开展的1b期试验取得积极结果。这些进展为相关疾病的治疗提供了新的希望。
RIBOMIC公司宣布，其针对儿童软骨发育不全（ACH）患者的Umedaptanib pegol（抗FGF2 aptamer）二期临床试验已完成。该试验的高剂量组（0.6 mg/kg，每两周皮下注射一次）显示出对病患生长率的积极影响。在一项观察性研究中，接受治疗的病患身高增长率有所提高，其中两名病患的增长率分别达到+4.6 cm/year和+3.3 cm/year。这些结果证明了Umedaptanib pegol在二期临床试验中的疗效、安全性和持久性。基于此，RIBOMIC计划开展三期临床试验，以进一步验证该药物作为ACH治疗的疗效。该三期试验预计将于2026年第一季度开始，并在2027财年内完成。
Ajinomoto公司与RIBOMIC公司共同研究利用AJICAP®技术控制核酸适配体的药代动力学，成功延长了核酸适配体与免疫球蛋白Fc区域的半衰期。通过结合RIBOMIC的核酸适配体化合物创造和测量技术与AJICAP®，研究团队探讨了Fc区域与核酸适配体的结合比和连接结构，发现1:1的绑定比可以显著延长核酸适配体在血液中的半衰期。该研究展示了AJICAP®在创建各种生物活性分子和抗体结合物中的应用潜力，有望提高抗体药物的功效、稳定性和安全性。此外，研究还表明AJICAP®不仅适用于抗体药物偶联物（ADCs），还适用于其他多种治疗方式。Ajinomoto集团致力于通过AJICAP®的抗体修饰技术提供独特的价值，而RIBOMIC公司专注于开发针对未满足医疗需求的下一代药物，如疼痛、眼科疾病和骨病。
RIBOMIC公司正在对儿童软骨发育不全患者进行IIa期临床试验，使用umedaptanib pegol（抗FGF2 aptamer）治疗。低剂量组（0.3 mg/kg）皮下注射（每周一次）已完成，结果显示患者身高增长率显著提高。在低剂量组中，六名受试者完成了研究，其中五名受试者身高增长率增加+4.6 cm，+3.3 cm/年，与服用试验药物前相比（观察性研究）。这些结果表明，与目前批准的ACH治疗药物Voxzogo®（vosoritide，每日皮下注射）的平均身高增长率+1.7 cm/年相比，试验药物具有显著的疗效。三名患者对低剂量试验药物无反应。五名受试者已进入长期低剂量（0.3 mg/kg）给药研究，以继续评估试验药物的疗效和安全性。同时，高剂量（0.6 mg/kg）皮下注射（每两周一次）研究（第二组）已招募七名患者，其中四名患者已开始给药。第二组的研究结果预计将于2025年9月公布。目前进行的IIa期临床试验中未出现安全性问题。低剂量、每周一次皮下注射后，五名患者中有两名患者身高增长率显著提高，这对软骨发育不全的儿童患者来说是个好消息，因为它为ACH提供了一种新的治疗选择。公司正在考虑进一步增加剂量并延长给药间隔，以建立更好的治疗方案。公司对截至2025年3月结束的财年的全年收益预测没有变化。
RIBOMIC公司宣布，在针对儿童矮骨发育不全（Achondroplasia）患者的II期早期临床试验中，已有13名患者被纳入观察性研究。该研究旨在评估umedaptanib pegol（抗FGF2 aptamer）的疗效和安全性。目前，一项低剂量皮下注射研究正在进行中，预计11月完成。此外，一项高剂量皮下注射研究也已开始，目前无安全担忧。umedaptanib pegol是一种新型寡核苷酸aptamer，具有强大的抗FGF2活性，有望成为治疗Achondroplasia的根本治疗方法。RIBOMIC是一家专注于aptamer疗法的临床阶段制药公司，致力于开发针对未满足医疗需求的药物。
RIBOMIC公司宣布，其aptamer疗法药物umedaptanib pegol在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）方面取得了积极进展。该药物在1期（SUSHI）和2期（TOFU/RAMEN/TEMPURA）临床试验中表现出良好的安全性和有效性，尤其在治疗无或短时间接受抗VEGF治疗的患者中。研究显示umedaptanib pegol能够改善患者视力，并在长期接受抗VEGF治疗的患者中保持纤维化稳定。此外，umedaptanib pegol作为一线药物在患者接受抗VEGF治疗之前使用，有助于降低纤维化引起的损伤风险。RIBOMIC公司CEO Yoshi Nakamura表示，该研究结果为umedaptanib pegol在nAMD治疗中的应用提供了有希望的突破。
Revive Therapeutics Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）建议召开C型会议，讨论其Bucillamine三期临床试验的整体开发计划和最新修订的终点。Bucillamine是一种具有抗炎和抗病毒特性的口服药物，用于治疗轻至中度COVID-19患者。FDA要求提供额外信息，包括临床数据，以同意修订后的研究终点。Revive计划与FDA讨论Bucillamine在COVID-19中的整体开发计划，并进一步审查支持适当终点的剂量前选择数据。公司已向FDA提交修订后的研究方案，包括新的主要疗效终点，即评估在第14天或之前与基线相比，Bucillamine组与安慰剂组中改善至少两个COVID-19相关临床症状的参与者比例的差异。其他次要终点可能包括聚合酶链反应（PCR）缓解时间、临床结果（死亡或住院）、疾病严重程度、辅助氧气使用和COVID-19的进展。如果FDA同意修订后的方案，数据安全监测委员会（DSMB）将审查约500名受试者的剂量后选择数据，以新的主要终点为背景。DSMB可能会建议继续研究，如果存在达到统计显著性的趋势；如果可能无法达到统计显著性，则提前终止研究；如果显示统计学上显著的积极疗效，则提前终止研究。Revive目前不对其产品具有消除或治愈COVID-19（SARS-2冠状病毒）的能力做出明确或暗示性的声明。
RIBOMIC公司向日本药品医疗器械机构（PMDA）提交了关于矮骨发育不全患者观察性研究的药物新药申请，旨在收集临床基本数据，包括身高增长，为早期II期临床试验选择受试者。该研究针对5至14岁的矮骨发育不全儿童，使用RBM-007作为比较数据，评估其疗效和安全性。RBM-007是一种新型核酸药物，在动物模型和患者来源的iPS细胞研究中显示出抑制FGFR3（成纤维细胞生长因子受体3）过度活跃的潜力。RIBOMIC公司专注于aptamer疗法的发现和开发，致力于满足未满足的医疗需求。
RIBOMIC公司近日公布了其在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）治疗药物RBM-007的研究进展。TEMPURA研究初步显示RBM-007在治疗初诊wAMD患者中显示出临床益处，而TOFU和RAMEN研究的进一步分析显示，RBM-007单药治疗或联合治疗在改善wAMD患者的视网膜解剖结构和最佳矫正视力方面，与Eylea相比没有显著优势。新数据显示，RBM-007在治疗初诊wAMD患者中可能比治疗过wAMD患者更有效。RBM-007是一种新型寡核苷酸aptamer，具有强大的抗FGF2（成纤维细胞生长因子2）活性，有望成为治疗wAMD的添加或替代疗法。
RIBOMIC公司公布了其临床阶段药物RBM-007在湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者中的Phase 2 TOFU研究的主要数据。该研究评估了RBM-007单药治疗以及与Eylea®联合使用的疗效和安全性，与仅使用Eylea®的单药治疗相比，在先前接受标准治疗（抗VEGF药物）的wAMD患者中，RBM-007并未显示出视力改善。然而，在未接受治疗的wAMD患者中，TEMPURA研究初步数据表明RBM-007单药治疗在视力改善和视网膜解剖结构方面显示出积极效果。RBM-007是一种新型寡核苷酸aptamer，具有强大的抗FGF2（成纤维细胞生长因子2）活性，针对wAMD的血管生成和纤维化。RIBOMIC正在开展三项针对wAMD的研究，包括TOFU、RAMEN和TEMPURA研究。
RIBOMIC公司宣布了其针对Achondroplasia疾病治疗的RBM-007药物在健康志愿者中的Phase 1临床试验结果。该试验评估了RBM-007皮下注射的安全性和耐受性，并提供了药代动力学数据。研究显示，RBM-007在0.1-0.6 mg/kg剂量下，每周一次或两次注射，耐受性良好，但最高剂量1.0 mg/kg导致一例过敏性反应。由于这一事件，最高剂量降至0.6 mg/kg，研究继续进行。RBM-007是一种新型寡核苷酸aptamer，具有强大的抗FGF2活性，可限制FGF2与FGFR3激活变异体的过度相互作用，这是导致Achondroplasia的原因。该药物在动物模型和患者来源的iPS细胞研究中显示出治疗Achondroplasia的效果。RIBOMIC公司专注于aptamer疗法的发现和开发，其RiboART系统用于发现多种类型的aptamer药物。
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