中国科学院广州生物医药与健康研究院等研究团队在Nature期刊上发表了关于克里米亚-刚果出血热病毒（CCHFV）聚合酶的研究论文。该研究首次解析了CCHFV聚合酶多个RNA合成相关功能状态结构，揭示了病毒RNA识别、RNA延伸及相关的聚合酶动态调控机制。研究还阐明了两种代表性抗病毒药物分子的作用机制，为开发新型抗病毒药物提供了重要的结构和理论基础。
2026人工智能与生物医药生态大会（AIBC2026）将于7月2日至3日在上海富悦大酒店举行。此次大会将聚焦AI在药物研发全链条的最新进展与产业实践，涵盖靶点发现、小分子药物设计、蛋白质结构预测、抗体药物、核酸药物与免疫疗法、多组学融合等多个领域。大会将汇聚AI与生物医药领域的前沿力量，通过主论坛、专题分论坛及特色生态活动，共同探讨AI如何重塑生物医药创新，加速科研成果走向产业落地。大会规模预计达到1500人，参会人员包括制药企业、生物技术公司、CRO、高校及科研院所、AI制药技术公司、产业链关键服务商以及投资机构等。
中国科学院广州生物医药与健康研究院等机构的研究团队在《Cell》期刊上发布了一项研究成果，揭示了化合物ERDRP-0519对麻疹病毒属与亨尼帕病毒属聚合酶的不同调控机制。该研究通过结构优化，发现ERDRP-0519能够抑制尼帕病毒聚合酶活性，为开发新一代抗病毒药物提供了关键的结构基础。研究还发现，ERDRP-0519的衍生物GL22和G671具有更强的抗病毒效果。此外，研究团队还介绍了「DIFF CRO」提供的副黏病毒科病毒药效评价服务，以支持抗病毒药物的研发。
中国科学院广州生物医药与健康研究院智能药物设计研究组开发了两类新型、高效、选择性优异的针对BRD9的PROTAC降解剂XYD224和XYD270，用于治疗滑膜肉瘤和急性髓系白血病。这些化合物通过靶向BRD9抑制ncBAF复合物的活性，展现出良好的体内抗肿瘤活性。XYD224在AML细胞系中表现出较强的BRD9降解活性，XYD270在滑膜肉瘤细胞中表现出极强的BRD9降解活性。研究为这两种恶性肿瘤的治疗提供了极具临床转化价值的候选分子。
中国科学院广州生物医药与健康研究院与广东省科学院团队在Translational Psychiatry期刊发表研究，发现人化学诱导多能干细胞来源神经干细胞（hCiPSC-NSCs）可改善自闭症谱系障碍大鼠模型的社交互动能力、神经炎症和肠道菌群失衡。研究显示，hCiPSC-NSCs移植后，大鼠行为学检测显示社交互动能力提升、重复刻板行为减少，空间学习与记忆功能改善。机制研究表明，hCiPSC-NSCs可抑制小胶质细胞过度活化，降低促炎因子水平、提升抗炎因子表达，缓解脑组织氧化应激损伤，同时修复突触超微结构缺陷。肠道菌群分析显示，治疗后肠道菌群结构趋于平衡，有益菌丰度回升，致病菌受到抑制。该研究为神经发育疾病的细胞治疗提供了实验依据。
中国科学院广州生物医药与健康研究院等机构的研究人员揭示了DNA甲基化维持蛋白UHRF1和DNMT1在调控DNA甲基化过程中的“高阈值效应”，并建立了靶向UHRF1-DNMT1调控轴的高灵敏度细胞水平筛选体系，为DNA甲基化干预药物的发现提供支撑。研究发现，肿瘤细胞仅需正常水平10%~20%的UHRF1或DNMT1蛋白即可维持全基因组DNA甲基化状态，而活性被抑制超过80%~90%时才会出现显著的去甲基化和抑癌基因再激活。研究团队提出通过基因编辑去除冗余的DNMT1或UHRF1蛋白，提高细胞对活性化合物的响应敏感性，并构建了DNMT1和UHRF1部分敲除的细胞模型，建立了用于筛选DNMT1和UHRF1抑制剂的细胞水平报告基因系统。该体系将筛选系统的灵敏度和动态范围提升50-200倍，为开发具有细胞谱系重塑与干预潜力的新型DNA甲基化抑制剂提供方法学支撑。
中国科学院广州生物医药与健康研究院的研究团队在Cell Reports期刊上发表了一项研究，揭示了线粒体自噬在肺腺癌抑制中的关键作用。研究发现，MAPK信号通路二级激酶MAP2K6可以定位在线粒体和自噬体上，通过磷酸化线粒体自噬受体BCL2L13的S426位点，增强其与LC3B的结合，进而促进线粒体自噬，抑制肺腺癌的发生。该研究为肺腺癌的临床治疗提供了潜在的新策略与干预靶点。
信达生物制药集团与奥赛康药业宣布，其第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）靶向药物奥壹新（利厄替尼片）的新药上市申请获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是信达生物的第14款商业化产品，标志着公司在肺癌精准治疗领域的重要进展。利厄替尼片在关键IIB期临床研究中展现出优异的疗效与安全性，其第二项适应症也正在审评审批中。信达生物致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，已有14个产品获得批准上市，并与多家国际公司达成战略合作。奥赛康药业作为创新与研发驱动的医药制造企业，重点聚焦小分子靶向创新药和肿瘤免疫生物创新药的研发，目前主要在研项目共计48项。
广州健康院与新西兰莫里斯·威尔金斯研究中心联合研发的靶向抗肿瘤新药LX-132胶囊获得一类新药临床批件，标志着中新两国在生物医药领域的重大合作成果。该药源于2014年“中国-新西兰”政府间科技合作专项支持，经过近10年研发，即将在中国开展临床试验。这是首个中新国际合作的生物医药项目，得到了两国政府的高度重视和推动。LX-132作为新一代激酶类共价抑制剂，具有显著优于已上市同靶点药物的性能，预计2028年上市，将为肿瘤患者提供新的治疗选择，推动中新两国在生物医药领域的合作迈向新高度。
英国伯明翰大学与广州生物医药与健康研究院（GIBH）合作，共同研发针对抗结核药物的候选药物，并启动药物发现工作。为推进项目并使更有效的药物可供结核病患者使用，尤其是对药物耐药菌株的患者，这一发现将由中国的Legion Pharma（广州）子公司进行。伯明翰大学企业CEO詹姆斯·威尔基博士表示，这是他们与一家中国机构共同拥有的第一个专利，他们很高兴与中国的合作顺利，并期待着推进有助于对抗疾病并改善数百万人的健康，特别是受耐药结核病影响最严重的社区。英国和中国的团队使用由伯明翰大学开发的数据共享技术，以帮助他们在数千公里外更高效地工作。他们使用的重要在线工具之一是伯明翰大学的BEAR DataShare设施，这允许团队安全地在全球范围内共享项目相关数据。药物发现工作由约翰·S·福西教授和卢克·奥尔德里克博士领导，他们来自大学的化学和生物科学学院。在GIBH，由克莱奥帕特拉·内阿吉博士和米基·托托雷拉博士领导。约翰·S·福西教授表示，他们在伯明翰设计和合成了第一代分子，而GIBH的研究团队则合成了并优化了这些分子。通过一个包括研究生在内的更广泛的团队，他们开发了一系列具有巨大治疗潜力的化合物。卢克·奥尔德里克博士补充说，伯明翰大学已经投资了大量资金用于药物发现设施，其尖端筛选技术促进了生物科学和化学之间的多学科合作，现在已扩展到中国的合作伙伴。米基·托托雷拉表示，耐药结核病是中国未满足的医疗需求，这一联合项目对中国公民非常重要。
