OrphAI Therapeutics Inc.在即将于2023年10月4日至6日在佛罗里达州Clearwater举行的第22届NEALS(东北ALS联盟)会议上宣布,将展示其针对罕见病新型疗法的临床试验数据。公司首席科学官Peter Young博士将介绍LAM-002A(apilimod dimesylate)在C9orf72 ALS患者中的Phase 2a临床试验结果,并展示AIT-101在人类TDP-43动物模型中改善ALS功能缺陷的研究。此外,Suma Babu博士将在会议的另一部分介绍一项针对PIKfyve抑制的双盲、安慰剂对照的Phase 2a临床试验结果。OrphAI Therapeutics致力于开发针对罕见病的创新疗法,目前正开发三种研究性疗法,包括针对ALS的AIT-101、针对BOS和PAH的LAM-001以及针对SWI/SNF突变或失调肿瘤的AIT-102。
AI Therapeutics公司宣布,其针对罕见病的新型治疗药物LAM-001的Phase 2临床试验在加州大学旧金山分校(UCSF)启动,用于治疗肺移植后支气管闭塞性综合征(BOS)。BOS是肺移植后主要的死亡原因,影响约50%的肺移植受者。该研究旨在评估LAM-001在30名新诊断BOS患者中的安全性、耐受性和疗效。LAM-001是一种吸入型西罗莫司,有潜力将药物直接输送到需要治疗的肺部组织,同时可能减少全身暴露和伴随的毒性。AI Therapeutics公司致力于利用人工智能加速罕见病药物的临床开发。
AI Therapeutics公司宣布,德国Fraunhofer ITEM和汉诺威医学院的Antje Prasse博士将在2023年美国胸科学会国际会议上展示一项由公司赞助并共同撰写的科学海报。海报主题为“结节病、纤维化和蛋白沉着症”,内容涉及结节病的发病机制,强调mTOR信号通路在结节病发病过程中的关键作用,并提出LAM-001作为治疗肺结节病的潜在药物。AI Therapeutics公司致力于利用人工智能加速罕见病药物的临床开发,并正在开发LAM-001用于治疗肺结节病、肺动脉高压和肺移植后支气管闭塞性综合征。
AI Therapeutics公司宣布启动一项针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的II期临床试验,研究其新药AIT-101的效果。ALS是一种致命的神经系统疾病,平均生存期仅为三到五年。AIT-101通过清除大脑中积累的有毒蛋白聚集体来治疗ALS,该药物对PIKfyve激酶具有高度选择性,已在其他临床试验中安全地用于数百名患者。该12周随机、安慰剂对照研究将评估AIT-101在12名患者中的安全性、耐受性、药代动力学和对生物标志物的影响,包括目标参与、有毒蛋白聚集体和神经退行性变。研究还评估了功能指标,包括ALSFRS-R、肺活量和ALS-CBSTM。
AI Therapeutics与耶鲁大学合作启动了针对新诊断的COVID-19患者的LAM-002A药物II期临床试验,该药物是一种首创的PIKfyve激酶抑制剂,在体外实验中表现出对SARS-CoV-2病毒的有效抗病毒活性。试验将招募142名门诊患者,评估LAM-002A在降低病毒载量、减少死亡、住院和改善氧饱和度等方面的安全性、耐受性和疗效。AI Therapeutics正准备将LAM-002A药物推广,已准备好70,000剂,还有70,000剂在路上,并正在准备近500万剂。耶鲁大学的Dr. Murat Gunel和Dr. Charles S. Dela Cruz对该药物的安全性和有效性表示认可,并期待与AI Therapeutics合作推进研究。AI Therapeutics由Jonathan Rothberg、Tian Xu和Henri Lichenstein共同创立,旨在利用人工智能加速药物开发。
AI Therapeutics公司利用其Guardian Angel™算法,成功开发出针对神经退行性疾病和肿瘤治疗的药物LAM-002。该药物激活转录因子EB,清除导致神经退行性疾病的毒性聚集物,并具有选择性杀死肿瘤细胞的作用。公司已完成一项针对既往接受治疗的滤泡性淋巴瘤患者的临床试验,观察到LAM-002单药或联合rituximab或atezolizumab的疗效,且患者耐受性良好。AI Therapeutics与美国食品药品监督管理局(FDA)进行了会议,讨论了LAM-002在既往接受治疗的滤泡性淋巴瘤患者中的注册计划,并达成了一项支持加速批准的关键试验设计共识。LAM-002已获得FDA的快速通道和孤儿药指定,预计将在2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上展示其安全性和临床数据。AI Therapeutics还拥有一个先进的深度学习平台,能够发现新化学实体的新适应症,并已在临床阶段拥有四种药物。
AI Therapeutics是一家处于临床试验阶段的生物制药公司,专注于利用人工智能技术进行药物开发,以匹配药物的新适应症。公司近期在四个临床试验资产和专有的Guardian Angel™算法上取得了显著进展。其中,LAM-001是全球首个用于临床试验的吸入型雷帕霉素制剂,有望通过肺部吸入减少雷帕霉素口服制剂的系统副作用。LAM-001已完成健康志愿者和淋巴管平滑肌脂肪瘤(LAM疾病)患者的临床试验,并获得了美国和欧洲的孤儿药资格认定。AI Therapeutics正在寻求商业合作伙伴,以推进LAM-001在LAM疾病和肺动脉高压(PAH)的注册性试验。LAM-004是一种专有的局部雷帕霉素制剂,用于治疗面部血管纤维瘤和其他皮肤病,已完成面部血管纤维瘤患者的临床试验,并显示出初步的疗效和良好的耐受性。AI Therapeutics已从密歇根大学和德克萨斯大学获得关键知识产权,并拥有自己的专利。公司正在寻求商业合作伙伴,以推进LAM-004在面部血管纤维瘤和其他皮肤适应症的应用。AI Therapeutics拥有先进的深度学习平台Guardian Angel™,该平台综合了药物和疾病的数据,为新型化学实体库寻找新的适应症。公司是4Catalyzer的成员,享有超过300名科学家和工程师的资源和全球多个办公室的支持。