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QurAlis Corp

B轮

公司全称：QurAlis Corp

国家/地区：美国/——

类型：肌萎缩侧索硬化症新疗法研发商

公司介绍：

QurAlis Corp operates as a biotechnology company. The Company discovers, develops, and commercializes new therapies for the treatment of motor neuron diseases such as amyotrophic lateral sclerosis.In December 2018, a medical deveice company had been spun-out from a parent company QurAlis Corp.In March 2023, QurAlis Corp closed an oversubscribed $88 million Series B financing, bringing the total financing to $143.5 million.In May 2020, the company announced series A financing to raise US $42 million bringing the total funding US $50.5 million to date.In November 2018, the company announced the raising of a seed extension, bringing the total funding to date to $5.5 million. In addition, the company had won a Pfizer-sponsored Golden Ticket, and became a resident company of Johnson & Johnson Innovation, JLABS (JLABS)

基本信息

成立时间：

2016-12-12

员工人数：

15~50人

联系电话：

(1)781.816.7031

联系邮箱：

info@quralis.com(+1) 781.816.7031

地址：

100 Cambridge Park Drive CAMBRIDGE MASSACHUSETTS 02140; US; Telephone: +17818167031;

公司官网：

quralis.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
RNA疗法
药物治疗
反义寡核苷酸

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

QurAlis公布QRL-101在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的1期临床试验数据

2025-12-29 00:00:00

QurAlis公司宣布其1期临床试验QRL-101在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的数据。该试验首次展示了QRL-101在ALS患者中与选择性Kv7.2/7.3离子通道开放剂的靶点结合的证据。QRL-101是一种潜在的同类最佳选择性Kv7.2/7.3离子通道开放剂，用于治疗由神经元过度兴奋引起的ALS疾病进展。研究结果显示，与安慰剂相比，QRL-101降低了运动神经元的过度兴奋性，且在QRL-101暴露量较高的患者中观察到更显著的反应。此外，QRL-101的药代动力学（PK）、安全性和耐受性特征与之前报道的研究结果一致，没有报告严重不良事件或因不良事件而停药的情况。QurAlis正在推进QRL-101在ALS和癫痫等疾病中的临床研究，以快速为多个患者群体提供急需的精准医疗选择。

QurAlis公司QRL-101临床试验数据入选AES年会

2025-12-02 00:00:00

QurAlis公司宣布，其针对Kv7.2/7.3离子通道的QRL-101药物在1期临床试验中的数据被选为美国癫痫学会（AES）2025年年会壁报展示。QRL-101是一种选择性Kv7.2/7.3离子通道开启剂，具有改变神经退行性和神经疾病轨迹的潜力。QurAlis计划进行2期临床试验，以研究QRL-101在发育性和癫痫性脑病（DEE）中的作用。前期研究显示，QRL-101比第一代Kv7.2/7.3通道开启剂ezogabine更有效，且可能引起更少的临床不良事件。此外，QurAlis还在推进QRL-101在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的应用。QRL-101-05研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、三交叉临床试验，旨在了解QRL-101在健康志愿者中的药代动力学和电生理标记物之间的关系，以支持其在癫痫和ALS中的未来开发。研究结果表明，QRL-101具有脑渗透性、靶点结合和潜在的抗癫痫作用。

QurAlis公司CEO将在Piper Sandler年度医疗保健会议上发表公司更新

2025-11-20 20:45:00

QurAlis公司，一家致力于将科学突破转化为强大精准药物，以改变神经退行性和神经疾病轨迹的临床阶段生物技术公司，宣布其首席执行官兼联合创始人Kasper Roet博士将于2025年12月2日星期二下午1:40（东部时间）在Piper Sandler第37届年度医疗保健会议上发表公司更新。管理层还将参与一对一的投资者会议。QurAlis公司的企业演示文稿可通过访问公司网站www.quralis.com的演示文稿部分获取。QurAlis致力于成为神经领域的先驱，我们追求治愈，大胆地将科学突破转化为强大的精准药物。我们与合作伙伴共同努力，不懈追求知识，精确关注工艺，并怀有同情心，以发现和开发具有改变患有神经退行性和神经疾病的人们生活的潜力的药物。QurAlis是肌萎缩侧索硬化症（ALS）精准疗法的领导者。除了ALS，QurAlis还在推进一个强大的精准药物管线，旨在为患有由遗传和临床生物标志物定义的严重疾病的患者带来有效的疾病修饰疗法。更多信息请访问www.quralis.com或关注X @QurAlisCo或LinkedIn。

QurAlis公司CEO将参加11月投资者会议

2025-11-03 00:00:00

QurAlis公司，一家致力于将科学突破转化为强大精准药物，以改变神经退行性和神经疾病轨迹的临床阶段生物技术公司，宣布其首席执行官兼联合创始人Kasper Roet博士将于11月参加以下投资者会议，并参与一对一投资者会议。会议包括Stifel 2025年医疗保健会议（11月11日至13日）和Jefferies全球医疗保健会议（伦敦，11月17日至20日）。QurAlis公司致力于成为神经科学领域的先驱，通过不懈追求知识、精确的工艺和同情心，发现和开发能够改变患有神经退行性和神经疾病患者生活的药物。QurAlis在肌萎缩侧索硬化症（ALS）的精准疗法开发方面处于领先地位，并正在推进一系列精准药物管线，旨在为患有由遗传和临床生物标志物定义的严重疾病的患者提供有效的疾病修饰疗法。更多信息请访问公司网站www.quralis.com或关注其社交媒体账号。

Quiver Bioscience 和 QurAlis 宣布开展研究合作，以推进脆性 X 综合征的新型治疗方法

2025-05-15 22:45:00

Quiver Bioscience与QurAlis Corporation宣布合作，共同推进针对脆性X综合征（FXS）的基因靶向治疗方法的研发。该合作旨在结合Quiver的“基因定位系统”（GPS）药物发现平台和QurAlis在神经退行性和神经疾病精准药物开发方面的专长，以支持FXS潜在变革性疗法的研发。Quiver的GPS平台通过整合独特的人神经元电生理学数据（大脑的“语言”）与人工智能和机器学习（AI/ML），推动对疾病生物学的深入理解，并实现药物发现的优化。Quiver已成功将GPS方法应用于多种中枢神经系统（CNS）疾病，并在FXS的建模和药物发现方面发表了研究成果。QurAlis的CEO和创始人Kasper Roet表示，FXS是一种破坏性的神经发育疾病，目前尚无疾病修饰疗法。此次与Quiver的合作，结合了先进技术和药物开发经验，有望推进FXS的新药研发。脆性X综合征是美国约8.7万名患者所患的遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的主要形式，目前尚无针对FXS的疾病修饰疗法。

QurAlis 宣布获得脆性 X 综合征（FXS）新机制的独家许可，以支持开发首个潜在的疾病缓解疗法

2025-05-15

标题：QurAlis宣布获得关于脆性X综合征（FXS）新型机制的独家许可，以开发首例潜在疾病修正疗法摘要： - QurAlis公司与UMass Chan医学院合作，确认FMR1-217及RNA靶向机制，以恢复功能FMRP蛋白，开发FXS的潜在治疗方法。 - QurAlis初步数据表明，存在检测FXS中FMR1错配的生物标志物的可行性；公司正在推进FMR1-217作为精准医学靶点，适用于高达80%的FXS患者。 - 公司将利用FlexASO平台和RNA剪接靶点的专业知识，在不久的将来提名候选药物进行IND研究。 - 脆性X综合征是导致智力障碍的最常见遗传形式，也是自闭症最常见的单一遗传原因。该病由X染色体上FMR1基因的突变引起。 - QurAlis的独家许可协议是其与UMass Chan的2024年合作的结果，旨在探索FXS的生物学，以确定和确认相关靶点，从而实现FXS的ASO介导的校正。 - ASOs是短工程化的单链DNA/RNA分子，可以特异性地结合RNA以调节其在细胞中的表达。ASO技术已在蛋白质调控领域领先，并使我们能够通过改变与疾病相关的基因的表达来开发神经退行性疾病的治疗方法。 - QurAlis FlexASO平台旨在生成具有提高效力、增加治疗指数和改善生物分布的剪接切换ASOs。该平台有潜力解决神经退行性和神经性疾病的整个范围。

PESG 发布 NeuroSense Therapeutics 报告：突破性的 ALS 疗法预示着数十亿美元治疗领域的巨大潜在机会

2025-03-17 00:00:00

NeuroSense Therapeutics研发的突破性ALS组合疗法PrimeC在临床试验中展现出前所未有的临床疗效，包括36%的疾病进展减少和43%的生存率提高，引起了华尔街的关注。公司即将达成一项可能价值数亿美元的许可协议，并获得了Alliance Global Partners的“买入”评级和7.50美元的价格目标。PrimeC结合两种FDA批准的药物，旨在同时攻击ALS的多种病理机制。此外，NeuroSense正在开发针对阿尔茨海默病和帕金森病的候选药物，并获得了孤儿药资格认定，这为公司在神经退行性疾病市场提供了战略优势。

QurAlis 扩展其行业领先的精准医学方法，将靶点从神经退行性变剪接到脆性 X 综合征（FXS）中

2024-06-25

QurAlis公司宣布将其在神经退行性疾病领域领先的精准医学方法扩展到剪接靶点，将研究范围从神经退行性疾病扩展到脆性X综合征（FXS）。为此，公司与UMass Chan医学院合作，旨在确定和确认FXS的相关靶点，以实现ASO介导的FXS校正。QurAlis利用其在开发ASO方面的深厚知识和专长，包括其专有的FlexASO剪接调节器平台，作为合作的一部分。脆性X综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，是智力障碍的主要遗传形式，也是自闭症的已知原因。目前，针对FXS尚无疾病修饰疗法。QurAlis的FlexASO剪接调节器平台旨在生成具有改进的功效、增加的治疗指数和改进的生物分布的剪接切换ASO。这一定制平台有可能应对神经退行性和神经疾病的整个谱系。

QurAlis 授予礼来 QRL-204 全球独家许可，QRL-204 是一种可能首创的精准疗法，可在 ALS 和 FTD 中恢复 UNC13A 功能

2024-06-03 17:00:00

QurAlis公司与Eli Lilly公司达成独家许可协议，授予Lilly全球开发及商业化QRL-204的权利，这是一种针对神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的 splice-switching ASO。QRL-204通过QurAlis的FlexASO™平台生成，旨在恢复UNC13A功能。该协议包括45百万美元的前期付款和额外的股权投资，以及高达5.77亿美元的里程碑付款和分层销售提成。双方还将合作开发针对UNC13A的下一代化合物。QRL-204能够纠正UNC13A的错义剪接，恢复UNC13A蛋白的产生，并减少可能导致疾病进展的隐蔽外显子。

美国国立卫生研究院基金会（Foundation for the National Institutes of Health）宣布启动公私合作伙伴关系，以加速 ALS 的诊断和治疗

2024-05-21

美国国家卫生研究院基金会宣布启动一项公私合作项目，旨在加速肌萎缩侧索硬化症（ALS）的诊断和治疗。该项目名为“加速药物伙伴关系在肌萎缩侧索硬化症”（AMP ALS），由基金会管理，汇集了美国国立卫生研究院神经疾病与卒中研究所（NINDS）、食品药品监督管理局（FDA）、关键路径研究所（C-Path）以及其他来自学术界、生命科学公司、基金会和患者关注组织的利益相关者的资源和专业知识。该项目得到约6000万美元的联合承诺，旨在通过收集和集中现有的和未来的ALS数据集，推动对疾病触发因素的理解，发现新的治疗靶点，并确定可用于预测干预措施效果的生物标志物。

QurAlis 将提供数据，显示其剪接转换 ASO 可恢复 ALS 和额颞叶痴呆症的 UNC13A 功能

2024-03-05 02:17:00

QurAlis公司宣布，其UNC13A剪接切换反义寡核苷酸（ASOs）在ALS和FTD中调节UNC13A剪接并恢复正常的突触活动。这些ASOs防止了UNC13A转录本中的隐匿外显子插入，增加了UNC13A蛋白水平，并使UNC13A蛋白在突触中的定位正常化。UNC13A是突触神经递质释放的关键调节因子，其剪接错误是ALS患者中高达63%和FTD患者中高达三分之一的患者所发生的RNA改变。这些数据将在AD/PD™ 2024国际会议上进行展示，QurAlis公司正在开发针对UNC13A的ASOs，以纠正剪接错误，恢复UNC13A蛋白生产和减少可能导致疾病进展的隐匿外显子。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2023-03-09

QurAlis Corp

肌萎缩侧索硬化症新疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

DROIA;
Amgen Ventures;
[+13]

——

2020-05-13

QurAlis Corp

肌萎缩侧索硬化症新疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

DROIA;
Amgen Ventures;
[+5]

——

2018-11-19

QurAlis Corp

肌萎缩侧索硬化症新疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮

Amgen Ventures;
Mission BioCapital;
[+2]

——

2018-04-05

QurAlis Corp

肌萎缩侧索硬化症新疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮

Alexandria Venture Investments;
Amgen Ventures;
[+1]

——

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