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Acuitas Therapeutics Inc

公司全称:Acuitas Therapeutics Inc
国家/地区:加拿大/——
类型:——
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公司介绍:
Acuitas Therapeutics Inc (formerly AlCana Technologies) is a biotechnology company that works with partners and customers to develop new or improved nanotechnology-based pharmaceutical products

基本信息

地址:

British Columbia Canada V6L 2A1 2714 31st Ave W VANCOUVER BRITISH COLUMBIA V6L 2A1; CA; Telephone: +16042273904;

公司官网:

acuitastx.com/

企业画像
应用技术:
  • 靶向治疗
  • 治疗技术
  • 蛋白
  • 抗体药物
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 融合蛋白
  • mRNA
  • 生物制剂治疗
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

全球脂质纳米颗粒(LNP)递送系统领导者Acuitas Therapeutics宣布收购RNA Technologies & Therapeutics(RNA T&T)多数股权,RNA T&T是一家专注于设计、优化和制造高质量RNA构建的公司。此次投资将支持RNA T&T的成长和发展,使其能够进一步发展和扩大其运营。Acuitas Therapeutics CEO Thomas Madden表示,RNA T&T的科学研究和技术专长为RNA药物开发带来了精确性和一致性。两家公司将继续独立运营,但此次投资将使各公司的合作伙伴能够更便捷地获得互补的全球顶级RNA优化和制造知识以及LNP递送专长。通过整合这些能力,合作伙伴可以采取更全面的方法来处理RNA-LNP疗法,帮助减少开发复杂性,加快临床时间表,并在多个项目中提前降低风险。
Acuitas Therapeutics在柏林举办的第13届国际mRNA健康会议上展示了其下一代脂质纳米颗粒(LNP)技术的进展。这些技术旨在提高mRNA-LNP药物的治疗效果和安全性,扩大其治疗范围。Acuitas Therapeutics的CEO Thomas Madden博士表示,这些研究聚焦于两个关键目标:将技术应用于新的治疗领域,并提升平台本身的功效和安全性。在会议上,Acuitas的CSO Ying Tam博士详细介绍了下一代LNP技术的多项进展,包括新型LNP候选物的开发、脂质结构的优化、靶向递送和制造方法的改进。此外,Acuitas还展示了其在癌症疫苗、功效和安全性方面的临床前数据,以及新型脂质的发现。
Precision BioSciences公司宣布,其利用ARCUS®平台开发的体内基因编辑疗法PBGENE-HBV,将首次在Liver Meeting 2025会议上进行口头报告。报告将展示来自ELIMINATE-B临床试验第一阶段前两个队列的新PBGENE-HBV数据。该会议是美国肝病研究协会第76届年会,将于2025年11月7日至11日在华盛顿特区举行。PBGENE-HBV是一种针对慢性乙型肝炎的创新基因编辑疗法,旨在治愈慢性乙型肝炎感染。目前全球约有3亿人患有慢性乙型肝炎。ELIMINATE-B试验旨在确定安全消除cccDNA和失活整合HBV DNA的最佳剂量和给药次数。Precision BioSciences计划将研究扩展到英国的临床试验站点,并继续加速招募和评估具有遗传多样性的患者群体。
Arbor Biotechnologies宣布在Mayo Clinic对首名患者进行了ABO-101的给药,这是一项针对原发性高草酸尿症1型的基因编辑治疗药物的1/2期redePHine研究。ABO-101耐受性良好,给药后28天内未报告严重不良事件或剂量限制性毒性。该研究正在进行剂量递增,计划在美国Mayo Clinic和英国及欧洲开设更多研究点。ABO-101是一种旨在通过一次性的基因编辑治疗减少肝脏中草酸生产的药物,有望为PH1患者提供新的治疗方案。
加州大学伯克利分校的科学家团队成功研发并实施了一项个性化CRISPR基因编辑疗法,为一名患有罕见遗传疾病的婴儿KJ进行了治疗。KJ患有极罕见的尿素循环疾病,这种疾病在新生儿中的发病率仅为130万分之一。该疗法在短短六个月内完成研发并应用于患者,显示出无不良反应、症状改善和减少对药物依赖的积极效果。这一突破性进展为罕见且以往无法治疗的遗传疾病患者带来了新的治疗希望。
Acuitas Therapeutics在2025年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上展示了其与费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学合作的成果。这些成果包括个性化CRISPR基因编辑疗法的单患者临床试验,以及下一代脂质纳米颗粒(LNP)递送系统的最新研究。 Acuitas Therapeutics展示了其LNP递送系统在安全性、有效性和精准性方面的进展,包括: 1. 通过使用DARPin配体扩展LNP递送的目标范围,并通过体内T细胞递送进行验证。 2. 开发更预测的鼠标和非人灵长类动物(NHP)模型,以评估递送效率和安全性。 3. 在单患者临床试验中,使用Acuitas的LNP配方成功递送了全球首个个性化LNP递送CRISPR基因编辑疗法,用于治疗尿素循环障碍(UCD)的婴儿。 4. 使用Athebody DARPin偶联的LNP配方进行非肝脏LNP递送的研究,以增强LNP治疗法的精准性。 5. 开发改进的鼠标和非人灵长类动物模型,以更好地评估LNP递送的安全性。 Acuitas Therapeutics致力于与合作伙伴合作,推动核酸疗法的发展,并已在COVID-19疫苗和多种治疗药物中应用其LNP技术。
Aldevron,一家全球领先的DNA、RNA和蛋白质制造商,宣布与专注于脂质纳米颗粒(LNPs)递送系统的核酸疗法开发公司Acuitas Therapeutics建立战略合作伙伴关系。此次合作将使Aldevron通过整合Acuitas专有的LNP封装平台,扩展其在mRNA LNP封装方面的能力,增强其作为mRNA序列到瓶装定制制造商的服务和实力。Aldevron在2023年5月宣布扩大其mRNA生产能力,包括Cytivas mRNA LNP封装和无菌填充-完成平台。与Acuitas的合作将为Aldevron提供多样化的mRNA LNP技术,显著提升其mRNA端到端药物产品服务能力。合作将使Aldevron能够支持Acuitas的LNP配方和许可方。Aldevron副总裁Mark Wetzel表示,此次合作将使Acuitas合作伙伴能够利用Aldevron在mRNA制造方面的丰富经验和全面端到端能力。Acuitas技术结合Aldevron在提供尖端解决方案和严格的质量流程方面的丰富经验,为合作伙伴提供了卓越的优势。Aldevron拥有二十年的mRNA技术经验,已开发出从mRNA序列到瓶装的无缝工作流程,此次合作为客户提供LNP平台灵活性,以适应其项目的发展阶段。
GC Biopharma在韩国华川建立了mRNA生产设施,标志着该公司从疫苗研发扩展到罕见病治疗领域。该设施是一座GMP试点工厂,具备mRNA生产全流程的“一站式”生产能力,有助于降低污染风险并快速响应生产需求。GC Biopharma还与Acuitas Therapeutics签订了脂质纳米粒子(LNP)开发与选择权协议,并建立了新的mRNA-LNP平台,正积极研发进入临床阶段。该平台目前应用于罕见病SSADHD的治疗和mRNA流感疫苗的研发。通过新设施测试疫苗和治疗候选药物的有效性和安全性,公司计划在GMP试点工厂生产用于临床试验的药物,并逐步推进商业化及CMO业务。
Aldena Therapeutics,一家专注于皮肤病学领域的siRNA疗法生物技术公司,已选定PCI Pharma Services(PCI)作为全球领先的合同研发和生产组织(CDMO),在PCI圣地亚哥设施内负责ALD-102(一种针对炎症性皮肤病的siRNA研究性注射治疗)的配方、包装和分销。ALD-102目前处于临床前试验阶段,是Aldena研发管线中最先进的疗法。全球有超过9亿人受皮肤病困扰,尽管治疗各种皮肤疾病和障碍取得了显著进展,但仍存在局限性和挑战。Aldena利用siRNA技术,开发针对皮肤状况的先进和长效治疗方法。CDMO在医药价值链中扮演着关键角色,PCI Pharma Services因其复杂的配方和冷链技术而成为Aldena的首选合作伙伴。PCI Pharma Services提供从临床前研究到商业化的全方位服务,并拥有全球网络和先进的自动化设备,以缩短从产品提案到临床试验用注射产品分发的时间。PCI Pharma Services致力于通过其临床和商业供应链解决方案改善患者的生活,并在全球范围内投资扩展其业务。
BIOVECTRA与Acuitas Therapeutics宣布达成一项技术转移服务协议,BIOVECTRA将非独家地采用Acuitas的LNP技术平台制造mRNA疗法。双方合作旨在加速其合作伙伴获得cGMP质量的LNP,用于早期和后期产品。Acuitas的LNP技术在多个疫苗和疗法中应用,包括COMIRNATY疫苗。此次合作将扩大BIOVECTRA在加拿大大西洋地区的mRNA生物制造设施的商业化生产,支持GMP和商业化LNP配方。BIOVECTRA的新生物制造中心将支持生产疫苗和最终疫苗剂量,同时其团队拥有丰富的GMP商业供应经验。
拜耳公司与生物技术公司Acuitas Therapeutics合作,利用其脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,加强其在基因治疗领域的产品组合。这项经过临床验证的LNP技术将支持拜耳的体内基因编辑和蛋白质替代项目,旨在将RNA有效载荷精确递送到肝脏。Acuitas的LNP技术已在多个疫苗和疗法中应用,包括一些COVID-19疫苗。拜耳将获得Acuitas的高效、可扩展的LNP技术,以推进其基因编辑计划,并加速将创新疗法带给患者。

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