Ionis Pharmaceuticals公司宣布将于2026年4月29日东部时间上午8:30举行一场现场网络直播会议,讨论其第一季度的财务业绩并强调关键项目进展。网络直播可通过https://ir.ionis.com/events-and-presentations/upcoming-events 访问,会议录音将在同一地址上提供有限时间的回放。Ionis Pharmaceuticals公司自成立以来,致力于发明治疗严重疾病的药物,目前拥有神经学、心代谢疾病和患者需求较高的特定领域的市场化的药物和领先的管线。作为RNA靶向药物领域的先驱,Ionis继续推动RNA疗法的创新,并在基因编辑的新方法上取得进展。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的研发工作,同时,公司还拥有为患者带来改变生活的进步的热情和紧迫感。欲了解更多关于Ionis的信息,请访问Ionis.com,并在X(Twitter)、LinkedIn和Instagram上关注我们。
美国Ionis制药公司宣布,其针对严重高甘油三酯血症(sHTG)的新药olezarsen的补充新药申请(sNDA)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的优先审评。FDA已设定处方药用户费用法案(PDUFA)的目标行动日期为2026年6月30日。该申请基于olezarsen在Phase 3 CORE和CORE2研究中的积极结果,这些研究显示olezarsen在降低甘油三酯水平和减少急性胰腺炎事件方面具有显著效果。Olezarsen是一种RNA靶向药物,旨在降低肝脏中调节血液中甘油三酯代谢的蛋白质apoC-III的生成。
Ionis Pharmaceuticals公司宣布将于美国东部时间2月25日上午11:30举行一场网络直播,讨论其2025年第四季度及全年的财务结果,并强调关键项目进展。网络直播可通过https://ir.ionis.com/events-and-presentations/upcoming-events访问,直播回放将在同一地址上提供有限时间的访问。Ionis Pharmaceuticals公司自成立以来,致力于发明药物,为患有严重疾病的人们带来更好的未来。公司目前拥有在神经学、心血管代谢疾病和患者需求高的特定领域的市场化和领先管线。作为RNA靶向药物领域的先驱,Ionis在推进RNA疗法创新的同时,也在基因编辑的新方法上取得进展。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的工作,同时,对为患者带来改变生活的进步的热情和紧迫感也支撑着公司的发展。更多关于Ionis的信息,请访问Ionis.com,并在X(Twitter)、LinkedIn和Instagram上关注我们。
2026年1月12日,n-Lorem基金会和EspeRare基金会宣布建立战略合作伙伴关系,旨在扩大n-Lorem的ASO(反义寡核苷酸)疗法在欧盟的普及,以治疗罕见遗传病。该合作旨在解决美国以外的个性化遗传药物访问中存在的监管、运营和诊断障碍。合作初期将专注于为居住在瑞士的少数纳米罕见病患者提供治疗,目标是建立一个可扩展的模型,以支持欧盟的后续扩展。EspeRare致力于为被忽视的患者开发治疗方案,其理念是以患者为中心,并与患者社区深度合作。n-Lorem在个性化实验ASO药物的开发和发现方面处于领先地位,目前治疗全球最多的纳米罕见病患者。n-Lorem的工业化流程基于严格的科学、对ASO技术的深入理解以及发现和开发ASO的专业知识和经验。n-Lorem至今已在FDA授权下运营,为了在国际上扩大访问,需要量身定制的临床和监管解决方案,同时尊重当地监管框架,并保持n-Lorem对病人安全和科学严谨的标准。
PacBio公司宣布与n-Lorem Foundation和EspeRare基金会进行战略合作,旨在将长读长全基因组测序技术作为推动个性化反义寡核苷酸(ASO)疗法研发的基础设施。合作内容包括PacBio提供科学专长,利用其长读长全基因组测序技术来研究ASO疗法的可行性评估和分子表征。PacBio将捐赠测序试剂并提供科学资源,以支持罕见病治疗药物的研发。此次合作旨在通过整合长读长全基因组测序,减少后续测试的需求,加速目标验证,并提高ASO设计的信心。
Metagenomi Therapeutics公司宣布完成公司名称更改为Metagenomi Therapeutics,以反映公司战略转型,专注于推动其领先项目——血友病A项目,以及其他具有高成功概率的引人注目的项目和技术的开发。公司还概述了其在2025年治疗开发计划和科技平台方面取得的里程碑,以及2026年预期的里程碑。公司的领先项目MGX-001在非人灵长类动物中展示了治愈FVIII活性的潜力,预计将在2026年第四季度提交IND/CTA申请,并计划在2027年开始进行首次人体研究。此外,公司还完成了对研发管道的战略优先级调整,以专注于推进其领先的治疗方案,并预计现金储备将持续到2027年第四季度。