美国Ionis制药公司宣布，其针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的新药olezarsen的补充新药申请（sNDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评。FDA已设定处方药用户费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2026年6月30日。该申请基于olezarsen在Phase 3 CORE和CORE2研究中的积极结果，这些研究显示olezarsen在降低甘油三酯水平和减少急性胰腺炎事件方面具有显著效果。Olezarsen是一种RNA靶向药物，旨在降低肝脏中调节血液中甘油三酯代谢的蛋白质apoC-III的生成。
Ionis Pharmaceuticals公司宣布将于美国东部时间2月25日上午11:30举行一场网络直播，讨论其2025年第四季度及全年的财务结果，并强调关键项目进展。网络直播可通过https://ir.ionis.com/events-and-presentations/upcoming-events访问，直播回放将在同一地址上提供有限时间的访问。Ionis Pharmaceuticals公司自成立以来，致力于发明药物，为患有严重疾病的人们带来更好的未来。公司目前拥有在神经学、心血管代谢疾病和患者需求高的特定领域的市场化和领先管线。作为RNA靶向药物领域的先驱，Ionis在推进RNA疗法创新的同时，也在基因编辑的新方法上取得进展。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的工作，同时，对为患者带来改变生活的进步的热情和紧迫感也支撑着公司的发展。更多关于Ionis的信息，请访问Ionis.com，并在X（Twitter）、LinkedIn和Instagram上关注我们。
2026年1月12日，n-Lorem基金会和EspeRare基金会宣布建立战略合作伙伴关系，旨在扩大n-Lorem的ASO（反义寡核苷酸）疗法在欧盟的普及，以治疗罕见遗传病。该合作旨在解决美国以外的个性化遗传药物访问中存在的监管、运营和诊断障碍。合作初期将专注于为居住在瑞士的少数纳米罕见病患者提供治疗，目标是建立一个可扩展的模型，以支持欧盟的后续扩展。EspeRare致力于为被忽视的患者开发治疗方案，其理念是以患者为中心，并与患者社区深度合作。n-Lorem在个性化实验ASO药物的开发和发现方面处于领先地位，目前治疗全球最多的纳米罕见病患者。n-Lorem的工业化流程基于严格的科学、对ASO技术的深入理解以及发现和开发ASO的专业知识和经验。n-Lorem至今已在FDA授权下运营，为了在国际上扩大访问，需要量身定制的临床和监管解决方案，同时尊重当地监管框架，并保持n-Lorem对病人安全和科学严谨的标准。
PacBio公司宣布与n-Lorem Foundation和EspeRare基金会进行战略合作，旨在将长读长全基因组测序技术作为支持个性化反义寡核苷酸（ASO）疗法开发的基础设施。合作中将利用PacBio的长读长全基因组测序技术，研究ASO疗法的可行性评估和分子表征，以帮助扩展长读长基因组学在缺乏有效治疗选择的人群中的作用。PacBio将捐赠测序试剂并提供专家科学资源，以支持罕见病治疗药物的研究开发。此次合作反映了PacBio致力于通过技术推动人类健康发展的承诺，旨在通过更深入的生物洞察力支持潜在的可操作结果的发展。
Metagenomi Therapeutics公司已完成公司名称更改为Metagenomi Therapeutics，以反映其战略转型，专注于推动其领先项目血友病A以及其他具有高成功概率的项目和技术。公司宣布其领先项目MGX-001在非人灵长类动物中显示出治愈性FVIII活性，预计将在2026年第四季度提交IND/CTA申请，并在2027年开始进行人体试验。此外，公司还完成了其治疗开发项目和技术平台在2025年取得的里程碑，并展望了2026年的预期里程碑。
Ionis Pharmaceuticals公司在2025年取得显著成就，成功执行了作为商业化生物技术公司的首次两次独立发布。公司预计2026年将迎来另一年的变革，预计将有另外两种突破性疗法的独立发布——olezarsen用于严重高甘油三酯血症，这是Ionis在大型患者群体中的首次发布，以及zilganersen用于亚历山大病，这是Ionis从其领先的神经病学管线中进行的首次独立发布。此外，Ionis的后期管线项目也显示出强劲势头，预计今年将有五个3期临床试验结果公布和四个新药申请提交。凭借强劲的执行力和多个关键催化剂，Ionis预计将在2028年实现现金流平衡。
Ionis制药公司与GSK合作研发的贝皮罗韦森（一种用于治疗慢性乙型肝炎的实验性反义寡核苷酸）在两项关键的III期临床试验B-Well 1和B-Well 2中表现出良好的安全性和有效性。这两项试验涉及来自29个国家的超过1800名患者。贝皮罗韦森与标准治疗联合使用，显示出显著且具有临床意义的功能性治愈率，显著高于单独使用标准治疗。功能性治愈是指病毒在血液中无法检测到，且至少在治疗结束后24周内乙型肝炎病毒DNA无法检测到。这一结果有望为全球超过2.5亿慢性乙型肝炎患者带来新的治疗希望。贝皮罗韦森已被全球监管机构认定为创新药物，并获得了美国FDA的快速通道指定、中国突破性疗法指定和日本SENKU指定。
Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其首席执行官Brett P. Monia博士将于2026年1月13日星期二上午8:15太平洋时间在44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发表公司概述演讲。该演讲可通过Ionis投资者与媒体部分的网站进行实时网络直播，网址为https://ir.ionis.com/events。演讲的回放将在48小时内可在Ionis网站上提供，并将在有限的时间内存档。Ionis Pharmaceuticals是一家拥有30年历史的制药公司，致力于为患有严重疾病的人带来更好的未来。公司目前拥有在神经学、心代谢疾病和特定高需求领域的领先药物和产品线。作为RNA靶向药物领域的先驱，Ionis继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的研发工作，同时公司也怀有激情和紧迫感，致力于为患者带来改变生活的进步。欲了解更多关于Ionis的信息，请访问Ionis.com，并在X（Twitter）、LinkedIn和Instagram上关注我们。
Deciphera Pharmaceuticals宣布，其在日本大阪和马萨诸塞州沃尔瑟姆的子公司Ono Pharmaceutical Co., Ltd.（总部：日本大阪；总裁兼首席运营官：高野豊）在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上，口头报告了Sapablursen在真性红细胞增多症（PV）患者中2a期IMPRSSION研究的积极结果。Sapablursen由Ionis Pharmaceuticals发现并开发，Ionis进行了IMPRSSION研究。2025年3月，Ionis和Ono签订了一项许可协议，Ono获得了Sapablursen在全球范围内开发和商业化的独家权利。Sapablursen被美国食品药品监督管理局（FDA）在2024年1月授予快速通道指定，在2024年8月获得孤儿药指定，并在2025年5月获得突破性疗法指定。基于2a期研究的积极结果，Deciphera计划在2026年启动Sapablursen在PV患者中的3期研究。Sapablursen旨在减少TMPRSS6的产生，从而增加铁调素的表达，铁调素是铁稳态的关键调节因子。通过增加铁调素的产生，Sapablursen有可能对包括PV在内的血液疾病产生积极影响。
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