2026年1月12日，n-Lorem基金会和EspeRare基金会宣布建立战略合作伙伴关系，旨在扩大n-Lorem的ASO（反义寡核苷酸）疗法在欧盟的普及，以治疗罕见遗传病。该合作旨在解决美国以外的个性化遗传药物访问中存在的监管、运营和诊断障碍。合作初期将专注于为居住在瑞士的少数纳米罕见病患者提供治疗，目标是建立一个可扩展的模型，以支持欧盟的后续扩展。EspeRare致力于为被忽视的患者开发治疗方案，其理念是以患者为中心，并与患者社区深度合作。n-Lorem在个性化实验ASO药物的开发和发现方面处于领先地位，目前治疗全球最多的纳米罕见病患者。n-Lorem的工业化流程基于严格的科学、对ASO技术的深入理解以及发现和开发ASO的专业知识和经验。n-Lorem至今已在FDA授权下运营，为了在国际上扩大访问，需要量身定制的临床和监管解决方案，同时尊重当地监管框架，并保持n-Lorem对病人安全和科学严谨的标准。
PacBio公司宣布与n-Lorem Foundation和EspeRare基金会进行战略合作，旨在将长读长全基因组测序技术作为支持个性化反义寡核苷酸（ASO）疗法开发的基础设施。合作中将利用PacBio的长读长全基因组测序技术，研究ASO疗法的可行性评估和分子表征，以帮助扩展长读长基因组学在缺乏有效治疗选择的人群中的作用。PacBio将捐赠测序试剂并提供专家科学资源，以支持罕见病治疗药物的研究开发。此次合作反映了PacBio致力于通过技术推动人类健康发展的承诺，旨在通过更深入的生物洞察力支持潜在的可操作结果的发展。
Metagenomi Therapeutics公司已完成公司名称更改为Metagenomi Therapeutics，以反映其战略转型，专注于推动其领先项目血友病A以及其他具有高成功概率的项目和技术。公司宣布其领先项目MGX-001在非人灵长类动物中显示出治愈性FVIII活性，预计将在2026年第四季度提交IND/CTA申请，并在2027年开始进行人体试验。此外，公司还完成了其治疗开发项目和技术平台在2025年取得的里程碑，并展望了2026年的预期里程碑。
Ionis Pharmaceuticals公司在2025年取得显著成就，成功执行了作为商业化生物技术公司的首次两次独立发布。公司预计2026年将迎来另一年的变革，预计将有另外两种突破性疗法的独立发布——olezarsen用于严重高甘油三酯血症，这是Ionis在大型患者群体中的首次发布，以及zilganersen用于亚历山大病，这是Ionis从其领先的神经病学管线中进行的首次独立发布。此外，Ionis的后期管线项目也显示出强劲势头，预计今年将有五个3期临床试验结果公布和四个新药申请提交。凭借强劲的执行力和多个关键催化剂，Ionis预计将在2028年实现现金流平衡。
Ionis制药公司与GSK合作研发的贝皮罗韦森（一种用于治疗慢性乙型肝炎的实验性反义寡核苷酸）在两项关键的III期临床试验B-Well 1和B-Well 2中表现出良好的安全性和有效性。这两项试验涉及来自29个国家的超过1800名患者。贝皮罗韦森与标准治疗联合使用，显示出显著且具有临床意义的功能性治愈率，显著高于单独使用标准治疗。功能性治愈是指病毒在血液中无法检测到，且至少在治疗结束后24周内乙型肝炎病毒DNA无法检测到。这一结果有望为全球超过2.5亿慢性乙型肝炎患者带来新的治疗希望。贝皮罗韦森已被全球监管机构认定为创新药物，并获得了美国FDA的快速通道指定、中国突破性疗法指定和日本SENKU指定。
Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其首席执行官Brett P. Monia博士将于2026年1月13日星期二上午8:15太平洋时间在44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发表公司概述演讲。该演讲可通过Ionis投资者与媒体部分的网站进行实时网络直播，网址为https://ir.ionis.com/events。演讲的回放将在48小时内可在Ionis网站上提供，并将在有限的时间内存档。Ionis Pharmaceuticals是一家拥有30年历史的制药公司，致力于为患有严重疾病的人带来更好的未来。公司目前拥有在神经学、心代谢疾病和特定高需求领域的领先药物和产品线。作为RNA靶向药物领域的先驱，Ionis继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的研发工作，同时公司也怀有激情和紧迫感，致力于为患者带来改变生活的进步。欲了解更多关于Ionis的信息，请访问Ionis.com，并在X（Twitter）、LinkedIn和Instagram上关注我们。
Deciphera Pharmaceuticals宣布，其在日本大阪和马萨诸塞州沃尔瑟姆的子公司Ono Pharmaceutical Co., Ltd.（总部：日本大阪；总裁兼首席运营官：高野豊）在2025年12月6日至9日在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上，口头报告了Sapablursen在真性红细胞增多症（PV）患者中2a期IMPRSSION研究的积极结果。Sapablursen由Ionis Pharmaceuticals发现并开发，Ionis进行了IMPRSSION研究。2025年3月，Ionis和Ono签订了一项许可协议，Ono获得了Sapablursen在全球范围内开发和商业化的独家权利。Sapablursen被美国食品药品监督管理局（FDA）在2024年1月授予快速通道指定，在2024年8月获得孤儿药指定，并在2025年5月获得突破性疗法指定。基于2a期研究的积极结果，Deciphera计划在2026年启动Sapablursen在PV患者中的3期研究。Sapablursen旨在减少TMPRSS6的产生，从而增加铁调素的表达，铁调素是铁稳态的关键调节因子。通过增加铁调素的产生，Sapablursen有可能对包括PV在内的血液疾病产生积极影响。
美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，Ionis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其zilganersen突破性疗法指定，用于治疗亚历山大病（AxD），这是一种罕见、进展性且往往致命的神经系统疾病。该疾病可能导致运动能力丧失、独立生活能力下降，以及行走、说话、吞咽和呼吸困难。目前尚无获批的AxD疾病修饰性治疗方法。突破性疗法指定旨在加快治疗严重或危及生命条件的药物审查，并显示出与现有疗法相比有实质性改善的初步临床证据。Ionis制药公司表示，zilganersen的研究提供了首个证据，表明一种研究性治疗方法可以改变潜在疾病并改善结果，这是亚历山大病社区的重要一步。该研究显示，zilganersen 50 mg在61周时与安慰剂相比，在10米步行测试（10MWT）的步行速度主要终点上表现出统计学上和临床上有意义的稳定（平均差异33.3%，p=0.0412），且安全性良好。此外，zilganersen在关键次要终点上也表现出一致的益处。Ionis计划在2026年第一季度向美国FDA提交新药申请（NDA），并正在努力在美国启动一项扩大访问计划（EAP）。
Metagenomi公司宣布，将在2025年12月8日至10日在波士顿举行的Nature Conference“破译密码：核酸药物走向成熟”上展示其与Ionis Pharmaceuticals合作的新临床前数据，支持其第三项目标APOC3。Metagenomi是一家利用其专有技术创造治愈性遗传药物的公司，专注于开发针对具有明确生物学和临床开发及监管途径的疾病的高价值项目。Metagenomi的领先开发项目MGX-001，针对血友病A，已显示出与同类最佳治疗选择相竞争的临床前特征。此外，公司还在利用其专有基因编辑能力开发其他针对分泌蛋白缺乏症的项目，并与其他合作伙伴资产共同开发针对心血管代谢疾病的项目。
美国加利福尼亚州卡尔斯巴德，Ionis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物olezarsen突破性疗法指定，用于饮食辅助降低患有严重高甘油三酯血症（sHTG）成人患者的甘油三酯水平。突破性疗法指定旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物审查，并显示出与现有疗法相比有显著改善的初步临床证据。Olezarsen在关键性CORE和CORE2研究中显示出显著降低甘油三酯水平，并大幅减少急性胰腺炎事件，具有改变严重疾病治疗模式潜力。该药物基于Phase 3研究数据，预计将在年底前向FDA提交补充新药申请。
阿卡里治疗公司，一家专注于开发抗体药物偶联物（ADCs）的创新药物的公司，宣布任命Kameel D. Farag为其临时首席财务官。Farag先生是一位经验丰富的生物技术和全球财务高管，拥有超过二十年的通过转型性增长扩大创新生物技术公司的记录。他最近在阿斯彭神经科学公司担任首席财务官和业务运营负责人，负责将公司员工人数翻倍，筹集超过1.5亿美元的资金，建立制造基础设施，并准备公司进行临床试验和可能的未来首次公开募股。在阿斯彭之前，Farag先生在Ionis制药公司担任高级副总裁兼财务部负责人，支持公司的收入和盈利增长。在加入阿卡里之前，他在安进公司工作了超过16年，担任过多个领导职位，包括负责国际地区的财务，专注于在新兴市场推动增长并在成熟市场提高盈利能力。阿卡里治疗公司正在开发新一代的spliceosome payload抗体药物偶联物（ADCs），其PH1是一种新型的spliceosome调节剂，旨在干扰癌细胞内的RNA剪接，从而破坏癌细胞的生存。
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