Ionis Pharmaceuticals Inc
公司全称：伊奥尼斯制药公司
国家/地区：美国/——
类型：RNA药物开发商
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公司介绍：
伊奥尼斯制药公司在反义药物发明和开发上处于行业领先地位，利用新药研发平台，公司研发了大量的一流药品。反义技术在基因学和药物之间打开了一条通道。凭着公司高效多产的药物研发平台，公司可以用反义药物拓展自身及其合作伙伴的药物种类，满足大量的药物需求。公司的策略是做公司最擅长的事--寻找独特的反义药物并开发这些药物，使其成为关键的临床值转折点。公司发明并进行新药早期研究，然后将药物授权给合作伙伴。公司通过把药物交给领先的制药公司进行后期开发来实现药物的最大价值，如Biogen Idec公司、百时美施贵宝公司、 健赞公司、赛诺菲公司、葛兰素史克公司和礼来制药公司。
该公司的旗舰产品 KYNAMRO，正朝着市场上家族性高胆固醇血症患者迈进。
该公司于1989年在美国加州成立。
基本信息
成立时间：
1989-01-01
员工人数：
500人以上
联系电话：
1-760-9319200
地址：
2855 Gazelle Court Carlsbad CA 92010
公司官网：
www.ionispharma.com
企业画像
应用技术：
- 靶向治疗
- 抗体偶联
- 药物治疗
- 重组病毒
- 治疗技术
- 生物制剂治疗
- 反义RNA
- shRNA
- siRNA
- 单克隆抗体
- 肽
- 反义寡核苷酸
- 基因疗法
- 体内基因治疗
- 抗体药物
- 偶联寡核苷酸
- miRNA
- RNA疗法
- 寡核苷酸
- mRNA
热门标签：
- 改良型新药
- 单克隆抗体
- 偶联寡核苷酸
- 抗体偶联
- 创新药
- 生物类似药
- 基因疗法
团队信息
企业动态
奥田制药启动全球早期获取计划，针对FUS-ALS患者进行ulefnersen的试验性治疗
2026-09-22 00:00:00
奥田制药开发与商业化公司宣布启动全球早期获取计划（EAP），为患有由FUS基因突变引起的FUS-ALS（肌萎缩侧索硬化症的一种罕见遗传亚型）的患者提供试验性RNA靶向药物ulefnersen。该疾病通常表现为早期发病和快速进展，目前尚无针对FUS-ALS根本遗传原因的批准疗法。EAP为符合条件的患者提供了一种获取试验性药物的途径。该计划的安全性、透明度和信任为基础，旨在支持患者和医疗保健提供者之间的知情决策。ulefnersen是一种试验性产品，尚未获得美国FDA或任何全球监管机构的批准。
渐冻症新药III期研究成功
2026-09-22 00:00:00
Otsuka制药开发和商业化公司、Otsuka制药公司和Ionis制药公司今天宣布，在评估ulefnersen（一种正在研究的RNA靶向药物）治疗患有FUS-ALS（由FUS基因突变引起的遗传性肌萎缩侧索硬化症）的患者的3期FUSION试验中，该研究达到了其主要终点。ulefnersen在主要终点上显示出统计学上显著的改善，该主要终点评估了功能损害和生存情况，使用死亡或永久性通气、救援时间和从基线到第505天ALS功能评分修订版（ALSFRS-R）评分的变化的联合排名分析，与安慰剂相比（p=0.0005）。该研究提供了首个针对FUS-ALS潜在遗传原因的安慰剂对照临床试验的证据。FUSION研究还表明，ulefnersen在次要终点上显示出统计学上显著的改善，包括从基线到血清神经丝轻链（NfL）的变化，以及死亡、永久性通气、救援或因疾病进展而撤回的时间。ulefnersen在FUS-ALS患者中表现出良好的安全性和耐受性特征，大多数不良事件为轻度或中度。
Ionis Pharmaceuticals将在投资者会议上参与讨论会
2026-09-03 00:00:00
Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其管理层将参加即将举行的投资者讨论会。公司将在其官方网站的投资者与媒体部分提供这些演讲的现场网络直播，直播链接为https://ir.ionis.com/events-and-presentations/upcoming-events。48小时内，这些演讲的回放将在Ionis网站上提供，并将保留一段时间。Ionis Pharmaceuticals致力于研发针对严重疾病的药物，目前已在神经学、心代谢疾病和患者需求高的特定领域拥有市场化的药物和领先的药物研发管线。作为RNA靶向药物领域的先驱，Ionis继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的工作，同时，公司对为患者带来改变生活的进步充满热情和紧迫感。更多关于Ionis的信息，请访问Ionis.com，并在X（Twitter）、LinkedIn和Instagram上关注我们。
全球首款！亚历山大病 ASO 药物获批上市
2026-09-03 00:00:00
2026年9月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ionis Pharmaceuticals的Zanvastro（zilganersen）注射液上市，用于治疗亚历山大病（Alexander disease, AxD）的儿童及成人患者。这是全球首款获批治疗亚历山大病的药物，也是首款直接靶向该疾病驱动蛋白蓄积的疗法。亚历山大病是一种超罕见、进行性且往往致命的神经系统疾病，由GFAP基因突变引起。Zanvastro是一款反义寡核苷酸（ASO）药物，通过结合GFAP信使RNA并招募RNase H进行降解，减少异常蛋白的产生，从而干预疾病进程。该药采用鞘内注射给药，每3个月一次。Zanvastro的上市标志着Ionis从RNA靶向技术平台向商业化公司的关键转型。
少打针的新型降糖针快来了？9月9款创新药有望获FDA批准
2026-09-02 17:10:00
2025年，美国FDA批准了46款创新药。本文将介绍2026年9月美国FDA可能批准的9款创新药物，包括活性成分、适应症、公司名称、研发进展等信息。此外，文章还提到了药明康德在多肽药物开发方面的系统化分析平台，以及其在多肽代谢产物鉴定方面的技术优势。
阿斯利康与Ionis的Wainua在ATTR-CM三期临床试验中失败，对ATTR-CM领域产生冲击
2026-08-28 00:00:00
阿斯利康和Ionis制药公司的反义寡核苷酸Wainua在ATTR-CM（转甲状腺素蛋白介导的心肌病）的三期临床试验中失败，这一结果比分析师们根据今年夏天早些时候的数据预想的更为严重。虽然之前发布的发现已经对行业产生了巨大影响，但公司没有提供失败的详细信息。新数据表明，Wainua与标准治疗（辉瑞的tafamidis/Vyndamax）相比，心血管死亡率和复发性临床事件的风险增加了14%。尽管Wainua作为单药治疗显示出“非常可观的益处”，但与Alnylam的Amvuttra（vutrisiran）相比，Wainua在功能结果上的益处较小。Amvuttra是一种RNA干扰沉默剂，已被批准用于治疗ATTR-CM和hATTR-PN。这一失败对Ionis和阿斯利康的审批之路构成了挑战，同时也为BridgeBio和Intellia Therapeutics等领域的其他公司带来了机遇。
Ionis制药公司在欧洲心脏病学会大会上展示严重高甘油三酯血症管理新数据
2026-08-20 00:00:00
Ionis制药公司宣布，将在2026年8月28日至31日在慕尼黑举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上展示关于严重高甘油三酯血症（sHTG）管理的新数据。这些数据包括TRYNGOLZA®（olezarsen）开放标签、长期扩展研究的一年期数据，TRYNGOLZA®最近在美国获得批准，作为首个也是唯一一种用于降低甘油三酯和急性胰腺炎风险的sHTG治疗方法。此外，还将展示ION775的1期数据，这是一种正在开发的siRNA，是TRYNGOLZA的下一代后续产品，具有半年或更少频率给药的潜力。Ionis制药公司还计划在ESC大会上展示关于eplontersen在转甲状腺素蛋白介导的心肌病（ATTR-CM）患者中的3期临床试验数据。TRYNGOLZA®在美国于2026年6月获得批准，用于sHTG，目前其在sHTG的欧洲药品管理局审查中，Sobi在欧洲拥有商业化权利。ION775正在开发中，目前正在进行2期研究。
阿斯利康和Ionis的Wainua在ATTR-CM研究中失败，引发ATTR-CM领域动荡
2026-08-03 00:00:00
阿斯利康和Ionis的Wainua在ATTR-CM（转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病）的晚期临床试验中未能显示出显著的心血管益处，这一失败对ATTR-CM领域产生了巨大影响。Wainua原本被批准用于治疗ATTR-PN（转甲状腺蛋白淀粉样变性多发性神经病），但其在ATTR-CM中的失败使得其他类似疗法的开发者面临挑战。ATTR疾病分为ATTR-CM和ATTR-PN两种主要类型，ATTR-CM是更大的市场机会。尽管Wainua的失败给ATTR-CM领域带来了不确定性，但其他公司如BridgeBio和Intellia Therapeutics等仍在积极研发新的治疗方法。
Biogen在阿尔茨海默病治疗领域取得进展，CEO对diranersen持谨慎乐观态度
2026-07-30 00:00:00
Biogen公司CEO Chris Viehbacher表示，尽管对即将到来的阿尔茨海默病治疗药物diranersen持谨慎乐观态度，但不会将公司全部赌注压在这款药物上。Biogen近期公布了Phase 2 CELIA试验的初步数据，显示降低tau蛋白水平可能有助于改善阿尔茨海默病患者的认知能力。diranersen是一种针对tau蛋白mRNA的抗感寡核苷酸药物，旨在减少tau蛋白的产生。尽管diranersen在CELIA试验中未能达到主要终点，但数据显示该疗法使疾病严重程度减缓了26%，认知能力下降也得到减缓。Viehbacher强调，tau蛋白在神经传递中的重要性，同时承认tau蛋白的作用机制尚未完全明了。Biogen正在与神经病学界合作，寻找最佳的治疗方案，并与FDA合作推进新药审批。
Ionis制药公司科学总监Frank Bennett博士将于2027年2月退休
2026-07-29 00:00:00
Ionis制药公司宣布，公司执行副总裁兼首席科学官Frank Bennett博士将于2027年2月退休。Bennett博士自1989年加入Ionis制药公司以来，作为创立科学家，对RNA靶向药物领域的发展做出了巨大贡献，特别是在神经疾病领域。他的研究涉及反义寡核苷酸（ASOs）的基本机制，包括药代动力学、药物化学和细胞摄取。在他的领导下，Ionis发现了超过50个药物候选者，其中7个已在全球范围内获得监管批准。Bennett博士还获得了多项荣誉，包括2019年生命科学突破奖、2019年海利中心国际ALS创新奖等。退休后，他将作为战略顾问继续支持公司，直到过渡期结束。
Ionis制药公司发布2026年第二季度财务报告及关键更新
2026-07-29 00:00:00
Ionis制药公司报告了截至2026年6月30日的第二季度财务结果，并提供了关键更新。TRYNGOLZA®（olezarsen）获得批准，成为首个用于降低严重高甘油三酯血症（sHTG）成人甘油三酯和急性胰腺炎风险的药物。公司预计在2026年下半年实现多个重要里程碑，包括zilganersen在亚历山大病的批准，以及bepirovirsen用于慢性乙型肝炎的全球上市。Ionis制药公司的收入在第二季度和上半年分别增长了56%和69%，主要得益于TRYNGOLZA和DAWNZERA的商业成功以及来自多个合作伙伴的显著研发收入。
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