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RASRx

公司全称：RASRx
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
RASRx is dedicated to developing therapies for rare diseases mainly duchenne muscular dystrophy. RASRx develops and commercializes technology licensed from the University of Southern California

基本信息

地址：

231 Bonetti Dr Ste 240 SAN LUIS OBISPO CALIFORNIA 93401-7376; US;

企业画像
行业领域：

企业动态

RASRx 获得 FDA 孤儿药资格认定
2017-06-15
RASRx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其化合物RASRx1902孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症。RASRx1902是一种口服疗法，在动物模型中显示出对肌肉功能的积极影响，增强了肌肉力量和再生，同时减少了肌肉炎症、退化和坏死。RASRx通过孤儿药资格获得财务激励，以促进该项目的投资并加快其监管时间表。与CureDuchenne合作，公司正在进行毒理学研究，以推进RASRx1902进入人类临床试验。RASRx的创始人与南加州大学Stevens创新中心合作，独家许可RASRx1902。CureDuchenne Ventures和美国国防部与南加州大学的合作研究资助加速了该项目的临床前开发。杜氏肌营养不良症是一种致命的遗传疾病，导致肌肉退化，影响约每3500名男孩中的1名。患者通常在5岁前被诊断，12岁前失去行走能力，大多数人在20多岁时去世。目前有有限的批准治疗，但没有治愈方法。RASRx的创始人表示，他们热衷于在未满足需求领域如杜氏肌营养不良症上产生影响。RASRx的创新项目采用了一种突变无关的方法来阻止，甚至可能逆转杜氏肌营养不良症的退化进程。通过这种方法，他们希望为杜氏肌营养不良症患者以及其他肌肉萎缩症患者带来缓解。
Cure Duchenne Ventures LLC 向 RASRx 提供资金，以帮助推进杜氏肌营养不良症的新型治疗方法
2016-01-05
CureDuchenne Ventures LLC宣布投资RASRx，一家专注于罕见病疗法的初创公司，旨在开发针对杜氏肌营养不良症的口服疗法。该疗法在mdx小鼠模型中显示出对肌肉功能的积极影响，包括增强肌肉力量和再生，减少肌肉炎症和纤维化。CureDuchenne Ventures的资金支持将推动关键的前临床研究和生产。CureDuchenne Ventures的Jak Knowles将加入RASRx董事会。杜氏肌营养不良症是一种致命的遗传疾病，影响约每3500名男孩中的1名，目前尚无批准的治疗或治愈方法。CureDuchenne Ventures由致力于拯救杜氏肌营养不良症患者的非营利组织CureDuchenne成立，该组织已资助七个研究项目，并推动了数百万美元的制药和生物技术研发投资。RASRx将开发并商业化从南加州大学许可的技术，其创始人拥有丰富的药物开发经验。

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