生物技术公司VarmX宣布,其全球III期EquilibriX-S试验已开始招募第一位参与者。该试验旨在评估VMX-C001在服用FXa抑制剂并需要紧急手术/程序的患者中,快速恢复正常凝血功能的效果。EquilibriX-S是一项随机、对照的III期研究,将在20多个国家招募参与者。VMX-C001是一种重组的人凝血因子X蛋白,对FXa抑制剂不敏感,旨在绕过其抗凝活性并支持凝血级联的恢复。该试验的目的是为VMX-C001成为服用FXa抑制剂的患者在紧急手术中的治疗选择提供关键数据。
澳大利亚血浆和疫苗公司CSL在经历一年的业绩下滑和高层变动后,于周二发布2026财年报告,显示公司正在恢复增长。CSL预计其最大的部门CSL Behring在2027财年将实现中个位数的增长,尽管低于其在2024财年和2023财年实现的两位数增长,但至少扭转了去年销售额下降1%至111亿美元的局面。Behring部门的主要增长动力是免疫球蛋白(Ig)市场的复苏,CSL预计该市场销售额将在去年持平后增长中至高个位数。CSL还预计其遗传性血管性水肿(HAE)治疗药物Andembry的销量将持续增长,该药物在财年中的销售额为2.4亿美元,超出公司预期。此外,CSL在2026财年的资产减值损失大部分归因于其2022年收购的瑞士铁缺乏和肾病专家Vifor Pharma的资产价值下降,预计该部门在2027财年销售额将下降25%。
全球生物技术领导者CSL近日宣布,其产品ANDEMBRY(garadacimab-gxii)在2至11岁患有遗传性血管性水肿(HAE)的儿童中的IIIb期临床试验结果积极。ANDEMBRY已在40多个国家获得批准,用于预防12岁及以上成人和儿童HAE攻击。在多中心、开放标签的IIIb期研究中,ANDEMBRY在2至11岁HAE患者中显示出与先前研究一致的良好安全性和耐受性特征。治疗期间,大多数参与者保持无攻击状态。6至11岁的参与者每月一次接受100mg ANDEMBRY,而2至5岁的参与者每两个月接受100mg ANDEMBRY。ANDEMBRY是一种针对XIIa因子的单克隆抗体,XIIa因子是一种在HAE患者的肿胀攻击中起关键作用的血浆蛋白。通过作用于HAE级联反应的顶端,ANDEMBRY防止攻击,代表了一种新颖的长效预防策略。CSL计划在财政年度上半年开始向卫生当局提交文件,以支持ANDEMBRY在2至11岁儿童中扩大儿科适应症。完整的研究结果将在即将举行的科学会议上公布,并提交给同行评审期刊发表。
《新英格兰医学杂志》于6月29日正式撤回了支持自身免疫疾病药物Tavneos(avacopan)获批的关键性III期ADVOCATE研究论文。撤稿原因是FDA在调查中发现,研究在数据库锁定和盲态解除后,未经作者知情对9名患者的主要终点评估进行了重新裁定,严重违反了临床研究规范与诚信。自今年1月FDA要求安进公司自愿撤回Tavneos以来,双方一直僵持不下。安进公司拒绝撤回后,FDA加大力度,指控安进公司研究人员篡改了试验结果。此外,欧洲药品管理局(EMA)提议撤销Tavneos的上市许可,认为其临床数据不正确且具有误导性。这起事件涉及两起总价值超过150亿美元的跨国并购案,Tavneos作为口服选择性补体C5a受体抑制剂,曾被视为治疗严重ANCA相关血管炎的变革性疗法。
澳大利亚生物制药公司CSL将其财年营收预期从158亿美元下调至152亿美元,并宣布将进行50亿美元的资产减记。这一调整反映了公司自2022年以117亿美元收购瑞士铁缺乏和肾病专家Vifor Pharma以来所面临的财务困境。CSL还指出,由于研发项目失败和市场份额损失,公司对业务增长前景的信心下降。CSL的新营收预期较其2025财年的156亿美元下降了2.6%,这将是公司十多年来的首次营收下降。CSL还预计其血浆产品之一的白蛋白销售额将比之前的预期低2亿美元,原因是中国白蛋白市场价值下降。CSL还宣布了首席商业官Andy Schmeltz的退休和Diego Sacristan的晋升。
Kurma Partners宣布成功关闭其第四支生物科技风险投资基金,募资总额达到2.15亿欧元(约合2.52亿美元),用于支持欧洲初创企业。该基金在2024年10月首次关闭时已筹集1.4亿欧元,目标总额为2.5亿欧元。尽管在生物科技领域面临困难,但Biofund IV的规模仍比前一代Biofund III的1.6亿欧元高出34%。Kurma计划利用Biofund IV进行16至20项新投资,并已投资11个项目。该基金的投资对象包括美国和丹麦的肥胖初创公司Alveus Therapeutics,以及Adcytherix公司,后者在2025年10月筹集了1.05亿欧元用于抗体药物偶联物(ADC)项目。Kurma还通过Biofund IV领导或共同领导了多个小型融资轮,包括对Nuevocor、EvlaBio、Laigo Bio和Elkedonia的投资。Argobio Studio,一家由Kurma支持的生物科技构建者,参与了Elkedonia和Laigo的投资。Bpifrance、澳大利亚生物科技CSL、欧洲投资基金和Kurma的母公司Eurazeo是Biofund IV的四家基石投资者。Kurma的管理合伙人Thierry Laugel和Rémi Droller表示,这一最新关闭反映了投资者对过去15年建立的模式的长期信任,即一个连接科学发现和风险资本融资的整合生态系统。
药物命名是一个复杂且富有创造性的过程,既要满足语言学上的记忆点,又要遵守监管规定,避免过度营销。Ionis制药公司的执行副总裁兼全球产品战略官Kyle Jenne表示,随着时间推移,可用的潜在药物名称越来越少,命名药物变得越来越困难。然而,这个过程仍然充满乐趣。Jenne强调,药物名称应具有独特性,并尽可能与疾病状态和医学领域相关联。以Ionis的Dawnzera(donidalorsen)为例,这是一种预防遗传性血管性水肿(HAE)的药物,其名称寓意着新时代的黎明,同时也体现了该药物作为首个RNA靶向疗法的创新性。Dawnzera在竞争激烈的HAE市场中脱颖而出,成为Ionis第二次在药物命名比赛中获胜。
日本制药公司Shionogi宣布与美国生物医学高级研究和发展管理局(BARDA)签订新合同,旨在加强美国国内抗生素Fetroja(cefiderocol)的供应,并可能扩大其用途以应对“高生物威胁病原体”如鼠疫和芽孢杆菌病。这笔合同由美国卫生与公众服务部(HHS)的战略准备和应对署(ASPR)下属的BARDA资助,初始资金为1.19亿美元,如果执行“多年选项”,Shionogi可能获得高达4.82亿美元。Shionogi表示,将利用这笔资金在美国建立一个专门的Fetroja生产基地,并支持该药物的采购。此外,Shionogi还将推进Fetroja治疗由“高优先级生物威胁病原体”引起的感染的研究,包括芽孢杆菌病和鼠疫,并寻求FDA批准在儿科患者中治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎。
全球生物制药领导者CSL在2026年3月9日宣布,将在伊利诺伊州坎卡基扩建其先进的制造设施,投资额达15亿美元。此次扩建是公司全球制造增长战略的关键部分,旨在扩大其在美国的制造业务。扩建后的设施将显著提高公司生产用于治疗罕见和严重疾病以及其他急性医疗问题的生命维持性血浆衍生物疗法的能力。预计到2031年,该设施将采用CSL的Horizon 2制造工艺,这是一种专利的、提高产量的技术,可以从相同数量的血浆中生产出更多的免疫球蛋白。该投资预计将创造至少300个新的工作岗位,并提高血浆衍生物疗法和清蛋白的生产。自2018年以来,CSL已在美国运营中投入超过30亿美元,创造了超过6,500个新的美国工作岗位,并将其美国员工总数增加到近19,000人。
Memo Therapeutics AG(MTx)与全球领先的生物制药公司CSL达成一项战略合作和独家许可协议,旨在推进MTx的重组多克隆IgG技术。该协议包括研发资金、技术访问权,以及如果CSL行使期权,还将包括许可费和首个产品的开发和销售里程碑,总额高达2.65亿瑞士法郎(3.28亿美元)。此合作进一步验证了MTx专有的DROPZYLLA®技术平台,并体现了双方共同推进创新IgG解决方案的愿望。Memo Therapeutics专注于开发治疗病毒感染和癌症的顶级抗体,其领先项目potravitug针对肾脏移植受者的BKPyV感染,预计将于2026年开始III期临床试验。