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Modalis Therapeutics Corp

B轮

公司全称：Modalis Therapeutics Corp

国家/地区：日本/——

类型：基因疗法药物研发公司

公司介绍：

Modalis Therapeutics (formerly EdiGene) is a drug discovery startup focused on discovering gene therapy drugs.In August 2019, the company changed its name to Modalis Therapeutics.In December 2017, Fujifilm Corp signed an agreement to invest YEN 470 million (US $4.17 million) in EdiGene and would acquire 11.7% of EdiGene's total shares.In February 2019, the company raised approximately $10 million in series pre-B plus financing. In April 2019, the company raised YEN 1.6 billion (approximately US $0.014 billion) as the first tranche of series B funding

基本信息

成立时间：

2013-01-01

员工人数：

15~50人

联系邮箱：

info@modalistx.com

地址：

27F, Nihombashi Life Sciences Bldg. 3-11-5, Nihombashi Hon-cho CHUO-KU TOKYO-TO 103-0023; JP; Telephone: +81368224584;

公司官网：

www.modalistx.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Modalis Therapeutics发表关于LAMA2-CMD治疗的研究成果

2025-12-25 00:00:00

Modalis Therapeutics公司宣布，其关于LAMA2-CMD治疗的研究文章《通过表观基因组编辑高效激活LAMA1基因作为LAMA2-CMD治疗策略》已发表在同行评审期刊《Human Gene Therapy》上。该研究强调了Modalis公司专有的CRISPR-GNDM®表观基因组编辑技术可以安全且有效地激活LAMA1基因，作为治疗LAMA2相关先天性肌营养不良症（LAMA2-CMD）的一种新策略。LAMA2-CMD是一种严重的儿科神经肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。研究发现，这项工作代表了在大型动物中首次展示系统性的、单向量表观基因组激活。该研究为MDL-101的开发奠定了科学基础，MDL-101是一种正在开发的表观遗传基因激活疗法，用于治疗LAMA2-CMD。Modalis公司计划在明年进行临床试验，并致力于将MDL-101推进至市场，为LAMA2-CMD患者提供一种变革性的、一次性的治疗方案。

SOLVE FSHD 和 Modalis 宣布开展战略合作，开发一种基于 CRISPR 的创新表观基因组编辑治疗面肩肱肌营养不良症

2025-06-08

标题：SOLVE FSHD 与 Modalis 签署战略合作协议，共同开发针对面肩肱肌营养不良症的CRISPR基因编辑疗法内容摘要： SOLVE FSHD，一家致力于加速治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）的慈善机构，以及Modalis Therapeutics Corporation（Modalis），一家专注于罕见遗传病的CRISPR基因编辑疗法公司，今天宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发一种创新的FSHD疗法。这种新型疗法利用Modalis的专有CRISPR-GNDM技术，可以在不引入双链DNA断裂的情况下动态调节基因表达。SOLVE FSHD将为Modalis的MDL-103项目提供战略资金支持。MDL-103是一种创新的疗法，可以持续抑制导致FSHD的DUX4基因的表达。Modalis的CRISPR-GNDM技术有望通过表观遗传学沉默DUX4基因的表达，从而改变FSHD的治疗方式。SOLVE FSHD对与Modalis的合作感到高兴，并相信其技术平台有望加速MDL-103的临床试验进程。Modalis的CEO Haru Morita表示，MDL-103结合了CRISPR-GNDM技术和肌肉靶向AAV递送系统，有潜力成为FSHD的突破性治疗方法。SOLVE FSHD由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立，旨在通过创新加速FSHD的治愈研究。Modalis成立于2016年，总部位于美国马萨诸塞州，是表观遗传医学领域的先驱。

Modalis 已被选为 XPRIZE Healthspan FSHD 奖金竞赛的决赛入围者，并获得了研究资金。

2025-05-13 00:00:00

Modalis Therapeutics凭借其专有的CRISPR-GNDM®基因编辑技术，在治疗罕见遗传疾病方面取得显著进展，被选为XPRIZE Healthspan竞赛的八强决赛选手，并获得25万美元奖金。该公司开发的MDL-103疗法有望成为首个针对FSHD（面肩肱型肌营养不良症）的治疗药物，通过抑制Dux4基因的表达来缓解疾病症状。FSHD是一种影响肌肉功能的遗传疾病，目前尚无特异性或疾病修饰性治疗方法。XPRIZE Healthspan竞赛旨在寻找治疗FSHD的创新方案，总奖金高达800万美元。Modalis CEO Haru Morita表示，这一荣誉不仅是对公司创新的认可，也是对其愿景的肯定，即开发针对无治愈方法的疾病的治疗方案。Modalis将利用XPRIZE提供的全球创新网络，与全球领先的研究机构和公司合作。

JCR Pharmaceuticals 和 Modalis Therapeutics 宣布过渡到新基因疗法开发联合研究协议的下一阶段

2025-01-06 11:00:00

日本HYOGO与东京、美国WALTHAM的JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.（JCR）和Modalis Therapeutics Corporation（Modalis）宣布，他们已成功验证了一种针对中枢神经系统（CNS）疾病的新型基因疗法的初步概念。由于合作至今取得的成功，Modalis和JCR同意进入研究下一阶段，签署新的联合研究协议。该协议旨在利用JCR的专利技术J-Brain Cargo®和Modalis的CRISPR-GNDM®技术，进行新基因疗法的临床前研究。两家公司自2023年12月开始的联合研究已验证了初步概念，下一阶段将共同开发新型基因疗法，通过静脉注射（IV）为患者提供更高效、更安全的治疗。JCR和Modalis均对合作进展表示满意，并认为这一技术结合将有望在CNS疾病治疗领域取得重大突破。

Modalis Therapeutics 已获得美国食品和药物管理局 MDL-101 的孤儿药资格认定，MDL-101 用于治疗先天性肌营养不良症 1A 型（LAMA2-CMD）。

2024-10-25 00:00:00

Modalis Therapeutics公司宣布，其针对罕见遗传病肌营养不良症1a型（LAMA2-CMD）开发的创新药物MDL-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。MDL-101利用公司专有的CRISPR-GNDM®技术，旨在通过激活LAMA1基因来补偿LAMA2基因缺失导致的疾病症状。LAMA2-CMD是一种严重、早发型肌营养不良症，由于LAMA2蛋白缺失导致肌肉无力和生存率降低。目前，美国尚无针对LAMA2-CMD的批准治疗药物。Modalis致力于为罕见病提供变革性治疗，希望通过MDL-101为患者带来改善预后的希望。

Modalis Therapeutics：FDA 授予 MDL-101 罕见儿科疾病资格认定，用于治疗先天性 1a 型肌营养不良症（LAMA2-CMD）

2024-09-30 00:00:00

Modalis Therapeutics宣布，其针对罕见遗传病先天性肌营养不良症1a型（LAMA2-CMD）开发的创新精准医疗产品MDL-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病（RPD）认定。该认定适用于严重威胁儿童生命且美国患者少于20万的疾病。Modalis同时提交了MDL-101的孤儿药申请，正由FDA独立审查。公司CEO Haru Morita表示，FDA的认可证明了Modalis在罕见病治疗方面的努力，并希望加速该产品的开发。MDL-101利用Modalis专有的CRISPR-GNDM®技术，旨在通过诱导肌肉组织中LAMA1基因的表达来补偿LAMA2蛋白的缺失功能。Modalis致力于为目前无治愈方法的疾病患者提供改变生命的治疗。

Modalis 宣布与 Ginkgo Bioworks 建立合作伙伴关系

2024-04-12

Modalis Therapeutics与Ginkgo Bioworks达成合作协议，加入Ginkgo技术网络，将Modalis的CRISPR-GNDM技术提供给Ginkgo全球客户，用于细胞和基因治疗领域。Modalis的CRISPR-GNDM技术能够在不切割DNA的情况下，控制性地激活或抑制任何基因。此次合作对Modalis来说，是建立更多战略伙伴关系的重要机会。Ginkgo作为合成生物学的先驱，提供细胞编程和生物安全的领先平台，Modalis作为CRISPR技术领域的领导者，致力于开发治疗严重遗传疾病的药物。双方认为，此次合作将互补各自的技术，为疾病研究和治疗开发带来新的机遇。

Modalis 和 JCR Pharmaceuticals 签订联合研究协议

2023-12-13 07:35:00

Modalis Therapeutics与JCR Pharmaceuticals达成一项联合研究协议，旨在共同评估将基因治疗药物递送至中枢神经系统（CNS）的技术，以CNS疾病为目标。双方将利用JCR Pharmaceuticals的专利技术J-Brain Cargo®跨越血脑屏障（BBB）以及Modalis的专利技术CRISPR-GNDM®进行表观基因组调节，后者无需DNA切割。Modalis成立于2016年，基于东京大学的技术，在美国马萨诸塞州进行研发，专注于开发治疗严重遗传性疾病如肌肉疾病、CNS疾病和心肌病的药物。此次合作旨在探索J-Brain Cargo®的应用，结合CRISPR-GNDM®开发新的基因疗法。Modalis首席执行官Haru Morita表示，两家公司的互补技术和优势将推动创新基因治疗药物的开发。

Modalis Therapeutics 将在 ASGCT 年会上展示支持开发用于治疗一种肌营养不良症的变革性表观遗传编辑药物的数据

2023-04-19 14:24:00

Modalis Therapeutics Corporation宣布，其关于LAMA2型先天性肌营养不良症（LAMA2-CMD）的CRISPR-GNDM®技术治疗策略的摘要已被接受在2023年5月16日至20日在洛杉矶举行的第26届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会晚会的报告环节中展示。公司将在会议上展示MDL-101的预临床数据，验证该疗法在治疗LAMA2-CMD中的有效性和安全性。MDL-101是一种针对LAMA1基因的实验性表观遗传调节疗法，旨在补偿由LAMA2基因突变引起的功能丧失。Modalis Therapeutics利用其独有的CRISPR-GNDM®技术，通过肌肉特异性衣壳进一步提高了肌肉组织的选择性，有望为LAMA2-CMD患者提供一次性、持久的治疗益处。公司计划在2024年底前提交IND申请，并在会议期间分享小鼠和非人灵长类动物的研究数据。

Modalis Therapeutics 将在 ASGCT 年会上展示支持开发用于治疗一种肌肉萎缩症和其他遗传疾病的变革性表观遗传调节药物的数据

2022-04-21 00:04:00

Modalis Therapeutics宣布其六篇科学摘要被接受在2022年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上展示，会议于5月16日至19日在华盛顿D.C.和线上举行。这些摘要展示了公司在治疗罕见遗传病，如先天性肌营养不良症1a型（CMD1A）和心血管、神经科学领域的其他罕见病项目中的临床前数据，以及其CRISPR-GNDM®技术的验证。Modalis将展示其MDL-101（一种针对CMD1A的实验性表观遗传调节疗法）的预临床数据，该数据验证了其利用CRISPR-GNDM®技术的差异化治疗策略。Modalis计划在2023年底前提交IND申请。此外，公司还将分享其专有表观遗传技术调节基因以恢复疾病致病基因表达水平的前临床数据。Modalis Therapeutics致力于开发精准遗传药物，使用其专有的CRISPR-GNDM®技术，该技术可实现基因表达或表观遗传编辑的位点特异性调节，无需双链DNA切割、基因编辑或碱基编辑。

Modalis 获得基础 CRISPR IP 的访问权限

2020-04-01

Modalis Therapeutics与Editas Medicine达成许可协议，Modalis获得Editas Medicine控制的某些知识产权许可，利用其专有的CRISPR-GNDM技术治疗严重遗传疾病。Modalis致力于开发基于CRISPR的基因疗法，主要针对罕见病，强调“每个生命都值得关注”。Modalis由东京大学CRISPR基因编辑领域的科学家创立，专注于因基因调控丧失导致的遗传疾病治疗，总部位于东京，在马萨诸塞州剑桥设有实验室和设施，获得多家日本投资者的支持。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-04-10

Modalis Therapeutics Corp

基因疗法药物研发公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

SMBC Venture Capital;
UTokyo IPC;
[+2]

——

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