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ProQR Therapeutics NV

存续
上市

公司全称：ProQR Therapeutics NV

国家/地区：荷兰/——

类型：遗传性疾病创新药物研发商

公司介绍：

ProQR Therapeutics N.V.是一家于2012年2月21日在荷兰成立的有限责任公司。该公司是一家生物技术公司，致力于创造变革性的RNA疗法，以改善受严重未满足医疗需求的疾病影响的患者和家庭的生活。为了实现这一目标，该公司正在推进专有的Axiomer RNA编辑平台技术。该公司相信，通过这种RNA编辑机制发挥作用的药物有潜力成为一类新的创新药物，适用于广泛的治疗领域。

基本信息

成立时间：

2012-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

0031-0854894932

联系邮箱：

info@proqr.com

地址：

Zernikedreef 9 2333 CK Leiden The Netherlands

公司官网：

www.proqr.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
偶联寡核苷酸
反义寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
寡核苷酸
mRNA
反义RNA

热门标签：

偶联寡核苷酸
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Antoine Papiernik ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Dinko Valerio ——

Chairman and Director 薪酬：

个人简介：——

Bart Filius ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Theresa Heggie ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

James Shannon ——

Director 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

ProQR Therapeutics宣布董事会成员变动

2026-02-09 00:00:00

ProQR Therapeutics公司宣布，其联合创始人Dinko Valerio和Alison Lawton将在公司下一届年度股东大会上离任。此次董事会成员的变动反映了公司随着其临床项目的发展而进行的战略调整，以及其对强大公司治理和长期继任计划的持续承诺。公司已聘请一家猎头公司协助寻找新的董事会成员，以支持公司长期价值创造。ProQR Therapeutics是一家专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的临床阶段公司。该公司正在开发下一代RNA基编辑技术Axiomer™，该技术有可能为多种疾病提供新的治疗药物。

ProQR Therapeutics公布AX-0810初步安全性和药代动力学数据，并更新管线进展和2026年预期里程碑

2026-01-08 00:00:00

ProQR Therapeutics公司宣布，其正在进行的AX-0810 Phase 1试验中，对健康志愿者的初步安全性和药代动力学数据表明，在4周给药后没有出现安全性信号，药代动力学特征与非临床数据一致。此外，公司还更新了其管线进展，包括针对雷特综合症（MECP2，R270X）的AX-2402和针对代谢性脂肪肝（MASH）的AX-2911的开发候选者。ProQR与礼来公司的战略合作在2025年实现了450万美元的里程碑，有助于公司强劲的财务状况，并支持到2027年中期的运营。AX-0810 Phase 1试验的下一里程碑是在2026年上半年报告健康志愿者队列的目标结合数据。

ProQR Therapeutics将参加年度医疗保健会议并讨论Axiomer™RNA编辑技术

2025-12-02 00:00:00

ProQR Therapeutics公司宣布，它将参加2025年12月4日举行的第八届Evercore医疗保健会议，并在会上进行一场投资者会议。该公司专注于通过其专有的ADAR介导的Axiomer™RNA编辑技术平台开发变革性的RNA疗法。Axiomer™技术能够以高度特异和靶向的方式对RNA进行编辑，从而可能为多种疾病类型提供新的药物类别。ProQR Therapeutics致力于通过创建变革性的RNA疗法来改变人们的生活，其Axiomer™平台利用细胞自身的编辑机制ADAR，在RNA上进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达。此外，该公司还讨论了其研发管线、临床试验进展、与合作伙伴的合作以及财务状况等前瞻性信息。

ProQR Therapeutics启动AX-0810 Phase 1临床试验，推进RNA编辑疗法

2025-11-06 00:00:00

ProQR Therapeutics宣布获得CTA授权，启动其领先项目AX-0810的Phase 1临床试验，该药物针对胆汁淤积性疾病，利用Axiomer™ RNA编辑技术平台调节蛋白功能。公司计划在2025年底前获得AX-0810的初步安全性、耐受性和药代动力学数据，并在2026年上半年获得所有受试者队列的目标结合数据。此外，ProQR的Axiomer管线展示了RNA编辑在调节、校正和保护三个关键应用中的广泛潜力，包括AX-2402、AX-2911和AX-1412。ProQR Therapeutics还与Eli Lilly合作，并计划在2026年第一季度提供潜在的数据更新和里程碑收入。截至2025年9月30日，ProQR持有约1.069亿欧元的现金和现金等价物，为2027年中期的运营提供了资金支持。

ProQR获得AX-0810 Phase 1临床试验批准

2025-10-21 00:00:00

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2025年10月20日——专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）公司今天宣布，在新的欧洲药品管理局（EMA）集中审查流程的审查下，荷兰中央研究伦理委员会（CCMO）已批准ProQR的AX-0810 Phase 1临床试验申请（CTA）。AX-0810是公司针对NTCP的领先研究性编辑寡核苷酸（EON），正在开发用于治疗胆汁淤积性疾病，如原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁。获得此CTA批准后，ProQR有权开始在其荷兰进行的Phase 1研究中进行给药。该研究将评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），通过生物标志物来确立靶点结合的证据。与此里程碑事件相关，ProQR将举办一场名为“AX-0810进入临床试验：建立安全性、PK和靶点结合生物标志物路线图”的虚拟投资者和分析师活动。活动将于2025年11月3日东部时间上午10点开始，届时将展示ProQR管理团队和关键意见领袖、格罗宁根大学医学中心贝阿特丽克斯儿童医院的儿科胃肠/肝脏病学家Henkjan J. Verkade教授的演讲。AX-0810是一种首次开发的RNA编辑寡核苷酸（EON），利用人体内源性的ADAR酶来选择性调节NTCP的功能。通过这种新颖的机制，AX-0810旨在减少肝脏中有毒胆酸的积累，并改善胆汁淤积性疾病的结果。AX-0810是ProQR的Axiomer™ RNA编辑管道的第一个进入临床开发的项目，正在对健康志愿者进行Phase 1试验，重点关注安全性、药代动力学和靶点结合的生物标志物，以指导未来的患者研究。

ProQR 宣布提交 CTA 用于靶向 NTCP 的 AX-0810 1 期研究

2025-06-27 00:00:00

ProQR Therapeutics宣布向欧洲药品管理局提交了其首个临床试验申请（CTA），以启动针对NTCP（一种将胆汁酸转运到细胞中的肝细胞蛋白）的领先管线项目AX-0810的1期临床试验。AX-0810是一种研究性ADAR介导的RNA编辑寡核苷酸（EON），旨在通过减少肝脏中有毒胆汁酸的积累来选择性调节NTCP功能，可能减轻胆汁淤积性疾病的炎症、纤维化和向肝衰竭的进展。该研究预计将在荷兰的一个地点进行，初步数据预计在2025年第四季度公布。AX-0810基于Axiomer™ RNA编辑技术平台，旨在治疗胆汁淤积性肝病，通过选择性调节NTCP功能，降低胆汁酸重新进入肝脏。这一机制得到了人类遗传学数据的支持，表明自然存在的NTCP变体可以安全地减少胆汁酸重吸收，从而强化了通过ADAR介导的RNA编辑调节NTCP以改善肝脏健康和改变胆汁淤积性疾病进程的潜力。

ProQR 宣布即将在 ASGCT 和 TIDES 会议上发表的科学报告

2025-05-12 20:00:00

ProQR Therapeutics NV将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会和TIDES USA 2025会议上展示其基于Axiomer™ RNA编辑技术的创新成果。公司首席科学官Gerard Platenburg将介绍公司在ADAR介导的RNA编辑方面的研究进展，包括针对胆汁淤积性疾病、肝性脂肪变性以及Rett综合症的疗法。此外，公司首席ADAR科学家Peter A. Beal将展示Axiomer ADAR RNA编辑平台在编辑寡核苷酸优化方面的进展。会议结束后，相关材料将在ProQR官方网站上发布。

ProQR 重点介绍即将在寡核苷酸治疗学会第 20 届年会上的演讲

2024-10-07 00:00:00

ProQR Therapeutics NV在2024年10月6日至9日在加拿大蒙特利尔举行的第20届寡核苷酸治疗学会年会上，将展示其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台和针对胆汁淤积性疾病的AX-0810管线项目的前期临床数据。公司创始人兼首席科学官Gerard Platenburg将于10月8日上午10:15（东部时间）进行口头报告，主题为“寡核苷酸引导的SLC10A1（NTCP）RNA编辑作为降低胆汁酸重吸收的胆汁淤积性疾病的治疗方法”。Axiomer™技术通过利用人体细胞中的ADAR分子机器，在RNA上进行高度特异和靶向的单核苷酸变化，以纠正疾病致突变RNA。ProQR致力于通过创建变革性的RNA疗法来改变人们的生活，其技术平台旨在为罕见病和常见病提供新的治疗药物。

ProQR 宣布在 RNA 编辑峰会上展示其 Axiomer™ RNA 编辑技术

2024-06-18 20:00:00

ProQR Therapeutics NV将于2024年6月18日至20日在马萨诸塞州波士顿举行的RNA编辑峰会上参与讨论。公司首席科学官兼联合创始人Gerard Platenburg将在6月20日下午2点（东部时间）进行题为“开发Axiomer RNA编辑技术以实现临床开发”的演讲，介绍其专有的ADAR介导的Axiomer RNA编辑技术平台，包括编辑寡核苷酸在治疗开发中的优化策略，并详细阐述针对NTCP的AX-0810项目，用于治疗胆汁淤积性疾病。ProQR正在开发下一代RNA基编辑技术Axiomer™，利用人体细胞中存在的ADAR分子机器，以高度特异和靶向的方式在RNA中实现单核苷酸变化，纠正导致疾病的突变，调节蛋白质表达或改变蛋白质功能，以预防和治疗疾病。

ProQR 公布 2024 年第一季度运营和财务业绩

2024-05-09

ProQR Therapeutics NV在2024年第一季度报告了其运营和财务结果，并提供了业务更新。公司展示了其针对NTCP的AX-0810项目在ASGCT年度会议上呈现的初步临床前数据，这是ADAR RNA编辑领域首次在体内证明靶点结合，并在非人灵长类动物中观察到生物标志物的显著变化。公司还宣布了Martin Maier博士被提名为董事会成员，并计划于2024年5月22日在荷兰阿姆斯特丹举行年度股东大会。ProQR的领先知识产权组合在ADAR介导的RNA编辑方面的持续强劲表现，通过成功捍卫欧洲专利局对其授予的专利的挑战而得到强调。截至2024年3月31日，公司持有现金和现金等价物及短期金融资产1.027亿美元，为2026年中期的运营提供了资金。

ProQR 宣布推出针对胆汁淤积性疾病 NTCP 的 AX-0810 Axiomer™ RNA 编辑计划的临床前概念验证数据

2024-05-08 20:00:00

ProQR Therapeutics公司宣布，其Axiomer™ RNA编辑技术平台在ADAR RNA编辑领域取得了突破性进展，首次在非人灵长类动物（NHPs）中实现了目标结合（RNA编辑）并导致生物标志物发生有意义的变化。这一成果是在2024年5月9日美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议的在线研讨会中展示的。AX-0810项目针对NTCP（Na-taurocholate transporting polypeptide）进行RNA编辑，旨在降低胆汁酸浓度，为胆汁淤积性疾病的治疗提供了新的途径。AX-0810项目在非人灵长类动物中的研究结果表明，Axiomer RNA编辑寡核苷酸可以显著降低血清生物标志物胆汁酸水平。ProQR计划在2024年底至2025年初进入临床试验阶段。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2024-10-25

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2023-12-08

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

收并购

Théa;

查看

2021-04-05

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2020-07-14

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Pontifax;

——

2019-10-18

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2018-12-10

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

——

2018-09-07

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2014-09-18

ProQR Therapeutics NV

遗传性疾病创新药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

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2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【SCHEDULE 13D/A】General Statement of Acquisition of Beneficial Ownership

其他

2026-02-06

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-01-20

【6-K】Report of foreign issuer [Rules 13a-16 and 15d-16]

经营公告

2026-01-08

【6-K】Report of foreign issuer [Rules 13a-16 and 15d-16]

经营公告

2025-11-06

【6-K】Report of foreign issuer [Rules 13a-16 and 15d-16]

经营公告

2025-11-03

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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