ProQR Therapeutics NV
公司全称：ProQR Therapeutics NV
国家/地区：荷兰/——
类型：遗传性疾病创新药物研发商
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公司介绍：
ProQR Therapeutics N.V.是一家于2012年2月21日在荷兰成立的有限责任公司。该公司是一家生物技术公司，致力于创造变革性的RNA疗法，以改善受严重未满足医疗需求的疾病影响的患者和家庭的生活。为了实现这一目标，该公司正在推进专有的Axiomer RNA编辑平台技术。该公司相信，通过这种RNA编辑机制发挥作用的药物有潜力成为一类新的创新药物，适用于广泛的治疗领域。
基本信息
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企业动态
ProQR Therapeutics公布2026年第二季度财务和运营结果
2026-08-13 00:00:00
ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）是一家专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法的临床阶段公司。公司近日公布了截至2026年6月30日的第二季度财务和运营结果，并提供了业务更新。主要内容包括：首次临床验证了Axiomer™ RNA编辑平台，通过AX-0810调节NTCP，并计划在2026年晚些时候展示AX-0810的完整1期数据集；预计到2026年底将获得AX-0811的初步1期数据；计划在2027年第一季度开始进行胆道闭锁的IIT，并在2027年上半年获得初步数据；AX-0422（IDUA）在MPS I Hurler综合症中的患者数据预计将在2027年上半年获得；AX-2911（PNPLA3）的临床推进；通过本季度5920万美元的融资加强了财务状况；截至2026年第二季度末，公司拥有现金和现金等价物1.171亿欧元，支持到2028年中期的运营。
AX-0810临床试验积极结果，支持NTCP调节治疗胆汁淤积症
2026-06-25 18:25:00
ProQR Therapeutics公司宣布，其首个Axiomer RNA编辑寡核苷酸（EON）AX-0810在健康志愿者中的1期临床试验取得了积极成果。AX-0810旨在通过调节NTCP（一种关键转运蛋白）来减少肝脏中有毒胆酸的积累，从而治疗胆汁淤积症。试验数据显示，AX-0810在3 mg/kg和6 mg/kg剂量组中均显示出剂量依赖性的NTCP靶点结合，总胆酸水平增加最高可达8倍，超过公司设定的2倍阈值。此外，AX-0810表现出良好的安全性和耐受性，目前未报告严重不良事件或瘙痒。这些发现支持了AX-0810作为胆汁淤积症治疗药物的潜力，并支持了下一代候选药物AX-0811的进一步开发。
ProQR Therapeutics完成1.81亿美元注册直接发行股票
2026-06-25 00:00:00
ProQR Therapeutics，一家专注于基于其专有的Axiomer™RNA编辑技术平台的RNA疗法生物技术公司，宣布已完成一笔注册直接发行股票的交易。此次发行共计27,624,310股普通股，每股发行价为1.81美元，预计总收益约为5000万美元。同时，ProQR与现有股东及战略合作伙伴Eli Lilly and Company（艾利 Lilly公司）达成协议，以相同价格出售5,100,780股普通股，以维持Lilly的股权比例，预计总收益约为920万美元。ProQR计划将此次发行和私募融资的净收益用于其当前或额外候选药物的研究和临床开发，以及用于营运资金、资本支出和其他一般公司用途。此次发行预计将于2026年6月26日或之前完成。
ProQR Therapeutics发布2026年第一季度财务和运营报告
2026-05-12 00:00:00
ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）是一家专注于基于其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法的临床阶段公司。公司报告了截至2026年3月31日的第一季度财务和运营结果，并提供了业务更新。AX-0810项目进展顺利，预计将在2026年第二季度报告针对健康志愿者的目标结合数据。公司已将胆道闭锁（BA）选为AX-0810的初始二期开发适应症。此外，ProQR继续扩展其管线，包括AX-0811和AX-0422项目，并计划在2026年和2027年进行多个临床试验。ProQR还宣布与Ginkgo Bioworks建立战略合作伙伴关系，并成立了一个AI咨询委员会。截至2026年3月31日，ProQR持有现金和现金等价物约8110万欧元，支持公司到2027年中期的运营。
ProQR Therapeutics在科学会议上展示Axiomer™ RNA编辑平台进展
2026-05-11 00:00:00
ProQR Therapeutics公司宣布将在即将到来的科学会议上展示其Axiomer™ RNA编辑平台的应用进展。这些会议包括TIDES USA 2026、ASGCT 29th Annual Meeting、RNA Society Annual Meeting和EASL Congress。展示内容包括AX-0422针对Hurler综合征、AX-2402针对Rett综合征以及AX-2911针对MASLD/MASH的研究进展。ProQR Therapeutics正在推进其领先项目AX-0810，预计将在本季度末获得健康志愿者的初步临床数据。这些研究展示了Axiomer™ RNA编辑平台在肝脏和中枢神经系统应用中的广泛适用性，并有望为多种疾病提供新的治疗策略。
ProQR Therapeutics宣布董事会成员变动
2026-02-09 00:00:00
ProQR Therapeutics公司宣布，其联合创始人Dinko Valerio和Alison Lawton将在公司下一届年度股东大会上离任。此次董事会成员的变动反映了公司随着其临床项目的发展而进行的战略调整，以及其对强大公司治理和长期继任计划的持续承诺。公司已聘请一家猎头公司协助寻找新的董事会成员，以支持公司长期价值创造。ProQR Therapeutics是一家专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的临床阶段公司。该公司正在开发下一代RNA基编辑技术Axiomer™，该技术有可能为多种疾病提供新的治疗药物。
ProQR Therapeutics公布AX-0810初步安全性和药代动力学数据，并更新其管线进展和2026年里程碑
2026-01-08 00:00:00
ProQR Therapeutics公司宣布，其正在进行中的AX-0810 Phase 1临床试验中，针对健康志愿者的初步安全性和药代动力学数据没有显示出安全性信号，且药代动力学数据与非临床数据一致。AX-0810是一种针对NTCP的RNA编辑寡核苷酸（EON），正在开发用于治疗胆汁淤积性疾病。此外，ProQR还宣布了其管线进展，包括为Rett综合症（MECP2，R270X）和代谢性脂肪肝（MASH，PNPLA3）选择的开发候选药物AX-2402和AX-2911。公司还与Eli Lilly达成了战略合作伙伴关系，2025年实现了450万美元的里程碑，这有助于公司强劲的财务状况，并支持到2027年中期的运营。
ProQR Therapeutics将参加年度医疗保健会议并讨论Axiomer™RNA编辑技术
2025-12-02 00:00:00
ProQR Therapeutics公司宣布，它将参加2025年12月4日举行的第八届Evercore医疗保健会议，并在会上进行一场投资者会议。该公司专注于通过其专有的ADAR介导的Axiomer™RNA编辑技术平台开发变革性的RNA疗法。Axiomer™技术能够以高度特异和靶向的方式对RNA进行编辑，从而可能为多种疾病类型提供新的药物类别。ProQR Therapeutics致力于通过创建变革性的RNA疗法来改变人们的生活，其Axiomer™平台利用细胞自身的编辑机制ADAR，在RNA上进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达。此外，该公司还讨论了其研发管线、临床试验进展、与合作伙伴的合作以及财务状况等前瞻性信息。
ProQR Therapeutics启动AX-0810 Phase 1临床试验，推进RNA编辑疗法
2025-11-06 00:00:00
ProQR Therapeutics宣布获得CTA授权，启动其领先项目AX-0810的Phase 1临床试验，该药物针对胆汁淤积性疾病，利用Axiomer™ RNA编辑技术平台调节蛋白功能。公司计划在2025年底前获得AX-0810的初步安全性、耐受性和药代动力学数据，并在2026年上半年获得所有受试者队列的目标结合数据。此外，ProQR的Axiomer管线展示了RNA编辑在调节、校正和保护三个关键应用中的广泛潜力，包括AX-2402、AX-2911和AX-1412。ProQR Therapeutics还与Eli Lilly合作，并计划在2026年第一季度提供潜在的数据更新和里程碑收入。截至2025年9月30日，ProQR持有约1.069亿欧元的现金和现金等价物，为2027年中期的运营提供了资金支持。
ProQR获得AX-0810 Phase 1临床试验批准
2025-10-21 00:00:00
荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2025年10月20日——专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）公司今天宣布，在新的欧洲药品管理局（EMA）集中审查流程的审查下，荷兰中央研究伦理委员会（CCMO）已批准ProQR的AX-0810 Phase 1临床试验申请（CTA）。AX-0810是公司针对NTCP的领先研究性编辑寡核苷酸（EON），正在开发用于治疗胆汁淤积性疾病，如原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁。获得此CTA批准后，ProQR有权开始在其荷兰进行的Phase 1研究中进行给药。该研究将评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），通过生物标志物来确立靶点结合的证据。与此里程碑事件相关，ProQR将举办一场名为“AX-0810进入临床试验：建立安全性、PK和靶点结合生物标志物路线图”的虚拟投资者和分析师活动。活动将于2025年11月3日东部时间上午10点开始，届时将展示ProQR管理团队和关键意见领袖、格罗宁根大学医学中心贝阿特丽克斯儿童医院的儿科胃肠/肝脏病学家Henkjan J. Verkade教授的演讲。AX-0810是一种首次开发的RNA编辑寡核苷酸（EON），利用人体内源性的ADAR酶来选择性调节NTCP的功能。通过这种新颖的机制，AX-0810旨在减少肝脏中有毒胆酸的积累，并改善胆汁淤积性疾病的结果。AX-0810是ProQR的Axiomer™ RNA编辑管道的第一个进入临床开发的项目，正在对健康志愿者进行Phase 1试验，重点关注安全性、药代动力学和靶点结合的生物标志物，以指导未来的患者研究。
ProQR 宣布提交 CTA 用于靶向 NTCP 的 AX-0810 1 期研究
2025-06-27 00:00:00
ProQR Therapeutics宣布向欧洲药品管理局提交了其首个临床试验申请（CTA），以启动针对NTCP（一种将胆汁酸转运到细胞中的肝细胞蛋白）的领先管线项目AX-0810的1期临床试验。AX-0810是一种研究性ADAR介导的RNA编辑寡核苷酸（EON），旨在通过减少肝脏中有毒胆汁酸的积累来选择性调节NTCP功能，可能减轻胆汁淤积性疾病的炎症、纤维化和向肝衰竭的进展。该研究预计将在荷兰的一个地点进行，初步数据预计在2025年第四季度公布。AX-0810基于Axiomer™ RNA编辑技术平台，旨在治疗胆汁淤积性肝病，通过选择性调节NTCP功能，降低胆汁酸重新进入肝脏。这一机制得到了人类遗传学数据的支持，表明自然存在的NTCP变体可以安全地减少胆汁酸重吸收，从而强化了通过ADAR介导的RNA编辑调节NTCP以改善肝脏健康和改变胆汁淤积性疾病进程的潜力。
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