Beacon Therapeutics Inc
公司全称：Beacon Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
This company profile has not been updated since November 2022, when Applied Genetic Technologies Corp (AGTC), later renamed as Beacon Therapeutics (USA), was acquired by Syncona and subsequently integrated into Syncona's portfolio company Beacon Therapeutics,.Applied Genetic Technologies Corp (AGTC) was a spin-out of Johns Hopkins University focused on developing adeno-associated virus gene therapies.In October 2022, Syncona signed a definitive agreement to acquire the company. The transaction would be expected to close in the fourth quarter of 2022, subject to customary closing conditions. In October 2022, the company and newly launched portfolio company of Syncona announced the commencement of previously announced tender offer for all the issued and outstanding shares of common stock of the company. In November 2022, Syncona extended the expiration of its tender offer to purchase all of the issued and outstanding shares of the company common stock for USD 0.34 per
基本信息
企业动态
AGTC公司宣布，在ARVO 2022年会上展示了AGTC-501治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的1/2期临床试验的积极结果，包括18个月的安全性和有效性数据。数据显示，AGTC-501在治疗XLRP患者后18个月显示出良好的耐受性和持续的治疗效果，包括对椭圆体区（EZ）的改善，与黄斑敏感性的提高相关。这些结果为XLRP患者提供了潜在的治疗希望，因为目前尚无针对XLRP的批准治疗方案。AGTC公司对AGTC-501的前景表示乐观，并期待在2022年第二季度和第三季度分享更多临床试验数据。
AGTC 公布截至 2021 年 12 月 31 日的季度财务业绩和业务更新
2022-02-14
Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）是一家专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法的生物技术公司，主要针对罕见和致残性疾病，包括遗传性视网膜疾病（IRDs）。公司于2022年2月14日宣布了截至2021年12月31日的季度财务报告，并透露了以下重要信息：公司正在推进多个临床试验，包括XLRP和ACHM项目，预计将在2022年第二季度提供XLRP项目的SKYLINE试验的3个月中期数据。AGTC-501是公司针对XLRP的主要基因疗法开发项目，目前正在进行多个临床试验，包括1/2期剂量递增试验、2期SKYLINE试验和2/3期VISTA试验。AGTC-401是公司针对ACHM的基因疗法，近期宣布了最高剂量儿童队列的数据，显示出良好的耐受性和临床效益。此外，公司还宣布了与Bionic Sight的合作，该合作在视网膜色素变性光遗传学研究中取得了初步的1/2期数据。AGTC还计划在2022年完成其新的制造设施的建设，这将有助于加速其候选产品的BLA提交和商业化。
AGTC公司报告了AGTC-401在儿童和成人患者中的更新数据，显示该基因疗法在治疗白化病方面具有良好的安全性和生物活性。AGTC-401是一种针对白化病患者的基因疗法，通过注射重组腺相关病毒（AAV）载体靶向CNGB3基因的突变。在第二高剂量（1.1E+12 vg/mL）下，超过50%的接受AGTC-401治疗的成年人和儿童患者对治疗有反应，视觉敏感性有所改善。数据还显示，在长达24个月的观察期内，没有出现新的严重不良事件，且之前报告的疑似意外严重不良事件（SUSARs）正在改善。AGTC计划在2022年上半年与美国食品药品监督管理局（FDA）进行咨询会议，以推进AGTC-401的临床开发。此外，AGTC还报告了针对CNGA3突变的AGTC-402的研究结果，但未显示临床改善，不支持进一步的临床开发。AGTC将继续监测患者的长期安全性。
AGTC 将于 2021 年 7 月 22 日举办虚拟研发日
2021-07-08
AGTC公司将于7月22日举办虚拟研发日活动，届时将展示XLRP和ACHM临床试验的最新数据，并讨论光敏感性和白化病遗传学。活动还将涵盖公司制造能力和位于佛罗里达州的21,000平方英尺的cGMP制造和质量控制设施。AGTC总裁Sue Washer表示，公司对XLRP和ACHM临床试验的12个月数据持乐观态度，并期待在研发日深入探讨这些数据。活动议程包括公司概述、临床前管线、制造和设施更新、XLRP和ACHM数据、光敏感性和白化病遗传学讨论等。
Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）报告了其正在进行中的ACHM（先天性无色觉）Phase 1/2临床试验的12个月数据，包括所有成年患者和低剂量儿童患者的数据。数据显示，ACHM B3候选药物在治疗区域视觉敏感度、光不适感方面均有改善，且安全性良好。AGTC计划将ACHM B3试验推进至下一阶段。对于ACHM A3，AGTC将根据更多儿童患者数据和临床前研究的结果来决定其未来的发展方向。AGTC还计划在2021年第四季度报告ACHM B3和ACHM A3试验中年轻儿童患者的3个月数据。
Otonomy公司宣布，其临床候选药物OTO-825在治疗由GJB2基因缺陷引起的先天性听力损失方面取得了积极进展。该药物通过基因治疗技术，利用新型AAV载体在耳蜗支持细胞中表达GJB2基因，成功挽救了两种动物模型中的听力损失和耳蜗损伤。公司计划在2021年5月13日的美国基因与细胞治疗学会年会上展示这些临床前数据，并已开始IND申请前的准备工作。Otonomy公司致力于神经耳科学领域的创新药物研发，其药物递送技术已在耳科领域得到应用。
Applied Genetic Technologies Corporation与SparingVision SAS达成许可协议，将独家锥体特异性启动子技术授权给SparingVision SAS，用于开发眼科基因治疗产品。这项技术能增强对特定基因缺陷的靶向治疗，同时限制在其他细胞中的基因表达。AGTC将获得前期费用、里程碑付款和产品销售提成。双方共同致力于改善遗传性视网膜疾病患者的健康和视力。
TeamedOn 和 AGTC 宣布达成许可协议，推进 X 连锁视网膜裂裂基因治疗计划
2021-04-13
AGTC将临床试验材料和Phase 1/2数据转让给TeamedOn，双方达成许可协议，共同推进治疗X连锁视网膜劈裂（XLRS）的基因疗法。AGTC将提供其研究性基因疗法候选药物rAAV2tYF-CB-hRS1的相关数据，TeamedOn将负责重启该项目的临床开发。XLRS是一种导致男性视力丧失的遗传性疾病，目前尚无有效治疗方法。TeamedOn表示，此次合作有望为XLRS患者带来新的治疗希望。
AGTC 作为新的科学合作者加入 My Retina 追踪®器计划
2020-10-07
AGTC、Blueprint Genetics和Foundation Fighting Blindness宣布，AGTC将加入MyRetina Tracker Program，成为新的科学合作伙伴，以促进其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法的开发。My Retina Tracker Program是一个开放获取、免费项目，为IRDs患者提供高质量的遗传诊断和遗传咨询服务。AGTC将利用该项目的遗传数据，专注于X连锁视网膜色素变性（XLRP）的RPGR相关疾病，并计划在2021年初开始针对携带RPGR基因变异的XLRP男性患者的临床试验。AGTC表示，与My Retina Tracker Program的合作将有助于快速识别临床试验的潜在候选人，并促进IRDs的有效治疗。
AGTC 作为新的科学合作者加入 My Retina 追踪器计划
2020-10-07
Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）、Blueprint Genetics和Foundation Fighting Blindness宣布，AGTC将加入My Retina Tracker®项目，成为新的科学合作伙伴，以加强其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法的开发。My Retina Tracker项目是一个由Blueprint Genetics、Foundation Fighting Blindness和InformedDNA合作的项目，为IRDs患者提供免费的高质量遗传诊断和遗传咨询服务。AGTC将利用该项目的去识别化遗传数据和专业医疗保健提供者，快速识别其临床试验的潜在候选人。AGTC将重点研究X连锁视网膜色素变性（XLRP），特别是RPGR相关疾病。AGTC已启动其1/2期基因治疗临床试验的扩展，并计划在2021年初开始针对携带RPGR基因致病突变的XLRP男性患者的2/3期临床试验。
AGTC 和 Otonomy 宣布开展战略合作，共同开发和商业化先天性听力损失的基因疗法
2019-10-01
Applied Genetic Technologies Corporation和Otonomy宣布合作开发基于AAV的基因疗法，旨在治疗由GJB2基因突变引起的感音神经性听力损失，这是新生儿遗传性听力损失最常见的原因。双方将平分研发成本和收益，并可能未来扩展到其他遗传性听力损失目标。这项合作旨在解决治疗严重或进行性听力损失儿童的有效药物疗法的巨大未满足需求，基因疗法有望恢复这些患者的功能性和持久听力，早期干预对患者的语言技能、社交和整体生活质量有显著益处。AGTC和Otonomy将结合各自在基因疗法开发、制造、耳科药物递送和神经耳科学临床前及临床开发方面的丰富经验。
交易事件
交易标题
主要参与方
其他参与方
事件特征
开始时间
更新情况
交易规模 (USD)
开通会员查看该企业交易事件
免费领取会员
产品管线
注册申报
受理号
药品名称
CDE企业名称
申请类型
注册类型
承办日期
状态开始日期
办理状态
审评
结论
结论
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
临床进展
试验题目
药物名称
靶点
适应症
试验分期
试验状态
申办单位
登记号
首次公示
信息日期
信息日期
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
上市信息
批准文号
药品名称
规格
剂型
生产单位
上市许可
持有人
持有人
药品类型
国产或
进口
进口
批准日期
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
招投标信息
药品名称
剂型
规格
转化
系数
系数
最小制剂单位价格(元)
价格(元)
生产企业
投标企业
省份
公布时间
网页链接
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
过评一致性
企业
品种
规格
剂型
过评情况
过评时间
注册分类
上市药物目录集（收录时间）
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
知识产权
专利标题
申请号/月
公开号/日
相关药物
产品类型
技术分类
当前法律
状态
状态
查看该企业更多专利数据，请前往“摩熵专利”平台
申请试用
最新投融资资讯
更多-
雷递2026-09-02
-
上海证券报2026-09-02
-
药多网2026-09-02
-
药多网2026-09-02
-
动脉网-最新2026-09-02
-
中国医药报2026-09-02
-
医药云端工作室2026-09-02
-
中国医药报2026-09-02
-
华尔街见闻2026-09-02
-
河南省肿瘤医院2026-09-02
目录
基本信息
工商信息
团队信息
企业动态
融资信息
交易事件
财务数据
企业公告
企业研报
产品管线
注册申报
临床进展
上市信息
招投标信息
过评一致性
知识产权
相关投融资企业
最新投融资资讯
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认