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Axovia Therapeutics Ltd

公司全称：Axovia Therapeutics Ltd
国家/地区：英国/——
类型：——
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公司介绍：
Axovia is focused in development of disease-transformative therapies that target key aspects of ciliopathies

基本信息

地址：

London BioScience Innovation Centre 2 Royal College Street LONDON London NW1 0NH; UK

公司官网：

axoviatherapeutics.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

阿瑞佐州非营利组织为治疗BBS1相关视力丧失的临床试验提供资金支持
2026-01-07 00:00:00
阿瑞佐州的非营利组织“A Race Against Blindness”宣布，为Axovia Therapeutics公司提供110万美元的新资金，以支持AXV-101临床试验的启动。该试验是一种针对Bardet-Biedl Syndrome 1（BBS1）相关视力丧失的研究性疗法。这笔资金使得“A Race Against Blindness”对AXV-101的总投入达到510万美元。AXV-101临床试验在2025年第三季度获得了临床试验申请（CTA）的批准，但由于资金缺口，试验无法进行。新宣布的110万美元资金填补了这一缺口，预计试验将在2026年初开始。Axovia Therapeutics的首席执行官兼联合创始人Phil Beales表示，这笔资金是实现研究性疗法进入临床的关键里程碑。A Race Against Blindness的联合创始人Stephen Johnston表示，他们的承诺反映了他们相信有希望的疗法不应因缺乏资金而停滞在临床试验门槛上。该组织由Stephen和Kristina Johnston夫妇创立，他们的儿子患有由Bardet-Biedl综合征引起的视网膜色素变性，这是一种导致儿童进行性视力丧失的罕见疾病。该组织旨在解决通常阻止有希望的视力疗法达到患者的关键差距，为将高影响力项目从实验室转移到人类临床试验提供目标导向的资金。
Axovia Therapeutics 在 ASGCT 上公布了 AXV-201 的新临床前数据，用于治疗由 MC4R 突变引起的遗传性肥胖
2025-05-15 00:00:00
Axovia Therapeutics Ltd.在2025年5月15日宣布，其新型基因疗法AXV-201在单基因模型中成功预防了肥胖和代谢性疾病。该疗法针对由MC4R突变引起的严重肥胖和高BMI个体，将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行展示。AXV-201通过人类序列和AAV9载体，有望成为治疗MC4R突变相关肥胖的有效手段。MC4R是调节体重的关键因子，也是遗传性早发性单基因肥胖的最常见原因。该研究为全球受MC4R相关肥胖影响的患者和家庭带来了新的希望，有望实现体重正常化和比现有疗法更好的效果。Axovia Therapeutics Ltd.专注于治疗由纤毛功能障碍引起的遗传性失明和肥胖综合征，计划在2025年中开始针对Bardet-Biedl综合征（BBS）的AXV-101的临床研究。
Axovia Therapeutics 在 ASGCT 上公布 AXV-101 治疗 BBS 突变相关失明的新临床前数据
2025-05-14 00:00:00
Axovia Therapeutics Ltd.在2025年美国基因与细胞治疗学会第28届年会上展示了其治疗Bardet-Biedl综合征（BBS）的领先项目AXV-101的新临床前数据。数据支持了AXV-101的剂量方案和临床试验方案，该方案预计将在2025年中启动。研究显示，AXV-101能够改善BBS1视网膜退化的治疗，包括通过阻止视网膜退化来预防视力丧失。这些发现为AXV-101的临床开发提供了重要支持，旨在为BBS患者提供急需的治疗。AXV-101已经获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和罕见儿科疾病指定。
Axovia Therapeutics 宣布即将在 ASGCT 上展示三场海报
2025-04-29 04:30:00
Axovia Therapeutics Ltd.宣布，其联合创始人兼首席科学官Dr. Victor Hernandez将在即将于2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行三场海报展示，介绍针对遗传性失明和肥胖疗法的最新临床前数据。其中两项展示支持了AXV-101（针对Bardet-Biedl综合征的领先项目）的剂量方案和研究方案，预计将在2025年中启动临床试验。第三项展示介绍了针对严重肥胖和MC4R突变导致的高BMI个体的新型AXV-201疗法的第一项临床前概念验证数据。AXV-101已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和罕见儿科疾病指定。
A Race Against Blindness 拨款 100 万美元，支持 Axovia Therapeutics 计划中的 Bardet-Biedl 综合征 （BBS） 临床试验
2024-10-30 20:01:00
A Race Against Blindness组织宣布向Axovia Therapeutics公司捐赠100万美元，以支持其研发针对BBS1基因突变引起的失明和肥胖的治疗药物AXV-101。这笔资金将直接用于2025年中在英国启动临床试验和患者招募。BBS1是一种罕见遗传疾病，目前尚无治愈方法。Axovia Therapeutics计划在美国启动临床试验，并扩展该药物用于治疗肥胖。该组织表示对Axovia Therapeutics的突破性临床研究持乐观态度，并承诺继续筹集资金以确保临床试验的执行，为BBS患者带来新的治疗选择。
Axovia Therapeutics 宣布在 ASGCT 上呈报支持先导项目 AXV-101 治疗 BBS1 突变相关失明的临床前数据
2024-05-10 19:00:00
Axovia Therapeutics Ltd.宣布，其研发的针对Bardet-Biedl综合征（BBS）的基因疗法AXV-101在临床试验前数据中显示出显著疗效，能够剂量依赖性地阻止视网膜退化和外核层（ONL）的退化。该疗法利用腺相关病毒（AAV9）递送正常BBS基因，有望治疗与BBS相关的失明和肥胖。公司计划在2025年上半年启动临床试验，并计划到2026年治疗肥胖。AXV-101在动物模型中表现出良好的安全性和持久性，能够通过光学相干断层扫描（OCT）和视网膜电图（ERG）测量六个月内的安全性和疗效。BBS是一种与原发性纤毛功能障碍相关的常染色体隐性遗传病，以视网膜退化和肥胖为特征，目前尚无治愈方法。

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