去年，一批生物技术公司因FDA指导方针的突然逆转而遭遇监管上的剧烈波动，导致审批被拒或时间表延迟。这一趋势在2026年继续，Atara Biotherapeutics周一宣布FDA对其Ebvallo治疗移植后严重并发症的审批被拒，公司称这是“立场完全逆转”。在这种监管不确定性中，多家生物技术公司在本周的J.P. Morgan Healthcare Conference上明确表示，他们与监管机构的立场坚定不移。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都表示，他们在监管途径或项目下一步行动上与FDA保持一致。尽管如此，Atara的周一新闻表明，生物技术行业尚未摆脱FDA不确定性的困扰。在针对Ebvallo治疗EB病毒相关严重移植后并发症的完整回复函中，FDA表示Atara的单臂ALLELE研究“不再被视为提供加速审批有效性的充分证据”。公司进一步指出，该机构的“新立场与FDA之前对Atara的指导、FDA与Atara在临床试验数据集上的对齐以及接受该试验设计作为BLA提交时相关患者群体的单臂研究相悖”。Replimune和Capricor的首席执行官在去年遭到拒绝后表达了类似的观点。自7月以来，多家生物技术公司被迫调整策略，因为与FDA关于审批所需证据的先前协议被逆转，专家们认为这可能预示着监管机构将变得更加严格。Beam Therapeutics、Cabaletta Bio、PTC Therapeutics和BridgeBio都在期待更好的运气，以下是他们在2026年启动时的监管途径。
Cabaletta Bio公司宣布其2026年的战略重点，包括推进rese-cel（resecabtagene autoleucel）的研发和商业化，同时通过自动化生产提高生产规模。公司正在积极招募肌炎注册试验的患者，并计划在2027年提交rese-cel的生物制品许可申请（BLA）。此外，Cabaletta Bio还获得了FDA对新型注册试验设计的认可，并正在推进全自动、可扩展的制造流程，以支持rese-cel的市场扩张。公司还计划在2026年上半年发布RESET™系列临床试验的完整1/2期数据，并继续推进无预处理方案的研究。
Cellares公司宣布，其CAR T细胞疗法rese-cel（resecabtagene autoleucel）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND修订（INDa）批准，允许使用Cellares的Cell Shuttle™和Cell Q™平台进行生产和质量控制释放测试。这一批准将允许使用Cellares的自动化端到端制造和高通量质量控制平台进行rese-cel的临床制造和释放，预计首例患者给药将在2026年上半年进行。Cabaletta Bio正在推进rese-cel在自身免疫领域的研发，其目标患者群体比传统CAR T疗法更大，对可扩展、可靠和高效的生产提出了更高的需求。Cellares的Cell Shuttle™平台的全自动化功能使得在整个运行、设备和地点之间实现标准化和一致性执行，而Cell Q™则将释放测试整合到高吞吐量、数字化工作流程中。Cellares和Cabaletta Bio合作生成的数据表明，手动和自动化制造过程之间的性能一致，支持了在Cellares技术平台上进行自动化临床生产的过渡。此外，Cellares还执行了多批次的工程运行活动，以展示满足当前临床需求的GMP规模制造能力。
Cabaletta Bio公司近日在多个医学会议上分享了关于rese-cel（一种针对自身免疫疾病的CAR-T细胞疗法）的临床数据，显示该疗法在治疗多种自身免疫疾病中展现出无药物、变革性的临床响应。公司还计划在2027年提交rese-cel在肌炎中的生物制品许可申请（BLA）。此外，Cabaletta Bio还获得了EMA和FDA授予的PRIME、RMAT和快速通道指定，并计划在2026年完成RESET系列临床试验的注册队列设计。
美国制药公司Bristol Myers Squibb和Cabaletta Bio近期公布了其CAR-T疗法resecabtagene autoleucel（rese-cel）在多种自身免疫疾病中的初步临床试验结果。这些结果包括对皮肌炎（DM）、抗合成酶综合征（ASyS）、系统性硬化症（SSc）、狼疮性肾炎和系统性红斑狼疮（SLE）等疾病的治疗效果。数据显示，rese-cel在治疗多种自身免疫疾病中显示出早期疗效信号，且无需免疫抑制剂，这一特点使得rese-cel成为一个有潜力的治疗选择。Cabaletta Bio计划在今年进行系统性硬化症的注册性试验，并正在与FDA协调狼疮和系统性硬化症的关键性研究设计。此外，该疗法在2025年美国风湿病学会年会上的数据展示中引起了关注。目前，CAR-T疗法主要应用于癌症治疗，但近期的研究表明，该疗法在治疗免疫功能障碍方面具有潜力，因此多家公司开始探索将其应用于自身免疫疾病。
Cabaletta Bio公司近日在ACR Convergence 2025会议上发布了RESET-Myositis™、RESET-SSc™和RESET-SLE™临床试验的积极数据。这些试验评估了resecel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）在多种自身免疫疾病中的治疗效果。数据表明，resecel在治疗多发性肌炎、系统性硬化症和狼疮等疾病方面展现出良好的疗效。Cabaletta Bio计划在本季度启动多发性肌炎的注册临床试验，并预计将获得美国食品药品监督管理局（FDA）在狼疮和系统性硬化症注册临床试验设计方面的支持。此外，公司还计划在2026年发布无预处理策略的RESET-SLE试验的初步临床数据。
Cabaletta Bio公司宣布任命Steve Gavel为首席商务官，他将负责全球商业战略和执行。Gavel在加入Cabaletta Bio之前，曾在Legend Biotech担任高级副总裁，负责全球细胞疗法商业开发，并在2018年至2025年期间领导了CARVYKTI®的上市和商业化。Cabaletta Bio专注于开发针对自身免疫疾病患者的首个治愈性靶向细胞疗法，预计将在2027年提交rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）在肌炎领域的首个生物制品许可申请（BLA）。Gavel的加入旨在加强公司的商业规划、开发和执行能力，并为所有利益相关者提供持续的价值。
Cabaletta Bio公司宣布，在2025年欧洲基因与细胞治疗学会年会上，其开发的reshcel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）在无预处理条件下治疗天疱疮患者的初步数据表现出积极效果。试验中，三名患者中的两名在输注reshcel后实现了B细胞的显著减少和临床症状的几乎完全缓解。reshcel在所有三名患者中均未出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS），且耐受性良好。这些数据支持了reshcel在无预处理条件下治疗天疱疮的进一步探索，并可能作为某些其他自身免疫疾病的治疗选择。此外，Cabaletta Bio正在推进reshcel在肌炎、狼疮、硬皮病和重症肌无力的RESET™临床试验中的开发。
在Cabaletta Bio的RESET™临床试验中，针对肌炎、系统性红斑狼疮（SLE）和系统性硬化症（SSc）的患者使用rese-cel（resecabtagene autoleucel）治疗，结果显示7/8的肌炎患者停用所有免疫调节剂和糖皮质激素后达到临床意义的TIS反应，SLE患者无肾病者达到SLE缓解标准，SSc患者停用所有免疫调节剂和糖皮质激素后表现出显著的mRSS改善。18名患者中94%无CRS或仅有1级CRS，89%无ICANS。Cabaletta计划在2025年第三季度与FDA讨论SLE/LN的注册事宜，第四季度讨论SSc，2026年第一季度讨论重症肌无力。目前，51名患者正在参与RESET™临床试验，其中24名患者接受了剂量。
Cabaletta Bio公司宣布计划于2027年提交rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）的BLA申请，这是针对自身免疫疾病患者的首个治愈性靶向细胞疗法。该公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就rese-cel在RESET-Myositis试验中的注册性队列设计进行了会议，并获得了RMAT（再生医学高级治疗）资格。Cabaletta Bio计划在RESET-Myositis试验中进行两个独立的、针对亚型的单臂注册性队列研究，每个队列约15名患者，主要终点在rese-cel输注后的26周内。公司预计将在即将到来的EULAR大会上展示支持FDA讨论的临床数据，并在ASGCT大会上展示相关的基础科学数据。此外，Cabaletta Bio还继续投资于其制造战略，以降低成本、增加规模并缩短从静脉到静脉的时间。截至2025年3月31日，公司拥有1.318亿美元的现金和现金等价物，预计将能够支持其运营计划至2026年上半年。
Cabaletta Bio公司宣布，其研发的针对自身免疫疾病患者的首个治愈性靶向细胞疗法resecabtagene autoleucel（rese-cel，原名CABA-201）的最新临床数据将在2025年美国科学促进会年度会议和第五届淋巴细胞工程国际会议上展示。这些数据包括安全性、转化数据和临床结果，涉及在RESET™临床开发计划中的多个临床试验中接受rese-cel治疗的10名患者的详细信息。会议将分别于2025年2月13日至15日在波士顿Hynes会议中心和2025年2月20日至22日在慕尼黑Holiday Inn Munich – City Center举行。Cabaletta Bio公司正在评估rese-cel在RESET™临床开发计划中，该计划包括针对多种自身免疫疾病的多个疾病特异性、公司赞助的临床试验，涉及广泛的疗法领域，包括风湿病学、神经病学和皮肤病学。
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