Sarepta Therapeutics Inc
公司全称：Sarepta Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：罕见神经肌肉疾病疗法研发商
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公司介绍：
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb临床试验阶段。该公司也致力于治疗感染性疾病的候选药物开发，包括其主导的针对马尔堡出血热病毒的候选药物，该公司已经受到并期望继续受到美国政府的研究合同。
Sarepta治疗方案公司于1980年7月22日成立与俄勒冈州。
基本信息
成立时间：
1980-01-01
员工人数：
500人以上
联系电话：
1-617-2744000
联系邮箱：
info@sarepta.com
地址：
215 First Street Suite 415 Cambridge MA
公司官网：
www.sarepta.com
企业画像
应用技术：
- 靶向治疗
- 药物治疗
- 重组酶
- RNAi疗法
- 重组病毒
- 治疗技术
- 小分子药物治疗
- 生物制剂治疗
- 反义RNA
- 单克隆抗体
- 肽
- 反义寡核苷酸
- 基因疗法
- 酶
- 体内基因治疗
- 抗生素
- 抗体药物
- 偶联寡核苷酸
- RNA疗法
- 寡核苷酸
热门标签：
- 单克隆抗体
- 偶联寡核苷酸
- 生物类似药
- 创新药
- 基因疗法
团队信息
企业动态
Sarepta Therapeutics将在世界肌肉学会年会上展示杜氏肌营养不良症新治疗数据
2026-09-25 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司将在日本广岛举行的世界肌肉学会第31届年会上展示其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的治疗方案新数据。这些数据包括关于delandistrogene moxeparvovec（ELEVIDYS）在8至12岁儿童中的疗效和安全性，以及该药物在EMBARK、ENDEAVOR和ENVOL研究中的长期数据。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，旨在通过在骨骼肌中产生ELEVIDYS微肌营养不良蛋白来治疗Duchenne肌营养不良症。此外，Sarepta还将展示关于golodirsen和casimersen与安慰剂相比的疗效和安全性数据。ELEVIDYS的适应症为4岁及以上、DMD基因突变确认的行走患者。需要注意的是，ELEVIDYS在具有DMD基因第8和/或第9外显子任何部分或全部缺失的患者中禁用。
Sarepta将在NMSG科学会议上展示关于杜氏肌营养不良症新数据
2026-09-24 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司将在2026年9月25日至27日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的第27届神经肌肉研究组（NMSG）科学会议上展示关于杜氏肌营养不良症（DMD）的新数据。Sarepta将在会议上展示七篇海报，其中包括来自ENDURE IV期研究的初步结果，该研究是一项多中心、前瞻性、观察性研究，涉及接受delandistrogene moxeparvovec治疗的患者。Sarepta研发部门的负责人Louise Rodino-Klapac博士表示，这些数据提供了关于delandistrogene moxeparvovec在现实世界中的使用的新见解，并增加了支持其临床特征的证据。所有展示将在2026年9月25日星期五的NMSG海报会上进行分享。
Sarepta Therapeutics公布2026年第二季度财务报告
2026-08-05 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司公布了2026年第二季度财务报告，报告显示总净产品收入为3.287亿美元，GAAP和non-GAAP运营盈利。CEO Michael Severino表示，公司对未来充满信心，将继续致力于为罕见病患者提供可持续的长期价值。第二季度收入较去年同期下降34%，主要由于ELEVIDYS销售额下降和与罗氏公司合作收入减少。研发和行政费用也有所下降，反映了公司重组计划的影响。Sarepta Therapeutics还介绍了其产品EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS的安全性和有效性信息。
FSHD行业合作取得重大进展，新加入四家生物制药赞助商
2026-07-30 21:00:00
FSHD协会、SOLVE FSHD和FSHD临床试验研究网络（FSHD CTRN）宣布，FSHD行业合作取得了显著进展，包括新增四家生物制药赞助商，并在所有活跃的研究工作流中取得了有意义的早期进展。该合作始于2026年4月，是一个开创性的非竞争性倡议，旨在通过生成见解来改善FSHD临床试验的设计、执行和评估，支持全球约一百万患有FSHD的人。合作欢迎新的赞助商成员Altay Therapeutics、Epicrispr Biotechnologies和Sarepta Therapeutics加入。与Solve FSHD的基础资金支持和初始生物制药赞助商Scholar Rock一起，合作致力于通过共同投资于非竞争性研究来推进FSHD的治疗开发，显示出寻找FSHD治疗方法的集体动力。合作旨在解决所有FSHD治疗开发者面临的共同挑战，包括生物标志物资格、理解终点敏感性、患者分层和监管准备。每个新的合作赞助商都带来一个或多个活跃的FSHD项目，并共同贡献资金、专业知识和战略指导，以促进对更广泛的FSHD社区有益的共享倡议，同时降低个别项目的发展风险。
FSHD领域研究合作扩大，多药企加入并取得快速进展
2026-07-30
FSHD行业合作组织宣布，已有四家生物制药公司加入，包括Altay Therapeutics、Epicrispr Biotechnologies、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock。该合作组织旨在通过共同投资于非竞争性研究，推动FSHD治疗药物的开发。合作组织在多个肌肉萎缩症研究项目中取得了快速进展，包括临床终点数据分析、血液生物标志物发现、生物标志物检测验证和新型MRI分析，以加速FSHD药物的开发。
Sarepta Therapeutics授予CEO股权奖励
2026-07-29 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司于2026年7月28日授予其首席执行官Michael Severino博士股权奖励，以作为对其就业的重要激励。这些股权奖励包括购买Sarepta普通股的期权和限制性股票单位（RSUs）。期权行权价格为每股17.74美元，比授予日Sarepta普通股的收盘价高出15%。Severino博士的期权将在授予日后的第一年周年纪念日时四分之一行权，之后每月行权1/48，直至第四个周年纪念日时完全行权。RSUs将在授予日后的每个周年纪念日时四分之一行权，直至第四个周年纪念日时完全行权。Sarepta Therapeutics致力于开发针对罕见疾病的精准遗传药物，目前在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病领域建立了多元化的项目组合。
年薪超240万美元！Sarepta任命新CEO
2026-07-27 00:00:00
2026年7月27日，Sarepta Therapeutics宣布聘任Michael Severino医学博士为公司首席执行官（CEO），并同步加入公司董事会。前任CEO Doug Ingram选择退休，双方签订咨询协议，Ingram将以顾问身份留任至2026年12月31日。Severino拥有25年生物医药从业经历，曾主导十余款上市疗法。Sarepta董事会认为Severino的科研深度和商业落地能力是带领公司走出困境的理想人选。Severino上任后，将杜氏肌营养不良症管线与siRNA核酸平台列为公司未来两大核心发力方向。
Secretome Therapeutics宣布领导团队扩充，专注于罕见病治疗
2026-07-27 00:00:00
美国德克萨斯州普兰诺——生物技术公司Secretome Therapeutics，一家专注于从新生儿心脏祖细胞（nCPC）开发新型疗法的临床阶段公司，今日宣布其领导团队的扩充。新任命包括Dr. Teji Singh担任首席医疗官，David Chapman担任运营高级副总裁，Dr. Karin Lucas担任医学事务副总裁，以及Maggie Loeffler担任财务与行政副总裁。此外，Dr. Marshelle Smith将转任首席开发官。Secretome Therapeutics公司表示，随着领导团队的完善，公司正准备推进STM-01的晚期临床试验，并继续发展针对罕见病和未满足医疗需求的新兴再生疗法平台。新任命的领导团队成员均拥有丰富的罕见病药物开发经验，包括在Sarepta Therapeutics、Sanofi/Genzyme、Zambon USA、Agios Pharmaceuticals等公司的领导职位。公司还强调，其领先产品STM-01是一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞疗法，旨在调节炎症和纤维化途径，支持心肌功能。
Sarepta Therapeutics将于2026年8月5日发布第二季度财务报告
2026-07-22 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司，作为罕见病精准遗传医学的领导者，计划在2026年8月5日纳斯达克全球市场收盘后发布2026年第二季度财务报告。随后，公司将于东部时间下午4:30举行电话会议讨论这些报告。该会议将通过Sarepta公司网站的投资者关系部分进行网络直播，直播结束后，会议录音将被存档一年。有意通过电话参加的人士需要使用在线表格进行注册。注册后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含电话接入号码和个人PIN码，用于通过电话访问会议。Sarepta Therapeutics致力于为那些摧毁生命和缩短未来的罕见病开发精准遗传医学。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病领域构建了一个强大的项目组合。
杜氏肌营养不良症公益组织呼吁公众支持新治疗研究
2026-07-09 01:49:52
杜氏肌营养不良症（DMD）非营利组织CureDuchenne推出了一项新的全国性公益广告（PSA）宣传活动，旨在通过展示患有这种进行性退化疾病的患者生日场景，唤起公众的关注。CureDuchenne自成立以来已筹集超过5000万美元的资金，用于研究、教育和护理，并投资了2800万美元用于科学进步，支持了八种FDA批准疗法中的六种。然而，目前市场上的治疗方法仍不足以治愈全球300,000名受此疾病影响的患者。该组织在周三的新闻稿中指出，对于与DMD患者共同生活的家庭来说，每个生日都承载着爱和治愈这种疾病的需求。‘A Cure Can’t Wait’公益广告于7月8日开始在广播、电台、数字、流媒体和户外渠道播出，展示了孩子从五岁被诊断出DMD后，随着病情的进展，每年生日庆祝活动的不同版本。该活动旨在纪念23岁的DMD患者Andrien Joshua Quintero，他坚信提高意识能够改变生活，但不幸在拍摄活动后不久去世。
Sarepta Therapeutics授予30名员工股权奖励
2026-07-01 04:25:00
Sarepta Therapeutics公司于2026年6月30日授予30名在2026年第二季度雇佣的员工股权奖励，这些奖励是在其2024年就业启动激励计划下，经董事会薪酬委员会批准的。员工共获得151,305个限制性股票单位（RSUs），其中四分之一的RSU将在授予日期后的每年周年纪念日解禁，直至第四周年时完全解禁，前提是员工在解禁日期仍继续在Sarepta工作。员工没有获得购买Sarepta普通股的期权。Sarepta Therapeutics致力于为罕见病提供精准遗传医学，在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病等领域构建了强大的项目组合。
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2019-12-13
Sarepta Therapeutics Inc
罕见神经肌肉疾病疗法研发商
医药研发/制造
化学&生物药
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