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Sarepta Therapeutics Inc

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公司全称：Sarepta Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：罕见神经肌肉疾病疗法研发商
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公司介绍：
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb临床试验阶段。该公司也致力于治疗感染性疾病的候选药物开发，包括其主导的针对马尔堡出血热病毒的候选药物，该公司已经受到并期望继续受到美国政府的研究合同。 Sarepta治疗方案公司于1980年7月22日成立与俄勒冈州。

基本信息

成立时间：

1980-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-617-2744000

地址：

215 First Street Suite 415 Cambridge MA

公司官网：

www.sarepta.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 靶向治疗
  • 药物治疗
  • 重组酶
  • RNAi疗法
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 小分子药物治疗
  • 生物制剂治疗
  • 反义RNA
  • 单克隆抗体
  • 肽
  • 反义寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 酶
  • 体内基因治疗
  • 抗生素
  • 抗体药物
  • 偶联寡核苷酸
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
热门标签：
  • 单克隆抗体
  • 偶联寡核苷酸
  • 生物类似药
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Richard J. Barry ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Jean Paul Kress ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Claude Nicaise ——
Director 薪酬：
个人简介：——
William A. Goolsbee ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Gil Price ——
Director 薪酬：
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Sarepta Therapeutics将于2026年5月6日发布第一季度财务报告并举行电话会议
2026-04-22 20:30:00
Sarepta Therapeutics公司，作为罕见病精准遗传医学的领导者，计划于2026年5月6日纳斯达克全球市场收盘后发布2026年第一季度财务报告。随后，公司将于东部时间下午4:30举行电话会议讨论这些报告。该会议将在Sarepta公司网站的投资者关系部分进行网络直播，直播链接可在https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations找到。会议结束后，回放将被存档一年。通过电话参与会议的各方需要通过在线表格进行注册。注册后，所有电话参与者将收到自动生成的电子邮件，其中包含电话接入号码和个人PIN码，用于通过电话接入活动。Sarepta Therapeutics致力于开发针对严重损害生活和缩短未来的罕见病的精准遗传医学。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病等领域构建了一个强大的项目组合。公司定期在其网站www.sarepta.com的“投资者”部分发布可能对投资者重要的信息，并鼓励投资者和潜在投资者定期查阅网站以获取公司的重要信息。
Sarepta Therapeutics在MDA临床科学会议上展示罕见神经肌肉疾病治疗进展
2026-02-26 21:30:00
Sarepta Therapeutics公司将在2026年3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上进行展示。公司将介绍其罕见神经肌肉疾病产品组合的最新和正在进行的研究证据，包括杜氏肌营养不良症的商业化基因疗法和外显子跳跃治疗。展示内容包括来自3期EMBARK研究的delandistrogene moxeparvovec基因疗法在输注后至多三年的数据，以及来自该研究的护理者报告的印象。此外，还将展示delandistrogene moxeparvovec临床研究的安全性分析，以及来自整个外显子跳跃产品组合的数据，包括golodirsen和casimersen的3期ESSENCE研究结果。Sarepta公司的研究和开发负责人Louise Rodino-Klapac博士表示，他们希望通过这些数据强化肌营养不良蛋白恢复作为基础治疗的重要性，以及其减缓杜氏肌营养不良症进展的能力。
Sarepta Therapeutics将于2026年2月25日发布2025年第四季度及全年财务报告
2026-02-11 21:30:00
Sarepta Therapeutics公司，专注于罕见病精准遗传医学的领导者，计划在2026年2月25日纳斯达克全球市场收盘后发布2025年第四季度及全年财务报告。公司将于当天东部时间下午4:30举行电话会议，讨论相关财务结果。会议将通过Sarepta公司网站的投资者关系部分进行直播，直播链接可在该部分找到。会议结束后，将提供录音存档，存档时间为一年。有意通过电话参加的人士需通过在线表格进行注册，注册后将会收到包含电话接入号码和个人PIN号码的自动生成的电子邮件，用于电话接入会议。Sarepta Therapeutics致力于为那些摧毁生命和缩短未来的罕见病开发精准遗传医学。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏病等领域构建了一个强大的项目组合。公司定期在投资者关系部分发布可能对投资者重要的信息，鼓励投资者和潜在投资者定期访问公司网站获取重要信息。
Sarepta Therapeutics获得新西兰药品和医疗器械安全管理局对Huntington病新疗法的临床试验批准
2026-02-04 21:30:00
Sarepta Therapeutics公司宣布，新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）已批准其临床试验申请（CTA），用于研究SRP-1005-101（也称为INSIGHTT）。该公司预计将在2026年第二季度开始这项针对SRP-1005（以前称为ARO-HTT）的人体临床试验。SRP-1005是一种用于治疗Huntington病的实验性小干扰RNA（siRNA）疗法。INSIGHTT是一项1期、多中心、剂量递增研究，将评估SRP-1005皮下给药在约24名参与者中的安全性和耐受性。SRP-1005利用先进的TfR1（转铁蛋白受体蛋白1）方法，使用单价片段抗原结合（fAb），旨在高效地递送到中枢神经系统。皮下给药旨在避免饱和转铁蛋白受体，并实现恒定且稳健地穿透血脑屏障。SRP-1005的预临床数据显示，在包括纹状体和尾状核以及颞叶和额叶在内的关键深部脑区具有显著蛋白质敲低潜力。Huntington病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由HTT蛋白基因的突变引起，导致大脑神经细胞逐渐退化，影响认知、运动和行为。在美国，约有4万人患有症状性Huntington病，另外有20万人携带遗传突变，有发展为症状的风险。目前尚无已知的治愈方法或针对根本原因的批准疾病修饰治疗方法。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2022-09-14

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次
——
——

2021-10-14

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
——

2019-12-13

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

BioPharma Credit;
Pharmakon Advisors;

——

2018-10-23

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次
——
——

2017-07-19

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

MidCap Financial;

——

2015-06-29

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资
——
——

1997-06-04

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

交易事件

交易标题
主要参与方
其他参与方
事件特征
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资产负债表
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按季度
截止日期
2024-12-31
2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-03-31
2024-12-31
2024-09-30
2024-06-30
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2010年

2009年

2008年

2007年

——
——
——

企业公告

公告标题
公告类型
公告日期
【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-03-27

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-03-13

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-03-13

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-03-13

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-03-13

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
申请上市
批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
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受理号
药品名称
CDE企业名称
申请类型
注册类型
承办日期
状态开始日期
办理状态
审评
结论
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临床进展

试验题目
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靶点
适应症
试验分期
试验状态
申办单位
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信息日期
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批准文号
药品名称
规格
剂型
生产单位
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持有人
药品类型
国产或
进口
批准日期
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招投标信息

药品名称
剂型
规格
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最小制剂单位价格(元)
价格(元)
生产企业
投标企业
省份
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网页链接
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企业
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规格
剂型
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过评时间
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知识产权

专利标题
申请号/月
公开号/日
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