Sarepta Therapeutics Inc
公司全称：Sarepta Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：罕见神经肌肉疾病疗法研发商
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公司介绍：
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb临床试验阶段。该公司也致力于治疗感染性疾病的候选药物开发，包括其主导的针对马尔堡出血热病毒的候选药物，该公司已经受到并期望继续受到美国政府的研究合同。
Sarepta治疗方案公司于1980年7月22日成立与俄勒冈州。
基本信息
成立时间：
1980-01-01
员工人数：
500人以上
联系电话：
1-617-2744000
联系邮箱：
info@sarepta.com
地址：
215 First Street Suite 415 Cambridge MA
公司官网：
www.sarepta.com
企业画像
应用技术：
- 靶向治疗
- 药物治疗
- 重组酶
- RNAi疗法
- 重组病毒
- 治疗技术
- 小分子药物治疗
- 生物制剂治疗
- 反义RNA
- 单克隆抗体
- 肽
- 反义寡核苷酸
- 基因疗法
- 酶
- 体内基因治疗
- 抗生素
- 抗体药物
- 偶联寡核苷酸
- RNA疗法
- 寡核苷酸
热门标签：
- 单克隆抗体
- 偶联寡核苷酸
- 生物类似药
- 创新药
- 基因疗法
团队信息
企业动态
Sarepta Therapeutics公布2026年第二季度财务报告
2026-08-05 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司公布了2026年第二季度财务报告，报告显示总净产品收入为3.287亿美元，GAAP和non-GAAP运营盈利。CEO Michael Severino表示，公司对未来充满信心，将继续致力于为罕见病患者提供可持续的长期价值。第二季度收入较去年同期下降34%，主要由于ELEVIDYS销售额下降和与罗氏公司合作收入减少。研发和行政费用也有所下降，反映了公司重组计划的影响。Sarepta Therapeutics还介绍了其产品EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45和ELEVIDYS的安全性和有效性信息。
FSHD行业合作取得重大进展，新加入四家生物制药赞助商
2026-07-30 21:00:00
FSHD协会、SOLVE FSHD和FSHD临床试验研究网络（FSHD CTRN）宣布，FSHD行业合作取得了显著进展，包括新增四家生物制药赞助商，并在所有活跃的研究工作流中取得了有意义的早期进展。该合作始于2026年4月，是一个开创性的非竞争性倡议，旨在通过生成见解来改善FSHD临床试验的设计、执行和评估，支持全球约一百万患有FSHD的人。合作欢迎新的赞助商成员Altay Therapeutics、Epicrispr Biotechnologies和Sarepta Therapeutics加入。与Solve FSHD的基础资金支持和初始生物制药赞助商Scholar Rock一起，合作致力于通过共同投资于非竞争性研究来推进FSHD的治疗开发，显示出寻找FSHD治疗方法的集体动力。合作旨在解决所有FSHD治疗开发者面临的共同挑战，包括生物标志物资格、理解终点敏感性、患者分层和监管准备。每个新的合作赞助商都带来一个或多个活跃的FSHD项目，并共同贡献资金、专业知识和战略指导，以促进对更广泛的FSHD社区有益的共享倡议，同时降低个别项目的发展风险。
FSHD领域研究合作扩大，多药企加入并取得快速进展
2026-07-30
FSHD行业合作组织宣布，已有四家生物制药公司加入，包括Altay Therapeutics、Epicrispr Biotechnologies、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock。该合作组织旨在通过共同投资于非竞争性研究，推动FSHD治疗药物的开发。合作组织在多个肌肉萎缩症研究项目中取得了快速进展，包括临床终点数据分析、血液生物标志物发现、生物标志物检测验证和新型MRI分析，以加速FSHD药物的开发。
Sarepta Therapeutics授予CEO股权奖励
2026-07-29 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司于2026年7月28日授予其首席执行官Michael Severino博士股权奖励，以作为对其就业的重要激励。这些股权奖励包括购买Sarepta普通股的期权和限制性股票单位（RSUs）。期权行权价格为每股17.74美元，比授予日Sarepta普通股的收盘价高出15%。Severino博士的期权将在授予日后的第一年周年纪念日时四分之一行权，之后每月行权1/48，直至第四个周年纪念日时完全行权。RSUs将在授予日后的每个周年纪念日时四分之一行权，直至第四个周年纪念日时完全行权。Sarepta Therapeutics致力于开发针对罕见疾病的精准遗传药物，目前在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病领域建立了多元化的项目组合。
年薪超240万美元！Sarepta任命新CEO
2026-07-27 00:00:00
2026年7月27日，Sarepta Therapeutics宣布聘任Michael Severino医学博士为公司首席执行官（CEO），并同步加入公司董事会。前任CEO Doug Ingram选择退休，双方签订咨询协议，Ingram将以顾问身份留任至2026年12月31日。Severino拥有25年生物医药从业经历，曾主导十余款上市疗法。Sarepta董事会认为Severino的科研深度和商业落地能力是带领公司走出困境的理想人选。Severino上任后，将杜氏肌营养不良症管线与siRNA核酸平台列为公司未来两大核心发力方向。
Secretome Therapeutics宣布领导团队扩充，专注于罕见病治疗
2026-07-27 00:00:00
美国德克萨斯州普兰诺——生物技术公司Secretome Therapeutics，一家专注于从新生儿心脏祖细胞（nCPC）开发新型疗法的临床阶段公司，今日宣布其领导团队的扩充。新任命包括Dr. Teji Singh担任首席医疗官，David Chapman担任运营高级副总裁，Dr. Karin Lucas担任医学事务副总裁，以及Maggie Loeffler担任财务与行政副总裁。此外，Dr. Marshelle Smith将转任首席开发官。Secretome Therapeutics公司表示，随着领导团队的完善，公司正准备推进STM-01的晚期临床试验，并继续发展针对罕见病和未满足医疗需求的新兴再生疗法平台。新任命的领导团队成员均拥有丰富的罕见病药物开发经验，包括在Sarepta Therapeutics、Sanofi/Genzyme、Zambon USA、Agios Pharmaceuticals等公司的领导职位。公司还强调，其领先产品STM-01是一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞疗法，旨在调节炎症和纤维化途径，支持心肌功能。
Sarepta Therapeutics将于2026年8月5日发布第二季度财务报告
2026-07-22 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司，作为罕见病精准遗传医学的领导者，计划在2026年8月5日纳斯达克全球市场收盘后发布2026年第二季度财务报告。随后，公司将于东部时间下午4:30举行电话会议讨论这些报告。该会议将通过Sarepta公司网站的投资者关系部分进行网络直播，直播结束后，会议录音将被存档一年。有意通过电话参加的人士需要使用在线表格进行注册。注册后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含电话接入号码和个人PIN码，用于通过电话访问会议。Sarepta Therapeutics致力于为那些摧毁生命和缩短未来的罕见病开发精准遗传医学。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病领域构建了一个强大的项目组合。
杜氏肌营养不良症公益组织呼吁公众支持新治疗研究
2026-07-09 01:49:52
杜氏肌营养不良症（DMD）非营利组织CureDuchenne推出了一项新的全国性公益广告（PSA）宣传活动，旨在通过展示患有这种进行性退化疾病的患者生日场景，唤起公众的关注。CureDuchenne自成立以来已筹集超过5000万美元的资金，用于研究、教育和护理，并投资了2800万美元用于科学进步，支持了八种FDA批准疗法中的六种。然而，目前市场上的治疗方法仍不足以治愈全球300,000名受此疾病影响的患者。该组织在周三的新闻稿中指出，对于与DMD患者共同生活的家庭来说，每个生日都承载着爱和治愈这种疾病的需求。‘A Cure Can’t Wait’公益广告于7月8日开始在广播、电台、数字、流媒体和户外渠道播出，展示了孩子从五岁被诊断出DMD后，随着病情的进展，每年生日庆祝活动的不同版本。该活动旨在纪念23岁的DMD患者Andrien Joshua Quintero，他坚信提高意识能够改变生活，但不幸在拍摄活动后不久去世。
Sarepta Therapeutics授予30名员工股权奖励
2026-07-01 04:25:00
Sarepta Therapeutics公司于2026年6月30日授予30名在2026年第二季度雇佣的员工股权奖励，这些奖励是在其2024年就业启动激励计划下，经董事会薪酬委员会批准的。员工共获得151,305个限制性股票单位（RSUs），其中四分之一的RSU将在授予日期后的每年周年纪念日解禁，直至第四周年时完全解禁，前提是员工在解禁日期仍继续在Sarepta工作。员工没有获得购买Sarepta普通股的期权。Sarepta Therapeutics致力于为罕见病提供精准遗传医学，在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病等领域构建了强大的项目组合。
Sarepta Therapeutics向30名员工授予股票单位
2026-07-01 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司，专注于罕见病精准遗传药物领域的领导者，于2026年6月30日授予了30名在2026年第二季度雇佣的员工股票单位。这些股票单位是根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)批准的，旨在作为就业的重大激励措施。员工总共获得了151,305个限制性股票单位（RSUs），其中四分之一的RSU将在授予日期后的每年周年纪念日解禁，直至第四个周年纪念日，前提是员工在解禁日期继续在Sarepta工作。员工没有获得购买Sarepta普通股的期权。Sarepta Therapeutics致力于为那些破坏生活并缩短未来的罕见病开发精准遗传药物。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病领域构建了强大的项目组合。
Sarepta Therapeutics寻求FDA全面批准杜氏肌营养不良药物
2026-07-01 00:00:00
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理Sarepta Therapeutics公司对其两款杜氏肌营养不良药物的全面批准申请，预计裁决将在2027年2月28日或之前作出。尽管在去年11月的确认性3期ESSENCE试验中，这两种药物（Amondys 45和Vyondys 53）与安慰剂相比并未引起显著的肌肉功能改善，但Oppenheimer分析师认为FDA接受Sarepta的申请是一个积极的信号。Sarepta表示，提交的材料还包括补充的“大量已发表的实地证据以及两种外显子跳跃疗法的良好且一致的用药安全性记录”。Jefferies也表达了类似的观点，认为实地数据表明外显子跳跃疗法可以帮助患者保持行走能力，避免使用呼吸机和进入急诊室或医院。由于副作用大多是轻微或中度的，分析师们补充说，Amondys和Vyondys的整体效益/风险特征仍然有利。此外，Sarepta在去年遭遇了与基因疗法相关的患者死亡事件后，全面批准这两种药物将为其带来急需的胜利。
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更多公布时间
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类型
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融资轮次
融资金额
投资方
详情
2019-12-13
Sarepta Therapeutics Inc
罕见神经肌肉疾病疗法研发商
医药研发/制造
化学&生物药
债权融资
——
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