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Sarepta Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Sarepta Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：罕见神经肌肉疾病疗法研发商

公司介绍：

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb临床试验阶段。该公司也致力于治疗感染性疾病的候选药物开发，包括其主导的针对马尔堡出血热病毒的候选药物，该公司已经受到并期望继续受到美国政府的研究合同。 Sarepta治疗方案公司于1980年7月22日成立与俄勒冈州。

基本信息

成立时间：

1980-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-617-2744000

联系邮箱：

info@sarepta.com

地址：

215 First Street Suite 415 Cambridge MA

公司官网：

www.sarepta.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
药物治疗
重组酶
RNAi疗法
重组病毒
治疗技术
小分子药物治疗
生物制剂治疗
反义RNA
单克隆抗体
肽
反义寡核苷酸
基因疗法
酶
体内基因治疗
抗生素
抗体药物
偶联寡核苷酸
RNA疗法
寡核苷酸

热门标签：

单克隆抗体
偶联寡核苷酸
生物类似药
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Richard J. Barry ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Jean Paul Kress ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Claude Nicaise ——

Director 薪酬：

个人简介：——

William A. Goolsbee ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Gil Price ——

Director 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Sarepta Therapeutics发布2025年财务报告，强调ELEVIDYS和下一代siRNA管线进展

2026-01-13 00:00:00

Sarepta Therapeutics公司公布了2025年第四季度和全年的初步净产品收入和现金状况。公司在2025年面临挑战，但实现了1.86亿美元的净产品收入，其中ELEVIDYS贡献了8.987亿美元。ELEVIDYS第四季度收入受年底流感季节影响，以及12月份需要将6次患者输注推迟至2026年。Sarepta表示，2026年将继续推进ELEVIDYS等已批准疗法的成功，并计划超越5000万美元的年度销售底线。公司还强调了其下一代siRNA管线的前景。Sarepta预计将在2026年2月底发布最终和完整的2025年第四季度和全年财务报告。

GC Therapeutics发布细胞疗法管线更新及监管机构互动成果

2026-01-09 00:00:00

生物技术公司GC Therapeutics（GCTx）宣布了一系列公司及管线更新。GCTx展示了其针对脱髓鞘神经系统疾病（包括多发性硬化症）和代谢性疾病（包括1型糖尿病）的再生细胞疗法项目。这些项目利用TFome™平台模块化和可扩展性，该平台是全球首个“即插即用”的细胞编程系统，旨在简化开发、制造和监管互动。公司还宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）进行了富有成效的互动，监管机构支持TFome™平台驱动的开发模型和简化监管途径。此外，GCTx任命凯特·哈维兰为董事会主席，她拥有数十年的生物技术领导经验。GCTx完成了其首个细胞状态食谱（CSC™），映射了300多种人类细胞状态的表观基因组转变，并在活体人类细胞中测试了超过两百万种转录因子组合。TFome™和CSC™平台通过在闭环生物学中验证的AI基础模型，实现了精确的细胞状态工程，并支持细胞疗法、体内重编程和再生的扩展。GCTx致力于解决细胞疗法领域的挑战，其平台在科学上具有吸引力，在运营上可扩展，有望扩大患者对变革性疗法的可及性。

Rampart Bioscience终止开发非病毒载体DNA疗法

2026-01-09 00:00:00

据Endpoints News报道，Rampart Bioscience公司已经终止了其开发基于DNA的非病毒载体疗法的计划。这一消息是在周四与两名前员工交谈后披露的，尽管上周已经正式结束，但公司并未公开宣布。Rampart Bioscience去年还两次悄悄缩减规模。公司的网站不再响应，LinkedIn页面也已下线。BioSpace已联系CEO Louis Breton和其他员工以确认此事。Rampart Bioscience于2023年10月以8500万美元的A轮融资退出隐秘状态，这笔资金增加了其4000万美元的种子资金。该公司围绕名为HALO的专有平台成立，声称该平台可以绕过使用病毒将基因疗法送入细胞的缺点。目前，将遗传药物包装进病毒载体是输送遗传药物的主要方式，但这也会带来不必要的、有时是严重甚至致命的副作用。去年，Sarepta Therapeutics的Duchenne肌肉萎缩症疗法Elevidys与两名患者死亡有关。2025年3月，该公司报告称，一名基因治疗患者在出现严重急性肝衰竭后死亡。6月又有一例死亡病例被曝光。Rampart Bioscience试图克服这些问题，但从未公开解释其技术细节。公司对其技术和运营保持沉默，仅在2023年10月宣布A轮融资时透露，其资产“包含推动核运输和保留的同时避免免疫反应的新型结构元素。”Rampart Bioscience曾入选BioSpace的2025年NextGen Class，这是一份最受期待的崛起生物技术公司名单。该公司打算使用HALO方法治疗一种罕见的遗传疾病——低磷酸酯酶症，但这一项目从未进入临床试验。

GlycoEra任命Petra Duda博士为首席医疗官

2026-01-08 00:00:00

GlycoEra AG，一家专注于开发一流的细胞外蛋白降解剂的生物技术公司，宣布任命Petra Duda博士为首席医疗官。Duda博士拥有超过20年的全球临床开发、医学事务和监管战略领导经验，在免疫介导和罕见病领域拥有深厚专业知识。她将领导GlycoEra的所有临床开发和医疗战略，推动其精准免疫疗法的管线发展，包括其领先的IgG4降解剂项目GE8820，用于多种自身免疫性疾病，如天疱疮、MuSK MG和原发性膜性肾小球肾炎。GlycoEra首席执行官Ganesh Kaundinya博士表示，Duda博士是一位杰出的临床领导者，有将新型生物技术转化为对病人有影响力的疗法的成功记录。Duda博士在推动复杂免疫疾病和罕见病的全球批准方面的经验，以及她的战略洞察力，将在推进GE8820和扩大公司降解剂产品组合方面发挥关键作用。Duda博士在加入GlycoEra之前，曾在Inozyme Pharma担任首席医疗官，负责罕见和超罕见疾病的临床组合，并帮助项目通过关键发展阶段。在Inozyme之前，她在UCB担任全球开发负责人，领导了Zilbrysq®（zilucoplan）项目，并使其通过全球监管批准用于治疗重症肌无力。她在Sarepta Therapeutics和Biogen Idec等公司担任过高级临床职务，并在Boehringer Ingelheim担任过医学事务和药物安全职位。Duda博士在神经学和药物医学方面拥有董事会认证，并在伯尔尼大学获得医学博士和分子生物学与生物化学博士学位。GlycoEra是一家致力于开发一流的蛋白降解剂以改变自身免疫病治疗的生物技术公司，总部位于瑞士瓦登斯维尔，在美国马萨诸塞州牛顿设有办公室和实验室。

Sarepta Therapeutics提交Huntington病新药临床试验申请

2026-01-07 21:30:00

Sarepta Therapeutics公司宣布向新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）提交了其针对亨廷顿病（Huntington’s Disease）的新药SRP-1005（原名ARO-HTT）的临床试验申请。该药是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，旨在治疗亨廷顿病。这是一项首次在人类进行的临床试验，预计将在2026年第二季度启动。SRP-1005通过皮下注射给药，旨在靶向深部大脑并降低导致亨廷顿病的蛋白质。该研究是一个多中心的1期剂量递增研究，将评估SRP-1005皮下给药的安全性及耐受性。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法或已批准的治疗方法。

Sarepta Therapeutics将在J.P. Morgan Healthcare Conference上举行高管演讲

2026-01-05 00:00:00

Sarepta Therapeutics公司，一家专注于罕见病精准遗传药物领域的领导者，宣布其高级管理层将于2026年1月12日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上举行演讲。演讲将于东部时间上午12:00（太平洋时间上午9:00）开始，随后将进行问答环节。演讲将通过Sarepta投资者关系网站（https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations）进行直播，并在演讲结束后存档90天。建议在直播开始前几分钟连接到Sarepta的网站，以确保有足够的时间下载可能需要的软件。Sarepta Therapeutics致力于为那些破坏生活并缩短未来的罕见病开发精准遗传药物。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病领域构建了一个强大的项目组合。公司鼓励投资者和潜在投资者定期访问其网站（www.sarepta.com），以获取有关公司的重要信息。

Sarepta Therapeutics授予员工股权奖励

2026-01-01 00:00:00

Sarepta Therapeutics公司于2025年12月31日授予了10名在2025年第四季度被雇佣的员工股权奖励，这些奖励是在其2024年就业启动激励计划下，由董事会薪酬委员会预先批准的。这些员工总共获得了55,118个限制性股票单位（RSUs）。这些RSUs的四分之一将在授予日期后的每年周年纪念日解禁，因此每个员工授予的RSUs将在授予日期后的第四年完全解禁，前提是这些员工在解禁日期继续在Sarepta工作。员工没有获得购买Sarepta普通股的期权。Sarepta Therapeutics致力于为那些摧毁生活并缩短未来的罕见病开发精确遗传药物。公司在杜氏肌营养不良症（Duchenne）领域处于领先地位，并在肌肉、中枢神经系统以及心脏疾病等领域构建了一个强大的项目组合。

Sarepta Therapeutics宣布进行可转换债券交换

2025-12-11 20:00:00

Sarepta Therapeutics公司宣布与少数可转换债券持有人达成私下协商的交换协议，将约2.91亿美元的总面额的现有可转换债券交换为约2.91亿美元的总面额的新4.875%可转换债券，以及约3160万美元的现金。交换预计将在2025年12月18日左右完成。新可转换债券的发行将按照2025年8月28日与美联银行国家协会（作为受托人）签订的契约以及补充契约进行。交换完成后，公司4.875%可转换债券的总面额将达到8.934亿美元。交换完成后，约1.586亿美元的总面额的现有可转换债券将保持不变。此外，公司还告知，承销商计划从参与交换的某些投资者那里以低于2025年12月10日公司普通股最后报告销售价格的折扣购买约691,000股公司普通股。此公告不构成出售或购买所描述证券的招股说明书或征求要约，也不应在任何招股说明书或州证券法注册或资格之前在法律禁止此类招股说明书、征求要约或出售的州或司法管辖区进行证券的出售。

诺华宣布大规模裁员！

2025-11-26 19:01:00

2025年11月25日，诺华公司宣布对瑞士生产业务进行战略重组，计划裁撤约550个工作岗位。裁员主要涉及瑞士斯坦（Stein）工厂，预计在2027年底前完成。此举旨在提升自动化水平和生产效率，以维持在瑞士生产的竞争力。诺华承诺将投入超过1亿美元资金，用于推动创新制造技术与自动化升级。同时，公司还计划将施泰因工厂转型为无菌制剂与细胞治疗方向，并投资扩建位于瑞士哈勒基地的小干扰RNA（siRNA）生产设施。受影响的岗位将获得包括社会安置计划、提前退休选项及就业服务中心在内的全面支持。

Sarepta Therapeutics启动ENDEAVOR研究第8队列，评估增强免疫抑制方案治疗杜氏肌营养不良症

2025-11-26 00:00:00

Sarepta Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准在ENDEAVOR（研究9001-103）第8队列中使用ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）治疗无法行走的杜氏肌营养不良症患者的增强免疫抑制方案。该方案旨在降低与AAV基因治疗相关的急性肝损伤（ALI）和急性肝衰竭（ALF）风险。第8队列将招募约25名美国无法行走的参与者，并使用14天的围输注西罗莫司剂量（在ELEVIDYS给药前）和ELEVIDYS给药后持续12周。主要终点包括12周时的ALI发生率和ELEVIDYS-肌营养不良蛋白表达。该方案基于临床前数据和实际临床经验，包括杜氏肌营养不良症和肝脏健康独立专家的指导。

Sarepta Therapeutics公布SRP-1003临床试验进展

2025-11-24 00:00:00

Sarepta Therapeutics公司宣布，其针对1型肌强直性营养不良症（DM1）的实验性小干扰RNA（siRNA）疗法SRP-1003（原名ARO-DM1）的1/2期多次递增剂量（MAD）临床试验取得进展。该试验的1组和2组已完成，3组已完全入组并正在进行中。在药物安全委员会的积极预指定审查后，研究将进入额外的药物递增组。在达到预定的患者入组目标后，将在60天内向Arrowhead Pharmaceuticals支付2亿美元的第二次里程碑付款。目前，患者正在4组（6 mg/kg）接受药物治疗，计划在2026年初开始5组（12 mg/kg）的最终剂量组的给药。Sarepta的下一代siRNA平台专注于慢性给药疗法，用于神经退行性和肺部疾病，包括针对肌营养不良症、肌强直性营养不良症、脊髓小脑性共济失调、特发性肺纤维化、亨廷顿病等的研究性治疗方法。Sarepta还致力于开发针对脊髓小脑性共济失调1型和3型的临床前项目，并与Arrowhead Pharmaceuticals独家合作开发骨骼肌疾病疗法，计划在肌肉或中枢神经系统疾病中追求多达六个发现目标。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2021-10-14

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2019-12-13

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

BioPharma Credit;
Pharmakon Advisors;

——

2018-10-23

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

——

2017-07-19

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

MidCap Financial;

——

交易事件

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主要参与方

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-03-31

2024-12-31

2024-09-30

2024-06-30

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公告标题

公告类型

公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-19

【8-K】Current report

经营公告

2025-12-19

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-18

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-16

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-12-11

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

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/未知

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