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Sarepta Therapeutics Inc

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公司全称：Sarepta Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：罕见神经肌肉疾病疗法研发商
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公司介绍：
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb临床试验阶段。该公司也致力于治疗感染性疾病的候选药物开发，包括其主导的针对马尔堡出血热病毒的候选药物，该公司已经受到并期望继续受到美国政府的研究合同。 Sarepta治疗方案公司于1980年7月22日成立与俄勒冈州。

基本信息

成立时间：

1980-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-617-2744000

地址：

215 First Street Suite 415 Cambridge MA

公司官网：

www.sarepta.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 靶向治疗
  • 药物治疗
  • 重组酶
  • RNAi疗法
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 小分子药物治疗
  • 生物制剂治疗
  • 反义RNA
  • 单克隆抗体
  • 肽
  • 反义寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 酶
  • 体内基因治疗
  • 抗生素
  • 抗体药物
  • 偶联寡核苷酸
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
热门标签：
  • 单克隆抗体
  • 偶联寡核苷酸
  • 生物类似药
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Richard J. Barry ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Jean Paul Kress ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Claude Nicaise ——
Director 薪酬：
个人简介：——
William A. Goolsbee ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Gil Price ——
Director 薪酬：
个人简介：——
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企业动态

Sarepta Therapeutics在MDA临床科学会议上展示罕见神经肌肉疾病治疗进展
2026-02-26 21:30:00
Sarepta Therapeutics公司将在2026年3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上进行展示。公司将介绍其罕见神经肌肉疾病产品组合的最新和正在进行的研究证据，包括杜氏肌营养不良症的商业化基因疗法和外显子跳跃治疗。展示内容包括来自3期EMBARK研究的delandistrogene moxeparvovec基因疗法在输注后至多三年的数据，以及来自该研究的护理者报告的印象。此外，还将展示delandistrogene moxeparvovec临床研究的安全性分析，以及来自整个外显子跳跃产品组合的数据，包括golodirsen和casimersen的3期ESSENCE研究结果。Sarepta公司的研究和开发负责人Louise Rodino-Klapac博士表示，他们希望通过这些数据强化肌营养不良蛋白恢复作为基础治疗的重要性，以及其减缓杜氏肌营养不良症进展的能力。
Sarepta Therapeutics获得新西兰药品和医疗器械安全管理局对Huntington病新疗法的临床试验批准
2026-02-04 21:30:00
Sarepta Therapeutics公司宣布，新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）已批准其临床试验申请（CTA），用于研究SRP-1005-101（也称为INSIGHTT）。该公司预计将在2026年第二季度开始这项针对SRP-1005（以前称为ARO-HTT）的人体临床试验。SRP-1005是一种用于治疗Huntington病的实验性小干扰RNA（siRNA）疗法。INSIGHTT是一项1期、多中心、剂量递增研究，将评估SRP-1005皮下给药在约24名参与者中的安全性和耐受性。SRP-1005利用先进的TfR1（转铁蛋白受体蛋白1）方法，使用单价片段抗原结合（fAb），旨在高效地递送到中枢神经系统。皮下给药旨在避免饱和转铁蛋白受体，并实现恒定且稳健地穿透血脑屏障。SRP-1005的预临床数据显示，在包括纹状体和尾状核以及颞叶和额叶在内的关键深部脑区具有显著蛋白质敲低潜力。Huntington病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由HTT蛋白基因的突变引起，导致大脑神经细胞逐渐退化，影响认知、运动和行为。在美国，约有4万人患有症状性Huntington病，另外有20万人携带遗传突变，有发展为症状的风险。目前尚无已知的治愈方法或针对根本原因的批准疾病修饰治疗方法。
Sarepta Therapeutics发布2025年财务报告，强调ELEVIDYS和下一代siRNA管线进展
2026-01-13 00:00:00
Sarepta Therapeutics公司公布了2025年第四季度和全年的初步净产品收入和现金状况。公司在2025年面临挑战，但实现了1.86亿美元的净产品收入，其中ELEVIDYS贡献了8.987亿美元。ELEVIDYS第四季度收入受年底流感季节影响，以及12月份需要将6次患者输注推迟至2026年。Sarepta表示，2026年将继续推进ELEVIDYS等已批准疗法的成功，并计划超越5000万美元的年度销售底线。公司还强调了其下一代siRNA管线的前景。Sarepta预计将在2026年2月底发布最终和完整的2025年第四季度和全年财务报告。
GC Therapeutics发布细胞疗法管线更新及监管机构互动成果
2026-01-09 00:00:00
生物技术公司GC Therapeutics（GCTx）宣布了一系列公司及管线更新。GCTx展示了其针对脱髓鞘神经系统疾病（包括多发性硬化症）和代谢性疾病（包括1型糖尿病）的再生细胞疗法项目。这些项目利用TFome™平台模块化和可扩展性，该平台是全球首个“即插即用”的细胞编程系统，旨在简化开发、制造和监管互动。公司还宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）进行了富有成效的互动，监管机构支持TFome™平台驱动的开发模型和简化监管途径。此外，GCTx任命凯特·哈维兰为董事会主席，她拥有数十年的生物技术领导经验。GCTx完成了其首个细胞状态食谱（CSC™），映射了300多种人类细胞状态的表观基因组转变，并在活体人类细胞中测试了超过两百万种转录因子组合。TFome™和CSC™平台通过在闭环生物学中验证的AI基础模型，实现了精确的细胞状态工程，并支持细胞疗法、体内重编程和再生的扩展。GCTx致力于解决细胞疗法领域的挑战，其平台在科学上具有吸引力，在运营上可扩展，有望扩大患者对变革性疗法的可及性。
Rampart Bioscience终止开发非病毒载体DNA疗法
2026-01-09 00:00:00
据Endpoints News报道，Rampart Bioscience公司已经终止了其开发基于DNA的非病毒载体疗法的计划。这一消息是在周四与两名前员工交谈后披露的，尽管上周已经正式结束，但公司并未公开宣布。Rampart Bioscience去年还两次悄悄缩减规模。公司的网站不再响应，LinkedIn页面也已下线。BioSpace已联系CEO Louis Breton和其他员工以确认此事。Rampart Bioscience于2023年10月以8500万美元的A轮融资退出隐秘状态，这笔资金增加了其4000万美元的种子资金。该公司围绕名为HALO的专有平台成立，声称该平台可以绕过使用病毒将基因疗法送入细胞的缺点。目前，将遗传药物包装进病毒载体是输送遗传药物的主要方式，但这也会带来不必要的、有时是严重甚至致命的副作用。去年，Sarepta Therapeutics的Duchenne肌肉萎缩症疗法Elevidys与两名患者死亡有关。2025年3月，该公司报告称，一名基因治疗患者在出现严重急性肝衰竭后死亡。6月又有一例死亡病例被曝光。Rampart Bioscience试图克服这些问题，但从未公开解释其技术细节。公司对其技术和运营保持沉默，仅在2023年10月宣布A轮融资时透露，其资产“包含推动核运输和保留的同时避免免疫反应的新型结构元素。”Rampart Bioscience曾入选BioSpace的2025年NextGen Class，这是一份最受期待的崛起生物技术公司名单。该公司打算使用HALO方法治疗一种罕见的遗传疾病——低磷酸酯酶症，但这一项目从未进入临床试验。
GlycoEra任命Petra Duda博士为首席医疗官
2026-01-08 00:00:00
GlycoEra AG，一家专注于开发一流的细胞外蛋白降解剂的生物技术公司，宣布任命Petra Duda博士为首席医疗官。Duda博士拥有超过20年的全球临床开发、医学事务和监管战略领导经验，在免疫介导和罕见病领域拥有深厚专业知识。她将领导GlycoEra的所有临床开发和医疗战略，推动其精准免疫疗法的管线发展，包括其领先的IgG4降解剂项目GE8820，用于多种自身免疫性疾病，如天疱疮、MuSK MG和原发性膜性肾小球肾炎。GlycoEra首席执行官Ganesh Kaundinya博士表示，Duda博士是一位杰出的临床领导者，有将新型生物技术转化为对病人有影响力的疗法的成功记录。Duda博士在推动复杂免疫疾病和罕见病的全球批准方面的经验，以及她的战略洞察力，将在推进GE8820和扩大公司降解剂产品组合方面发挥关键作用。Duda博士在加入GlycoEra之前，曾在Inozyme Pharma担任首席医疗官，负责罕见和超罕见疾病的临床组合，并帮助项目通过关键发展阶段。在Inozyme之前，她在UCB担任全球开发负责人，领导了Zilbrysq®（zilucoplan）项目，并使其通过全球监管批准用于治疗重症肌无力。她在Sarepta Therapeutics和Biogen Idec等公司担任过高级临床职务，并在Boehringer Ingelheim担任过医学事务和药物安全职位。Duda博士在神经学和药物医学方面拥有董事会认证，并在伯尔尼大学获得医学博士和分子生物学与生物化学博士学位。GlycoEra是一家致力于开发一流的蛋白降解剂以改变自身免疫病治疗的生物技术公司，总部位于瑞士瓦登斯维尔，在美国马萨诸塞州牛顿设有办公室和实验室。
Sarepta Therapeutics提交Huntington病新药临床试验申请
2026-01-07 21:30:00
Sarepta Therapeutics公司宣布向新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）提交了其针对亨廷顿病（Huntington’s Disease）的新药SRP-1005（原名ARO-HTT）的临床试验申请。该药是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，旨在治疗亨廷顿病。这是一项首次在人类进行的临床试验，预计将在2026年第二季度启动。SRP-1005通过皮下注射给药，旨在靶向深部大脑并降低导致亨廷顿病的蛋白质。该研究是一个多中心的1期剂量递增研究，将评估SRP-1005皮下给药的安全性及耐受性。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法或已批准的治疗方法。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2022-09-14

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次
——
——

2021-10-14

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
——

2019-12-13

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

BioPharma Credit;
Pharmakon Advisors;

——

2018-10-23

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次
——
——

2017-07-19

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资

MidCap Financial;

——

2015-06-29

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

债权融资
——
——

1997-06-04

Sarepta Therapeutics Inc

罕见神经肌肉疾病疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

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其他参与方
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2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-03-31
2024-12-31
2024-09-30
2024-06-30
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2008年

2007年

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——

企业公告

公告标题
公告类型
公告日期
【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-01-29

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-01-29

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-01-21

【8-K】Current report

财务

2026-01-12

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-19

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研发企业
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