PepGen Inc

存续
上市

公司全称：PepGen Inc

国家/地区：美国/——

类型：神经肌肉疾病治疗药物研发商

公司介绍：

PepGen Inc.于2018年1月25日在美国特拉华州成立。该公司是一家临床阶段的生物技术公司，推进下一代寡核苷酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。他们在十多年的研究和开发基础上增强型寡核苷酸或建立EDO平台，并利用细胞穿透肽来提高偶联寡核苷酸疗法的吸收和活性。这项技术最初是由牛津大学的研究人员与英国研究与创新医学研究委员会合作开发的。他们正在使用这些EDO肽生产一系列寡核苷酸治疗候选药物。

基本信息

员工人数：

51~100人

联系电话：

1-781-7970979

联系邮箱：

info@pepgen.com

地址：

245 Main Street Cambridge Massachusetts 02142

公司官网：

www.pepgen.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
治疗技术
蛋白
肽
偶联寡核苷酸
反义寡核苷酸
药物治疗
重组蛋白
RNA疗法
寡核苷酸
生物制剂治疗

热门标签：

偶联寡核苷酸
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Laurie B. Keating ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Heidi Henson ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Joshua Resnick ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

James McArthur ——

President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：

个人简介：——

Christopher Ashton ——

Director 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

City Therapeutics任命新首席财务官和首席法律官

2026-08-11 20:00:00

City Therapeutics公司，一家专注于RNA干扰（RNAi）疗法研发的临床阶段生物技术公司，近日宣布任命Keith Regnante为首席财务官，Mary Beth DeLena为首席法律官。Regnante先生拥有超过25年的公共生物制药公司财务经验，曾担任过两家上市公司的首席财务官。DeLena女士在生命科学行业拥有超过25年的法律和公司经验，曾在Alnylam Pharmaceuticals担任高级副总裁、副法律总顾问和助理秘书。这两位新任高管的加入旨在支持City Therapeutics在RNAi平台和管线扩展过程中的长期成功。

PepGen宣布PGN-EDODM1在肌强直性营养不良症1型治疗研究中取得进展

2026-08-06 00:00:00

PepGen公司宣布，其用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物PGN-EDODM1在正在进行中的Phase 2 FREEDOM2-DM1研究中取得了积极进展。独立的数据和安全性监测委员会（DSMB）建议将研究推进到最高剂量队列，即12.5 mg/kg，同时不改变研究方案。DSMB还建议在开放标签扩展（OLE）研究中将剂量从5 mg/kg提高到10 mg/kg。PGN-EDODM1在治疗中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件或剂量限制性毒性。PepGen预计将在11月报告完全入组的10 mg/kg FREEDOM2队列的结果，并在2027年上半年报告12.5 mg/kg队列的结果。PGN-EDODM1旨在通过结合EDO技术恢复MBNL1的正常剪接功能，来解决DMPK转录本中的CUG重复扩张问题。

PepGen公司将在IDMC-15会议上展示PGN-EDODM1治疗肌强直性营养不良1型数据

2026-05-21 00:00:00

PepGen公司宣布，其针对严重神经肌肉和神经疾病的新一代寡核苷酸疗法PGN-EDODM1的临床数据将在2026年5月26日至30日在加拿大魁北克省萨格纳举行的第15届国际肌强直性营养不良联盟（IDMC-15）会议上进行展示。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良1型（DM1）的实验性疗法，它利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。此外，PGN-EDODM1的初步数据将在5月26日的第6届年度Pharma Day会议上公布。PGN-EDODM1已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。肌强直性营养不良1型（DM1）是一种罕见的、进行性的、高度可变的遗传性神经肌肉疾病，由DMPK基因中CTG重复序列异常扩张引起。目前，针对DM1尚无获批的治疗药物，这突显了针对该疾病患者的未满足的医疗需求。

PepGen公布2026年第一季度财务结果和公司亮点

2026-05-13 00:00:00

PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，近日公布了截至2026年3月31日的第一季度财务结果和公司亮点。公司宣布，在FREEDOM2-DM1试验中取得了令人鼓舞的进展，5 mg/kg剂量组的初步数据显示出良好的耐受性和有希望的功效趋势。此外，公司还完成了10 mg/kg剂量组的入组工作，并计划在下半年报告数据。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。目前，DM1尚无获批的治疗药物，这突显了针对该疾病患者的重大未满足医疗需求。

泰拉生物科学任命生物制药行业资深领导者加入董事会

2026-04-17 20:00:00

泰拉生物科学公司（Nasdaq: TYRA），一家专注于开发针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）生物学的下一代精准药物的临床阶段生物技术公司，宣布任命Habib Dable加入其董事会。Dable先生拥有超过30年的全球生物制药行业领导经验，包括在构建和扩展重磅炸弹级产品组合以及引导公司通过转型增长方面的深厚专业知识。Dable先生最近担任加速力制药公司（Acceleron Pharma Inc.）的总裁兼首席执行官，该公司在2021年被默克公司收购。在加入加速力之前，Dable先生在拜耳公司（Bayer AG）工作了22年，担任过美国制药公司总裁和全球专科药物执行副总裁等职位。泰拉生物科学公司还宣布，Gilla Kaplan的董事会服务将在今年的年度股东会议上结束。泰拉生物科学公司专注于开发针对FGFR生物学的下一代精准药物，其内部精准药物平台SNÅP通过迭代分子SNÅP射击快速精确地设计药物，帮助泰拉设计并预测哪些候选药物可能在临床试验中表现出最高的效力、选择性和耐受性。泰拉生物科学公司的首席执行长Todd Harris表示，Dable先生的加入将为泰拉生物科学公司下一阶段的增长带来宝贵的经验和战略洞察力。

PepGen公司宣布DM1型肌强直症临床试验积极数据

2026-03-31 04:05:00

PepGen公司宣布，其针对肌强直症1型（DM1）的药物PGN-EDODM1在正在进行中的2期FREEDOM2-DM1临床试验中显示出积极的数据。该试验的5毫克/千克剂量组（MAD）结果显示了良好的安全性和耐受性，以及剪接改善和vHOT的积极趋势。公司预计将在2026年下半年公布10毫克/千克剂量组的临床结果。PGN-EDODM1是一种利用公司专有的EDO技术递送的治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。该药物针对DMPK转录本中的CUG重复扩张，通过结合DMPK转录本中存在的致病CUG三核苷酸重复扩张，并破坏CUG重复扩张与MBNL1之间的结合，来解决其有害效应。美国食品和药物管理局（FDA）已授予PGN-EDODM1孤儿药和快速通道指定，用于治疗DM1患者。欧洲药品管理局（EMA）最近也授予了PGN-EDODM1孤儿药指定。

PepGen任命首席商业和法律官，授予激励性股票期权

2025-12-09 20:00:00

PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，近日宣布授予其新任命的首席商业和法律官Joseph Vittiglio一项激励性股票期权。该期权授予于2025年12月8日，授予Vittiglio购买160,000股PepGen普通股的非资格股票期权，每股行权价格为5.59美元，即2025年12月8日纳斯达克全球精选市场的收盘价。该激励性股票期权有效期为十年，将在四年内分批行权，其中25%在Vittiglio开始就业的一年后行权，剩余部分在接下来的三年内以等额月度分期行权，前提是Vittiglio在相应的行权日期前继续为PepGen提供服务。此次激励性股票期权是在PepGen2024年激励计划之外授予的，该计划于2024年8月由PepGen董事会通过。这项奖励获得董事会批准，作为Vittiglio加入PepGen的实质性激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。PepGen公司专注于开发基于其Enhanced Delivery Oligonucleotide（EDO）平台的治疗候选药物，旨在针对严重疾病的根本原因。

PepGen任命Joseph Vittiglio为首席商业和法律官

2025-12-08 20:00:00

PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Joseph Vittiglio Esq.为首席商业和法律官。Vittiglio先生拥有超过20年的在公共生物技术公司中担任法律、合规、企业发展和企业治理的领导经验。他在bluebird bio公司担任首席商业和法律官及公司秘书期间，领导了全球法律、合规和企业发展，支持了三个美国基因治疗产品的批准和上市，推进了美国以外的合作，并完成了超过4亿美元的资金筹集。在加入PepGen之前，Vittiglio先生在Finch Therapeutics公司担任首席商业和法律官，指导了公司的首次公开募股，建立了公众公司的治理和合规职能，并管理着一个包含50多个专利家族的全球知识产权组合。在此之前，他在AMAG Pharmaceuticals公司担任首席商业官和总法律顾问，支持了主要的公司交易、多个产品的上市、重大的融资以及一个年销售额超过4亿美元的商业组织的所有法律、合规和企业发展。Vittiglio先生的职业生涯早期，在Flexion Therapeutics、AVEO Pharmaceuticals和Oscient Pharmaceuticals公司担任高级法律职务，并在Mintz公司开始了他的法律生涯。Vittiglio先生拥有东北大学法学院法学博士学位和塔夫茨大学国际关系文学士学位。PepGen公司致力于开发下一代寡核苷酸疗法，其增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。利用这些EDO肽，公司正在开发一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。

PepGen公布FREEDOM-DM1研究15 mg/kg剂量组的积极结果，并推进FREEDOM2-DM1研究

2025-11-13 00:00:00

PepGen公司近日公布了截至2025年9月30日的季度财务结果和公司最新进展。FREEDOM-DM1研究的15 mg/kg剂量组显示出前所未有的剪接校正水平，平均剪接校正达到53.7%，显著高于以往报道的DM1患者中的任何剪接校正。FREEDOM2-DM1研究的5 mg/kg剂量组所有患者均已入组并接受了至少一剂药物。公司已完成1.15亿美元的融资，将现金储备延长至2027年下半年。PepGen的PGN-EDODM1是一种针对DM1的实验性疗法，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1的正常剪接功能。

PepGen公司获得PGN-EDODM1新分子物质专利

2025-11-13 00:00:00

PepGen公司宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予其一项新的物质组成专利，覆盖其创新的PGN-EDODM1分子，该分子利用了PepGen专有的增强递送寡核苷酸（EDO）平台，包括其独特的肽和连接化学。这项新获得的物质组成专利预计将为PGN-EDODM1在美国提供至2042年下半年的独家权，并在PGN-EDODM1获得FDA批准后有可能延长专利期限。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，这是一种严重的神经肌肉疾病，目前没有针对其根本原因的批准疗法。这项专利的获得标志着PepGen专利组合的重要里程碑，支持了该项目的长期临床和商业潜力。

PepGen公司宣布将参加投资者会议并介绍其下一代寡核苷酸疗法

2025-11-03 20:00:00

PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将参加即将到来的投资者会议。公司计划通过其网站提供会议演讲的网络直播，并在演讲日期后90天内提供回放。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。该公司利用这些EDO肽生成一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。更多信息请访问PepGen.com，并在LinkedIn和X上关注PepGen。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2022-05-06

PepGen Inc

神经肌肉疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2021-08-05

PepGen Inc

神经肌肉疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Samsara BioCapital;
CureDuchenne Ventures;
[+7]

——

2020-12-09

PepGen Inc

神经肌肉疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

CureDuchenne Ventures;
Oxford Sciences Innovation;
[+1]

——

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2025-06-30

2025-03-31

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2026-06-22

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经营公告

2026-06-22

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-22

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-22

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-22

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I期临床

II期临床

III期临床

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