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PepGen Inc

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公司全称：PepGen Inc
国家/地区：美国/——
类型：神经肌肉疾病治疗药物研发商
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公司介绍：
PepGen Inc.于2018年1月25日在美国特拉华州成立。该公司是一家临床阶段的生物技术公司，推进下一代寡核苷酸疗法，目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。他们在十多年的研究和开发基础上增强型寡核苷酸或建立EDO平台，并利用细胞穿透肽来提高偶联寡核苷酸疗法的吸收和活性。 这项技术最初是由牛津大学的研究人员与英国研究与创新医学研究委员会合作开发的。他们正在使用这些EDO肽生产一系列寡核苷酸治疗候选药物。

基本信息

员工人数：

51~100人

联系电话：

1-781-7970979

地址：

245 Main Street Cambridge Massachusetts 02142

公司官网：

www.pepgen.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 靶向治疗
  • 治疗技术
  • 蛋白
  • 肽
  • 偶联寡核苷酸
  • 反义寡核苷酸
  • 药物治疗
  • 重组蛋白
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 生物制剂治疗
热门标签：
  • 偶联寡核苷酸
  • 创新药
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Laurie B. Keating ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Heidi Henson ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Joshua Resnick ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
James McArthur ——
President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：
个人简介：——
Christopher Ashton ——
Director 薪酬：
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

PepGen任命首席商业和法律官，授予激励性股票期权
2025-12-09 20:00:00
PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，近日宣布授予其新任命的首席商业和法律官Joseph Vittiglio一项激励性股票期权。该期权授予于2025年12月8日，授予Vittiglio购买160,000股PepGen普通股的非资格股票期权，每股行权价格为5.59美元，即2025年12月8日纳斯达克全球精选市场的收盘价。该激励性股票期权有效期为十年，将在四年内分批行权，其中25%在Vittiglio开始就业的一年后行权，剩余部分在接下来的三年内以等额月度分期行权，前提是Vittiglio在相应的行权日期前继续为PepGen提供服务。此次激励性股票期权是在PepGen2024年激励计划之外授予的，该计划于2024年8月由PepGen董事会通过。这项奖励获得董事会批准，作为Vittiglio加入PepGen的实质性激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。PepGen公司专注于开发基于其Enhanced Delivery Oligonucleotide（EDO）平台的治疗候选药物，旨在针对严重疾病的根本原因。
PepGen任命Joseph Vittiglio为首席商业和法律官
2025-12-08 20:00:00
PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Joseph Vittiglio Esq.为首席商业和法律官。Vittiglio先生拥有超过20年的在公共生物技术公司中担任法律、合规、企业发展和企业治理的领导经验。他在bluebird bio公司担任首席商业和法律官及公司秘书期间，领导了全球法律、合规和企业发展，支持了三个美国基因治疗产品的批准和上市，推进了美国以外的合作，并完成了超过4亿美元的资金筹集。在加入PepGen之前，Vittiglio先生在Finch Therapeutics公司担任首席商业和法律官，指导了公司的首次公开募股，建立了公众公司的治理和合规职能，并管理着一个包含50多个专利家族的全球知识产权组合。在此之前，他在AMAG Pharmaceuticals公司担任首席商业官和总法律顾问，支持了主要的公司交易、多个产品的上市、重大的融资以及一个年销售额超过4亿美元的商业组织的所有法律、合规和企业发展。Vittiglio先生的职业生涯早期，在Flexion Therapeutics、AVEO Pharmaceuticals和Oscient Pharmaceuticals公司担任高级法律职务，并在Mintz公司开始了他的法律生涯。Vittiglio先生拥有东北大学法学院法学博士学位和塔夫茨大学国际关系文学士学位。PepGen公司致力于开发下一代寡核苷酸疗法，其增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。利用这些EDO肽，公司正在开发一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。
PepGen公布FREEDOM-DM1研究15 mg/kg剂量组的积极结果，并推进FREEDOM2-DM1研究
2025-11-13 00:00:00
PepGen公司近日公布了截至2025年9月30日的季度财务结果和公司最新进展。FREEDOM-DM1研究的15 mg/kg剂量组显示出前所未有的剪接校正水平，平均剪接校正达到53.7%，显著高于以往报道的DM1患者中的任何剪接校正。FREEDOM2-DM1研究的5 mg/kg剂量组所有患者均已入组并接受了至少一剂药物。公司已完成1.15亿美元的融资，将现金储备延长至2027年下半年。PepGen的PGN-EDODM1是一种针对DM1的实验性疗法，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1的正常剪接功能。
PepGen公司获得PGN-EDODM1新分子物质专利
2025-11-13 00:00:00
PepGen公司宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予其一项新的物质组成专利，覆盖其创新的PGN-EDODM1分子，该分子利用了PepGen专有的增强递送寡核苷酸（EDO）平台，包括其独特的肽和连接化学。这项新获得的物质组成专利预计将为PGN-EDODM1在美国提供至2042年下半年的独家权，并在PGN-EDODM1获得FDA批准后有可能延长专利期限。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，这是一种严重的神经肌肉疾病，目前没有针对其根本原因的批准疗法。这项专利的获得标志着PepGen专利组合的重要里程碑，支持了该项目的长期临床和商业潜力。
PepGen公司宣布将参加投资者会议并介绍其下一代寡核苷酸疗法
2025-11-03 20:00:00
PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将参加即将到来的投资者会议。公司计划通过其网站提供会议演讲的网络直播，并在演讲日期后90天内提供回放。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。该公司利用这些EDO肽生成一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。更多信息请访问PepGen.com，并在LinkedIn和X上关注PepGen。
PepGen在WMS年会上展示PGN-EDODM1和PGN-EDO51临床研究数据
2025-10-02 19:00:00
临床阶段生物技术公司PepGen Inc.宣布，其数据将在2025年10月7日至12日在奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉学会（WMS）年会上以两场口头报告的形式展示。其中一场报告将包括之前报道的FREEDOM-DM1 Phase 1临床试验中15 mg/kg单剂量PGN-EDODM1队列的积极数据。另一场报告将涉及PGN-EDO51在Duchenne型肌营养不良症（适用于exon 51跳跃）患者中进行的CONNECT1-EDO51 Phase 2研究中10 mg/kg队列的肌营养不良蛋白结果。PGN-EDODM1是PepGen用于治疗肌营养不良症1型（DM1）的候选药物，利用公司专有的增强递送寡核苷酸（EDO）技术，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。PepGen相信这种创新的疗法可能比依赖敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸疗法具有显著优势，因为它将允许DMPK转录本在细胞内继续执行其正常功能，同时释放MBNL1以纠正下游的错误剪接事件。美国食品药品监督管理局已授予PGN-EDODM1孤儿药和快速通道指定，用于治疗DM1患者。
PepGen完成股票公开发行，筹集1.15亿美元用于研发
2025-09-27 04:01:00
PepGen公司，一家专注于开发新一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，宣布已完成之前宣布的股票公开发行，共发行35,937,500股普通股，包括承销商完全行使购买4,687,500股额外股份的期权，每股发行价格为3.20美元。此次发行的净收益（扣除承销折扣、佣金和发行费用）为1.15亿美元。PepGen计划将这笔资金用于支持其正在进行的研究和临床开发工作，包括FREEDOM-DM1和FREEDOM2-DM1临床试验，以及用于营运资金和其他一般公司用途。此次股票发行是根据S-3表格的存托声明进行的，该声明于2024年7月8日由美国证券交易委员会（SEC）宣布生效。最终补充招股说明书和相关招股说明书于2025年9月25日提交给SEC，可在SEC的网站上免费获取。关于PepGen，该公司致力于开发新一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病的治疗方法。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。使用这些EDO肽，公司正在开发一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。本新闻稿不构成出售或购买这些证券的邀请，也不应在任何此类要约、邀请或销售为非法的州或司法管辖区进行任何此类证券的出售。
PepGen启动公开股票发行，资金用于研发和临床试验
2025-09-25 00:00:00
PepGen公司，一家专注于开发新一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，宣布已开始其普通股的承销公开发行，并针对某些投资者提供购买其普通股的预先融资认股权证。公司计划将发行所得净收益用于资助其正在进行的研究和临床开发工作，包括FREEDOM-DM1和FREEDOM2-DM1临床试验，以及营运资金和其他一般企业用途。此次发行受市场和其他条件的影响，无法保证发行是否能够完成，或实际发行规模和条款。Leerink Partners和Stifel将作为联合簿记经理处理此次发行。PepGen的Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。公司利用这些EDO肽生成一系列针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。该公告不构成出售或购买证券的要约，也不构成在任何州或司法管辖区（在注册或根据该州或司法管辖区证券法进行资格认定之前，此类要约、招揽或销售均为非法）的招揽或销售证券。
PepGen Inc. 计划通过股票发行筹集1亿美元
2025-09-24 00:00:00
临床阶段生物技术公司PepGen Inc. 宣布，其已定价一项股票发行，拟发行3125万股普通股，每股发行价为3.20美元，预计将筹集1亿美元。这笔资金将用于支持公司的研发工作，包括FREEDOM-DM1和FREEDOM2-DM1临床试验，以及一般运营资金和其他一般公司用途。PepGen的Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)平台基于十多年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。此次股票发行预计将在2025年9月26日左右完成，前提是满足常规的关闭条件。
PepGen公布FREEDOM-DM1临床试验积极数据，PGN-EDODM1在治疗DM1中展现潜力
2025-09-24 00:00:00
PepGen公司宣布，其正在进行中的FREEDOM-DM1 Phase 1单剂量递增研究在治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）患者中取得了积极数据。研究显示，单次15 mg/kg剂量的PGN-EDODM1治疗后，平均剪接校正达到53.7%，显著高于以往报道的DM1患者剪接校正水平。PGN-EDODM1利用公司专有的增强递送寡核苷酸（EDO）技术，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。这些数据为PGN-EDODM1在治疗DM1中的潜在疗效提供了支持。
PepGen 将在 10 mg/kg PGN-EDO51 更新后专注于开发有前途的 DM1 项目
2025-05-29 00:00:00
PepGen公司宣布，基于其在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者中进行的CONNECT1-EDO51研究中10 mg/kg剂量组的dystrophin蛋白水平，公司将专注于推进其目前处于2期临床试验阶段的肌强直性营养不良症1型（DM1）项目。公司自愿停止PGN-EDO51的开发，并计划结束所有与DMD相关的研发活动。在CONNECT1研究的10 mg/kg剂量组（n=4）中，PGN-EDO51将外显子51跳跃转录本增加到4.26%（平均增加3.5%），但总dystrophin仅增加到正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。PGN-EDO51的安全性概况总体良好，所有治疗相关的不良事件均为轻微性质。研究未报告严重不良事件。PepGen的PGN-EDODM1在DM1患者中已经显示出在单次10 mg/kg剂量后的强大靶点结合，平均错配校正为29%，截至2025年2月24日的最新安全性更新，安全性概况良好。DM1是一种渐进性致残、缩短寿命的遗传性疾病，目前患者没有批准的治疗选择。PepGen将继续期待在2025年下半年报告其FREEDOM-DM1 15 mg/kg剂量组在DM1患者中的数据，并在2026年第一季度报告其FREEDOM2-DM1研究中5 mg/kg剂量组的数据。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2022-05-06

PepGen Inc

神经肌肉疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2021-08-05

PepGen Inc

神经肌肉疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Samsara BioCapital;
CureDuchenne Ventures;
[+7]

——

2020-12-09

PepGen Inc

神经肌肉疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

CureDuchenne Ventures;
Oxford Sciences Innovation;
[+1]

——

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公告类型
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【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-18

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-18

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-18

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-10

【3】Initial statement of beneficial ownership of securities

其他

2025-12-10

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