Agios Pharmaceuticals Inc.公布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告和业务更新。第二季度,Mitapivat(PYRUKYND和AQVESME)的全球净收入为4470万美元,较2025年同期的1250万美元增长。AQVESME在美国的推出推动了美国净收入增长,截至2026年6月30日,已有442份累计处方。Mitapivat在美国镰状细胞病的新药申请获得FDA优先审评,PDUFA目标日期为2026年11月1日。Agios还宣布与Oscotec达成协议,获得cevidoplenib的独家全球许可权,用于治疗免疫性血小板减少症。此外,Agios拥有9.648亿美元的现金、现金等价物和有价证券,为商业执行和管线推进提供了充足的资金支持。
Agios Pharmaceuticals在主要临床试验药物遭遇挫折后,通过收购韩国Oscotec开发的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂cevidoplenib,以应对罕见的自身免疫性血液疾病——免疫性血小板减少症(ITP)。尽管cevidoplenib在Oscotec的二期临床试验中未达到主要目标,但Agios认为其在多个次要终点上观察到的血小板反应持久且具有临床意义。Agios计划在2028年上半年开始cevidoplenib的三期临床试验。此外,Agios为获得cevidoplenib的全球独家权利,将支付2500万美元的预付款,并可能承担高达1.4亿美元的开发和监管里程碑费用。Agios表示,尽管目前的标准治疗方案旨在增加血小板计数和降低出血风险,但它们通常存在局限性,包括反应延迟、疗效不持久以及特定类别的副作用。
Agios Pharmaceuticals公司宣布与韩国临床阶段的药物发现和开发公司Oscotec达成协议,获得新型口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂cevidoplenib的全球独家授权。Agios将专注于cevidoplenib治疗免疫性血小板减少症(ITP),这是一种罕见的自身免疫性血液病。根据协议,Agios将获得cevidoplenib在全球所有适应症的开发和商业化权利,并承担未来的开发和商业化成本。Oscotec将获得2500万美元的预付款,以及与开发、监管和商业里程碑以及未来净销售额相关的分层特许权使用费。Agios计划在2028年上半年开始cevidoplenib的ITP Phase 3开发,预计2026年运营费用与2025年相比将保持大致持平。
Oscotec公司宣布其研发的SYK抑制剂Cevidoplenib获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药指定(ODD),用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)。去年,Oscotec已完成针对慢性ITP患者的2期临床试验,并正在寻求合作伙伴以推进进一步开发和全球商业化。Cevidoplenib因其疗效、安全性以及口服给药的便利性受到潜在合作伙伴的关注。获得ODD是Cevidoplenib开发的重要里程碑,将最终惠及患者。Oscotec将探索所有可行选项,包括合作,以尽快将药物提供给ITP患者。ITP是一种可能导致容易或过度瘀伤和出血的疾病,治疗包括皮质类固醇、免疫球蛋白、促血小板生成素受体激动剂等。Oscotec是一家处于临床阶段的药物发现和开发公司,致力于将严谨的科学转化为满足临床需求的创新药物。
Oscotec Inc.与ADEL Inc.宣布在韩国PANGYO启动了针对阿尔茨海默病(AD)的ADEL-Y01人体临床试验,这是首个健康受试者的给药。ADEL-Y01是一种针对tau蛋白积累的新型疾病修饰性免疫疗法,旨在抑制tau蛋白的聚集和传播,可能减缓疾病进程。该试验旨在评估ADEL-Y01在40名健康志愿者和33名患有轻度认知障碍的阿尔茨海默病或轻度阿尔茨海默病参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和临床活性。ADEL的CEO SeungYong Yoon指出,tau蛋白与AD进展和临床严重程度密切相关,靶向tau蛋白有望有效减缓疾病进程。Oscotec的CEO Taeyoung Yoon表示,作为联合开发者,Oscotec很高兴达到这一重要里程碑,并将继续在神经退行性疾病领域带来创新药物。ADEL-Y01在动物模型中的预临床结果显示,通过抑制tau种子的传播,改善了记忆障碍和行为缺陷。Oscotec是一家处于临床阶段的药物发现和开发公司,致力于将严谨的科学转化为创新药物以满足临床需求。ADEL是一家领先的神经疾病治疗和诊断技术公司,由在韩国研究阿尔茨海默病的科学家创立,致力于为全球患者开发智能创新药物。
Oscotec和ADEL公司宣布开始进行针对阿尔茨海默病(AD)治疗的新型疾病修饰性免疫疗法药物ADEL-Y01的第一期临床试验,该药物旨在针对大脑中tau蛋白的积累。这项名为ADEL-Y01的研究在40名健康志愿者和33名患有轻度认知障碍的阿尔茨海默病或轻度阿尔茨海默病患者中进行,旨在评估ADEL-Y01的安全性、耐受性、药代动力学和临床活性。ADEL-Y01的独特设计使其能够针对tau蛋白的赖氨酸280位乙酰化(acK280),从而抑制有毒tau的聚集和传播,可能减缓疾病进程。该研究的初步结果已在《临床调查杂志》2023年发表,显示出在动物模型中通过抑制Tau种子和传播改善记忆障碍和行为缺陷。
Oscotec Inc.与ADEL Inc.宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ADEL- Y01新药研究申请,用于治疗阿尔茨海默病(AD)。ADEL- Y01是一种针对tau蛋白积累的新型疾病修饰性免疫治疗剂,能够识别并结合tau蛋白的乙酰化赖氨酸-280(acK280),从而抑制tau种子的聚集和传播,并增强小胶质细胞tau清除。在今年的临床前模型中,ADEL- Y01的给药改善了记忆障碍、行为缺陷和tau病理,相关研究已发表在《临床调查杂志》上。正在进行的第一阶段1a/1b研究旨在评估ADEL- Y01在健康志愿者以及轻度认知障碍患者中的安全性、耐受性、药代动力学和临床活性。Oscotec首席执行官兼首席科学官Taeyoung Yoon表示,基于其新颖的作用机制和强大的临床前数据,ADEL- Y01有潜力成为阿尔茨海默病患者急需的治疗选择。ADEL首席执行官Seung-Yong Yoon表示,FDA的IND批准是他们的一大成就,标志着首个候选药物进入临床试验。Oscotec是一家处于临床阶段的药物发现和开发公司,致力于将严谨的科学转化为创新药物以满足临床需求。ADEL是一家领先的神经疾病治疗和诊断技术公司,由在韩国成均馆大学医学院和亚洲医疗中心研究阿尔茨海默病的科学家创立。
Oscotec公司宣布了针对免疫性血小板减少症(ITP)患者进行的cevidoplenib(SYK抑制剂)二期临床试验的初步结果。该试验评估了cevidoplenib在先前治疗失败或复发的ITP患者中的疗效、安全性和耐受性。试验包括61名参与者,采用随机、安慰剂对照设计,评估了200 mg每日两次和400 mg每日两次剂量在血小板计数低于30,000/µL的ITP患者中的药效学、药代动力学和安全性。结果显示,在400 mg剂量组中,63.6%的患者达到血小板反应率,而安慰剂组为33.3%。Oscotec计划在6月份的欧洲血液学协会会议上详细介绍这些结果。CEO/CSO Taeyoung Yoon表示,cevidoplenib有望成为ITP患者的安全有效药物,并有望在疗效上与竞争对手相媲美。Oscotec致力于尽快将cevidoplenib带给ITP患者。
Oscotec licenses in anticancer treatment candidate from Kanaph
韩国药物开发公司Oscotec与瑞典药物发现公司Beactica Therapeutics宣布达成一项新的研发和许可协议,共同开发新型抗癌药物。Oscotec和Beactica将首先合作进行基于Beactica LSD1项目的抗肿瘤药物候选者的研究和早期临床前开发。Oscotec可能随后完全负责临床开发和商业化。根据协议,Oscotec有权获得Beactica项目的全球独家开发和商业化权利。Beactica有资格获得高达1.49亿欧元的潜在临床前、临床和监管里程碑付款,包括Oscotec在协议签署时的预付款和股权支付。此外,Beactica还有资格从合作产品商业销售中获得双位数的版税。Beactica还有权从Oscotec未来任何相关许可活动中获得收入分成。详细的财务信息尚未公开。Oscotec首席执行官兼首席科学官Taeyoung Yoon表示,与Beactica合作LSD1别构抑制剂项目令人兴奋,相信这次合作将为公司带来协同科学的价值。Beactica首席执行官Per Källblad表示,与Oscotec的合作是Beactica的一个重要里程碑,Oscotec在免疫学和肿瘤学靶向治疗领域建立强大临床管线承诺使其成为理想的合作伙伴。