Orchard Therapeutics PLC

上市

公司全称：Orchard Therapeutics PLC

国家/地区：英国/——

类型：基因治疗法开发商

公司介绍：

Orchard Therapeutics plc是2018年8月在英格兰和威尔士注册成立的一家私营有限责任公司。该公司是一家处于商业化阶段，并全面集成的生物制药公司，致力于通过体内基因疗法来改变严重危及生命的罕见疾病。他们的基因治疗方法旨在将患者自身或自体的HSC转化为基因修饰的药物产品，通过单次给药来治疗患者的疾病。他们通过利用慢病毒载体通过离体过程将缺失或缺陷基因的功能性拷贝引入患者的自体HSC中，从而获得该结果，产生药物产品，然后可以在床边将其重新引入患者体内。

基本信息

成立时间：

2015-09-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

44(0)2038088286

联系邮箱：

info@orchard-tx.com

地址：

245 Hammersmith Road London W6 8PW United Kingdom

公司官网：

www.orchard-tx.com;www.ortx.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
药物治疗
干细胞疗法
细胞疗法
免疫疗法

热门标签：

干细胞疗法
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Mark Rothera ——

President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：——

个人简介：——

Bobby Gaspar ——

Chief Scientific Officer and Director 薪酬：——

个人简介：——

Joanne T. Beck ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Jon Ellis ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Alex Pasteur ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

Orchard Therapeutics获得OTL-201创新护照资格，用于治疗MPS-IIIA

2026-04-30 00:00:00

Orchard Therapeutics，一家Kyowa Kirin公司，宣布其研发的OTL-201基因疗法获得了英国创新护照资格，该疗法用于治疗MPS-IIIA（粘多糖病III型A）。OTL-201是一种造血干细胞（HSC）基因疗法，旨在治疗由遗传突变导致的神经代谢疾病——MPS-IIIA，也称为Sanfilippo综合征A型。MPS-IIIA是一种罕见且致命的疾病，会导致体内硫酸肝素积累，导致神经退行性疾病，患者通常在青少年时期去世。OTL-201是首个获得ILAP创新护照资格的三个研究性疗法之一，该疗法旨在加速创新药物的研发和患者获取。Orchard Therapeutics表示，获得这一资格是对OTL-201潜在价值的一种认可，该疗法有望为MPS-IIIA患者及其家庭带来改变生活的希望。

美国将代谢性白质脑病（MLD）纳入新生儿筛查范围

2025-12-17 00:00:00

美国将代谢性白质脑病（MLD）纳入新生儿筛查范围，这是通过新生儿筛查诊断MLD的唯一实用方法，对于患有这种快速进展的疾病的孩子及其家庭来说至关重要。目前，美国已有14个州——占美国出生总数的50%以上——拥有与RUSP一致的立法，旨在加快将新批准的RUSP条件添加到各自的NBS面板中。此外，全球范围内还有其他社区领导的努力，旨在推进MLD的新生儿筛查。Orchard Therapeutics公司，一家Kyowa Kirin公司，庆祝将MLD添加到美国推荐统一筛查面板（RUSP）中，这是由联邦政府推荐的所有美国新生儿出生时都应筛查的医学条件清单。NBS被认为是全球最成功的公共卫生项目之一。在美国，大约有1/500的新生儿有可以通过NBS诊断的疾病，每年有超过8000名婴儿有可能因这一公共卫生项目而获得救命治疗。

TreeFrog Therapeutics任命新CEO及董事会成员

2025-12-16 00:00:00

法国生物技术公司TreeFrog Therapeutics宣布，任命经验丰富的生物技术领导者Mark Rothera为公司首席执行官及董事会成员，接替Frédéric Desdouits。Desdouits在该公司担任五年后离职。Rothera拥有超过30年的生物制药领导经验，最近曾担任基因治疗和生物制品领域的三家公司CEO。TreeFrog Therapeutics专注于通过其专有的C-Stem™细胞技术将再生医学带给数百万患者。公司已开发出能够释放再生医学潜力，改善多种严重疾病治疗效果的技术。Rothera表示，他期待与TreeFrog的才华横溢的团队以及合作伙伴一起，推进突破性药物的研发，惠及数百万患者。TreeFrog Therapeutics自2021年以来已筹集8200万美元，用于推进基于干细胞的再生医学疗法管线。

Zevra Therapeutics任命Alicia Secor加入董事会并宣布Wendy Dixon退休

2025-12-02 00:00:00

Zevra Therapeutics公司宣布，任命Alicia Secor女士加入公司董事会，同时宣布董事Wendy Dixon博士退休。Alicia Secor女士拥有超过30年的生物科学行业经验，曾担任Atalanta Therapeutics公司总裁兼首席执行官，以及Genzyme公司副总裁和代谢疾病总经理等职务。Zevra Therapeutics公司专注于为罕见病患者提供治疗，并致力于开发新的疗法。公司同时表示，对Wendy Dixon博士在任期内为公司使命提供的战略建议表示衷心感谢。

细胞与基因治疗领域国际研讨会聚焦创新与投资

2025-11-10 21:00:00

2025年11月6日，Cellex Cell Professionals GmbH在法兰克福举办了以“细胞与基因治疗领域的发展”为主题的国际研讨会。来自欧洲、亚洲和北美的100多位参与者与科学、工业、临床实践、投资者和监管机构的领先专家一起，讨论了细胞和基因治疗（CGT）领域当前的发展趋势和未来方向。研讨会重点讨论了创新、资金和下一代免疫细胞治疗平台。会议还涉及临床导航、制造和质量等议题，强调了持续创新需要强大的框架，将科学突破转化为可扩展、高质量的生产解决方案。Cellex Cell Professionals GmbH作为一家领先的CGT CDMO，致力于推动CGT领域的发展，并与多家制药和生物技术公司合作，支持其工艺开发和临床及商业生产。

日本批准OTL-200孤儿再生医学产品认定，用于治疗早发型代谢性白质营养不良

2025-10-28 00:00:00

日本厚生劳动省已授予Orchard Therapeutics公司研发的基因疗法OTL-200孤儿再生医学产品认定，该疗法用于治疗早发型代谢性白质营养不良（MLD）。MLD是一种罕见且致命的神经代谢性疾病，由编码芳香基硫酸酯酶A（ARSA）基因的错误导致。OTL-200通过将功能性的ARSA基因插入患者自身的造血干细胞基因组中，以纠正MLD的遗传原因。Kyowa Kirin公司正在准备在日本对PSLI、PSEJ和ESEJ MLD儿童进行OTL-200的临床试验。此外，OTL-200在沙特阿拉伯也获得了孤儿药认定和优先审查。OTL-200已在欧洲和美国获得批准，并被视为一种可以恢复酶功能的单一给药疗法，具有减缓严重神经退行性疾病进展的潜力。

Orchard Therapeutics 宣布 OTL-203 治疗 MPS-I Hurler 综合征的注册试验中最后一名患者接受治疗

2025-07-07 19:00:00

Orchard Therapeutics公司宣布，其针对MPS-IH（Hurler综合征）患者的OTL-203基因治疗临床试验已完成最后一名患者的治疗，该试验提前近一年完成。OTL-203是一种正在研究的造血干细胞基因疗法，用于治疗MPS-IH。该试验名为HURCULES，旨在评估OTL-203与标准治疗（同种异体造血干细胞移植）的疗效和安全性。MPS-IH是一种罕见的遗传性神经代谢疾病，由α-赖氨酸酶（IDUA）溶酶体酶缺乏引起，导致多种器官中糖胺聚糖（GAGs）积累。OTL-203已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病（RPD）指定，以及欧洲EMA的优先药品（PRIME）地位。

Orchard Therapeutics 宣布在 ASGCT 2025 上发表其 HSC 基因治疗 MLD 和多种呈报的长期临床结果

2025-05-14 00:00:00

Orchard Therapeutics公司宣布，其产品Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在治疗早期代谢性白质营养不良（MLD）方面的长期安全性和有效性得到证实。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，显示Lenmeldy显著延长了患者的生存时间，并保持了运动功能和认知技能。该治疗在美国获得批准，用于治疗符合条件的MLD患者。此外，Orchard Therapeutics将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）2025年会议上展示其六项研究成果，包括关于MLD、MPS-IH和MPS-IIIA（Sanfilippo综合征A型）等疾病的治疗进展。

Orchard Therapeutics 宣布多项数据展示并在第 21 届 WORLDSymposium（TM）年度颁奖典礼上荣获 2025 年新疗法奖

2025-02-03

Orchard Therapeutics在21届WORLDSymposium上展示了其造血干细胞基因疗法的多项数据，展示了其在多种组织和器官中实现交叉校正和恢复酶功能的潜力，包括中枢神经系统。公司宣布其HSC基因疗法产品Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）获得2025年新治疗奖，该疗法用于治疗早发性代谢性白质营养不良。研究还包括了Lenmeldy在治疗MLD方面的长期疗效、新生儿筛查的必要性和成本效益，以及OTL-203在MPS-IH Hurler亚型的临床试验结果。此外，研究人员还展示了HSC基因疗法在Pompe病小鼠模型中实现多系统交叉校正和减少心脏、骨骼肌和中枢神经系统中糖原积累的潜力。

Orchard Therapeutics 宣布发布多份数据报告和出版物

2024-10-23 23:30:00

Orchard Therapeutics在2024年欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上展示了其HSC基因治疗平台在罕见神经代谢疾病中的治疗潜力和应用，同时Nature杂志发表了一篇关于基因校正血生成干祖细胞的长期稳定性和安全性的临床结果论文。此外，一项关于代谢性白质营养不良的新生儿筛查研究发表在《新英格兰医学杂志》上，标志着全球首个前瞻性、基于人群的新生儿筛查研究。Orchard Therapeutics，作为Kyowa Kirin公司的一部分，致力于通过HSC基因治疗发现、开发和商业化新的治疗方法，以结束由遗传和其他严重疾病造成的破坏。该公司正在推进一系列HSC基因疗法，旨在解决严重疾病，为患者、家庭和社会减轻负担。

Orchard Therapeutics 和 Er-Kim 宣布建立合作伙伴关系，将 Libmeldy 的可及性扩大到土耳其和某些欧亚国家/地区的合格患者

2024-10-07 19:00:00

Orchard Therapeutics，被Kyowa Kirin收购，旨在加速全球范围内新基因疗法的交付，与专注于新型疗法商业化的国际制药公司Er-Kim达成独家分销协议，共同推广Libmeldy®（atidarsagene autotemcel），这是唯一获批准用于治疗早发型代谢性白质营养不良（MLD）儿童的疗法。Libmeldy旨在纠正MLD的遗传原因，这是一种罕见、快速进展、不可逆转且最终致命的神经代谢性疾病，根据现有文献，其发病率约为每100,000名活产婴儿中有一例。根据协议，Er-Kim将成为Orchard在国际市场土耳其、俄罗斯、乌克兰和独立国家联合体的独家代表，负责识别适合Libmeldy治疗的儿童，并与Orchard Therapeutics合作，将这些国家中确诊的早发型MLD儿童推荐到欧洲的合格治疗中心。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2024-01-24

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

收并购

Kyowa Kirin;

查看

2023-06-26

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

——

查看

2023-01-24

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

退市

——

2021-02-05

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Surveyor Capital;
Farallon Capital Management;
[+3]

——

2018-11-05

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2018-10-07

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

PreIPO

——

2018-08-13

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Deerfield;
Venrock Capital;
[+11]

——

2017-12-20

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Baillie Gifford;
ORI Capital;
[+4]

——

2016-11-23

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

California Institute for Regenerative Medicine;

——

2016-05-03

Orchard Therapeutics PLC

基因治疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

F-Prime Capital;

——

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2022-12-31

2021-12-31

2020-12-31

2019-12-31

截止日期

2023-09-30

2023-06-30

2023-03-31

2022-12-31

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申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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/未知

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