Cellectis公布了2024年第四季度和全年财务报告，并提供了业务更新。公司重点介绍了与阿斯利康的合作，包括三个研发项目：一个针对血液恶性肿瘤的异基因CAR-T疗法、一个针对实体瘤的异基因CAR-T疗法和一个针对遗传疾病的体内基因疗法。UCART22用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的Phase 1数据集和后期开发策略预计将在2025年第三季度公布。UCART20x22在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的Phase 1研究正在进行中，预计2025年底会有结果。公司现金储备为2.64亿美元，截至2024年12月31日，预计将支持到2027年中。Cellectis还宣布了与Servier和Allogene的合作，以及其研发和临床研究进展。
Allogene Therapeutics与Foresight Diagnostics达成战略合作伙伴关系，共同开发Foresight的MRD检测作为cema-cel的伴随诊断，用于治疗大B细胞淋巴瘤。该合作旨在支持cema-cel在欧洲、英国、加拿大和澳大利亚的临床开发。cema-cel在ALPHA3临床试验中作为一线治疗研究，旨在提高LBCL患者的治愈率。Allogene将投资约3730万美元用于MRD检测的开发、美国和国际监管提交的里程碑付款以及临床样本测试。两家公司承诺共同努力，获得各自产品的监管批准并执行协议中的工作计划。
法国制药巨头Servier宣布将采用Veeva RIM平台统一其全球监管运营，以加快新患者疗法的提交速度。Veeva RIM是一个统一的监管应用平台，包括Veeva注册、提交、发布和存档，为像Servier这样的生物制药公司提供监管过程中的实时可见性。Servier表示，通过Veeva RIM统一监管数据、文档和流程，将有助于其简化运营并加速患者获得新药。Veeva将与Servier合作，在欧洲及全球范围内推广该技术，以简化监管运营，缩短新疗法的上市时间。
DIJON, France--(BUSINESS WIRE)--Regulatory News:Oncodesign Precision Medicine (OPM) (ISIN: FR001400CM63; Mnemonic: ALOPM), a biopharmaceutical company specializing in precision medicine for the treatment of resistant and metastatic cancers, today announces the reacquisition of the rights to its OPM-201 program in the treatment of Parkinsons disease from Servier laboratories.The Phase I healthy volunteer study, initiated in October 2022, has just been completed, confirming the safety of OPM-201 in healthy volunteers. Final Phase 1 results are expected in the second quarter of 2025. After 5 years of collaboration with Servier, OPM is taking over the development of the program internally, following a strategic decision by Servier laboratories to refocus its Neurology efforts on rare diseases.As a reminder, OPM and Servier have identified a new molecule inhibiting LRRK2 kinase (Leucine-Rich Repeat Kinase 2) potentially active against the familial form of Parkinson's disease, and by extension on a larger population of idiopathic Parkinson's disease.
瑞士总部位于Lachen的Octapharma，一家专注于血液学、免疫治疗和重症监护三大治疗领域的全球领先的生物制药公司，已选择Kinaxis作为其供应链现代化合作伙伴。Kinaxis是全球供应链协同领域的领导者，Octapharma将通过其Maestro平台连接数据系统，实现供应链的敏捷性和高效决策，从而提升企业盈利能力。Octapharma的产品在118个国家销售，每年惠及数十万患者，此次合作强调了构建弹性有效供应链的重要性。Kinaxis的加入，进一步巩固了其在生命科学行业的地位，服务全球顶级制药公司，如Dr. Reddy's、Jamieson Wellness、Merck、Novartis、Siemens Healthineers和Servier等。
Agios Pharmaceuticals在2024年第三季度取得了多项业务进展和财务成果。公司完成了Mitapivat在镰状细胞性贫血的3期RISE UP研究的患者招募，并预计将在2025年底公布52周研究的顶线数据。同时，Tebapivat在低风险骨髓增生异常综合征的2b期研究已开始招募，并获得FDA孤儿药资格。此外，PYRUKYND（Mitapivat）第三季度净收入为9000万美元，现金、现金等价物和有价证券总额达到17亿美元。公司还从Royalty Pharma和Servier获得了11亿美元的付款，以支持Vorasidenib的FDA批准。Agios将继续推进其临床项目，以满足罕见病患者的需求，并期待未来几个月分享进展。
全球供应链编排领导者Kinaxis宣布，意大利总部跨国制药公司Zambon选择其平台以优化全球供应链的透明度和可见性。Zambon拥有23家子公司，产品遍布87个国家，并在三大洲拥有制造设施，其供应链的复杂性需要独特的方法来平衡供需。Kinaxis Maestro™平台将帮助Zambon优化销售和运营计划流程，并在需求波动或中断期间更好地掌握供应链。Zambon首席全球工业业务运营官Andrea Paganelli表示，与Kinaxis合作将有助于简化供应链流程并提高全球运营的可见性。Kinaxis执行副总裁Fabienne Cetre强调，尽管药品供应链复杂，但像Zambon这样的明智领导者知道，通过Kinaxis，他们可以做出更明智的业务决策并主动管理不可预见的中断风险。随着Zambon加入其客户群，Kinaxis在生命科学行业的地位得到巩固，其客户包括世界顶级制药公司，如Dr. Reddy's、Jamieson Wellness、Merck、Novartis、Siemens Healthineers和Servier。Kinaxis的AI软件允许公司从战略规划到最后一英里交付全面编排其供应链网络。
Agios Pharmaceuticals预计将在2024年第三季度从Royalty Pharma获得9.05亿美元以及从Servier获得2亿美元里程碑付款，这些款项将使公司截至2024年6月30日的现金储备增至17亿美元。这些资金将支持公司为2025年在地中海贫血和2026年在镰状细胞性贫血中推出PYRUKYND（Mitapivat）做准备，并推动其产品管线进展。这些付款包括Royalty Pharma根据Agios于2024年5月宣布的vorasidenib版税购买协议支付的9.05亿美元，以及Servier根据Agios于2021年剥离其肿瘤业务支付的2亿美元。Agios在2021年3月31日将其肿瘤业务出售给Servier，并获得了18亿美元的现金以及vorasidenib在美国净销售额的15%版税。此外，Agios还保留了Servier的TIBSOVO（ivosidenib片剂）在美国净销售额的5%版税权，并在2022年以1.318亿美元的一次性付款出售。Agios是PK激活领域的先驱，致力于开发针对罕见疾病的变革性疗法。
Agios Pharmaceuticals在2024年第二季度报告了其业务亮点和财务结果。公司宣布，基于Phase 3 ENERGIZE和ENERGIZE-T研究的积极数据，mitapivat成为首个在所有地中海贫血亚型中显示疗效的疗法，并计划在年底前向FDA提交审查申请。此外，公司宣布与Royalty Pharma达成9.05亿美元的购买协议，以获得vorasidenib特许权使用费。Agios预计在vorasidenib获得FDA批准后将获得11亿美元的付款。在儿童PK缺乏症方面，公司报告了mitapivat在儿童PK缺乏症患者的Phase 3 ACTIVATE-KidsT研究的顶线数据。Pyrukynd（Mitapivat）第二季度的净收入为860万美元。截至2024年6月30日，现金、现金等价物和可交易证券为6.453亿美元。
Agios Pharmaceuticals与Royalty Pharma达成协议，将vorasidenib在美国净销售额的15%分成权出售给Royalty Pharma，交易金额为9.05亿美元。Agios将获得9.05亿美元的前期付款，并在vorasidenib获得FDA批准后，继续保留2000万美元的里程碑付款权。Agios还将从超过10亿美元的净销售额中获得额外的3%分成。Vorasidenib是一种口服、选择性、高度脑渗透的双抑制剂，用于治疗IDH突变型弥漫性胶质瘤。此次交易为Agios提供了财务灵活性，使其能够为潜在的新药上市做准备，并有机会扩大其产品线。
ARMGO Pharma公司宣布，其研发的Rycal ARM210（S48168）在治疗RYR1相关肌病（RYR1-RM）的1b期临床试验中取得积极成果。该试验结果显示，ARM210在120mg和200mg剂量下每日给药29天对RYR1-RM患者安全性和耐受性良好，且在200mg剂量组中显示出改善疲劳和近端肌肉力量的初步疗效。该研究发表在《eClinicalMedicine》杂志上，ARMGO Pharma计划在获得RYR-1基金会和患者社区支持下，继续推进ARM210的开发，以期为RYR1-RM患者提供潜在的治疗方案。
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