Tempest Therapeutics公司宣布，其双靶向CD19/BCMA CAR-T疗法TPST-2003在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）的临床试验中取得了重要进展。公司合作伙伴辛辛那提儿童医院应用基因和细胞治疗中心已接收了TPST-2003的慢病毒载体，这是制造TPST-2003的关键成分。这一里程碑支持了Tempest计划在今年晚些时候启动首次可能注册的TPST-2003研究。截至目前，共有36名rrMM患者接受了TPST-2003的一次性输注，其中6名患者在REDEEM-1试验中实现了完全缓解。Tempest计划在今年的科学会议上展示REDEEM-1试验的结果和IIT的更新结果。
XellSmart公司于2026年4月正式启动了其多中心II期临床试验，针对原发性帕金森病使用临床级、同种异体、现货、iPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞疗法（XS411）。该试验由北京天坛医院（隶属于首都医科大学）神经疾病国家中心领导，并与北京大学第一医院、苏州大学第二附属医院等多家顶级医院共同进行。这一试验在不到一年的时间内从2025年的I期试验（北京天坛医院首次移植）进展到II期，得益于I期试验的积极结果。I期试验主要评估了安全性、耐受性和早期疗效信号，初步证实这种新型疗法是安全有效的。II期试验将采用前瞻性、随机、标准治疗平行对照设计，盲法终点评估。计划招募30名50至75岁的、临床确诊为原发性帕金森病且病程为5至15年的患者。实验组将接受iPSC衍生的细胞疗法，而对照组将接受标准抗帕金森药物治疗。所有参与者都将随访12个月，以进一步评估治疗的有效性和安全性。
中国AI医疗科技公司Future Doctor与32位临床专家合作，在《自然》旗下的《数字医学》期刊上发表了一项新研究，提出了“临床安全-有效性双重轨道基准”（CSEDB）框架。该框架旨在衡量医疗AI系统在现实世界临床决策中的安全性和有效性。研究对包括OpenAI的o3、谷歌的Gemini 2.5 Pro和Anthropic的Claude 3.7 Sonnet在内的领先大型语言模型进行了比较评估，发现公司自家的MedGPT在所有关键类别中得分最高。该研究发布于医疗AI模型发布激增的背景下，加剧了对通用性能与临床实践中所需的安全性和可靠性之间的差距的关注。在此背景下，该研究强调了评估作为实际临床应用持续瓶颈的重要性。大多数医疗AI评估仍然类似于标准化测试，而安全关键性故障模式，如遗漏紧急症状、禁忌推荐或多条件优先级排序失败，往往不会在仅准确性评分中体现。CSEDB旨在使这些风险在可重复的评分系统中可衡量。根据论文，CSEDB包括30个指标，分为17个安全指标和13个有效性指标。该基准是由来自中国顶尖医疗机构的32位临床专家开发的，涵盖23个核心专业，包括北京大学第一医院、中国医学科学院肿瘤医院、解放军总医院、上海同济医院、复旦大学华山医院、北京大学口腔医院和中国医学科学院阜外医院。它还使用了涵盖26个专业的2069个开放式问答项，以更好地模拟现实世界的临床推理。在研究评估中，Future Doctor的专有MedGPT在CSEDB下的整体、安全和有效性得分最高。值得注意的是，MedGPT相对于许多通用系统表现出更强的安全特性，而通用系统的安全性能通常落后于有效性。这种差异引发了一个更广泛的问题，即临床采用是否会依赖于越来越强大的通用模型或从一开始就针对安全性的系统。如果CSEDB得到采用，它可能会将评估从“它能否回答医学问题？”转变为“它能否在临床约束下安全运行？”对于医院和AI开发者来说，此类基准可能成为现实世界部署、采购和监管所需的基础设施的一部分。Future Doctor强调，MedGPT旨在支持临床医生，其临床使用受当地监管和机构要求管辖。
Lynk Pharmaceuticals公司宣布，其III期临床试验中zemprocitinib（LNK01001）治疗中重度活动性类风湿关节炎（RA）的积极结果。该研究达到了主要和关键次要疗效终点，与安慰剂相比显示出统计学上显著的改善（P < 0.0001），同时具有良好的安全性和耐受性。试验由北京协和医学院和清华大学医学院附属北京协和医院的曾晓峰教授领导，共纳入430名患者，随机分配接受zemprocitinib 12 mg每日两次或安慰剂（PBO）每日两次。结果显示，zemprocitinib治疗组的响应率在所有主要和关键次要疗效终点上均显著高于安慰剂组，差异具有统计学意义。zemprocitinib总体安全性良好，大多数治疗相关不良事件（TEAEs）为轻度至中度。严重不良事件的发生率在zemprocitinib组和安慰剂组之间相当，未观察到新的安全信号。
2026年1月4日，ABC咨询机构独家编制的ABC中国大学排名正式发布，涵盖1241所本科院校，包括公办和民办院校。排名方法注重多维度指标和横向纵向比较，强调内涵建设和底层逻辑。清华大学和北京大学连续两年位居全国前两名，浙江大学和中国科学技术大学并列第三。公办院校排名前100强中，北京、江苏、上海数量最多。医药类院校排名中，北京协和医学院位列第一，农林类和财经类院校也有相应的排名情况。
2025年12月5日，深圳芯片智屏生物科技有限公司创始人、董事长卢宪平博士荣获2025年EY企业家大奖。该奖项表彰他在推动新质生产力发展和医药行业创新方面的杰出贡献。卢宪平博士是中国创新医药领域的杰出科学家和企业家，毕业于北京大学医学部分子生物学专业，并在美国进行博士后研究。他致力于‘为普通人研发创新药物’的使命，于2001年回到中国，创立了芯片智屏生物科技有限公司。卢宪平博士在化学基因组学和人工智能辅助设计的基础上建立了新的药物发现和评估平台，显著提高了研发成功率并缩短了开发周期。在他的领导下，吉非替尼成为中国首个原创小分子抗肿瘤创新药物，也是中国首个全球授权的药品产品，填补了中国治疗外周T细胞淋巴瘤的空白，为乳腺癌、成人T细胞白血病、弥漫性大B细胞淋巴瘤等恶性肿瘤患者带来了新的希望。此外，吉格列净钠作为全球首个PPAR全激动剂，为2型糖尿病治疗带来了历史性突破。这两款药物均已被纳入中国国家医保药品目录（NRDL），大幅减轻了患者的经济负担。目前，公司管线中有多款具有显著first-in-class潜力的药物候选品，预计将为慢性病如阿尔茨海默病等提供新的治疗选择。卢宪平博士还积极推动中国医药生态系统的改进，包括创新药物审批流程、NRDL纳入机制和资本市场改革。在他的指导下，芯片智屏生物科技有限公司已捐赠超过7亿元人民币的药品，帮助超过10,000名患者减轻治疗负担。卢宪平博士致力于开发具有新颖靶点、结构和机制的first-in-class疗法，被国际媒体誉为‘中国原创创新药物先锋’。
Ractigen Therapeutics公司宣布，其小激活RNA（saRNA）疗法RAG-18的首个临床试验在北京协和医学院附属北京医院成功给药。该试验旨在评估RAG-18在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和药代动力学特征，并探索其改善肌肉功能的作用。RAG-18通过利用saRNA机制上调UTRN表达，代表了一种革命性的治疗途径，有望克服现有治疗的局限性，为所有受DMD影响的病人提供一种普遍的治疗方案。该研究由北京协和医院神经内科副主任戴毅教授领导。RAG-18是一种新型的saRNA候选药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向并激活肌肉细胞中的UTRN基因表达。临床试验数据表明，RAG-18具有上调UTRN表达、减轻肌肉损伤和改善肌肉功能的能力，显示出治疗DMD患者的巨大潜力。
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