BeyondSpring公司公布了其III期临床试验数据,评估Plinabulin联合Pembrolizumab和Docetaxel在经过一线免疫检查点抑制剂治疗后进展的转移性非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。结果显示,中位无进展生存期(PFS)为7.0个月,中位缓解持续时间(DoR)为9.3个月,疾病控制率(DCR)为79.5%。12个月总生存率(OS)率为78.1%,24个月OS率为58.0%。该研究在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上由北京协和医院王明召博士和徐岩博士报告。Plinabulin是一种新型小分子药物,具有免疫调节特性,能够促进树突状细胞成熟、M1极化和抗肿瘤T细胞反应。
BeyondSpring公司宣布,将在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示一项由默克公司(MSD)和BeyondSpring支持的研究——Study 303。该研究是一项针对二线/三线非小细胞肺癌(NSCLC)患者的研究,这些患者在接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗后疾病进展。研究将在北京协和医院进行,主要研究者为呼吸与危重症医学科主任王明召博士。该研究旨在评估Plinabulin联合多西他赛和派姆单抗的三联治疗方案的有效性和安全性。研究共纳入47名患者,主要终点为研究者评估的客观缓解率(ORR)。该研究由默克公司的研究者研究计划资助,BeyondSpring提供研究药物和资金支持。
Tempest Therapeutics公司宣布,其双靶向CD19/BCMA CAR-T疗法TPST-2003在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(rrMM)的临床试验中取得了重要进展。公司合作伙伴辛辛那提儿童医院应用基因和细胞治疗中心已接收了TPST-2003的慢病毒载体,这是制造TPST-2003的关键成分。这一里程碑支持了Tempest计划在今年晚些时候启动首次可能注册的TPST-2003研究。截至目前,共有36名rrMM患者接受了TPST-2003的一次性输注,其中6名患者在REDEEM-1试验中实现了完全缓解。Tempest计划在今年的科学会议上展示REDEEM-1试验的结果和IIT的更新结果。
XellSmart公司于2026年4月正式启动了其多中心II期临床试验,针对原发性帕金森病使用临床级、同种异体、现货、iPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞疗法(XS411)。该试验由北京天坛医院(隶属于首都医科大学)神经疾病国家中心领导,并与北京大学第一医院、苏州大学第二附属医院等多家顶级医院共同进行。这一试验在不到一年的时间内从2025年的I期试验(北京天坛医院首次移植)进展到II期,得益于I期试验的积极结果。I期试验主要评估了安全性、耐受性和早期疗效信号,初步证实这种新型疗法是安全有效的。II期试验将采用前瞻性、随机、标准治疗平行对照设计,盲法终点评估。计划招募30名50至75岁的、临床确诊为原发性帕金森病且病程为5至15年的患者。实验组将接受iPSC衍生的细胞疗法,而对照组将接受标准抗帕金森药物治疗。所有参与者都将随访12个月,以进一步评估治疗的有效性和安全性。
中国AI医疗科技公司Future Doctor与32位临床专家合作,在《自然》旗下的《数字医学》期刊上发表了一项新研究,提出了“临床安全-有效性双重轨道基准”(CSEDB)框架。该框架旨在衡量医疗AI系统在现实世界临床决策中的安全性和有效性。研究对包括OpenAI的o3、谷歌的Gemini 2.5 Pro和Anthropic的Claude 3.7 Sonnet在内的领先大型语言模型进行了比较评估,发现公司自家的MedGPT在所有关键类别中得分最高。该研究发布于医疗AI模型发布激增的背景下,加剧了对通用性能与临床实践中所需的安全性和可靠性之间的差距的关注。在此背景下,该研究强调了评估作为实际临床应用持续瓶颈的重要性。大多数医疗AI评估仍然类似于标准化测试,而安全关键性故障模式,如遗漏紧急症状、禁忌推荐或多条件优先级排序失败,往往不会在仅准确性评分中体现。CSEDB旨在使这些风险在可重复的评分系统中可衡量。根据论文,CSEDB包括30个指标,分为17个安全指标和13个有效性指标。该基准是由来自中国顶尖医疗机构的32位临床专家开发的,涵盖23个核心专业,包括北京大学第一医院、中国医学科学院肿瘤医院、解放军总医院、上海同济医院、复旦大学华山医院、北京大学口腔医院和中国医学科学院阜外医院。它还使用了涵盖26个专业的2069个开放式问答项,以更好地模拟现实世界的临床推理。在研究评估中,Future Doctor的专有MedGPT在CSEDB下的整体、安全和有效性得分最高。值得注意的是,MedGPT相对于许多通用系统表现出更强的安全特性,而通用系统的安全性能通常落后于有效性。这种差异引发了一个更广泛的问题,即临床采用是否会依赖于越来越强大的通用模型或从一开始就针对安全性的系统。如果CSEDB得到采用,它可能会将评估从“它能否回答医学问题?”转变为“它能否在临床约束下安全运行?”对于医院和AI开发者来说,此类基准可能成为现实世界部署、采购和监管所需的基础设施的一部分。Future Doctor强调,MedGPT旨在支持临床医生,其临床使用受当地监管和机构要求管辖。
Lynk Pharmaceuticals公司宣布,其III期临床试验中zemprocitinib(LNK01001)治疗中重度活动性类风湿关节炎(RA)的积极结果。该研究达到了主要和关键次要疗效终点,与安慰剂相比显示出统计学上显著的改善(P < 0.0001),同时具有良好的安全性和耐受性。试验由北京协和医学院和清华大学医学院附属北京协和医院的曾晓峰教授领导,共纳入430名患者,随机分配接受zemprocitinib 12 mg每日两次或安慰剂(PBO)每日两次。结果显示,zemprocitinib治疗组的响应率在所有主要和关键次要疗效终点上均显著高于安慰剂组,差异具有统计学意义。zemprocitinib总体安全性良好,大多数治疗相关不良事件(TEAEs)为轻度至中度。严重不良事件的发生率在zemprocitinib组和安慰剂组之间相当,未观察到新的安全信号。