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CAMP4 Therapeutics Corp

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公司全称:CAMP4 Therapeutics Corp
国家/地区:美国/——
类型:可编程治疗方法开发商
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公司介绍:
CAMP4 Therapeutics Corp is a biotechnology company that develops a gene circuity platform intended to identify de-risked druggable targets and improve therapeutic predictability. The company leverages machine learning algorithms to code the discrete set of combinatorial rules used by any human cell type central to disease pathology and solve for druggable targets, enabling the medical community to control the output of any disease gene of interest.In June 2021, CAMP4 Therapeutics Corp had raised $45 million to drive the next phase of its scientific approach to expand its platform and advance multiple preclinical RNA therapies into human testing

基本信息

成立时间:

2016-01-01

员工人数:

51~100人

联系电话:

1-617-6518867

地址:

One Kendall Square Bldg 1400 West 3rd Floor CAMBRIDGE MASSACHUSETTS 02139; US; Telephone: +16176518867;

公司官网:

www.camp4tx.com/

企业画像
应用技术:
  • 治疗技术
  • 反义寡核苷酸
  • RNA疗法
  • mRNA
  • 反义RNA
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

团队信息

Michael Higgins ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Steven Holtzman ——
Chair of the Board 薪酬:
个人简介:——
Paula Ragan ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Josh Mandel Brehm ——
President,Chief Executive Officer and Director 薪酬:
个人简介:——
James Boylan ——
Director 薪酬:——
个人简介:——

企业动态

CAMP4 Therapeutics公司,一家专注于开发旨在上调基因表达以恢复健康蛋白质水平,治疗多种遗传疾病的临床阶段生物制药公司,宣布其总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm将于2026年1月14日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发布公司更新。此次会议将于美国太平洋时间下午3:45开始,并将通过CAMP4公司网站的投资者关系页面进行网络直播。公司还将提供会议的网络直播回放,保留30天。CAMP4 Therapeutics致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰治疗方法,这些疾病中,通过增强健康蛋白质可能带来治疗益处。公司通过利用基因控制的基本机制,通过其专有的RAP Platform®放大mRNA,其治疗性ASO药物候选者靶向调节性RNA(regRNAs),这些RNA在转录因子上局部作用,是基因表达的调控者。CAMP4的专有RAP Platform®能够映射regRNAs并生成针对与基因相关的治疗性候选药物,这些基因是导致超过1200种半合子不足和隐性部分功能丧失疾病的根源,在这些疾病中,蛋白质表达的适度增加可能具有临床意义。
CAMP4 Therapeutics公司,一家专注于开发旨在上调基因表达、恢复健康蛋白质水平以治疗多种遗传疾病的临床阶段生物制药公司,宣布其董事会于2025年11月12日授予一名新聘员工80,000股公司普通股的非资格股票期权,作为该员工加入公司的激励措施。该期权具有10年期限,行权价格为每股4.39美元,与授予日的收盘价相同。期权将在四年内分摊行使,员工入职公司满一年时,25%的股份将行权,之后剩余的期权将在36个月内等额分期行使,前提是员工在相关行权日期前继续在CAMP4工作。该期权授予依据并受制于一项激励期权奖励协议的条款和条件。CAMP4 Therapeutics致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰治疗方法,其中通过增强健康蛋白质可能带来治疗益处。公司通过利用基因控制的根本机制来放大mRNA。为了放大mRNA,其治疗性ASO药物候选者靶向调节性RNA(regRNA),这些RNA在转录因子上局部作用,是基因表达的调节者。CAMP4的专有RAP平台®能够映射regRNA并生成针对与基因相关的治疗性候选药物,这些基因是导致单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病的根源,此类疾病超过1,200种,其中蛋白质表达的一定程度增加可能具有临床意义。
CAMP4 Therapeutics公司在第28届美国基因和细胞治疗学会年会上,展示了其SYNGAP1相关疾病和尿素循环障碍(UCDs)项目的三项口头报告,并分享了CMP-CPS-001在健康志愿者中进行的1期临床试验的有利安全性和药代动力学数据。公司表示,CMP-SYNGAP-01有望恢复SYNGAP1蛋白水平,减轻疾病相关表型,并计划评估CMP-CPS-001在尿素循环功能降低的OTC杂合子中的疗效。CAMP4首席执行官Josh Mandel-Brehm强调,这些数据突显了公司RAP平台在治疗广泛遗传疾病方面的潜力,并期待推进临床试验和探索战略合作伙伴关系。
CAMP4 Therapeutics公司将在2025年5月13日至17日举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上发表三场口头报告。报告内容包括:利用反义寡核苷酸靶向调节RNA以治疗尿素循环障碍和SYNGAP1相关疾病,以及评估CMP-CPS-001在健康志愿者中的安全性和耐受性的初步安全性数据。CAMP4致力于开发针对基因表达调控RNA的治疗方法,以恢复健康蛋白质水平,治疗多种遗传疾病。
CAMP4 Therapeutics成功完成首次公开募股,筹集到8210万美元,并与BioMarin达成价值超过3700万美元的战略研究合作,旨在开发针对遗传疾病的RNA靶向疗法。公司领先项目CMP-CPS-001获得孤儿药和罕见儿科疾病指定,正在进行1期临床试验,预计2025年第一季度报告单剂量递增研究的安全性数据。第三季度财务结果显示,公司现金和现金等价物为250万美元,研发费用为970万美元,净亏损为1350万美元。
CAMP4 Therapeutics与BioMarin Pharmaceutical Inc.达成一项新研究合作,旨在通过靶向调控RNA(regRNA)序列来提高蛋白质水平,以治疗多种遗传疾病。CAMP4将利用其RAP平台快速识别和表征控制基因表达的RNA调控元素,生成新型RNA激活剂,旨在恢复健康蛋白质水平。BioMarin将支付预付款,并有权选择两个目标进入临床开发,同时享有额外的里程碑和分层版税。此次合作将扩展CAMP4的技术应用,并为罕见遗传疾病患者带来新的治疗希望。
CAMP4 Therapeutics公司宣布,其研发的针对尿素循环障碍(UCDs)的治疗药物CMP-CPS-001获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药指定(ODD)。CMP-CPS-001是一种针对CPS1酶的ASO疗法,旨在通过调节目标regRNA活性来提高尿素循环中关键酶的水平,从而降低氨水平。目前,CMP-CPS-001正在进行一项针对健康志愿者的1期临床试验。孤儿药指定旨在支持罕见病新药的研发,为获得该指定的公司提供一系列激励措施,包括税收抵免、FDA用户费豁免以及在美国市场独家销售七年等。CAMP4 Therapeutics致力于开发针对多种遗传疾病的治疗方法,其疗法通过调节RNA来放大健康蛋白质。
CAMP4 Therapeutics公司宣布,其主导药物候选CMP-CPS-001获得美国FDA授予的罕见儿科疾病指定,用于治疗尿素循环障碍(UCDs)。CMP-CPS-001是一种针对CPS1基因的RNA疗法,旨在通过上调CPS1基因表达来恢复健康的蛋白质水平。目前,CMP-CPS-001正在进行一项随机、安慰剂对照的1期临床试验,以评估其安全性、耐受性和药代动力学。UCDs是一种罕见的遗传代谢疾病,影响蛋白质代谢,可能导致血液中氨积累,引起脑损伤、残疾、癫痫发作甚至死亡。目前尚无针对UCDs的批准疾病修饰疗法。CAMP4 Therapeutics致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰治疗方法,其独特的RAP平台能够针对超过1200种遗传疾病。
CAMP4 Therapeutics公司宣布,其用于治疗尿素循环障碍(UCDs)的潜在首创药物CMP-CPS-001的Phase 1临床试验已开始进行,这是该公司首个进入临床试验的药物候选产品。CMP-CPS-001是一种针对尿素循环关键酶CPS1的ASO,旨在通过放大CPS1 mRNA来提高尿素循环活性。该研究旨在评估CMP-CPS-001在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。UCDs是一种罕见的遗传代谢疾病,会导致血液中氨积累,可能引起不可逆的脑损伤、残疾和癫痫发作,甚至致命。目前,对于最普遍的UCD形式,尚无批准的治疗药物。
OPKO Health在2022年第三季度报告了业务亮点和财务结果。Pfizer的NGENLA(somatrogon)在日本、德国和其他全球市场上市,并正在寻求更多欧洲国家的定价批准以及在美国的FDA批准。ModeX Therapeutics推进其专有免疫疗法管线,并寻求与战略合作伙伴的潜在许可和合作安排。BioReference Laboratories(BRL)继续实施成本削减和业务合理化措施,以应对COVID测试量的下降。第三季度财务结果显示,制药业务收入下降,主要受外汇汇率和RAYALDEE销售额下降影响。诊断业务收入下降,主要由于COVID-19测试量降低。总体而言,第三季度净亏损为8600万美元,而去年同期为净收入2800万美元。
OPKO Health在2021年第二季度报告了业务亮点和财务结果。BioReference Laboratories(BRL)的测试量同比增长32%,处理了约280万份COVID-19 PCR测试,并具备每天处理超过10万份PCR测试的能力。BRL还进行了约13.2万份COVID-19血清学测试,并宣布了针对皇家加勒比游轮公司船员和乘客的COVID-19定制检测计划。此外,BRL与MLB、MLS和NFL签订了测试协议,并任命了GeneDx的CEO。OPKO与Nicoya Therapeutics签订了在中国大陆、香港、澳门和台湾开发RAYALDEE的协议,并获得了500万美元的前期付款。与CAMP4 Therapeutics签订了利用AntagoNAT技术的治疗药物的开发、制造和商业化协议。OPKO出售了其在爱尔兰的灭菌填充和包装制造设施,获得了6500万美元的收益。第二季度,诊断业务收入增长至3.972亿美元,而制药业务收入增长至3570万美元。总营收为4.424亿美元,较去年同期增长。净亏损为1620万美元,而去年同期为净收入3370万美元。

融资信息

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公布时间
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类型
行业领域
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融资金额
投资方
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2024-10-11

CAMP4 Therapeutics Corp

可编程治疗方法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——

2022-07-20

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可编程治疗方法开发商

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化学&生物药

B轮
——

2021-06-15

CAMP4 Therapeutics Corp

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医药研发/制造
化学&生物药

未公开

2018-05-31

CAMP4 Therapeutics Corp

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医药研发/制造
化学&生物药

A轮
——

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按季度
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2024-12-31
2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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——

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