Seattle Children's Hospital

公司全称：Seattle Children's Hospital

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Seattle Children's Hospital is a provider of hospital based healthcare services, as well as conducting medical research and clinical trials.In June 2022, Seattle Reproductive Medicine expanded its Fertility Preservation Program to include ovarian tissue cryopreservation in the Pacific Northwest

基本信息

地址：

4800 Sand Point Way NE SEATTLE WASHINGTON 98105-3901; US; Telephone: +12069872000;

公司官网：

www.seattlechildrens.org/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
医疗服务技术
体内基因治疗
蛋白
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
干细胞疗法
细胞疗法
基因疗法
融合蛋白
免疫疗法
手术物理治疗技术
生物制剂治疗
药物物理治疗技术

热门标签：

单克隆抗体
干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

瑞格诺医药终止CAR T疗法bbT369研发

2025-10-24 00:00:00

美国生物制药公司瑞格诺医药宣布，将终止其CAR T疗法bbT369的研发，该疗法原本处于早期开发阶段，预计将进入II期临床试验。瑞格诺医药表示，这是基于战略商业决策，这一决定不会影响其细胞疗法领域的整体战略。目前，瑞格诺医药在细胞疗法领域的管线中仅剩一个抗MUC16资产27T51，正在I期临床试验中用于治疗卵巢癌。此外，瑞格诺医药在2024年1月收购了2seventy bio的细胞疗法管线，包括bbT369，但此举并未改变其研发bbT369的计划。近期，细胞疗法领域遭遇了一系列高调退出，包括武田、诺和诺德和Galapagos等公司相继宣布放弃或缩减在细胞疗法领域的投资。

西雅图儿童医院任命克里斯托弗·朗赫斯特博士为下一任首席执行官

2025-10-09 00:00:00

西雅图儿童医院宣布，克里斯托弗·朗赫斯特博士将于2026年1月5日起担任下一任首席执行官。朗赫斯特博士在经过一年全国范围内的搜索后，由西雅图儿童医院董事会信托委员会选出。朗赫斯特博士在临床运营、研究和数字战略方面的独特能力，以及他在提高患者安全和质量方面的承诺，使他成为引导西雅图儿童医院走向未来的合适领导者。朗赫斯特博士目前在加州大学圣地亚哥健康科学中心担任首席临床和创新能力官，此前在斯坦福儿童医院工作了15年。他将接替杰夫·斯宾宁博士，后者宣布将在为西雅图儿童医院奉献了十年后退休。朗赫斯特博士是加州大学圣地亚哥健康科学中心健康创新中心的创始人和执行董事，该中心通过部署人工智能工具来改善患者访问和安全性。他的研究在《新英格兰医学杂志》、《美国医学会杂志》和《儿科学》等顶级期刊上发表。

FDA 授予 BrainChild Bio 的 B7-H3 CAR T 细胞疗法用于无法治愈的小儿脑肿瘤的突破性疗法认定

2025-04-22 00:00:00

BrainChild Bio公司宣布，其研发的针对中枢神经系统肿瘤的CAR T细胞疗法在治疗儿童脑瘤方面获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。该疗法针对的是弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG），一种无法治愈的儿童脑瘤。这一指定基于BrainChild-03 Phase 1试验中观察到的患者生存获益，该试验由BrainChild Bio的合作伙伴西雅图儿童医院进行，并在《自然医学》杂志上发表。BrainChild Bio计划在2024年底与FDA会面后，推进BCB-276的临床试验，以支持向FDA提交治疗DIPG的生物制品许可申请（BLA）。

脊髓性肌萎缩症的 6 种疗法

2025-03-24 00:00:00

近十年来，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗发生了根本性变化。2016年，Biogen的Spinraza成为美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗SMA的药物，为这种罕见神经肌肉疾病的患者带来了新的希望。此后，诺华的基因疗法Zolgensma和罗氏的SMN2剪接调节剂Evrysdi等两种药物也进入市场，还有更多药物处于不同开发阶段。在2016年之前，没有治疗手段，许多患有最严重SMA的患者在两岁前就无法存活，除非有呼吸支持。SMA是由生存运动神经元（SMN）蛋白功能障碍引起的，通常是由于SMN1基因的突变。SMN蛋白对细胞存活至关重要，它修复DNA，管理细胞压力，保持整体神经肌肉健康。目前，大多数研究性药物旨在增加功能性蛋白的数量或递送SMN1基因的功能性副本，但这一领域的最新创新也直接针对肌肉。BioSpace对2025年及以后关注的六种SMA疗法和新型配方进行了展望。

狼疮研究联盟向 11 名专注于狼疮工程细胞疗法的研究人员颁发首届奖项

2025-03-20

Lupus Research Alliance（LRA）宣布了首个针对狼疮的工程细胞疗法（TRP-ECT）研究项目的获奖者，共有11名研究人员获得资助，旨在支持开发安全、可及的下一代工程细胞疗法。这些疗法包括CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞等，通过重新设计患者的T细胞来识别并攻击导致疾病的细胞。该计划旨在支持临床前研究和辅助研究，以推动狼疮治疗领域的创新。获奖者包括来自不同机构的科学家，他们将开展从实验室研究到临床试验的多种研究，旨在提高狼疮治疗的安全性和有效性。

OhmX RAMP UP 资助金授予 15 个实验室，以推进基因组研究

2025-02-21

Nabsys和Hitachi High-Tech America宣布了OhmX RAMP UP项目，旨在通过提供Nabsys的OhmX平台，使结构变异检测对人类基因组研究人员更加便捷。该项目共授予15个实验室RAMP UP资助，参与者将使用OhmX平台分析结构变异，应用于罕见病、癌症和细胞基因治疗等领域。参与机构包括芝加哥Lurie儿童医院、Be Biopharma、波士顿儿童医院、Brigham and Women's Hospital、德雷塞尔大学、Labcorp、西雅图儿童医院、斯坦福大学、德克萨斯A&M大学、Jackson实验室、转化和先进医学中心、佛罗里达大学和耶鲁大学。OhmX平台有助于理解疾病机制、基因破坏和复杂基因组区域，推动精准医学发展，克服SV分析的成本和复杂性障碍。

盐野义和乔丹的守护天使宣布首次针对乔丹综合征的人体药物研究，乔丹综合征是一种极其罕见的遗传性神经发育障碍

2025-02-04 21:30:00

日本大阪的Shionogi公司与Jordan’s Guardian Angels宣布开展一项研究合作，旨在评估一种针对PPP2R5D综合征（又称Jordan's Syndrome）的实验性药物zatolmilast的安全性和耐受性。该药物是一种选择性PDE4D抑制剂，由Tetra Therapeutics发现，后被Shionogi收购。研究将包括30名9至45岁的患者，旨在探索该药物的疗效和药代动力学数据。Jordan’s Guardian Angels是一个专门为罕见遗传疾病Jordan's Syndrome提供患者支持的组织，过去八年致力于提高对该疾病的认识并筹集研究资金。该研究得到了加州州政府资助，并与10个研究及学术机构合作。研究预计将在2026年底完成。

Rondo Therapeutics任命托马斯·曼利博士为首席医疗官

2024-11-19 23:00:00

Rondo Therapeutics，一家专注于下一代双特异性抗体平台的私营生物制药公司，宣布任命托马斯·曼利博士为首席医疗官（CMO）。曼利博士将领导公司针对实体瘤，包括转移性膀胱癌和卵巢癌的创新T细胞激活免疫疗法临床开发。曼利博士拥有超过25年的肿瘤学研究和开发经验，曾任职于IGM Biosciences和Adaptive Biotechnologies等知名生物技术和大型制药公司。在Rondo Therapeutics，曼利博士将负责领导临床战略、监管合作和临床试验执行，包括即将于2025年底开始的RNDO-564（一种针对转移性膀胱癌的CD28 x Nectin-4双特异性抗体）的1期临床试验。RNDO-564是一种首创的CD28 x Nectin-4共刺激双特异性抗体，旨在选择性地激活肿瘤微环境中的免疫细胞。目前处于后期临床前开发阶段，预计将在2025年第三季度提交IND申请，并计划在2025年底进行首次人体试验。

新的 GeneDx 研究揭示了由于系统性障碍而不是诊断率而导致的遗传诊断中的种族差异

2024-11-08 05:35:00

GeneDx公司发布了一项关于种族差异在遗传诊断中影响的研究，该研究由GeneDx、华盛顿大学、Brotman Baty精准医学研究所、Geisinger和西雅图儿童医院合作完成。研究基于近187,000个样本和73,000名接受GeneDx外显子组检测的患者，发现非白人和非西班牙裔白人儿童在罕见病遗传诊断的准确性上没有显著差异。研究显示，46%的患者为非白人，其中父母双方都接受检测的患者，GeneDx外显子组检测的诊断率保持在高水平，非白人患者为27.1%，非西班牙裔白人患者为27.4%。研究指出，遗传诊断的差距并非源于诊断率，而是由于系统性的结构性障碍，如复杂的工作流程、成本、医生短缺、无意识偏见等。GeneDx首席医疗官Paul Kruszka博士强调，准确的遗传诊断对所有人来说都应可及，GeneDx致力于打破系统障碍，倡导公平的遗传检测。该研究使用了GeneDx超过700,000个临床外显子和基因组数据的行业领先数据库，并在美国人类遗传学会（ASHG）年会上展示。

狼疮研究联盟宣布 2024 年狼疮研究多样性奖获得者

2024-09-17

Lupus Research Alliance宣布了2024年多样性 lupus 研究奖项的获得者。该奖项旨在支持来自少数族裔群体的早期职业和博士后科学家，以促进 lupus 研究的发展。今年的获奖者包括三位获得职业发展奖的研究人员，他们将获得最高600万美元的资助，以及两位获得博士后奖的研究人员，他们将获得最高17万美元的资助。这些研究人员将致力于探索 lupus 的发病机制，寻找新的治疗方法，并推动 lupus 研究的进步。Lupus 研究联盟致力于通过资助创新研究、培养多元化的科学人才，以及推动对 lupus 的诊断、治疗和治愈的研究，以改变 lupus 的治疗方式。

Allen Institute for Immunology 和 Seattle Children's Research Institute 启动研究，揭开儿科 IBD 的分子之谜

2024-05-13

艾伦免疫研究所和西雅图儿童研究机构启动了一项旨在揭示儿童炎症性肠病（IBD）分子奥秘的研究。这项名为“西雅图STRIDE”的临床试验旨在招募200名志愿者，并对其三年进行跟踪研究。研究将利用基因组工具分析常规检测中的完整组织样本，通过单细胞分析技术深入了解IBD患者的免疫系统行为及其对特定药物治疗的反应。这项深入研究有望为IBD提供前所未有的疾病视图，为新的治疗方法的开发铺平道路。

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