美国Van Andel Institute的研究团队在《Molecular Cell》杂志上发表了一项关于2'-O-甲基化(Nm)的研究。该研究通过多种技术手段揭示了Nm在维持rRNA及核糖体结构稳定性方面的分子机制,对保障核糖体正常的蛋白质翻译功能具有重要意义。研究发现,Nm缺失会导致核糖体翻译活性异常,翻译偏好发生改变,以及核糖体结构稳定性降低。此外,Nm缺失还会导致NPET区域发生结构重排,影响某些蛋白的翻译效率。该研究为理解核糖体功能调控提供了新的视角。
范安德尔研究所(Van Andel Institute)宣布,国际知名医生科学家乔纳森·D·利希特(Jonathan D. Licht)博士将被任命为该研究所的下一任总裁兼首席科学官。利希特博士将于2026年初开始新职务。他拥有丰富的成功建立高影响力研究项目的经验,这将进一步加强研究所改善当前和未来几代人健康和生活的努力。利希特博士在科学领域的广泛贡献重塑了对白血病和其他血液癌如何发展和进展的理解。他将接替现任总裁兼首席科学官彼得·A·琼斯(Peter A. Jones)博士,琼斯博士自2013年起担任此职。在琼斯博士杰出的领导下,研究所已成长为一个生物医学研究的强大力量,并在癌症表观遗传学领域成为领导者,该领域研究DNA如何在不改变DNA序列本身的情况下被调节。表观遗传因素在健康中扮演着至关重要的角色,当发生错误时,可能导致癌症和其他疾病。琼斯博士将继续作为VAI表观遗传学系的教授和范安德尔研究所-对抗癌症表观遗传学梦想团队的共同领导者进行研究。VAI首席执行官和大卫·范安德尔表示,他们对利希特博士的加入感到非常高兴,他的证明的领导力、创新研究和战略视野使他成为在强大基础上继续前进的完美人选。
Pew慈善信托基金会宣布了22位研究人员加入生物医学科学学者计划,他们将获得四年资金支持,以探索人类健康和疾病的基本原理。这些早期职业科学家来自美国顶尖学术机构,他们的研究涉及从肠道细菌对抗代谢疾病到利用尖端技术预防和治疗疾病等多个领域。
Olatec Therapeutics获得Cure Parkinsons的资助,将在英国剑桥大学进行一项针对早期帕金森病患者的Phase 2临床试验,研究其NLRP3抑制剂Dapansutrile的疗效。该研究由Caroline H. Williams-Gray博士领导,旨在评估Dapansutrile对帕金森病运动和非运动症状的影响,为期12个月。Dapansutrile旨在通过抑制炎症反应来治疗帕金森病,这是一种可能改变疾病进程的新疗法。该研究预计将在2024年中开始,旨在招募36名早期帕金森病患者。
TruDiagnostic公司正式获得由范德比尔特安德尔研究所和西达斯西奈医疗中心研发的细胞有丝分裂时钟(Mitotic Clock)的许可,并计划与范德比尔特安德尔研究所合作,继续开发和优化这一新工具。细胞有丝分裂时钟是一种基于细胞复制次数的检测方法,对临床研究和个性化医疗领域具有潜在应用价值。它能够检测细胞衰老、异常细胞分裂和高细胞分裂水平等生物标志物,有助于早期发现癌症和评估干细胞耗竭,从而在治疗和预防疾病方面发挥重要作用。
FOXO BioScience与Van Andel Institute合作,利用Illumina技术生产了基于DNA甲基化的实验室小鼠检测服务,旨在推动科学研究中表观遗传学的研究。该服务包括一套名为Infinium Mouse Methylation Array的DNA甲基化检测阵列,旨在支持精确诊断和治疗药物的研究。FOXO公司CEO Jon Sabes表示,这一创新将显著增强基于DNA甲基化的研究,并推动表观遗传学在健康、疾病、衰老和诊断治疗中的应用。此外,FOXO还发布了多个开源生物信息学软件包,以简化DNA甲基化数据分析的预处理、质量控制和分析步骤。这些举措将促进大规模的表观遗传学研究,并刺激人类表观遗传学的研究。
美国纽约、密歇根州大急流城和伦敦,2016年7月12日——迈克尔·J·福克斯基金会、范安德尔研究学院和治愈帕金森病信托宣布合作,评估尼洛替尼在帕金森病中的临床应用和开发。该合作旨在设计并共同资助一项包括尼洛替尼双盲、安慰剂对照临床试验的治疗开发计划,预计将于2017年开始。合作三方将验证并扩展尼洛替尼在帕金森病治疗中的初步发现,包括药物穿透大脑(通过脑脊液测量)和探索性生化指标。此外,研究还将探索尼洛替尼治疗帕金森病症状的潜力。患者被鼓励在Fox Trial Finder上创建个人资料,以便在符合尼洛替尼试验或其他需要研究志愿者的试验时获得通知。尽管尼洛替尼在帕金森病治疗中显示出希望,但患者和临床医生被敦促在考虑将其添加到治疗方案之前等待更多的安全性数据。
范安德尔研究学院的助理教授Hui Shen博士获得了卵巢癌研究基金会的Liz Tilberis早期职业奖,以支持她寻找卵巢癌的起源细胞。该奖项是为了纪念卵巢癌研究基金会前主席、时尚杂志《Harper's Bazaar》前主编Liz Tilberis而设立的,旨在奖励对卵巢癌研究有强烈承诺的年轻学者。Shen博士的研究旨在通过比较卵巢癌细胞和正常卵巢细胞的“表观遗传指纹”,确定正常细胞类型是癌细胞的起源,为开发新的治疗方法和确定适当的治疗方案提供关键信息。她的研究还可能为两种与子宫内膜异位症相关的癌症——子宫内膜癌和透明细胞卵巢癌——提供更详细的了解,为开发新的治疗方法奠定基础。Shen博士自2014年以来在范安德尔研究学院担任助理教授,此前在加州南加州大学彼得·W·莱尔德博士的博士后研究期间,她在癌症基因组图谱项目中也发挥了重要作用。
近期,一项发表在《临床癌症研究》杂志上的研究揭示了针对三阴性乳腺癌的新治疗策略。来自范安德尔研究学院(VARI)和韦恩州立大学的科学家在临床前实验中发现,药物卡博替尼可以抑制多种三阴性乳腺癌亚型的生长。三阴性乳腺癌占所有乳腺癌病例的15%至20%,但却是癌症相关死亡的主要原因。由于缺乏针对性的治疗方法,这种疾病的侵袭性和肿瘤的多样性使得治疗更加困难。研究使用两种互补的预临床模型来分析肿瘤在与其微环境相互作用中的药物反应,这有助于识别新的治疗干预途径。卡博替尼是针对MET蛋白的,这种蛋白在20%至30%的乳腺癌病例中过度表达,通常与不良预后相关。研究结果表明,卡博替尼可以抑制三阴性乳腺癌的进展和扩散,MET蛋白在肿瘤的生长和侵袭中起着关键作用。未来,研究人员将继续探索MET抑制剂作为三阴性乳腺癌治疗的可能性,并进一步分析模型以确定可能用作诊断工具的特征。
Metabolic Solutions Development Company(MSDC)获得The Michael J. Fox Foundation资助,开展一项针对新型mTOT调节剂MSDC-0160的预临床研究,以评估其作为治疗帕金森病(PD)患者左旋多巴诱导的运动障碍(LID)的潜力。研究由Patrik Brundin博士领导,旨在探究MSDC-0160是否能预防或逆转LID。若研究结果显示MSDC-0160在动物模型中能显著改善LID,MSDC计划开展临床试验。MSDC-0160是一种新型每日一次口服胰岛素增敏剂,属于mTOT调节剂新药类别,可调节mTOT复合物中的蛋白质,影响丙酮酸利用,改善胰岛素作用、脂质氧化、保护胰岛细胞功能并产生棕色脂肪。该化合物在2型糖尿病患者的2b期临床试验中显示出降低糖化血红蛋白A1c的效果,目前也在阿尔茨海默病痴呆患者的2a期临床试验中进行研究。
美国多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)与多个合作伙伴共同开展了一项独特的癌症研究合作,旨在通过基因组服务和分析来推动对多发性骨髓瘤分子段和变异的1000名患者研究的成功。该研究将分析患者样本,以全面了解骨髓瘤的分子层面,并有助于研究社区更好地理解治疗反应或疾病进展的驱动因素。研究还包括对骨髓瘤患者进行基因测序和突变检测,以及与学术、临床社区和产业界的紧密合作,以提高治疗方法的效率。