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Genetic Cures for Kids Inc

公司全称：Genetic Cures for Kids Inc
国家/地区：澳大利亚/——
类型：——
收藏
公司介绍：
澳大利亚的Genetic Cures for Kids Inc是一家专注于儿童遗传病研究和治疗的非营利组织。该机构致力于通过基因疗法为患有遗传性疾病的儿童提供治愈的希望。其业务范围包括基因诊断、基因治疗和相关研究，旨在提高儿童的生活质量和治愈率。Genetic Cures for Kids Inc积极与国内外医疗机构合作，推动基因疗法的发展和应用。

基本信息

地址：

State of Queensland; AU;

公司官网：

ourmoonsmission.org/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 治疗技术
  • 体外基因治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 基因疗法

企业动态

拯救生命的全球联盟：两位父母和 PackGene 如何在 Weill Cornell Medicine 的帮助下重新定义基因治疗的可能性
2025-01-08 20:30:00
两位澳大利亚父母为救治患有罕见神经疾病SPG56的14个月大女儿，卖掉所有家产，创立了非营利组织“儿童遗传疗法”（GC4K），引发了全球关注。GC4K与生物技术领军企业PackGene Biotech Inc.和威尔康奈尔医学院的Belfer基因治疗核心设施合作，旨在为SPG56患者提供可负担、可及的基因疗法。这一项目不仅针对SPG56，还旨在为7000多种无治愈方法的遗传疾病提供解决方案。通过使用无害病毒AAV9作为“好病毒”，将健康基因直接送入患者细胞，为儿童带来治愈希望。这一努力汇集了全球社区的力量，旨在将改变生命的疗法从实验室带到最需要它们的孩子手中。
Charles River 和 Genetic Cures for Kids 宣布合作进行基因治疗生产
2023-11-28
Charles River Laboratories International, Inc.与澳大利亚非营利组织Genetic Cures for Kids Inc（GC4K）宣布合作，共同开发治疗罕见病SPG56的基因疗法。GC4K致力于寻找罕见病的治疗方法，其首个项目“我们的月亮任务”旨在开发治疗SPG56的基因疗法。SPG56是一种罕见的神经退行性疾病，会导致儿童失去行走、说话和独立移动的能力。目前，这种疾病尚无治疗方法。GC4K将利用Charles River的eXpDNA平台和其在质粒DNA生产方面的专业知识，以加速治疗药物的研发进程。Charles River在2022年开设了先进的质粒DNA制造中心，以解决全球供应短缺问题。此次合作旨在为患者提供可能治愈的治疗方案，并为其他罕见遗传病的研究和治疗铺平道路。

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