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Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

公司全称:Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
该网络是一个专门针对血液和骨髓移植领域的临床研究网络。其目的是通过协调和支持多中心临床试验,加速新疗法的开发和应用。研究领域包括干细胞移植、免疫疗法以及移植并发症的防治等。网络提供的产品与服务包括临床试验设计、数据管理以及统计分析等

基本信息

地址:

401 N Washington Street Suite 700 Rockville MD 20850; US;

公司官网:

web.emmes.com/study/bmt/

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企业动态

Mesoblast公司宣布,鉴于严重急性移植物抗宿主病(aGvHD)成人患者对皮质类固醇治疗无反应率较高,且这些患者的死亡率较高,Mesoblast公司与由美国国立卫生研究院(NIH)资助的血液和骨髓移植临床试验网络(BMT CTN)将合作进行Ryoncil®(remestemcel-L-rknd)在成人严重aGvHD患者中作为一线治疗方案的关键性3期临床试验。BMT CTN代表美国约80%的同种异体骨髓移植中心。Ryoncil®已在儿童和青少年中获FDA批准用于治疗皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)。该试验旨在评估Ryoncil®在成人SR-aGvHD患者中的疗效,并计划在2026年第一季度开始招募患者。
一项由血液和骨髓移植临床试验网络(BMT CTN)进行的研究发现,基于捐献者搜索预后的策略有助于医生更快地将患有血液癌症和其他血液疾病的患者转移到造血干细胞移植(HCT),无论找到匹配的无血缘供体的可能性如何,移植成功率都相似。该研究使用了一种基于患者人类白细胞抗原(HLA)类型和自我识别的种族/民族身份的NMDP开发的捐献者搜索预后策略,以确定患者找到匹配的无血缘供体的可能性。研究结果发表在同行评审的《临床肿瘤学杂志》上,表明当找到HLA匹配(8/8)的无血缘供体的可能性低时,通过快速转向替代供体,移植时间和生存率没有差异,这与之前的研究相反。这项研究是第一个使用基于评分策略评估完整捐献者搜索过程的全国性多中心研究,研究人员测试了这种方法是否可以帮助移植中心避免为极不可能找到完全匹配供体的患者进行漫长且不成功的搜索。医生可以将精力集中在可随时获得的替代供体上,包括不匹配的无血缘供体(MMUD)、半相合供体和/或脐带血,以提高移植率和患者预后。研究发现,两年后的总生存率没有差异。研究人员还观察到,在移植的临床结果方面,如复发、治疗相关死亡率、无病生存期以及慢性或急性(II-IV级)移植物抗宿主病方面,也没有差异。该研究的主要研究者Stephanie Lee博士表示,作为医生,对患者进行快速移植是首要关注的问题,因为随着疾病的进展,移植的好处会减少。如果寻找完全匹配的无血缘供体的时间过长,患者可能会面临并发症、对治疗的更大抵抗和更差的预后。这项新证据为临床医生提供了明确的证据,即立即进行移植,使用最好的可用替代供体——无论是否完全匹配——以便患者有最大的生存机会。
Mesoblast与Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network(BMT CTN)合作,开展针对成人SR-aGVHD的关键性临床试验。该试验将评估Mesoblast的领先产品候选药物Ryoncil(remestemcel-L)在治疗对皮质类固醇和二线药物如ruxolitinib无效的SR-aGVHD患者中的效果。BMT CTN由美国国立卫生研究院(NIH)资助,负责美国约80%的同种异体BMT。Ryoncil是一种针对儿童和成人严重炎症性疾病的细胞疗法,Mesoblast计划提供更多关于该药物在儿童和成人临床试验中的数据,以支持其在儿童中的批准。
Mesoblast Limited与FDA会议后,就其主产品remestemcel-L治疗儿童和成人SR-aGVHD的审批路径进行更新。FDA要求提供更多证据以证明商业产品的效力。Mesoblast展示了RYONCIL版本remestemcel-L的临床数据,表明其在儿童SR-aGVHD患者中的生存率高于早期版本。Mesoblast计划生成新的效力检测数据,证明RYONCIL产品标准化,以支持未来试验。同时,Mesoblast计划进行一项针对成人SR-aGVHD的注册试验,并与全球领先的调查员合作。FDA表示愿意考虑Mesoblast提出的成人注册试验设计。
荷兰尼杰梅根,2022年6月27日(全球新闻社)——Xenikos B.V.公司宣布,一项全球性的关键性3期临床试验已开始招募首名患者,旨在评估T-Guard与鲁索替尼在治疗III或IV级糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)患者中的疗效。该研究计划招募246名患者,旨在测试T-Guard与鲁索替尼在治疗SR-aGVHD方面的优越性。研究将在美国和欧洲的75个移植中心进行,并与血液和骨髓移植临床试验网络(BMT CTN)合作。患者将被随机分配接受T-Guard或鲁索替尼治疗。Xenikos预计将在2023年上半年报告安全启动阶段的结果。该研究还将在46名患者达到主要终点后进行无效性中期分析,并在150名参与者达到第28天时进行第二次中期分析。Xenikos预计,该研究的数据将支持在美国提交的生物制品许可申请(BLA)以及在欧盟提交的市场授权申请(MAA)。
Xenikos公司与BMT CTN合作,在美国20家顶级移植中心开展T-Guard治疗SR-aGVHD的III期临床试验,旨在评估T-Guard治疗异基因干细胞移植后急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的疗效。该项目获得美国国立卫生研究院下属的心脏、肺和血液研究所及国家癌症研究所资助,预计投入137万美元。Xenikos公司CEO Ypke van Oosterhout表示,与BMT CTN的合作将有助于尽快将T-Guard应用于移植患者。BMT CTN负责人Mehdi Hamadani表示,该试验是基于FDA在II期会议上的意见设计的,旨在改善HSCT相关并发症的治疗。Xenikos计划于2019年提交新药临床试验申请。BMT CTN成立于2001年,旨在进行大型多中心临床试验,资助方为国家心脏、肺和血液研究所和国家癌症研究所。

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