Sol-Gel Technologies Ltd. 宣布收购PellePharm公司旗下的一种名为Patidegib的孤儿药候选产品，用于治疗戈林综合症。Patidegib是一种顶用型HH信号通路阻断剂，有望成为首个预防戈林综合症患者新发基底细胞癌的疗法。该产品已获得FDA和EMA的孤儿药指定和突破性疗法指定。Sol-Gel计划在2023年下半年开始进行Patidegib的3期临床试验，预计结果将在2025年底公布。Sol-Gel预计，如果Patidegib获得FDA批准，其峰值年净销售额可能超过3亿美元。
Phyton Biotech宣布成功建立Veratum californicum植物细胞系，为PellePharm的patedigib局部凝胶提供关键原料，该凝胶是一种用于罕见皮肤病的实验性治疗方法。通过其专有的植物细胞发酵（PCF®）技术，研究人员成功开发了高产量植物细胞系，并建立了细胞系冷冻保存的协议，允许在液氮中稳定长期储存细胞系。Phyton Biotech还展示了直接从V. californicum植物细胞培养中表达cyclopamine的能力，并表明cyclopamine可以在标准生物反应器环境中高效表达。PellePharm正在研究patidegib局部凝胶在Gorlin综合征患者中减少基底细胞癌负荷的安全性和有效性，并正在进行一项针对高频基底细胞癌（HF-BCC）的2期临床试验。此外，Phyton Biotech的专利保护范围已通过欧洲专利局（EPO）的专利授权进一步扩大。
PellePharm公司宣布，其产品候选药物patidegib局部凝胶在治疗Gorlin综合症和高频基底细胞癌（HF-BCC）方面的数据将在2020年10月29日至31日举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）虚拟会议上展示。patidegib局部凝胶旨在通过抑制 hedgehog 信号通路来减少Gorlin综合症和HF-BCC患者身上的基底细胞癌（BCC）肿瘤。该凝胶设计用于阻断SMO信号，从而关闭癌性hedgehog活性。PellePharm公司总裁兼首席执行官Sanuj K. Ravindran表示，对于皮肤症状明显且需要侵入性或耐受性差的罕见病，如Gorlin综合症和HF-BCC，一种旨在减少BCC负担并最小化全身暴露和由此产生的副作用的外用疗法是理想的。PellePharm与LEO Pharma于2018年11月达成战略合作，旨在解决罕见皮肤疾病如Gorlin综合症和HF-BCC的未满足医疗需求。LEO Pharma将为PellePharm提供资源，以资助其patidegib局部凝胶2%在Gorlin综合症患者中的Phase 3试验。
PellePharm公司宣布，其旗下产品Patidegib Topical Gel 2%的Phase 2临床试验已开始给药，该试验旨在评估该凝胶对于非Gorlin高频基底细胞癌（HF-BCC）患者的安全性和有效性。HF-BCC是一种罕见疾病，会导致面部等部位出现大量基底细胞癌。PellePharm致力于开发针对罕见类型基底细胞癌的药物。该临床试验是一项随机、双盲、分层、对照的试验，主要评估Patidegib Topical Gel 2%每日两次涂抹于面部九个月的效果。主要终点是九个月内参与者面部手术可切除的基底细胞癌（nSEB）数量。PellePharm近期已完成针对Gorlin综合征患者的Patidegib Topical Gel 2%的Phase 3临床试验的招募。
PellePharm公司完成了针对Gorlin综合征患者进行的Patidegib Topical Gel 2%局部凝胶的III期临床试验的招募工作。该试验旨在评估Patidegib Topical Gel 2%凝胶在面部每日两次涂抹12个月内的安全性和有效性，与安慰剂凝胶进行对比。PellePharm致力于治疗罕见形式的基底细胞癌，Patidegib Topical Gel是一种局部凝胶，旨在通过阻断疾病源头——HH信号通路来减少Gorlin综合征和高频基底细胞癌（HF-BCC）患者的BCC肿瘤负担。PellePharm与LEO Pharma公司合作，致力于解决罕见皮肤疾病如Gorlin综合征和HF-BCC的未满足医疗需求。该研究获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定和突破性疗法指定。
PellePharm公司宣布其针对Gorlin综合征患者的Patidegib Topical Gel 2% pivotal Phase 3临床试验已完成入组。该试验快速招募了比原计划多16%的患者，以适应患者对试验的巨大兴趣。试验旨在评估Patidegib Topical Gel 2%与安慰剂凝胶在12个月内每日两次应用于面部治疗Gorlin综合征患者的安全性和有效性。PellePharm与LEO Pharma合作，致力于解决罕见皮肤疾病如Gorlin综合征和HF-BCC的未满足医疗需求。Patidegib Topical Gel是一种研究性治疗，旨在通过阻断疾病源头中的hedgehog信号通路来减少Gorlin综合征和HF-BCC患者的BCC肿瘤负担。PellePharm已获得FDA和EMA的孤儿药指定和突破性疗法指定。
PellePharm公司宣布开始一项针对Gorlin综合征患者的关键性3期临床试验，评估Patidegib局部凝胶2%对持续发展的基底细胞癌（BCCs）的疗效和安全性。Gorlin综合征是一种罕见的遗传性疾病，会导致慢性形成多个BCCs。该研究旨在减少患者面部BCCs的数量，减少手术次数和面部疤痕。这是PellePharm公司向FDA批准的首个Gorlin综合征疗法迈出的重要一步。该试验是一项随机、双盲、对照研究，预计将有约150名Gorlin综合征患者参与。
Phyton Biotech与PellePharm宣布合作开发基于植物细胞培养的新工艺，以实现PellePharm研发的用于治疗Gorlin综合症和高频基底细胞癌（BCC）的药物patidegib的原材料可再生生产。该合作基于Phyton Biotech的专利植物细胞发酵（PCF）技术，该技术能够实现植物来源化合物如cyclopamine的可持续、可靠和可扩展供应。PellePharm正在进行patidegib局部凝胶的3期临床试验，以评估其安全性和有效性。Gorlin综合症是一种罕见的遗传性疾病，会导致慢性形成多个基底细胞癌，目前尚无FDA批准的药物，标准治疗是手术。Phyton Biotech将利用其德国设施中的75立方米规模生物反应器进行进一步开发和规模化生产。此外，Phyton Biotech还在欧洲扩展其关于通过百合科细胞培养可再生生产生物碱的专利，该专利已在包括美国在内的其他司法管辖区获得。
丹麦皮肤病专家LEO Pharma和加州罕见病先驱PellePharm宣布，双方将就治疗无批准疗法的各种皮肤病开展战略开发和商业化合作，以推进创新并提高患有改变生活条件的患者（如戈林综合症和高频基底细胞癌）的潜在疗法可及性。LEO Pharma将投资7000万美元支持PellePharm进行全球III期临床试验，并拥有收购PellePharm全部股份的期权。PellePharm及其股东可能获得高达6.9亿美元的额外收益，包括并购考虑、监管和商业里程碑付款。此外，PellePharm股东在达到某些商业里程碑后，还有资格获得双位数的版税。双方将共同推动商业化规划，并成立联合开发委员会。
PellePharm公司宣布完成对Gorlin综合征患者进行治疗的局部药物patidegib的II期临床试验的招募工作，并从BridgeBio Pharma获得融资支持，以完成两项II期临床试验。公司由全球知名皮肤病学、肿瘤学和 hedgehog 信号通路专家创立，致力于开发治疗Gorlin综合征等罕见遗传性皮肤病的有效疗法。Gorlin综合征是一种导致患者发展多个基底细胞癌的疾病，美国约有1万人，欧盟有1.5万人受到影响。PellePharm的patidegib是一种独家从Infinity Pharmaceuticals许可的局部凝胶制剂，旨在减轻口服hedgehog抑制剂观察到的某些不良事件。目前，PellePharm正在进行两项双盲、安慰剂对照、随机II期临床试验，以评估局部patidegib对现有肿瘤和肿瘤发生频率的影响。英国的研究已完成招募，预计第二季度将公布主要数据。
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